Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az allogén UCB terápia mechanizmusa cerebrális bénulásban

2020. november 2. frissítette: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Az allogén köldökzsinórvér-terápia mechanizmusa agyi bénulásban

Az UCB terápiás mechanizmusára vonatkozó korábbi tanulmányunkban a citokinszintekben változásokat figyeltek meg, de az eredmények nem meggyőzőek, és további vizsgálatokra van szükség állatmodelleken és a fehérjeexpresszió változásaival az UCB terápia előtt és után klinikai körülmények között.

A fehérjeexpresszió változásait multiplex RT-PCR mRNS vizsgálattal értékeljük. Az UCB terápia klinikai hatékonyságát különféle funkcionális értékelő eszközökkel értékeljük. Az UCB terápiával kapcsolatos tényezőket (transzplantált sejtek száma, HLA illeszkedési státusz, immunszuppresszáns szérumszintje stb.) és a betegtényezőket (életkor, funkcionális állapot stb.) elemezni fogjuk a fehérje expresszióval való összefüggés szempontjából az UCB terápia után. Számos célfehérje áll rendelkezésre elemzésre. A pentraxin és a toll-like receptor (TLR) 4 a belső immunreakciót moduláló receptorok, és kimutatták, hogy szignifikáns korrelációt mutatnak az őssejt-terápia klinikai hatékonyságával. Az ubiquitin egy szabályozó fehérje, amely kombinálódik a célfehérjével, és befolyásolja annak lebomlását, kölcsönhatását, lokalizációját és aktiválását. Az ubiquitin rendszer szabályozza a teljes fehérjemennyiséget a homeosztázishoz, és minden szövetben megtalálható. A deubiquitinációs (DUB) enzim leszabályozza ezt az ubiquitint, és ismert, hogy modulálja az összes sejtváltozást

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

90

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Koreai Köztársaság
    • Gyeonggido
      • Seongnam, Gyeonggido, Koreai Köztársaság, 13496
        • CHA Bundang Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Agyi bénulással diagnosztizálták
  2. Életkor ≥10 hónap és ≤20 év
  3. Nem egyezik a HLA-A, B és DR ≤3, és a teljes magvas sejtszám ≥2x107/kg. Ha a sejtszám kisebb, mint a megadott értékek, 2 egységnél több is használható.
  4. Önkéntes döntés a vizsgálatban való részvételről tájékozott beleegyezéssel, a vizsgálati alany képviselőjének jóváhagyásával és megszerzésével.
  5. A beteg és/vagy képviselői hajlandóak és képesek is a protokollban meghatározott ütemterv szerint kórházba kerülni, és a vizsgálatot a vizsgálatba lépést követően 12 hónapig folytatják.
  6. Ha a beteg részt vett egy másik klinikai vizsgálatban, legalább 3 hónapnak el kell telnie a vizsgálat vége óta.

Kizárási kritériumok:

  1. Jelenlegi aspirációs tüdőgyulladás
  2. Ismert genetikai betegség
  3. A vizsgálat szempontjából releváns bármely vizsgálati gyógyszerrel szembeni túlérzékenységi reakció anamnézisében
  4. Súlyos görcsös betegségben szenvedő beteg, akinek klinikai görcsjei vannak a 3 vagy több szerrel végzett kombinációs terápia ellenére
  5. Nem kontrollált magas vérnyomás, ha szisztolés vérnyomás >115 Hgmm és/vagy diasztolés vérnyomás >70 Hgmm
  6. Májkárosodás: aszparataminotranszferáz (AST) >55 NE/L és/vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) >45 IU/L
  7. Vesekárosodás: kreatinin (Cr) ≥1,3 mg/dl
  8. Diagnosztizált vagy gyanított rosszindulatú daganat és/vagy hematológiai rosszindulatú daganat jelenléte
  9. A jegyzőkönyvben meghatározott tanulmányi látogatások be nem tartása vagy a gondozó nem megfelelő betartása.
  10. Bármely fent meg nem nevezett tényező, amelyet a vezető kutató úgy ítél meg, hogy orvosilag nem megfelelő a vizsgálatban való részvételhez.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: allogén köldökzsinórvér transzplantáció

Az intravénás (IV) infúzió a következő A módszerrel történik. 4 órás koplalás után az alanyokat klorál-hidrát (Pocral®) sziruppal nyugtatják. B. Az intravénás infúziót az őssejtközpontban, a CHA Bundang Medical Centerben és a a terápiát a vezető kutató vagy az általa delegált orvos végzi. Az infúziót végző orvos nem vesz részt a vizsgálat hatékonyságának és eredményének elemzésében.

C. A terápia során ellenőrizni kell az oxigéntelítettséget.
Biológiai: allogén köldökzsinórvér transzplantáció
Ebben a klinikai vizsgálatban ≤ 7x108/kg összmagvas sejtszámmal rendelkező UCB-t használnak. Megfelelő UCB (azaz ≥2x107/kg összmagvas sejtszámmal, három vagy kevesebb eltéréssel a HLA-A, -B és -DR között) kerül kiválasztásra. Ezt a kritériumot azzal az indoklással választották ki, hogy bár a minimális HLA eltérést részesítik előnyben, a korábbi vizsgálatok azt mutatják, hogy az UCB terápia jelentős hatást gyakorol a 3 HLA eltéréssel rendelkező betegekre.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A GMFM változása
Időkeret: Kiindulási állapot az UCB beadása előtt, 3., 6. és 12. hónappal az UCB kezelés után
Az UCB beadása előtt a kiinduláskor mért bruttó motoros funkciót összehasonlítják az UCB-kezelést követő 3., 6. és 12. hónapban mért pontszámmal.
Kiindulási állapot az UCB beadása előtt, 3., 6. és 12. hónappal az UCB kezelés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az mRNS vizsgálat változása
Időkeret: Változás az UCB-terápia előtti kiindulási szint és az UCB beadása utáni szintek között 2 nap, 1 hét, 5 hét és 12 hónap után
Különítse el a perifériás vér mononukleáris sejtjét (PBMC) a betegek vérmintájából, és szűrje ki a fehérjeenzimekben bekövetkező változásokat, beleértve a DUB-val kapcsolatos változásokat az UCB-terápia után az mRNS-szinten.
Változás az UCB-terápia előtti kiindulási szint és az UCB beadása utáni szintek között 2 nap, 1 hét, 5 hét és 12 hónap után
GMPM változás
Időkeret: Kiindulási állapot az UCB beadása előtt, 3., 6. és 12. hónappal az UCB kezelés után
A szétválasztott mozgás, koordináció, igazítás, súlyeltolódás és stabilitás a GMPM (Gross Motor Performance Measure) szerint van besorolva. Minden nyers pontszám (1-5 pont) és az átváltott százalékpontszámok értékelésre kerülnek. Az összpontszám 100 (%), a magasabb pontszámok jobb funkciót jeleznek. Az UCB beadása előtt az alapvonalon mért GMPM-et az UCB-kezelést követő 3., 6. és 12. hónapban mért pontszámmal hasonlítják össze.
Kiindulási állapot az UCB beadása előtt, 3., 6. és 12. hónappal az UCB kezelés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bundang CHA Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: MinYoung Kim, MD, PhD, CHA University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. július 29.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. május 21.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. május 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. április 23.

Első közzététel (Tényleges)

2017. április 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. november 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. november 2.

Utolsó ellenőrzés

2020. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2015-06-093

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cerebrális bénulás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guinea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel