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Mechanismus der allogenen UCB-Therapie bei Zerebralparese

2. November 2020 aktualisiert von: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Mechanismus der allogenen Nabelschnurbluttherapie bei Zerebralparese

In unserer früheren Studie zum therapeutischen Mechanismus von UCB wurden Änderungen der Zytokinspiegel beobachtet, aber die Ergebnisse sind nicht schlüssig, und weitere Studien an Tiermodellen und Änderungen der Proteinexpression vor und nach der UCB-Therapie im klinischen Umfeld sind erforderlich.

Die Veränderungen in der Proteinexpression werden durch einen Multiplex-RT-PCR-mRNA-Assay bewertet. Die klinische Wirksamkeit der UCB-Therapie wird mit verschiedenen funktionellen Bewertungsinstrumenten bewertet. Faktoren bezüglich der UCB-Therapie (Anzahl der transplantierten Zellen, HLA-Übereinstimmungsstatus, Serumspiegel des Immunsuppressivums usw.) und Patientenfaktoren (Alter, Funktionsstatus usw.) werden auf Korrelation mit der Proteinexpression nach der UCB-Therapie analysiert. Es stehen mehrere Zielproteine ​​für die Analyse zur Verfügung. Pentraxin und Toll-like-Rezeptor (TLR) 4 sind Rezeptoren, die die intrinsische Immunreaktion modulieren, und es wurde gezeigt, dass sie eine signifikante Korrelation mit der klinischen Wirksamkeit der Stammzelltherapie aufweisen. Ubiquitin ist ein regulatorisches Protein, das sich mit dem Zielprotein verbindet und dessen Abbau, Interaktion, Lokalisierung und Aktivierung beeinflusst. Das Ubiquitin-System steuert die Gesamtproteinmenge für die Homöostase und kann in allen Geweben gefunden werden. Das Enzym Deubiquitination (DUB) reguliert dieses Ubiquitin herunter und ist dafür bekannt, alle zellulären Veränderungen zu modulieren

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

90

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Korea, Republik von
    • Gyeonggido
      • Seongnam, Gyeonggido, Korea, Republik von, 13496
        • CHA Bundang Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 16 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose Zerebralparese
  2. Alter von ≥10 Monaten und ≤20 Jahren
  3. Mismatch in HLA-A, B und DR ≤3 und Gesamtzahl kernhaltiger Zellen ≥2x107/kg. Wenn die Zellenzahl kleiner als die angegebenen Werte ist, können mehr als 2 Einheiten verwendet werden.
  4. Freiwillige Entscheidung zur Teilnahme an der Studie mit Zustimmung nach Aufklärung, vereinbart und eingeholt vom Vertreter des Probanden.
  5. Patient und/oder Vertreter sind sowohl bereit als auch in der Lage, gemäß dem im Protokoll festgelegten Zeitplan ins Krankenhaus eingeliefert zu werden und die Studie für 12 Monate nach Studieneintritt fortzusetzen.
  6. Wenn der Patient an einer anderen klinischen Studie teilgenommen hat, sollten seit dem Ende der Studie mindestens 3 Monate vergangen sein.

Ausschlusskriterien:

  1. Aktuelle Aspirationspneumonie
  2. Bekannte genetische Erkrankung
  3. Vorgeschichte von Überempfindlichkeitsreaktionen auf Studienmedikamente, die für die Studie relevant sind
  4. Patient mit schwerer Konvulsionserkrankung, der trotz Kombinationstherapie mit 3 oder mehr Wirkstoffen unter klinischen Krämpfen leidet
  5. Unkontrollierte Hypertonie, definiert als systolischer Blutdruck >115 mmHg und/oder diastolischer Blutdruck >70 mmHg
  6. Leberfunktionsstörung, definiert als Aspartataminotransferase (AST) >55 IE/l und/oder Alaninaminotransferase (ALT) >45 IE/l
  7. Nierenfunktionsstörung definiert als Kreatinin (Cr) ≥ 1,3 mg/dl
  8. Vorhandensein eines diagnostizierten oder vermuteten bösartigen Tumors und/oder einer hämatologischen Malignität
  9. Nichteinhaltung der im Protokoll festgelegten Studienbesuche oder schlechte Einhaltung der Betreuungsperson.
  10. Alle oben nicht aufgeführten Faktoren, die der leitende Prüfarzt für medizinisch unangemessen für die Teilnahme an dieser Studie hält.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: allogene Nabelschnurbluttransplantation

Die intravenöse (IV) Infusion wird nach der folgenden Methode durchgeführt A. Nach 4 Stunden Fasten werden die Probanden mit Chloralhydrat (Pocral®) Sirup sediert. B. Die intravenöse Infusion wird im Stammzellzentrum, dem CHA Bundang Medical Center und dem durchgeführt Die Therapie wird vom Hauptprüfarzt oder einem vom Hauptprüfarzt beauftragten Arzt durchgeführt. Der Arzt, der die Infusion durchführt, nimmt nicht an der Wirksamkeits- und Ergebnisanalyse dieser Studie teil.

C. Die Sauerstoffsättigung wird während der Therapie überwacht.
Biologisch: allogene Nabelschnurbluttransplantation
UCB mit einer Gesamtzahl kernhaltiger Zellen von ≤ 7 x 108/kg wird für diese klinische Studie verwendet. Geeignete UCB (d. h. mit einer Gesamtzahl kernhaltiger Zellen von ≥ 2 x 107/kg mit drei oder weniger Fehlpaarungen zwischen HLA-A, -B und -DR) werden ausgewählt. Dieses Kriterium wurde aufgrund der Begründung ausgewählt, dass, obwohl eine minimale HLA-Fehlpaarung bevorzugt wird, frühere Studien auf signifikante Wirkungen der UCB-Therapie bei Patienten mit 3 HLA-Fehlpaarungen hinweisen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des GMFM
Zeitfenster: Baseline vor UCB-Verabreichung, Monate 3, 6 und 12 nach UCB-Behandlung
Die zu Studienbeginn vor der UCB-Verabreichung gemessene Messung der grobmotorischen Funktion wird mit der Punktzahl verglichen, die in den Monaten 3, 6 und 12 nach der UCB-Behandlung gemessen wurde.
Baseline vor UCB-Verabreichung, Monate 3, 6 und 12 nach UCB-Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des mRNA-Assays
Zeitfenster: Veränderung zwischen dem Ausgangswert vor der UCB-Therapie und den Werten nach der UCB-Verabreichung nach 2 Tagen, 1 Woche, 5 Wochen und 12 Monaten
Trennen Sie die mononukleären Zellen des peripheren Bluts (PBMC) von der Blutprobe des Patienten und suchen Sie nach Veränderungen der Proteinenzyme, einschließlich solcher, die mit DUB auf mRNA-Ebene nach der UCB-Therapie zusammenhängen.
Veränderung zwischen dem Ausgangswert vor der UCB-Therapie und den Werten nach der UCB-Verabreichung nach 2 Tagen, 1 Woche, 5 Wochen und 12 Monaten
Änderung des GMPM
Zeitfenster: Baseline vor UCB-Verabreichung, Monate 3, 6 und 12 nach UCB-Behandlung
Dissoziierte Bewegung, Koordination, Ausrichtung, Gewichtsverlagerung und Stabilität werden mit GMPM (Gross Motor Performance Measure) bewertet. Ausgewertet werden jeweils Rohwerte (1-5 Punkte) und umgerechnete Prozentwerte. Die Gesamtpunktzahl beträgt 100 (%), höhere Punktzahlen weisen auf eine bessere Funktion hin. Der zu Studienbeginn vor der UCB-Verabreichung gemessene GMPM wird mit dem Wert verglichen, der in den Monaten 3, 6 und 12 nach der UCB-Behandlung gemessen wurde.
Baseline vor UCB-Verabreichung, Monate 3, 6 und 12 nach UCB-Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bundang CHA Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: MinYoung Kim, MD, PhD, CHA University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Juli 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Mai 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Mai 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. April 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. November 2020

Zuletzt verifiziert

1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2015-06-093

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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