Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Mechanisme van allogene UCB-therapie bij hersenverlamming

2 november 2020 bijgewerkt door: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Mechanisme van allogene navelstrengbloedtherapie bij hersenverlamming

In onze eerdere studie over het therapeutische mechanisme van UCB werden veranderingen in cytokineniveaus waargenomen, maar de resultaten zijn niet doorslaggevend en verdere studies op diermodellen en veranderingen in eiwitexpressie voor en na UCB-therapie in de klinische setting zijn vereist.

De veranderingen in eiwitexpressie zullen worden beoordeeld door multiplex RT-PCR mRNA-assay. De klinische werkzaamheid van de UCB-therapie zal worden geëvalueerd met verschillende functionele beoordelingsinstrumenten. Factoren met betrekking tot UCB-therapie (aantal getransplanteerde cellen, HLA-matchingstatus, serumniveau van immunosuppressivum, enz.) en patiëntfactoren (leeftijd, functionele status, enz.) zullen worden geanalyseerd op correlatie met eiwitexpressie na UCB-therapie. Er zijn verschillende doeleiwitten voor analyse beschikbaar. Pentraxin en toll-like receptor (TLR) 4 zijn receptoren die de intrinsieke immuunreactie moduleren en er is aangetoond dat ze een significante correlatie hebben met de klinische werkzaamheid van stamceltherapie. Ubiquitine is een regulerend eiwit dat zich combineert met het doeleiwit en de afbraak, interactie, lokalisatie en activering ervan beïnvloedt. Het ubiquitinesysteem regelt de totale eiwithoeveelheid voor homeostase en is in alle weefsels te vinden. Deubiquitinatie (DUB) -enzym reguleert deze ubiquitine naar beneden en staat erom bekend alle cellulaire veranderingen te moduleren

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

90

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Korea, republiek van
    • Gyeonggido
      • Seongnam, Gyeonggido, Korea, republiek van, 13496
        • CHA Bundang Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 16 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Gediagnosticeerd met hersenverlamming
  2. Leeftijd van ≥10 maanden en ≤20 jaar
  3. Mismatch in HLA-A, B en DR ≤3, en totaal aantal kerncellen ≥2x107/kg. Als het aantal cellen kleiner is dan de gegeven waarden, mogen meer dan 2 eenheden worden gebruikt.
  4. Vrijwillige beslissing tot deelname aan het onderzoek met geïnformeerde toestemming overeengekomen en verkregen van de vertegenwoordiger van de proefpersoon.
  5. Patiënt en/of vertegenwoordigers zijn beiden bereid en in staat om volgens het in het protocol gespecificeerde schema in het ziekenhuis te worden opgenomen en het onderzoek gedurende 12 maanden na deelname aan het onderzoek voort te zetten.
  6. Als de patiënt heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek, moeten er ten minste 3 maanden zijn verstreken sinds het einde van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. Huidige aspiratiepneumonie
  2. Bekende genetische ziekte
  3. Geschiedenis van overgevoeligheidsreacties op onderzoeksgeneesmiddelen die relevant zijn voor de studie
  4. Patiënt met ernstige convulsieziekte die klinische convulsies heeft ondanks combinatietherapie met 3 of meer middelen
  5. Ongecontroleerde hypertensie gedefinieerd als systolische bloeddruk >115 mmHg en/of diastolische bloeddruk >70 mmHg
  6. Leverinsufficiëntie gedefinieerd als asparaaataminotransferase (AST) >55 IE/L en/of alanineaminotrasferase (ALAT) >45 IE/L
  7. Nierfunctiestoornis gedefinieerd als creatinine (Cr) ≥1,3 mg/dL
  8. Aanwezigheid van gediagnosticeerde of vermoede kwaadaardige tumor en/of hematologische maligniteit
  9. Niet-naleving van in het protocol gespecificeerde studiebezoeken of slechte naleving door zorgverlener.
  10. Alle hierboven niet gespecificeerde factoren waarvan de hoofdonderzoeker vaststelt dat ze medisch ontoereikend zijn voor deelname aan dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: allogene navelstrengbloedtransplantatie

Intraveneuze (IV) infusie zal worden gedaan volgens de volgende methode A. Na 4 uur vasten worden de proefpersonen verdoofd met chloraalhydraat (Pocral®) siroop B. Intraveneuze infusie zal worden uitgevoerd in het stamcelcentrum, het CHA Bundang Medical Center en de therapie zal worden uitgevoerd door de hoofdonderzoeker of een door de hoofdonderzoeker gedelegeerde arts. De arts die de infusie uitvoert, zal niet deelnemen aan de analyse van de werkzaamheid en de resultaten van dit onderzoek.

C. De zuurstofverzadiging wordt tijdens de therapie gecontroleerd.
Biologisch: allogene navelstrengbloedtransplantatie
UCB met een totaal aantal kerncellen ≤ 7x108/kg zal worden gebruikt voor deze klinische studie. Geschikte UCB (d.w.z. met een totaal aantal kerncellen ≥2x107/kg met drie of minder mismatch tussen HLA-A, -B en -DR) zal worden geselecteerd. Dit criterium werd geselecteerd op basis van de grondgedachte dat hoewel minimale HLA-mismatch de voorkeur heeft, eerdere studies wijzen op significante effecten van UCB-therapie voor patiënten met 3 HLA-mismatches.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wijziging van GMFM
Tijdsspanne: Basislijn vóór UCB-toediening, maanden 3, 6 en 12 na UCB-behandeling
De meting van de grove motoriek gemeten bij baseline vóór toediening van UCB wordt vergeleken met de score gemeten op maand 3, 6 en 12 na UCB-behandeling.
Basislijn vóór UCB-toediening, maanden 3, 6 en 12 na UCB-behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van mRNA-assay
Tijdsspanne: Verandering tussen het basislijnniveau vóór UCB-therapie en niveaus na UCB-toediening na 2 dagen, 1 week, 5 weken en 12 maanden
Scheid perifere mononucleaire bloedcellen (PBMC) van het bloedmonster van de patiënt en screen op veranderingen in eiwitenzymen, inclusief die gerelateerd aan DUB op het mRNA-niveau na UCB-therapie.
Verandering tussen het basislijnniveau vóór UCB-therapie en niveaus na UCB-toediening na 2 dagen, 1 week, 5 weken en 12 maanden
Wijziging van GMPM
Tijdsspanne: Basislijn vóór UCB-toediening, maanden 3, 6 en 12 na UCB-behandeling
Gedissocieerde beweging, coördinatie, uitlijning, gewichtsverplaatsing en stabiliteit worden beoordeeld met GMPM (Gross Motor Performance Measure). Elke ruwe score (1-5 punt) en geconverteerde percentagescores worden geëvalueerd. Totale score is 100(%), hogere scores duiden op een betere functie. GMPM gemeten bij aanvang vóór UCB-toediening wordt vergeleken met de score gemeten op maand 3, 6 en 12 na UCB-behandeling.
Basislijn vóór UCB-toediening, maanden 3, 6 en 12 na UCB-behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bundang CHA Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: MinYoung Kim, MD, PhD, CHA University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 juli 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 mei 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 mei 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 november 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 november 2020

Laatst geverifieerd

1 november 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2015-06-093

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cerebrale parese

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Argentina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren