Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mekanisme af allogen UCB-terapi ved cerebral parese

2. november 2020 opdateret af: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Mekanisme af allogen navlestrengsblodterapi ved cerebral parese

I vores tidligere undersøgelse af den terapeutiske mekanisme af UCB blev der observeret ændringer i cytokinniveauer, men resultaterne er inkonklusive, og yderligere undersøgelser af dyremodeller og ændringer af proteinekspression før og efter UCB-terapi i de kliniske omgivelser er påkrævet.

Ændringerne i proteinekspression vil blive vurderet ved multipleks RT-PCR mRNA assay. Klinisk effekt af UCB-terapi vil blive evalueret med forskellige funktionelle vurderingsværktøjer. Faktorer vedrørende UCB-terapi (antal transplanterede celler, HLA-tilpasningsstatus, serumniveau af immunsuppressivt middel osv.) og patientfaktorer (alder, funktionel status osv.) vil blive analyseret for korrelation med proteinekspression efter UCB-behandling. Adskillige målproteiner til analyse er tilgængelige. Pentraxin og toll-like receptor (TLR) 4 er receptorer, der modulerer den iboende immunreaktion og viste sig at have en signifikant sammenhæng med den kliniske effekt af stamcelleterapi. Ubiquitine er et regulatorisk protein, der kombinerer med målproteinet og påvirker dets nedbrydning, interaktion, lokalisering og aktivering. Ubiquitinsystemet kontrollerer den samlede proteinmængde til homeostase og kan findes i alle væv. Deubiquitination (DUB) enzym nedregulerer denne ubiquitin og er kendt for at modulere alle cellulære ændringer

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

90

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Gyeonggido
      • Seongnam, Gyeonggido, Korea, Republikken, 13496
        • CHA Bundang Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 16 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnosticeret med cerebral parese
  2. Alder på ≥10 måneder og ≤20 år
  3. Mismatch i HLA-A, B og DR ≤3, og totalt antal kerneceller ≥2x107/kg. Hvis celletallet er mindre end de givne værdier, kan der bruges mere end 2 enheder.
  4. Frivillig beslutning om deltagelse i undersøgelsen med informeret samtykke aftalt og indhentet fra forsøgspersonens repræsentant.
  5. Patient og/eller repræsentanter er både villige og i stand til at blive indlagt i henhold til tidsplanen specificeret i protokollen og fortsætte undersøgelsen i 12 måneder efter undersøgelsens start.
  6. Hvis patienten har deltaget i et andet klinisk forsøg, skal der være gået mindst 3 måneder siden afslutningen af ​​undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Aktuel aspirationspneumoni
  2. Kendt genetisk sygdom
  3. Anamnese med overfølsomhedsreaktion på alle undersøgelseslægemidler, der er relevante for undersøgelsen
  4. Patient med svær krampersygdom, som har klinisk kramper trods kombinationsbehandling med 3 eller flere midler
  5. Ukontrolleret hypertension defineret som systolisk blodtryk >115 mmHg og/eller diastolisk blodtryk >70 mmHg
  6. Nedsat leverfunktion defineret som asparat aminotransferase (AST) >55 IE/L og/eller alaninaminotrasferase (ALT) >45 IE/L
  7. Nedsat nyrefunktion defineret som kreatinin (Cr) ≥1,3 mg/dL
  8. Tilstedeværelse af diagnosticeret eller mistænkt malign tumor og/eller hæmatologisk malignitet
  9. Manglende overholdelse af studiebesøg, der er specificeret i protokollen, eller dårlig overholdelse af omsorgsgiver.
  10. Eventuelle faktorer, der ikke er specificeret ovenfor, som hovedinvestigatoren vurderer medicinsk utilstrækkelige til deltagelse i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: allogen transplantation af navlestrengsblod

Intravenøs(IV) infusion vil blive udført ved hjælp af følgende metode A. Efter 4 timers faste vil forsøgspersonerne blive bedøvet med chloralhydrat (Pocral®) sirup B. Intravenøs infusion vil blive udført i stamcellecenter, CHA Bundang Medical Center og Behandlingen vil blive udført af den primære investigator eller en læge, der er delegeret fra den primære investigator. Lægen, der udfører infusionen, vil ikke deltage i denne undersøgelses effektivitet og resultatanalyse.

C. Iltmætning vil blive overvåget under behandlingen.
Biologisk: allogen transplantation af navlestrengsblod
UCB med totalt antal nukleerede celler ≤ 7x108/kg vil blive brugt til dette kliniske forsøg. Egnet UCB (dvs. indeholdende totalt kernecelleantal ≥2x107/kg med tre eller mindre mismatch mellem HLA-A, -B og -DR) vil blive udvalgt. Dette kriterium blev valgt ud fra begrundelsen, at selvom minimal HLA-mismatch foretrækkes, indikerer tidligere undersøgelser signifikante effekter af UCB-terapi for patienter med 3 HLA-mismatch.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af GMFM
Tidsramme: Baseline før UCB-administration, måneder 3, 6 og 12 efter UCB-behandling
Mål for grovmotorisk funktion målt ved baseline før UCB-administration sammenlignes med scoren målt ved måned 3, 6 og 12 efter UCB-behandling.
Baseline før UCB-administration, måneder 3, 6 og 12 efter UCB-behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af mRNA-assay
Tidsramme: Skift mellem baseline-niveauet før UCB-behandling og niveauerne efter UCB-administration efter 2 dage, 1 uge, 5 uger og 12 måneder
Adskil perifere mononukleære blodceller (PBMC) fra patientens blodprøve, og screen for ændringer i proteinenzymer inklusive dem, der er relateret til DUB på mRNA-niveau efter UCB-behandling.
Skift mellem baseline-niveauet før UCB-behandling og niveauerne efter UCB-administration efter 2 dage, 1 uge, 5 uger og 12 måneder
Ændring af GMPM
Tidsramme: Baseline før UCB-administration, måneder 3, 6 og 12 efter UCB-behandling
Dissocieret bevægelse, koordination, justering, vægtskift og stabilitet vurderes med GMPM (Gross Motor Performance Measure). Hver rå score (1-5 point) og konverterede procentscore evalueres. Samlet score er 100(%), højere score indikerer bedre funktion. GMPM målt ved baseline før UCB-administration sammenlignes med scoren målt ved måned 3, 6 og 12 efter UCB-behandling.
Baseline før UCB-administration, måneder 3, 6 og 12 efter UCB-behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bundang CHA Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: MinYoung Kim, MD, PhD, CHA University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. maj 2019

Studieafslutning (Faktiske)

21. maj 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. april 2017

Først opslået (Faktiske)

27. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2015-06-093

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral Parese

Kliniske forsøg med allogen transplantation af navlestrengsblod

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner