Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mekanisme for allogen UCB-terapi ved cerebral parese

2. november 2020 oppdatert av: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Mekanisme for allogen navlestrengsblodterapi ved cerebral parese

I vår tidligere studie på den terapeutiske mekanismen til UCB, ble endringer i cytokinnivåer observert, men resultatene er ikke entydige, og ytterligere studier på dyremodeller og endringer i proteinuttrykk før og etter UCB-terapi i kliniske omgivelser er nødvendig.

Endringene i proteinuttrykk vil bli vurdert ved multipleks RT-PCR mRNA-analyse. Klinisk effekt av UCB-terapi vil bli evaluert med ulike funksjonsvurderingsverktøy. Faktorer vedrørende UCB-terapi (antall transplanterte celler, HLA-tilpasningsstatus, serumnivå av immunsuppressivt middel, etc.) og pasientfaktorer (alder, funksjonsstatus, etc.) vil bli analysert for korrelasjon med proteinekspresjon etter UCB-behandling. Flere målproteiner for analyse er tilgjengelige. Pentraxin og toll-like receptor (TLR) 4 er reseptorer som modulerer egen immunreaksjon og ble vist å ha en signifikant korrelasjon med klinisk effekt av stamcelleterapi. Ubiquitine er et regulatorisk protein som kombineres med målproteinet og påvirker dets nedbrytning, interaksjon, lokalisering og aktivering. Ubiquitine-systemet kontrollerer den totale proteinmengden for homeostase og kan finnes i alle vev. Deubiquitination (DUB) enzym nedregulerer dette ubiquitinet og er kjent for å modulere alle cellulære endringer

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

90

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Gyeonggido
      • Seongnam, Gyeonggido, Korea, Republikken, 13496
        • Cha Bundang Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnostisert med cerebral parese
  2. Alder ≥10 måneder og ≤20 år
  3. Mismatch i HLA-A, B og DR ≤3, og totalt antall kjerneceller ≥2x107/kg. Hvis celleantallet er mindre enn gitte verdier, kan mer enn 2 enheter brukes.
  4. Frivillig beslutning om å delta i studien med informert samtykke avtalt og innhentet fra forsøkspersonens representant.
  5. Pasient og/eller representanter er både villige og i stand til å bli innlagt på sykehus i henhold til tidsplanen angitt i protokollen og fortsette studien i 12 måneder etter studiestart.
  6. Hvis pasienten har deltatt i en annen klinisk utprøving, bør det ha gått minst 3 måneder siden avsluttet studie.

Ekskluderingskriterier:

  1. Nåværende aspirasjonspneumoni
  2. Kjent genetisk sykdom
  3. Anamnese med overfølsomhetsreaksjon på alle studiemedisiner som er relevante for studien
  4. Pasient med alvorlig krampesykdom som har klinisk kramper til tross for kombinasjonsbehandling med 3 eller flere midler
  5. Ukontrollert hypertensjon definert som systolisk blodtrykk >115 mmHg og/eller diastolisk blodtrykk >70 mmHg
  6. Nedsatt leverfunksjon definert som asparat aminotransferase (AST) >55 IE/L og/eller alaninaminotrasferase (ALT) >45 IE/L
  7. Nedsatt nyrefunksjon definert som kreatinin (Cr) ≥1,3 mg/dL
  8. Tilstedeværelse av diagnostisert eller mistenkt ondartet svulst og/eller hematologisk malignitet
  9. Manglende etterlevelse av studiebesøk spesifisert i protokollen eller dårlig etterlevelse av omsorgsperson.
  10. Eventuelle faktorer som ikke er spesifisert ovenfor, som hovedetterforskeren mener er medisinsk utilstrekkelig for deltakelse i denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: allogen navlestrengsblodtransplantasjon

Intravenøs(IV) infusjon vil bli utført med følgende metode A. Etter 4 timers faste vil forsøkspersonene bli bedøvet med kloralhydrat (Pocral®) sirup B. Intravenøs infusjon vil bli utført i stamcellesenteret, CHA Bundang Medical Center og terapi vil bli utført av hovedetterforskeren eller en lege delegert fra hovedetterforskeren. Legen som utfører infusjonen vil ikke delta i effekt- og resultatanalysen av denne studien.

C. Oksygenmetning vil bli overvåket under behandlingen.
Biologisk: allogen navlestrengsblodtransplantasjon
UCB med totalt antall kjerneceller ≤ 7x108/kg vil bli brukt for denne kliniske studien. Egnet UCB (dvs. inneholder totalt antall kjerneholdige celler ≥2x107/kg med tre eller mindre mismatch mellom HLA-A, -B og -DR) vil bli valgt. Dette kriteriet ble valgt ut fra begrunnelsen at selv om minimal HLA-mismatch er foretrukket, indikerer tidligere studier signifikante effekter av UCB-terapi for pasienter med 3 HLA-mismatch.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av GMFM
Tidsramme: Baseline før UCB-administrasjon, måneder 3, 6 og 12 etter UCB-behandling
Mål for grovmotorisk funksjon målt ved baseline før UCB-administrasjon sammenlignes med poengsummen målt ved månedene 3, 6 og 12 etter UCB-behandling.
Baseline før UCB-administrasjon, måneder 3, 6 og 12 etter UCB-behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av mRNA-analyse
Tidsramme: Endring mellom grunnlinjenivået før UCB-behandling og nivåene etter UCB-administrasjon etter 2 dager, 1 uke, 5 uker og 12 måneder
Separer mononukleær celle fra perifert blod (PBMC) fra pasientens blodprøve og screen for endringer i proteinenzymer inkludert de som er relatert til DUB på mRNA-nivå etter UCB-behandling.
Endring mellom grunnlinjenivået før UCB-behandling og nivåene etter UCB-administrasjon etter 2 dager, 1 uke, 5 uker og 12 måneder
Endring av GMPM
Tidsramme: Baseline før UCB-administrasjon, måneder 3, 6 og 12 etter UCB-behandling
Dissosiert bevegelse, koordinasjon, justering, vektskift og stabilitet er vurdert med GMPM (Gross Motor Performance Measure). Hver råscore (1-5 poeng) og konverterte prosentpoeng evalueres. Total poengsum er 100(%), høyere poengsum indikerer bedre funksjon. GMPM målt ved baseline før UCB-administrasjon sammenlignes med poengsummen målt ved månedene 3, 6 og 12 etter UCB-behandling.
Baseline før UCB-administrasjon, måneder 3, 6 og 12 etter UCB-behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bundang CHA Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: MinYoung Kim, MD, PhD, CHA University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2015

Primær fullføring (Faktiske)

21. mai 2019

Studiet fullført (Faktiske)

21. mai 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. april 2017

Først lagt ut (Faktiske)

27. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. november 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. november 2020

Sist bekreftet

1. november 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2015-06-093

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cerebral parese

Kliniske studier på allogen navlestrengsblodtransplantasjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Japan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere