Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Mekanism för allogen UCB-terapi vid cerebral pares

2 november 2020 uppdaterad av: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Mekanism för allogen navelsträngsblodterapi vid cerebral pares

I vår tidigare studie om den terapeutiska mekanismen för UCB observerades förändringar i cytokinnivåer men resultaten är inte övertygande och ytterligare studier på djurmodeller och förändringar av proteinuttryck före och efter UCB-terapi i kliniska miljöer krävs.

Förändringarna i proteinuttryck kommer att bedömas genom multiplex RT-PCR mRNA-analys. Den kliniska effekten av UCB-terapi kommer att utvärderas med olika verktyg för funktionsbedömning. Faktorer avseende UCB-terapi (antal transplanterade celler, HLA-matchningsstatus, serumnivå av immunsuppressivt medel, etc.) och patientfaktorer (ålder, funktionell status, etc.) kommer att analyseras för korrelation med proteinuttryck efter UCB-behandling. Flera målproteiner för analys är tillgängliga. Pentraxin och toll-like receptor (TLR) 4 är receptorer som modulerar den inneboende immunreaktionen och visade sig ha en signifikant korrelation med den kliniska effekten av stamcellsterapi. Ubiquitine är ett regulatoriskt protein som kombineras med målproteinet och påverkar dess nedbrytning, interaktion, lokalisering och aktivering. Ubiquitinsystemet kontrollerar den totala proteinmängden för homeostas och kan hittas i alla vävnader. Deubiquitination (DUB) enzym nedreglerar detta ubiquitin och är känt för att modulera alla cellulära förändringar

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

90

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Korea, Republiken av
    • Gyeonggido
      • Seongnam, Gyeonggido, Korea, Republiken av, 13496
        • CHA Bundang Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 16 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnostiserats med cerebral pares
  2. Ålder ≥10 månader och ≤20 år
  3. Felmatchning i HLA-A, B och DR ≤3, och totalt antal kärnceller ≥2x107/kg. Om cellantalet är mindre än givna värden kan fler än 2 enheter användas.
  4. Frivilligt beslut om deltagande i studien med informerat samtycke godkändes och inhämtats från försökspersonens representant.
  5. Patient och/eller representanter är både villiga och kapabla att läggas in på sjukhus enligt det schema som anges i protokollet och fortsätta studien i 12 månader efter att studien påbörjats.
  6. Om patienten har deltagit i en annan klinisk prövning bör det ha gått minst 3 månader sedan studiens slut.

Exklusions kriterier:

  1. Aktuell aspirationspneumoni
  2. Känd genetisk sjukdom
  3. Historik med överkänslighetsreaktioner mot alla studieläkemedel som är relevanta för studien
  4. Patient med svår krampsjukdom som har klinisk kramper trots kombinationsbehandling med 3 eller fler medel
  5. Okontrollerad hypertoni definieras som systoliskt blodtryck >115 mmHg och/eller diastoliskt blodtryck >70 mmHg
  6. Nedsatt leverfunktion definieras som asparat aminotransferas (ASAT) >55 IE/L och/eller alaninaminotrasferas (ALT) >45 IE/L
  7. Nedsatt njurfunktion definieras som kreatinin (Cr) ≥1,3 mg/dL
  8. Förekomst av diagnostiserad eller misstänkt malign tumör och/eller hematologisk malignitet
  9. Bristande efterlevnad av studiebesök som anges i protokollet eller dålig efterlevnad av vårdgivaren.
  10. Eventuella faktorer som inte specificerats ovan som huvudutredaren bedömer som medicinskt otillräckliga för deltagande i denna studie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: allogen navelsträngsblodtransplantation

Intravenös(IV) infusion kommer att göras med följande metod A. Efter 4 timmars fasta kommer försökspersonerna att bedövas med kloralhydrat (Pocral®) sirap B. Intravenös infusion kommer att utföras i stamcellscentret, CHA Bundang Medical Center och behandling kommer att utföras av huvudutredaren eller en läkare delegerad från huvudutredaren. Läkaren som utför infusionen kommer inte att delta i analysen av effekt och resultat av denna studie.

C. Syremättnad kommer att övervakas under behandlingen.
Biologisk: allogen navelsträngsblodtransplantation
UCB med totalt antal kärnceller ≤ 7x108/kg kommer att användas för denna kliniska prövning. Lämplig UCB (dvs. innehållande totalt antal kärnceller ≥2x107/kg med tre eller färre missmatchningar mellan HLA-A, -B och -DR) kommer att väljas. Detta kriterium valdes utifrån motiveringen att även om minimal HLA-felmatchning föredras, indikerar tidigare studier signifikanta effekter av UCB-terapi för patienter med 3 HLA-felmatchningar.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring av GMFM
Tidsram: Baslinje före UCB-administrering, månader 3, 6 och 12 efter UCB-behandling
Grovmotorisk funktionsmått mätt vid baslinjen före UCB-administrering jämförs med poängen uppmätt vid månader 3, 6 och 12 efter UCB-behandling.
Baslinje före UCB-administrering, månader 3, 6 och 12 efter UCB-behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av mRNA-analys
Tidsram: Ändring mellan baslinjenivån före UCB-behandling och nivåerna efter UCB-administrering efter 2 dagar, 1 vecka, 5 veckor och 12 månader
Separera perifera mononukleära blodceller (PBMC) från patientens blodprov och screen för förändringar i proteinenzymer inklusive de som är relaterade till DUB på mRNA-nivå efter UCB-behandling.
Ändring mellan baslinjenivån före UCB-behandling och nivåerna efter UCB-administrering efter 2 dagar, 1 vecka, 5 veckor och 12 månader
Ändring av GMPM
Tidsram: Baslinje före UCB-administrering, månader 3, 6 och 12 efter UCB-behandling
Dissocierad rörelse, koordination, inriktning, viktförskjutning och stabilitet klassificeras med GMPM (Gross Motor Performance Measure). Varje råpoäng (1-5 poäng) och konverterade procentpoäng utvärderas. Totalpoäng är 100(%), högre poäng indikerar bättre funktion. GMPM mätt vid baslinjen före UCB-administrering jämförs med poängen uppmätt vid månaderna 3, 6 och 12 efter UCB-behandling.
Baslinje före UCB-administrering, månader 3, 6 och 12 efter UCB-behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bundang CHA Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: MinYoung Kim, MD, PhD, CHA University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 juli 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

21 maj 2019

Avslutad studie (Faktisk)

21 maj 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 april 2017

Första postat (Faktisk)

27 april 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 november 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 november 2020

Senast verifierad

1 november 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2015-06-093

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cerebral pares

Kliniska prövningar på allogen navelsträngsblodtransplantation

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera