Mecanismo da Terapia Alogênica do SCU na Paralisia Cerebral
Mecanismo da Terapia Alogênica do Sangue do Cordão Umbilical na Paralisia Cerebral
Em nosso estudo anterior sobre o mecanismo terapêutico do SCU, foram observadas alterações nos níveis de citocinas, mas os resultados são inconclusivos e são necessários mais estudos em modelos animais e alterações na expressão de proteínas antes e depois da terapia com SCU em ambientes clínicos.
As mudanças na expressão da proteína serão avaliadas pelo ensaio multiplex RT-PCR mRNA. A eficácia clínica da terapia SCU será avaliada com várias ferramentas de avaliação funcional. Fatores relativos à terapia SCU (número de células transplantadas, status HLA compatível, nível sérico de imunossupressor, etc.) e fatores do paciente (idade, estado funcional, etc.) serão analisados quanto à correlação com a expressão de proteínas após a terapia SCU. Várias proteínas-alvo para análise estão disponíveis. A pentraxina e o receptor toll-like (TLR) 4 são receptores que modulam a reação imune intrínseca e mostraram ter uma correlação significativa com a eficácia clínica da terapia com células-tronco. A ubiquitina é uma proteína reguladora que se combina com a proteína alvo e afeta sua degradação, interação, localização e ativação. O sistema ubiquitina controla a quantidade total de proteínas para a homeostase e pode ser encontrado em todos os tecidos. A enzima deubiquitinação (DUB) regula negativamente esta ubiquitina e é conhecida por modular todas as alterações celulares
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Gyeonggido
-
Seongnam, Gyeonggido, Republica da Coréia, 13496
- CHA Bundang Medical Center
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnosticado com paralisia cerebral
- Idade ≥10 meses e ≤20 anos
- Incompatibilidade em HLA-A, B e DR ≤3 e contagem total de células nucleadas ≥2x107/kg. Se a contagem de células for menor que os valores fornecidos, mais de 2 unidades podem ser usadas.
- Decisão voluntária de participação no estudo com consentimento informado acordado e obtido do representante do sujeito.
- O paciente e/ou representantes desejam e podem ser hospitalizados de acordo com o cronograma especificado no protocolo e continuar o estudo por 12 meses após a entrada no estudo.
- Se o paciente participou de outro estudo clínico, pelo menos 3 meses devem ter se passado desde o final do estudo.
Critério de exclusão:
- Pneumonia por aspiração atual
- Doença genética conhecida
- Histórico de reação de hipersensibilidade a qualquer medicamento do estudo pertinente ao estudo
- Paciente com doença convulsiva grave que apresenta convulsão clínica apesar da terapia combinada com 3 ou mais agentes
- Hipertensão não controlada definida como pressão arterial sistólica >115 mmHg e/ou pressão arterial diastólica >70 mmHg
- Insuficiência hepática definida como asparato aminotransferase (AST) >55 UI/L e/ou alanina aminotrasferase (ALT) >45 UI/L
- Insuficiência renal definida como creatinina (Cr) ≥1,3 mg/dL
- Presença de tumor maligno diagnosticado ou suspeito e/ou malignidade hematológica
- Não adesão às visitas do estudo especificadas no protocolo ou má adesão do prestador de cuidados.
- Quaisquer fatores não especificados acima que o investigador principal determine clinicamente inadequados para a participação neste estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: transplante de sangue de cordão alogênico
A infusão intravenosa (IV) será feita pelo seguinte método A. Após 4 horas de jejum, os indivíduos serão sedados com hidrato de cloral (Pocral®) xarope B. A infusão intravenosa será realizada no centro de células-tronco, CHA Bundang Medical Center e no a terapia será realizada pelo Investigador Principal ou por um médico delegado pelo Investigador Principal. O médico que conduz a infusão não participará da análise de eficácia e resultado deste estudo. C. A saturação de oxigênio será monitorada durante a terapia. |
SCU com contagem total de células nucleadas ≤ 7x108/kg será usado para este ensaio clínico.
SCU adequado (isto é, contendo contagem total de células nucleadas ≥2x107/kg com três ou menos incompatibilidades entre HLA-A, -B e -DR) será selecionado.
Este critério foi selecionado com base na lógica de que, embora seja preferível uma incompatibilidade mínima de HLA, estudos anteriores indicam efeitos significativos da terapia SCU para pacientes com 3 incompatibilidades de HLA.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança de GMFM
Prazo: Linha de base antes da administração de SCU, meses 3, 6 e 12 após o tratamento com SCU
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A medida da função motora grossa medida na linha de base antes da administração de SCU é comparada com a pontuação medida nos meses 3, 6 e 12 após o tratamento com SCU.
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Linha de base antes da administração de SCU, meses 3, 6 e 12 após o tratamento com SCU
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração do ensaio de mRNA
Prazo: Alteração entre o nível basal antes da terapia com UCB e os níveis após a administração de SCU em 2 dias, 1 semana, 5 semanas e 12 meses
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Separe as células mononucleares do sangue periférico (PBMC) da amostra de sangue dos pacientes e verifique se há alterações nas enzimas proteicas, incluindo aquelas relacionadas ao DUB no nível do mRNA após a terapia com SCU.
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Alteração entre o nível basal antes da terapia com UCB e os níveis após a administração de SCU em 2 dias, 1 semana, 5 semanas e 12 meses
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Mudança de GMPM
Prazo: Linha de base antes da administração de SCU, meses 3, 6 e 12 após o tratamento com SCU
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Movimento Dissociado, Coordenação, Alinhamento, Mudança de Peso e Estabilidade são classificados com GMPM (Medida de Desempenho Motor Grosso).
Cada pontuação bruta (1-5 pontos) e pontuações percentuais convertidas são avaliadas.
A pontuação total é 100 (%), pontuações mais altas indicam melhor função.
O GMPM medido na linha de base antes da administração de SCU é comparado com a pontuação medida nos meses 3, 6 e 12 após o tratamento com SCU.
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Linha de base antes da administração de SCU, meses 3, 6 e 12 após o tratamento com SCU
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: MinYoung Kim, MD, PhD, CHA University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2015-06-093
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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