同种异体脐带血治疗脑瘫的机制
2020年11月2日 更新者：MinYoung Kim, MD, PhD、Bundang CHA Hospital
在我们之前关于 UCB 治疗机制的研究中，观察到细胞因子水平的变化，但结果尚无定论，需要在临床环境中进一步研究动物模型和 UCB 治疗前后蛋白质表达的变化。
蛋白质表达的变化将通过多重 RT-PCR mRNA 测定进行评估。 将使用各种功能评估工具评估 UCB 治疗的临床疗效。 将分析与 UCB 治疗相关的因素（移植细胞数量、HLA 匹配状态、免疫抑制剂血清水平等）和患者因素（年龄、功能状态等）与 UCB 治疗后蛋白表达的相关性。 有几种用于分析的目标蛋白可供使用。 Pentraxin 和 toll 样受体 (TLR) 4 是调节内在免疫反应的受体，并显示与干细胞治疗的临床疗效显着相关。 泛素是一种与靶蛋白结合并影响其降解、相互作用、定位和激活的调节蛋白。 泛素系统控制体内平衡的总蛋白质量，并且存在于所有组织中。 去泛素化 (DUB) 酶下调这种泛素，已知可调节所有细胞变化
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
90
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Gyeonggido
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Seongnam、Gyeonggido、大韩民国、13496
- CHA Bundang Medical Center
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 16年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 确诊脑瘫
- 年龄≥10个月且≤20岁
- HLA-A、B、DR 错配≤3，有核细胞总数≥2×107/kg。 如果细胞计数小于给定值，则可以使用 2 个以上的单位。
- 经受试者代表同意并获得知情同意后自愿决定参与研究。
- 患者和/或代表都愿意并且能够按照方案中指定的时间表住院，并在进入研究后继续研究 12 个月。
- 如果患者参加过另一项临床试验，则距离研究结束至少应过去 3 个月。
排除标准：
- 当前吸入性肺炎
- 已知的遗传病
- 对与研究相关的任何研究药物的超敏反应史
- 尽管使用 3 种或更多药物联合治疗仍出现临床惊厥的重度惊厥患者
- 未控制的高血压定义为收缩压 >115 mmHg 和/或舒张压 >70 mmHg
- 肝功能损害定义为天冬氨酸氨基转移酶 (AST) >55 IU/L 和/或丙氨酸氨基转移酶 (ALT) >45 IU/L
- 肾功能损害定义为肌酐 (Cr) ≥1.3 mg/dL
- 诊断或疑似恶性肿瘤和/或血液系统恶性肿瘤的存在
- 不遵守方案中指定的研究访问或护理人员依从性差。
- 主要研究者确定在医学上不适合参与本研究的上述未指定的任何因素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：同种异体脐带血移植
静脉(IV) 输注将通过以下方法进行 A. 禁食 4 小时后，受试者将使用水合氯醛 (Pocral®) 糖浆进行镇静 B. 静脉输注将在干细胞中心、CHA 盆唐医疗中心和医院进行治疗将由首席研究员或首席研究员委派的医生进行。 进行输液的医师将不参与本研究的疗效和结果分析。 C. 治疗期间将监测氧饱和度。 |
总有核细胞计数≤ 7x108/kg 的 UCB 将用于此临床试验。
将选择合适的 UCB（即，总有核细胞计数≥2x107/kg，HLA-A、-B 和 -DR 之间有三个或更少的不匹配）。
选择该标准的基本原理是，即使 HLA 错配最少是首选，但先前的研究表明 UCB 治疗对具有 3 个 HLA 错配的患者有显着效果。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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GMFM的变化
大体时间：UCB 给药前、UCB 治疗后第 3、6 和 12 个月的基线
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将 UCB 给药前基线测量的粗大运动功能测量值与 UCB 治疗后第 3、6 和 12 个月测量的评分进行比较。
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UCB 给药前、UCB 治疗后第 3、6 和 12 个月的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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MRNA测定的变化
大体时间：在 2 天、1 周、5 周和 12 个月时，UCB 治疗前基线水平与 UCB 给药后水平之间的变化
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从患者的血液样本中分离外周血单核细胞 (PBMC)，并筛查 UCB 治疗后蛋白质酶的变化，包括与 mRNA 水平的 DUB 相关的变化。
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在 2 天、1 周、5 周和 12 个月时，UCB 治疗前基线水平与 UCB 给药后水平之间的变化
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GMPM的变化
大体时间：UCB 给药前、UCB 治疗后第 3、6 和 12 个月的基线
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分离运动、协调性、对齐、重心转移和稳定性使用 GMPM（粗大运动性能测量）进行评级。
评估每个原始分数（1-5 分）和转换后的百分比分数。
总分为100(%)，分数越高表示功能越好。
将 UCB 给药前基线测量的 GMPM 与 UCB 治疗后第 3、6 和 12 个月测量的评分进行比较。
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UCB 给药前、UCB 治疗后第 3、6 和 12 个月的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：MinYoung Kim, MD, PhD、CHA University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年7月29日
初级完成 (实际的)
2019年5月21日
研究完成 (实际的)
2019年5月21日
研究注册日期
首次提交
2017年4月20日
首先提交符合 QC 标准的
2017年4月23日
首次发布 (实际的)
2017年4月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年11月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年11月2日
最后验证
2020年11月1日
更多信息
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