Mecanismo de la terapia UCB alogénica en la parálisis cerebral
Mecanismo de la terapia alogénica con sangre del cordón umbilical en la parálisis cerebral
En nuestro estudio anterior sobre el mecanismo terapéutico de UCB, se observaron cambios en los niveles de citoquinas, pero los resultados no son concluyentes y se requieren más estudios en modelos animales y cambios en la expresión de proteínas antes y después de la terapia UCB en entornos clínicos.
Los cambios en la expresión de la proteína se evaluarán mediante un ensayo de ARNm de RT-PCR multiplex. La eficacia clínica de la terapia UCB se evaluará con varias herramientas de evaluación funcional. Los factores relacionados con la terapia UCB (número de células trasplantadas, estado de compatibilidad HLA, nivel sérico de inmunosupresores, etc.) y los factores del paciente (edad, estado funcional, etc.) se analizarán para determinar la correlación con la expresión de proteínas después de la terapia UCB. Varias proteínas diana para el análisis están disponibles. La pentraxina y el receptor tipo toll (TLR) 4 son receptores que modulan la reacción inmunitaria intrínseca y se demostró que tienen una correlación significativa con la eficacia clínica de la terapia con células madre. La ubiquitina es una proteína reguladora que se combina con la proteína diana y afecta su degradación, interacción, localización y activación. El sistema de ubiquitina controla la cantidad total de proteínas para la homeostasis y se puede encontrar en todos los tejidos. La enzima de desubiquitinación (DUB) regula a la baja esta ubiquitina y se sabe que modula todos los cambios celulares
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Gyeonggido
-
Seongnam, Gyeonggido, Corea, república de, 13496
- CHA Bundang Medical Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado con parálisis cerebral
- Edad de ≥10 meses y ≤20 años
- Desajuste en HLA-A, B y DR ≤3 y recuento total de células nucleadas ≥2x107/kg. Si el conteo de celdas es menor que los valores dados, se pueden usar más de 2 unidades.
- Decisión voluntaria de participación en el estudio con consentimiento informado acordado y obtenido del representante del sujeto.
- El paciente y/o los representantes están dispuestos y son capaces de ser hospitalizados de acuerdo con el cronograma especificado en el protocolo y continuar el estudio durante 12 meses después del ingreso al estudio.
- Si el paciente ha participado en otro ensayo clínico, deben haber transcurrido al menos 3 meses desde la finalización del estudio.
Criterio de exclusión:
- Neumonía por aspiración actual
- Enfermedad genética conocida
- Antecedentes de reacción de hipersensibilidad a cualquier fármaco del estudio pertinente al estudio.
- Paciente con enfermedad convulsiva severa que tiene convulsiones clínicas a pesar de la terapia combinada con 3 o más agentes
- Hipertensión no controlada definida como presión arterial sistólica >115 mmHg y/o presión arterial diastólica >70 mmHg
- Insuficiencia hepática definida como asparato aminotransferasa (AST) >55 UI/L y/o alanina aminotransferasa (ALT) >45 UI/L
- Insuficiencia renal definida como creatinina (Cr) ≥1,3 mg/dL
- Presencia de tumor maligno diagnosticado o sospechado y/o malignidad hematológica
- Incumplimiento de las visitas de estudio especificadas en el protocolo o cumplimiento deficiente del cuidador.
- Cualquier factor no especificado anteriormente que el investigador principal determine médicamente inadecuado para participar en este estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: trasplante alogénico de sangre de cordón umbilical
La infusión intravenosa (IV) se realizará mediante el siguiente método A. Después de 4 horas de ayuno, los sujetos serán sedados con jarabe de hidrato de cloral (Pocral®) B. La infusión intravenosa se realizará en el centro de células madre, el Centro Médico CHA Bundang y el la terapia será realizada por el Investigador Principal o un médico delegado por el Investigador Principal. El médico que realiza la infusión no participará en el análisis de eficacia y resultados de este estudio. C. Se controlará la saturación de oxígeno durante la terapia. |
Para este ensayo clínico se utilizará UCB con recuento total de células nucleadas ≤ 7x108/kg.
Se seleccionará UCB adecuado (es decir, que contenga un recuento total de células nucleadas ≥2x107/kg con tres o menos desajustes entre HLA-A, -B y -DR).
Este criterio se seleccionó sobre la base de que, aunque se prefiere un desajuste de HLA mínimo, los estudios anteriores indican efectos significativos de la terapia UCB para pacientes con 3 desajustes de HLA.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio de GMFM
Periodo de tiempo: Línea de base antes de la administración de UCB, meses 3, 6 y 12 después del tratamiento de UCB
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La medida de la función motora gruesa medida al inicio antes de la administración de UCB se compara con la puntuación medida a los 3, 6 y 12 meses después del tratamiento con UCB.
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Línea de base antes de la administración de UCB, meses 3, 6 y 12 después del tratamiento de UCB
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio de ensayo de ARNm
Periodo de tiempo: Cambio entre el nivel inicial antes de la terapia con UCB y los niveles después de la administración de UCB a los 2 días, 1 semana, 5 semanas y 12 meses
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Separe las células mononucleares de sangre periférica (PBMC) de la muestra de sangre de los pacientes y busque cambios en las enzimas proteicas, incluidas las relacionadas con DUB a nivel de ARNm después de la terapia con UCB.
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Cambio entre el nivel inicial antes de la terapia con UCB y los niveles después de la administración de UCB a los 2 días, 1 semana, 5 semanas y 12 meses
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Cambio de GMPM
Periodo de tiempo: Línea de base antes de la administración de UCB, meses 3, 6 y 12 después del tratamiento de UCB
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El movimiento disociado, la coordinación, la alineación, el cambio de peso y la estabilidad se clasifican con GMPM (Medida de rendimiento motor grueso).
Se evalúa cada puntaje bruto (1-5 puntos) y puntajes porcentuales convertidos.
La puntuación total es 100 (%), las puntuaciones más altas indican una mejor función.
La GMPM medida al inicio antes de la administración de UCB se compara con la puntuación medida en los meses 3, 6 y 12 después del tratamiento con UCB.
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Línea de base antes de la administración de UCB, meses 3, 6 y 12 después del tratamiento de UCB
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: MinYoung Kim, MD, PhD, CHA University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2015-06-093
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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