4歳未満の小児におけるプレドニゾロン試験
4 歳未満の小児における特発性ネフローゼ症候群の初回エピソードに対するプレドニゾロンによる 6 か月の治療と 3 か月の治療の有効性を比較する無作為化、多中心、非盲検、並行群間試験
調査の概要
詳細な説明
試験登録 注: この試験は、参加者を登録する前に、(日付) にインド登録簿 (番号を記載) に最初に登録されました。 現在のリストは、現在登録中のこのステータスを示しています。 米国の新しいサイトは、来年中にオープンする予定です。 その時点で、「FDA 規制薬物の研究」などのいくつかの質問への回答が変更されます。なぜなら、FDA 規制の根拠は、米国のサイトの存在と米国で製造された薬物の使用にあるためです。米国で製造されており、試験は現在米国では実施されていません。 この登録は、米国 FDAAAA の登録要件を満たす準備をするために、現時点で掲載されています。
ネフローゼ症候群は、タンパク尿、低アルブミン血症、浮腫を特徴とする小児によくみられる腎障害です。 ステロイド感受性ネフローゼ症候群の長期予後は、疾患の解消と腎機能の維持に優れています。 ステロイド感受性ネフローゼ症候群の約 80% の患者は、1 回以上再発し、コルチコステロイドによる治療を繰り返す必要があります。 これらのうち、50 ～ 60% は頻繁な再発またはステロイド依存を示し、長期のコルチコステロイドおよび他の薬物による治療を必要とします。 複数回再発した患者は、生命を脅かす感染症、栄養失調、および血栓症のエピソードの危険にさらされています。 また、長期のステロイド療法や、骨髄、性腺、中枢神経系、腎臓への毒性など、他の薬剤の使用に関連する深刻な副作用を示す可能性もあります。 再発を繰り返すと、複数回の入院や学校の欠席も発生します。 したがって、再発率および頻繁な再発またはステロイド依存症を有する患者の割合を減少させるのに有効な戦略は、ネフローゼ症候群の長期管理を改善する上で非常に価値がある。
初期治療の期間を 8 週間を超えて延長すると早期再発のリスクが低下し、その後の再発の頻度が低下するという複数の研究からの情報に基づいて、プレドニゾロンによる初期治療を 12 週間 (3 か月) 継続する必要があることに同意します。 6 週間毎日投与し、その後、隔日でさらに 6 週間投与します。 ただし、コルチコステロイド療法の最適な用量と期間はまだ決定されていません。 Cochrane Registry で体系的にレビューされたさまざまな前向き研究のデータは、3 か月を超える治療の延長の有益な効果を示唆しており、最大 6 か月の利益が見られます。 ただし、治療を 3 か月から 6 か月に延長する利点は明確ではありません。後者のレジメンではコルチコステロイド毒性の懸念もあります。 このセンターからのものを含め、2013 年に報告された最近のプラセボ対照試験は、累積投与量の増加の有無にかかわらず、最初のプレドニゾロン治療を 3 か月から 6 か月に延長しても、ネフローゼ症候群の子供の病気の経過に影響を与えないことを示唆しています。 しかし、インドで実施された研究では、長期治療は最初の再発を遅らせるのに役立ち、4歳未満の子供のサブグループで頻繁な再発のリスクをわずかに減少させることに関連していることがわかった. サブグループはアプリオリに定義されていないため、若い患者におけるこの介入の有効性を明らかにするには、前向き研究が必要です。
さらに、疾患の病因に関する明確さの欠如は、コルチコステロイド療法の投与を大部分経験的にします。 プレドニゾロンが標的とする病原性経路についての明確な洞察は欠けていますが、疾患の寛解は、T 細胞活性化のダウンレギュレーション、B-T 細胞クロストークの変化、T ヘルパー タイプ 1(Th1) および/または T 調節コンパートメントのアップレギュレーションに関連しているといういくつかの証拠があります。 .
この現在の研究では、特発性ネフローゼ症候群の初期治療を現在の標準である 3 ～ 6 か月から延長することの利点を、4 歳未満で発症した子供の間で検討することを提案しています。 最初のエピソードでの治療の延長は、将来の再発を減らすのに効果的であり、コルチコステロイド毒性の付随するリスクがないことが判明した場合、かなりの見込みがあります. この提案は、ネフローゼ症候群の初期エピソードを有する 20 人の患者における T および B リンパ球サブセットの割合を調べることも目的としています。 評価は、疾患の発症時、プレドニゾロンによる疾患の寛解後、無作為化から 1 年後、または疾患の最初の再発時に実施して、疾患のさまざまな段階での免疫プロファイルの違いを判断する必要があります。 ネフローゼ症候群の病因に関する私たちの知識を改善することとは別に、このアプローチは、治療によって影響を受ける免疫学的変化についての私たちの理解を深めるでしょう.
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Cedars-Sinai Medical Center, Pediatric IBD & Pediatric Nephrology
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford University Medical Center, Department of Pediatrics, Division of Nephrology
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan Department of Pedatric Nephrology
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
- Levine's Children/Carolinas HealthCare System
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Delhi
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New Delhi、Delhi、インド、110029
- All India Institute of Medical Sciences
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 特発性、ステロイド感受性、ネフローゼ症候群の最初のエピソード
- 年齢 12 ヶ月から 48 ヶ月まで
- 書面によるインフォームドコンセント
除外基準
- 免疫グロブリンA（IgA）腎症、全身性エリテマトーデス、ヘノッホ・シェーンライン紫斑病、血管炎、B型肝炎、アルポート症候群などの全身性疾患に続発することが知られているネフローゼ症候群。
- 永続的な推定糸球体濾過率 (GFR)
- ネフローゼ症候群の以前のエピソードに対するプレドニゾロンによる治療、
- -過去3か月間のコルチコステロイドによる治療で、他の理由で14日以上1 mg / kgを超える用量で、
- -ネフローゼ症候群の最初のエピソードに対するコルチコステロイド療法 無作為化の前に、事前に指定されたプロトコルとは異なり、14日以上、
- -ネフローゼ症候群に対する無作為化前のコルチコステロイド療法の最初の3か月間に再発を示す患者、
- 治療歴不明、
- 肉眼的血尿、
- 初期ステロイド抵抗性の患者、
- -この研究の過程での他の薬物研究への参加。
- 各研究に関与する研究者からの承認なしに複数の研究に参加すること、
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：介入: プレドニゾロン
薬物: 12- 週間のプレドニゾロン療法 被験者は、さらに 12 週間のプレドニゾロンを追加して、無作為化前の標準的なケア プレドニゾロンに従います。
無作為化後 30 mg/m2 を隔日で 4 週間、20 mg/m2 を隔日で 4 週間、10 mg/m2 を隔日で 4 週間のプレドニゾロン療法
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プレドニゾロンを 12 週間、以下の通り 30 mg/m2 を隔日で 4 週間 20 mg/m2 を隔日で 4 週間 10 mg/m2 を隔日で 4 週間
他の名前：
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介入なし：介入なし
被験者は無作為化後に12週間の追加のプレドニゾロン療法を受けません
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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-無作為化後12か月間のネフローゼ症候群の再発
時間枠：無作為化後12ヶ月
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ネフローゼ症候群が1回以上再発した患者の割合
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無作為化後12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12か月のフォローアップ中の再発数
時間枠：無作為化後12ヶ月
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無作為化後の 12 か月間の患者年あたりのネフローゼ症候群の再発数
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無作為化後12ヶ月
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最初の再発までの時間 (日)
時間枠：無作為化後12ヶ月
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無作為化から最初の再発までの日数
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無作為化後12ヶ月
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無作為化から12ヶ月の間にネフローゼ症候群の頻繁な再発の発生
時間枠：無作為化後12ヶ月
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無作為化後 12 か月間に頻繁に再発した患者の割合
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無作為化後12ヶ月
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-無作為化から12か月の期間中に受けた累積プレドニゾロン[またはコルチコステロイド同等物]
時間枠：無作為化後12ヶ月
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無作為化から 12 か月間に、介入として、および再発の治療のために、mg/kg/日または mg/m2/日として受け取ったプレドニゾロン [またはコルチコステロイド相当物] の総量
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無作為化後12ヶ月
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ステロイド減量薬の使用
時間枠：無作為化後12ヶ月
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レバミゾール、シクロホスファミド、ミコフェノール酸モフェチル、カルシニューリン阻害剤などのステロイド節約戦略または薬物療法で治療された各研究群の患者の割合
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無作為化後12ヶ月
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無作為化後12ヶ月間の有害事象
時間枠：無作為化後12ヶ月
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コルチコステロイドの使用に関連する、または関連しない、経験した有害事象の数と種類
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無作為化後12ヶ月
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無作為化後 12 か月間の人体計測と成長速度の変化
時間枠：無作為化後12ヶ月
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無作為化後の12か月間の体重、身長、体格指数の標準偏差スコア（SDS）の変化
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無作為化後12ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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20 人の患者のサブグループでは、ベースライン時、無作為化後 6 か月および 12 か月、最初の再発時の以下の細胞サブセットの割合
時間枠：無作為化後12ヶ月
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B (ナイーブ、メモリー、調節) および T (細胞傷害性、ヘルパー 1、ヘルパー 2、ヘルパー 17、調節) 細胞サブセットの比率は、特定の表面および細胞内マーカーのフローサイトメトリー染色によって決定されます
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無作為化後12ヶ月
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-無作為化後24か月間のネフローゼ症候群の再発
時間枠：無作為化後の24ヶ月
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ネフローゼ症候群が1回以上再発した患者の割合
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無作為化後の24ヶ月
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24か月のフォローアップ中の再発数
時間枠：無作為化後の24ヶ月
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24 か月間の患者年あたりのネフローゼ症候群の再発数
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無作為化後の24ヶ月
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最初の再発までの時間 (日)
時間枠：無作為化後の24ヶ月
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無作為化から最初の再発までの日数
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無作為化後の24ヶ月
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無作為化から24か月の間にネフローゼ症候群の頻繁な再発の発生
時間枠：無作為化後の24ヶ月
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無作為化後 24 か月間に頻繁に再発した患者の割合
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無作為化後の24ヶ月
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24か月間に受けた累積プレドニゾロン[またはコルチコステロイド同等物]
時間枠：無作為化後の24ヶ月
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無作為化から 24 か月間に、介入として、および再発の治療のために、mg/kg/日または mg/m2/日として受け取ったプレドニゾロン [またはコルチコステロイド相当物] の総量
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無作為化後の24ヶ月
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女の子と比較した男の子の無作為化後12か月間のネフローゼ症候群の再発
時間枠：無作為化後12ヶ月
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女の子と比較した男の子のネフローゼ症候群の1回以上の再発患者の割合
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無作為化後12ヶ月
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患者の無作為化後12か月間のネフローゼ症候群の再発
時間枠：無作為化後12ヶ月
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ネフローゼ症候群が1回以上再発した患者の割合
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無作為化後12ヶ月
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米国の患者と比較したインドの患者における無作為化後 12 か月間のネフローゼ症候群の再発
時間枠：無作為化後12ヶ月
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米国の患者と比較したインドの患者におけるネフローゼ症候群の1回以上の再発患者の割合
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無作為化後12ヶ月
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女の子と比較した男の子の12か月のフォローアップ中の再発数
時間枠：無作為化後12ヶ月
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女の子と比較した男の子の 12 か月の期間中の患者年あたりのネフローゼ症候群の再発数
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無作為化後12ヶ月
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患者の12か月のフォローアップ中の再発数
時間枠：無作為化後12ヶ月
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患者の 12 か月間の患者年あたりのネフローゼ症候群の再発数
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無作為化後12ヶ月
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米国の患者と比較したインドの患者の12か月のフォローアップ中の再発数
時間枠：無作為化後12ヶ月
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米国の患者と比較したインドの患者の12か月間の患者年あたりのネフローゼ症候群の再発数
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無作為化後12ヶ月
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女の子と比較した男の子の最初の再発までの時間 (日数)
時間枠：無作為化後12ヶ月
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女の子と比較した男の子の無作為化から最初の再発の発生までの日数
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無作為化後12ヶ月
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患者の最初の再発までの時間 (日数)
時間枠：無作為化後12ヶ月
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無作為化から患者の最初の再発発生までの日数
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無作為化後12ヶ月
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米国の患者と比較したインドの患者の最初の再発までの時間 (日数)
時間枠：無作為化後12ヶ月
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米国の患者と比較したインドの患者における無作為化から最初の再発の発生までの日数
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無作為化後12ヶ月
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無作為化から 12 か月の間に、女児と比較して男児でネフローゼ症候群の頻繁な再発が発生した
時間枠：無作為化後12ヶ月
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無作為化後 12 か月間に頻繁に再発した患者の割合は、女の子と比較して男の子で
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無作為化後12ヶ月
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患者の無作為化から12か月の間にネフローゼ症候群の頻繁な再発の発生
時間枠：無作為化後12ヶ月
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患者の無作為化後 12 か月間に頻繁に再発した患者の割合
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無作為化後12ヶ月
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米国の患者と比較したインドの患者における無作為化から12か月間のネフローゼ症候群の頻繁な再発の発生
時間枠：無作為化後12ヶ月
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米国の患者と比較した、インドの患者における無作為化後 12 か月間に頻繁に再発した患者の割合
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無作為化後12ヶ月
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女の子と比較して男の子で12か月間に受けた累積プレドニゾロン[またはコルチコステロイド同等物]
時間枠：無作為化後12ヶ月
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女の子と比較した男の子の無作為化から 12 か月間に介入および再発の治療のために受けたプレドニゾロン [またはコルチコステロイド相当物] の総量 (mg/kg/日または mg/m2/日)
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無作為化後12ヶ月
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患者の12か月間に受けた累積プレドニゾロン[またはコルチコステロイド同等物]
時間枠：無作為化後12ヶ月
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患者の無作為化から 12 か月間に、介入として、および再発の治療のために、mg/kg/日または mg/m2/日として受け取ったプレドニゾロン [またはコルチコステロイド相当物] の総量
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無作為化後12ヶ月
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米国の患者と比較して、インドの患者で12か月間に受けた累積プレドニゾロン[またはコルチコステロイド同等物]
時間枠：無作為化後12ヶ月
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米国の患者と比較したインドの患者の無作為化から 12 か月間に、介入および再発の治療のために、mg/kg/日または mg/m2/日として受け取ったプレドニゾロン [またはコルチコステロイド相当物] の総量
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無作為化後12ヶ月
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Arvind Bagga, MD、All India Institute of Medical Sciences, New Delhi, India
- 主任研究者：Debbie Gipson, MD、University of Michigan
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- V1.0
- CTRI/2015/06/005939 (レジストリ識別子：Clinical Trials Registry-India)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
試験データ・資料
-
研究プロトコル
情報識別子：CTRI/2015/06/005939情報コメント：Clinical Trials Registry of Indiaのウェブサイトで、インドで患者を募集する前の臨床試験の登録の詳細が含まれています
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ネフローゼ症候群の臨床試験
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