4 岁以下儿童的泼尼松龙试验
2024年1月29日 更新者：Arvind Bagga、All India Institute of Medical Sciences, New Delhi
随机、多中心、开放标签、平行组试验，比较泼尼松龙 6 个月和 3 个月治疗 4 岁以下儿童首发特发性肾病综合征的疗效
本研究是一项多中心、随机、平行组、开放标签对照试验，对象为 1 岁至 4 岁新发特发性肾病综合征儿童。
它旨在测试 3 个月或 6 个月总持续时间的类固醇治疗的初始持续时间。
参与者将被随机分配以延长其试验前 3 个月（12 周）的标准皮质类固醇治疗以增加额外的 12 周治疗或停止治疗。
皮质类固醇的预试验标准将包括 60 毫克/平方米/天，持续 6 周，然后每隔一天 40 毫克/平方米/天，持续 6 周的泼尼松龙或等效药物。
因此，试验干预将是在这些患有特发性肾病综合征的儿童中额外使用 12 周与 0 周的皮质类固醇。
研究概览
详细说明
试验注册 注意：该试验最初于（日期）在招募参与者之前在印度注册处注册（列出编号）。 当前列表显示当前正在注册的状态。 美国的新站点预计将在未来一年内开放。 届时一些问题的答案，例如“研究 FDA 监管的药物”将会改变，因为 FDA 监管的基础将取决于美国网站的存在和美国制造的药物的使用，而此时药物不是美国制造，目前未在美国进行试验。 目前正在发布此注册，以准备满足美国 FDAAAA 注册要求。
肾病综合征是儿童常见的肾脏疾病，以蛋白尿、低白蛋白血症和水肿为特征。 类固醇敏感性肾病综合征的长期预后对于疾病的消退和肾功能的维持是极好的。 大约80%的激素敏感性肾病综合征患者会复发一次或多次，需要反复使用糖皮质激素治疗。 其中，50-60% 表现出频繁复发或类固醇依赖，需要长期使用皮质类固醇和其他药物进行治疗。 多次复发的患者有发生危及生命的感染、营养不良和血栓发作的风险。 他们也可能表现出长期类固醇治疗和与使用其他药物相关的严重副作用，包括对骨髓、性腺、中枢神经系统和肾脏的毒性。 反复复发还会导致多次住院和缺课。 因此，有效降低复发率和频繁复发或类固醇依赖患者比例的策略对于改善肾病综合征的长期管理非常有价值。
根据多项研究的信息，将初始治疗持续时间延长超过 8 周可降低早期复发的风险并降低后续复发的频率，因此同意泼尼松龙的初始治疗应持续 12 周（3 个月），每天给药，持续 6 周，然后隔天给药，持续 6 周。 然而，皮质类固醇治疗的最佳剂量和持续时间仍有待确定。 来自各种前瞻性研究的数据，在 Cochrane 注册系统中进行了系统审查，表明延长治疗超过 3 个月的有益效果，最长可达 6 个月。 然而，将治疗从 3 个月延长到 6 个月的优势并不明确；也有人担心后一种方案的皮质类固醇毒性。 最近在 2013 年报告的安慰剂对照试验（包括来自该中心的试验）表明，将初始泼尼松龙治疗从 3 个月延长至 6 个月，无论是否增加累积剂量，都不会影响肾病综合征患儿的病程。 然而，在印度进行的研究中，我们发现在 4 岁以下儿童亚组中，延长治疗有助于推迟首次复发，并且与频繁复发风险的显着降低相关。 由于未预先定义亚组，因此需要一项前瞻性研究来阐明这种干预对年轻患者的疗效。
此外，关于疾病发病机制的不明确使得皮质类固醇疗法的施用在很大程度上是经验性的。 虽然缺乏对泼尼松龙靶向致病途径的清晰认识，但有一些证据表明，疾病缓解与 T 细胞活化下调、B-T 细胞串扰改变、T 辅助细胞 1 型 (Th1) 和/或 T 调节区室的上调有关.
本研究旨在研究在发病年龄小于 4 岁的儿童中，将特发性肾病综合征的初始治疗从目前的 3 个月标准延长至 6 个月的益处。 如果发现在减少未来复发方面有效并且没有皮质类固醇毒性的伴随风险，那么在第一次发作时延长治疗将有相当大的希望。 该提案还旨在检测 20 名肾病综合征初发患者的 T 和 B 淋巴细胞亚群比例。 评估应在疾病发作时、泼尼松龙诱导的疾病缓解后、随机分组后一年或疾病首次复发时进行，以确定疾病不同阶段免疫特征的差异。 除了提高我们对肾病综合征发病机制的认识外，这种方法还将增强我们对受治疗影响的免疫学改变的理解。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
170
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Delhi
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New Delhi、Delhi、印度、110029
- All India Institute of Medical Sciences
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-
-
-
California
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Los Angeles、California、美国、90048
- Cedars-Sinai Medical Center, Pediatric IBD & Pediatric Nephrology
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Stanford、California、美国、94305
- Stanford University Medical Center, Department of Pediatrics, Division of Nephrology
-
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan Department of Pedatric Nephrology
-
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28207
- Levine's Children/Carolinas HealthCare System
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 4年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 特发性、类固醇敏感、首次发作的肾病综合征
- 年龄 12 个月至 48 个月
- 书面知情同意书
排除标准
- 已知继发于全身性疾病的肾病综合征，例如免疫球蛋白 A (IgA) 肾病、系统性红斑狼疮、过敏性紫癜、血管炎、乙型肝炎或 Alport 综合征。
- 持续估计的肾小球滤过率 (GFR)
- 使用泼尼松龙治疗既往肾病综合征发作，
- 在过去 3 个月内使用皮质类固醇治疗，由于任何其他原因，剂量超过 1 mg/kg 且持续 >14 天，
- 皮质类固醇治疗随机化前肾病综合征初始发作超过 14 天与预先指定的方案不同，
- 在肾病综合征随机化前皮质类固醇治疗的前 3 个月内出现复发的患者，
- 不清楚的治疗史，
- 肉眼血尿，
- 初始类固醇耐药的患者，
- 在本研究过程中参与任何其他药物研究。
- 未经参与每项研究的研究人员批准而参与一项以上的研究，
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：干预：泼尼松龙
药物：12 周的泼尼松龙治疗受试者将额外添加 12 周的泼尼松龙以遵循随机化前的泼尼松龙护理标准。
随机化后泼尼松龙治疗 30 mg/m2 隔日 4 周，20 mg/m2 隔日 4 周，10 mg/m2 隔日 4 周
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泼尼松龙 12 周如下 30 mg/m2 隔日 4 周 20 mg/m2 隔日 4 周 10 mg/m2 隔日 4 周
其他名称：
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无干预：无干预
受试者将不会在随机化后接受 12 周的额外泼尼松龙治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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随机分组后 12 个月内肾病综合征复发
大体时间：随机分组后 12 个月
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有一次或多次肾病综合征复发的患者比例
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随机分组后 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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随访 12 个月内复发次数
大体时间：随机分组后 12 个月
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在随机分组后的 12 个月期间，每位患者每年的肾病综合征复发次数
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随机分组后 12 个月
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首次复发时间（天）
大体时间：随机分组后 12 个月
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从随机分组到第一次复发发生的天数
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随机分组后 12 个月
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随机分组后 12 个月内肾病综合征频繁复发的发生率
大体时间：随机分组后 12 个月
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随机分组后 12 个月内频繁复发的患者比例
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随机分组后 12 个月
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随机分组后 12 个月期间累计接受的泼尼松龙 [或皮质类固醇等效物]
大体时间：随机分组后 12 个月
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在随机分组后的 12 个月内，接受的泼尼松龙 [或皮质类固醇等效物] 总量，以 mg/kg/天或 mg/m2/天作为干预和治疗复发
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随机分组后 12 个月
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使用类固醇保留药物
大体时间：随机分组后 12 个月
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每个研究组中接受类固醇保留策略或药物治疗的患者比例，例如左旋咪唑、环磷酰胺、吗替麦考酚酯和神经钙蛋白抑制剂
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随机分组后 12 个月
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随机分组后 12 个月期间的不良事件
大体时间：随机分组后 12 个月
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与皮质类固醇使用相关或无关的不良事件的数量和类型
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随机分组后 12 个月
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随机分组后 12 个月期间人体测量学和生长速度的变化
大体时间：随机分组后 12 个月
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随机分组后 12 个月期间体重、身高和体重指数的标准差分数 (SDS) 的变化
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随机分组后 12 个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在一个由 20 名患者组成的亚组中，以下细胞亚群的比例，在基线和随机分组后 6 个月和 12 个月时以及第一次复发时
大体时间：随机分组后 12 个月
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B（初始、记忆、调节）和 T（细胞毒性、辅助 1、辅助 2、辅助 17、调节）细胞亚群的比例，由特定表面和细胞内标记的流式细胞术染色确定
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随机分组后 12 个月
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随机分组后 24 个月内肾病综合征复发
大体时间：随机分组后 24 个月
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有一次或多次肾病综合征复发的患者比例
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随机分组后 24 个月
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随访 24 个月内复发次数
大体时间：随机分组后 24 个月
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在 24 个月期间每位患者每年的肾病综合征复发次数
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随机分组后 24 个月
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首次复发时间（天）
大体时间：随机分组后 24 个月
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从随机分组到第一次复发发生的天数
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随机分组后 24 个月
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随机分组后 24 个月内肾病综合征频繁复发的发生率
大体时间：随机分组后 24 个月
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随机分组后 24 个月内频繁复发的患者比例
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随机分组后 24 个月
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24 个月期间接受的累积泼尼松龙 [或皮质类固醇等效物]
大体时间：随机分组后 24 个月
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随机分组后 24 个月内接受的泼尼松龙 [或皮质类固醇等效物] 总量，以 mg/kg/天或 mg/m2/天作为干预和治疗复发
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随机分组后 24 个月
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与女孩相比，男孩随机分组后 12 个月内肾病综合征复发情况
大体时间：随机分组后 12 个月
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与女孩相比，男孩中有一次或多次肾病综合征复发的患者比例
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随机分组后 12 个月
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患者随机分组后 12 个月内肾病综合征复发情况
大体时间：随机分组后 12 个月
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肾病综合征患者中出现一次或多次复发的患者比例
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随机分组后 12 个月
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与美国患者相比，印度患者随机分组后 12 个月内肾病综合征复发情况
大体时间：随机分组后 12 个月
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与美国相比，印度患者肾病综合征一次或多次复发的比例
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随机分组后 12 个月
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与女孩相比，男孩在 12 个月的随访期间复发的次数
大体时间：随机分组后 12 个月
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与女孩相比，男孩在 12 个月期间每个患者年的肾病综合征复发次数
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随机分组后 12 个月
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患者随访 12 个月内复发次数
大体时间：随机分组后 12 个月
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患者在 12 个月期间每患者年的肾病综合征复发次数
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随机分组后 12 个月
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与美国患者相比，印度患者在 12 个月随访期间的复发次数
大体时间：随机分组后 12 个月
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与美国患者相比，印度患者在 12 个月期间每位患者每年的肾病综合征复发数
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随机分组后 12 个月
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与女孩相比，男孩首次复发的时间（天）
大体时间：随机分组后 12 个月
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与女孩相比，男孩从随机分组到第一次复发发生的天数
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随机分组后 12 个月
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患者首次复发的时间（天）
大体时间：随机分组后 12 个月
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从随机分组到患者首次复发的天数
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随机分组后 12 个月
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与美国患者相比，印度患者首次复发的时间（天）
大体时间：随机分组后 12 个月
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与美国患者相比，印度患者从随机分组到首次复发发生的天数
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随机分组后 12 个月
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与女孩相比，男孩随机分组后 12 个月内肾病综合征频繁复发的发生率
大体时间：随机分组后 12 个月
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与女孩相比，随机分组后 12 个月内频繁复发的患者比例
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随机分组后 12 个月
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患者随机分组后 12 个月内肾病综合征频繁复发的发生率
大体时间：随机分组后 12 个月
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随机分组后 12 个月内频繁复发的患者比例
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随机分组后 12 个月
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与美国患者相比，印度患者随机分组后 12 个月内肾病综合征频繁复发的发生率
大体时间：随机分组后 12 个月
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与美国患者相比，印度患者随机分组后 12 个月内频繁复发的患者比例
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随机分组后 12 个月
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与女孩相比，男孩在 12 个月期间接受的累积泼尼松龙 [或皮质类固醇等效物]
大体时间：随机分组后 12 个月
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在随机分组后的 12 个月内，男孩与女孩相比，接受的泼尼松龙 [或皮质类固醇等效物] 总量，以 mg/kg/天或 mg/m2/天作为干预和治疗复发
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随机分组后 12 个月
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患者在 12 个月期间接受的累积泼尼松龙 [或皮质类固醇等效物]
大体时间：随机分组后 12 个月
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在患者随机分组后的 12 个月内，作为干预和治疗复发而接受的泼尼松龙 [或皮质类固醇等效物] 总量，以 mg/kg/天或 mg/m2/天表示
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随机分组后 12 个月
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与美国患者相比，印度患者在 12 个月期间接受的累积泼尼松龙 [或皮质类固醇等效物]
大体时间：随机分组后 12 个月
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印度患者与美国患者相比，在随机分组后的 12 个月内接受的泼尼松龙 [或皮质类固醇等效物] 总量，以 mg/kg/天或 mg/m2/天作为干预和治疗复发
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随机分组后 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Arvind Bagga, MD、All India Institute of Medical Sciences, New Delhi, India
- 首席研究员：Debbie Gipson, MD、University of Michigan
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年7月1日
初级完成 (实际的)
2020年10月31日
研究完成 (实际的)
2021年10月31日
研究注册日期
首次提交
2017年3月17日
首先提交符合 QC 标准的
2017年5月3日
首次发布 (实际的)
2017年5月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年1月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月29日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- V1.0
- CTRI/2015/06/005939 (注册表标识符：Clinical Trials Registry-India)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在匿名化以保护患者身份后，美国患者的数据将与印度患者的数据进行汇总和分析。
一旦所有受试者都完成了研究并分析了数据，就可以获得数据。
不会进行中期数据分析
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
研究数据/文件
-
研究协议
信息标识符：CTRI/2015/06/005939信息评论：在印度临床试验注册中心的网站上包含在印度招募患者之前进行临床试验注册的详细信息
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
肾病综合症的临床试验
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者招聘中线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 烟雾病 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发... 及其他条件美国, 澳大利亚
泼尼松龙的临床试验
-
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