先天性副腎過形成における成長ホルモン (GH) (OPALE GH)
OPALE 予測モデルを使用した、先天性副腎過形成 (CDAH) の小児における成長ホルモン治療による成人の身長増加の評価
先天性副腎過形成 (CAH) は遺伝性のまれな疾患であり、グルコおよびミネラル コルチコイドの副腎産生を変化させます。 治療は、ヒドロコルチゾンを使用して子供を補うことから成ります。 これらの子供たちのケアは何十年にもわたって大幅に改善されてきましたが、成人の低身長は依然としてこの病気の重要な結果です. 患者の約 20% は、予想される身長と比較して 2 標準偏差未満の AH を持っています。
OPALE モデル研究では、研究者は 1970 年から 1991 年の間に生まれ、既知の遺伝子型を持つ 496 人のフランス人患者のコホートからデータを収集しました。 年齢、性別、成長、疾患、骨の成熟度、思春期のデータを使用して、8 歳で入手可能なデータを使用して AH を予測できるモデルを構築しました。 このモデルは、予測される AH を計算するために現在使用されている式 (Bayley Pineau の方法) が CAH の子供には適用できないことを示しています。
このプロジェクトでは、研究者は予測モデルを使用して、GH 治療を受けた患者の AH を、モデルを使用して予測された AH と比較することを計画しています。
仮説は、GH がそのような患者の AH を改善するというものです。 既存のコホートは成長速度の改善、およびベイリー-ピノー式を使用した成長予測を示していますが、これは実際の AH では示されていません。
この研究は、研究者の仮説を補強することを可能にします。
調査の概要
状態
条件
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Lyon、フランス、69500
- Hospices Civils de Lyon
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
1970 年から 1998 年の間に生まれ、最低 1 年間 GH 治療を受けた CAH 患者。
除外基準:
- 成長を変化させる疾患、ターナー症候群またはその他の遺伝的異常を慢性的に患っている患者; OPALE モデル予測を使用できるようにするには、8 歳の手首の X 線と成人の身長を利用できる必要があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：回顧
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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成人の身長 (AH) 増加
時間枠：18歳まで
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OPALE モデルによって予測された AH と、次のように定義された観察された AH との差。 (ii) 骨年齢 (BA) が男子で 18 歳以上、女子で 16 歳以上の場合に記録された身長 (AH の 99.6%) (10);または (iii) 成長速度が 1 cm/年以下に低下した後に測定された高さ
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18歳まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象による治療中止数
時間枠：最長 6 年間の GH 治療
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安全性
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最長 6 年間の GH 治療
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Patricia Bretones, MD、Hospices Civils de Lyon
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CIC 2009-019
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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