Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Hormone de croissance (GH) dans l'hyperplasie congénitale des surrénales (OPALE GH)

19 mai 2017 mis à jour par: Hospices Civils de Lyon

Évaluation du gain de taille adulte avec un traitement à l'hormone de croissance chez les enfants atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales (CDAH), à l'aide du modèle de prédiction OPALE

L'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS) est une maladie génétique rare, qui altère la production surrénalienne de gluco et de minéralo corticoïdes. Le traitement consiste à supplémenter les enfants avec de l'hydrocortisone. Bien que les soins prodigués à ces enfants se soient considérablement améliorés au fil des décennies, la petite taille adulte reste une conséquence importante de la maladie. Environ 20 % des patients ont un AH inférieur à 2 écarts-types par rapport à leur taille attendue.

Dans l'étude modèle OPALE, les investigateurs ont collecté les données d'une cohorte de 496 patients français, nés entre 1970 et 1991 et de génotype connu. A partir de leurs données d'âge, de sexe, de croissance, de maladie, de maturation osseuse et de puberté, ils ont construit un modèle qui permet de prédire leur AH à partir des données disponibles à 8 ans. Ce modèle a montré que la formule actuellement utilisée pour calculer l'AH prédit (méthode de Bayley Pineau) n'est pas applicable aux enfants atteints d'HCS.

Dans ce projet, les chercheurs prévoient d'utiliser le modèle de prédiction pour comparer l'AH chez les patients qui ont reçu un traitement à la GH à leur AH prédit à l'aide du modèle.

L'hypothèse est que la GH améliore l'AH chez ces patients. Les cohortes existantes ont montré une amélioration de la vitesse de croissance et de l'espérance de croissance en utilisant la formule de Bayley-Pineau), mais cela n'a pas été montré sur l'AH réel.

Cette étude permettra de renforcer l'hypothèse des investigateurs.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Hyperplasie surrénalienne, congénitale

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

France
- - Lyon, France, 69500
    - Hospices Civils de Lyon

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 50 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints d'HCS génétiquement prouvée, forme classique, ou virilisante simple, avec déficit en 21 hydroxylase, ou 11ᵝ hydroxylase, ou 3βol-déshydrogénase, nés entre 1970 et 1998, ayant reçu un traitement par GH pendant une durée minimale d'un an.

La description

Critère d'intégration:

Patients atteints d'HCS, nés entre 1970 et 1998, ayant reçu un traitement par GH pendant une durée minimale d'un an.

Critère d'exclusion:

Patients atteints d'une maladie chronique altérant la croissance, du syndrome de Turner ou d'une autre anomalie génétique ; La radiographie du poignet à 8 ans et la taille adulte doivent être disponibles pour permettre l'utilisation de la prédiction du modèle OPALE.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cohorte
Perspectives temporelles: Rétrospective

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Gain de taille adulte (AH) Délai: jusqu'à 18 ans	Différence entre l'AH prédit par le modèle OPALE et l'AH observé défini comme (i) la taille enregistrée après 20 ans chez les garçons ou 18 ans chez les filles ; (ii) la taille enregistrée lorsque l'âge osseux (AB) est ≥ 18 ans chez les garçons et 16 ans chez les filles (99,6 % de l'AH) (10) ; ou (iii) la hauteur mesurée après chute de la vitesse de croissance à ≤ 1 cm/an	jusqu'à 18 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Nombre d'arrêts de traitement dus à des événements indésirables Délai: jusqu'à 6 ans de traitement à la GH	Sécurité	jusqu'à 6 ans de traitement à la GH

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hospices Civils de Lyon

Les enquêteurs

Chercheur principal: Patricia Bretones, MD, Hospices Civils de Lyon

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 septembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

15 mars 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

15 mars 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2017

Première publication (Réel)

22 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 mai 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2017

Dernière vérification

1 mai 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

CIC 2009-019

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .