Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Veksthormon (GH) i medfødt binyrehyperplasi (OPALE GH)

19. mai 2017 oppdatert av: Hospices Civils de Lyon

Evaluering av voksenhøydeøkningen med veksthormonbehandling hos barn med medfødt binyrehyperplasi (CDAH), ved bruk av OPALE-prediksjonsmodellen

Medfødt binyrehyperplasi (CAH) er en genetisk sjelden sykdom som endrer binyreproduksjonen av gluko- og mineralkortikoider. Behandlingen består i å supplere barn med hydrokortison. Til tross for at omsorgen for disse barna har forbedret seg betydelig gjennom flere tiår, er kort voksenhøyde fortsatt en viktig konsekvens av sykdommen. Omtrent 20 % av pasientene har en AH under 2 standardavvik sammenlignet med forventet høyde.

I OPALE-modellstudien har etterforskerne samlet inn data fra en kohort på 496 franske pasienter, født mellom 1970 og 1991 og med en kjent genotype. Ved å bruke data om alder, kjønn, vekst, sykdom, benmodning og pubertet har de bygget en modell som gjør det mulig å forutsi deres AH ved å bruke data tilgjengelig ved 8 års alder. Denne modellen har vist at den for tiden brukte formelen for å beregne den predikerte AH (Bayley Pineaus metode) ikke er anvendelig for barn med CAH.

I dette prosjektet planlegger etterforskerne å bruke prediksjonsmodellen for å sammenligne AH hos pasienter som har mottatt GH-behandling med deres predikerte AH ved hjelp av modellen.

Hypotesen er at GH forbedrer AH hos slike pasienter. Eksisterende kohorter har vist forbedret veksthastighet og vekstforventning ved bruk av Bayley-Pineau-formelen), men dette er ikke vist på den faktiske AH.

Denne studien vil tillate å forsterke etterforskernes hypotese.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

25

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69500
        • Hospices Civils de Lyon

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 50 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med genetisk påvist CAH, klassisk form eller enkel virilisering, med 21 hydroksylase, eller 11ᵝ hydroksylase, eller 3βol-dehydrogenase-underskudd, født mellom 1970 og 1998, som har mottatt GH-behandling i en varighet på minst ett år.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter med CAH, født mellom 1970 og 1998, som har mottatt GH-behandling i minst ett års varighet.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med kronisk vekstforandrende sykdom, Turners syndrom eller annen genetisk anomali; 8-års røntgen av håndleddet og voksenhøyde bør være tilgjengelig for å tillate bruk av OPALE-modellprediksjonen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Retrospektiv

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Voksen høyde (AH) økning
Tidsramme: opptil 18 år
Forskjellen mellom AH spådd av OPALE-modellen, og observert AH definert som (i) høyden registrert etter 20 år hos gutter eller 18 hos jenter; (ii) høyden registrert når beinalder (BA) er ≥ 18 år hos gutter og 16 år hos jenter (99,6 % av AH) (10); eller (iii) høyden målt etter veksthastighet fall til ≤ 1 cm/år
opptil 18 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall behandlingsavbrudd på grunn av uønskede hendelser
Tidsramme: opptil 6 år med GH-behandling
Sikkerhet
opptil 6 år med GH-behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Patricia Bretones, MD, Hospices Civils de Lyon

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. september 2015

Primær fullføring (Faktiske)

15. mars 2016

Studiet fullført (Faktiske)

15. mars 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

22. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. mai 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2017

Sist bekreftet

1. mai 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CIC 2009-019

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Adrenal hyperplasi, medfødt

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Liberia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere