Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Növekedési hormon (GH) veleszületett mellékvese-hiperpláziában (OPALE GH)

2017. május 19. frissítette: Hospices Civils de Lyon

A veleszületett mellékvese-hiperpláziában (CDAH) szenvedő gyermekek növekedési hormonkezelésével elért felnőttkori testmagasság-növekedés értékelése az OPALE előrejelző modell segítségével

A congenitalis adrenalis hyperplasia (CAH) egy genetikailag ritka betegség, amely megváltoztatja a mellékvese glüko- és mineralokortikoidok termelését. A kezelés a gyermekek hidrokortizonnal történő kiegészítéséből áll. Annak ellenére, hogy ezeknek a gyerekeknek az ellátása évtizedek óta jelentősen javult, az alacsony felnőtt magasság továbbra is a betegség fontos következménye. A betegek körülbelül 20%-ánál az AH 2 standard eltérés alatt van a várt magassághoz képest.

Az OPALE modellvizsgálat során a kutatók 496 francia páciensből álló csoportból gyűjtöttek adatokat, akik 1970 és 1991 között születtek és ismert genotípussal rendelkeznek. Életkoruk, nemük, növekedésük, betegségük, csontérésük és pubertáskori adataik felhasználásával olyan modellt építettek fel, amely lehetővé teszi AH előrejelzését a 8 éves korban rendelkezésre álló adatok alapján. Ez a modell megmutatta, hogy az előrejelzett AH kiszámítására jelenleg használt képlet (Bayley Pineau módszer) nem alkalmazható CAH-ban szenvedő gyermekekre.

Ebben a projektben a kutatók azt tervezik, hogy az előrejelzési modellt használják a GH-kezelésben részesült betegek AH-jának összehasonlítására a modell segítségével előre jelzett AH-val.

A hipotézis az, hogy a GH javítja az AH-t ilyen betegeknél. A meglévő kohorszok javult a növekedési sebesség és a növekedési várakozás a Bayley-Pineau képlet alapján), de ez nem mutatkozott meg a tényleges AH-n.

Ez a tanulmány lehetővé teszi a kutatók hipotézisének megerősítését.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

25

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Genetikailag igazolt CAH, klasszikus forma vagy egyszerű virilizáló, 21 hidroxiláz, 11¹ hidroxiláz vagy 3βol-dehidrogenáz hiányos, 1970 és 1998 között született, minimális 1 éves GH-kezelésben részesült betegek.

Leírás

Bevételi kritériumok:

CAH-ban szenvedő, 1970 és 1998 között született betegek, akik legalább egy évig GH-kezelésben részesültek.

Kizárási kritériumok:

  • Krónikus növekedést befolyásoló betegségben, Turner-szindrómában vagy más genetikai anomáliában szenvedő betegek; A 8 éves csuklóröntgennek és a felnőtt testmagasságnak rendelkezésre kell állnia, hogy lehetővé váljon az OPALE modell előrejelzése.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Visszatekintő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Felnőtt magasság (AH) növekedés
Időkeret: 18 éves korig
Az OPALE modell által megjósolt AH és a megfigyelt AH közötti különbség a következőképpen definiálva: (i) a fiúknál a 20. életév után, a lányoknál a 18. életév után feljegyzett magasság; (ii) a feljegyzett testmagasság, amikor a csontkor (BA) ≥ 18 év fiúknál és 16 év lányoknál (az AH 99,6%-a) (10); vagy iii. a növekedési sebesség ≤ 1 cm/év-re való csökkenése után mért magasság
18 éves korig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események miatti kezelés megszakítások száma
Időkeret: 6 évig tartó GH-kezelés
Biztonság
6 évig tartó GH-kezelés

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hospices Civils de Lyon

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Patricia Bretones, MD, Hospices Civils de Lyon

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. szeptember 15.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. március 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. március 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 19.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. május 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 19.

Utolsó ellenőrzés

2017. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CIC 2009-019

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mellékvese hiperplázia, veleszületett

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Oman

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel