Ormone della crescita (GH) nell'iperplasia surrenale congenita (OPALE GH)
Valutazione dell'aumento di altezza dell'adulto con il trattamento con ormone della crescita nei bambini con iperplasia surrenale congenita (CDAH), utilizzando il modello di previsione OPALE
L'iperplasia surrenale congenita (CAH) è una malattia genetica rara, che altera la produzione surrenale di gluco e mineralocorticoidi. Il trattamento consiste nell'integrare i bambini con idrocortisone. Nonostante la cura di questi bambini sia migliorata sostanzialmente nel corso dei decenni, la bassa statura degli adulti rimane ancora un'importante conseguenza della malattia. Circa il 20% dei pazienti ha un AH inferiore a 2 deviazioni standard rispetto all'altezza prevista.
Nello studio modello OPALE, i ricercatori hanno raccolto dati da una coorte di 496 pazienti francesi, nati tra il 1970 e il 1991 e con un genotipo noto. Utilizzando la loro età, sesso, crescita, malattia, maturazione ossea e dati puberali, hanno costruito un modello che consente di prevedere la loro AH utilizzando i dati disponibili a 8 anni di età. Questo modello ha dimostrato che la formula attualmente utilizzata per calcolare l'AH previsto (metodo di Bayley Pineau) non è applicabile ai bambini con CAH.
In questo progetto, i ricercatori prevedono di utilizzare il modello di previsione per confrontare l'AH nei pazienti che hanno ricevuto il trattamento con GH con l'AH previsto utilizzando il modello.
L'ipotesi è che il GH migliori l'AH in tali pazienti. Le coorti esistenti hanno mostrato una maggiore celerità di crescita e aspettativa di crescita utilizzando la formula di Bayley-Pineau), ma questo non è stato mostrato sull'attuale AH.
Questo studio permetterà di rafforzare l'ipotesi dei ricercatori.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Lyon, Francia, 69500
- Hospices Civils de Lyon
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Pazienti con CAH, nati tra il 1970 e il 1998, che hanno ricevuto un trattamento con GH per una durata minima di un anno.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con malattie croniche che alterano la crescita, sindrome di Turner o altre anomalie genetiche; I raggi X del polso di 8 anni e l'altezza dell'adulto dovrebbero essere disponibili per consentire l'uso della previsione del modello OPALE.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Retrospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Guadagno in altezza da adulto (AH).
Lasso di tempo: fino a 18 anni
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Differenza tra AH previsto dal modello OPALE e AH osservato definito come (i) l'altezza registrata dopo i 20 anni nei ragazzi o 18 nelle ragazze; (ii) l'altezza registrata quando l'età ossea (BA) è ≥ 18 anni nei ragazzi e 16 anni nelle ragazze (99,6% di AH) (10); o (iii) l'altezza misurata dopo che la velocità di crescita è scesa a ≤ 1 cm/anno
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fino a 18 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di interruzioni del trattamento a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: fino a 6 anni di trattamento con GH
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Sicurezza
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fino a 6 anni di trattamento con GH
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Patricia Bretones, MD, Hospices Civils de Lyon
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema endocrino
- Disturbi gonadici
- Disturbi dello sviluppo sessuale
- Anomalie urogenitali
- Anomalie congenite
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie della ghiandola surrenale
- Metabolismo degli steroidi, errori congeniti
- Iperplasia
- Iperplasia surrenale, congenita
- Sindrome adrenogenitale
- Iperfunzione surrenalica
Altri numeri di identificazione dello studio
- CIC 2009-019
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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