Hormona de crecimiento (GH) en la hiperplasia suprarrenal congénita (OPALE GH)
Evaluación de la ganancia de altura adulta con tratamiento con hormona de crecimiento en niños con hiperplasia suprarrenal congénita (CDAH), utilizando el modelo de predicción OPALE
La hiperplasia suprarrenal congénita (HAC) es una enfermedad genética rara, que altera la producción suprarrenal de gluco y mineralo corticoides. El tratamiento consiste en suplementar a los niños con hidrocortisona. A pesar de que la atención de estos niños ha mejorado sustancialmente a lo largo de las décadas, la talla adulta baja sigue siendo una consecuencia importante de la enfermedad. Alrededor del 20 % de los pacientes tienen una AH por debajo de 2 desviaciones estándar en comparación con su altura esperada.
En el estudio del modelo OPALE, los investigadores recopilaron datos de una cohorte de 496 pacientes franceses, nacidos entre 1970 y 1991 y con un genotipo conocido. A partir de sus datos de edad, sexo, crecimiento, enfermedad, maduración ósea y pubertad, han construido un modelo que permite predecir su HA a partir de los datos disponibles a los 8 años. Este modelo ha demostrado que la fórmula utilizada actualmente para calcular la AH predicha (método de Bayley Pineau) no es aplicable a niños con CAH.
En este proyecto, los investigadores planean usar el modelo de predicción para comparar la AH en pacientes que han recibido tratamiento con GH con su AH predicha usando el modelo.
La hipótesis es que la GH mejora la AH en tales pacientes. Las cohortes existentes han mostrado una mejora en la celeridad del crecimiento y la expectativa de crecimiento utilizando la fórmula de Bayley-Pineau), pero esto no se ha demostrado en el AH real.
Este estudio permitirá reforzar la hipótesis de los investigadores.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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-
Lyon, Francia, 69500
- Hospices Civils de Lyon
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes con HAC, nacidos entre 1970 y 1998, que hayan recibido tratamiento con GH durante un mínimo de un año.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con cualquier enfermedad crónica que altere el crecimiento, síndrome de Turner u otra anomalía genética; La radiografía de muñeca de 8 años y la talla adulta deben estar disponibles para permitir el uso de la predicción del modelo OPALE.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Retrospectivo
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Ganancia de altura adulta (AH)
Periodo de tiempo: hasta 18 años
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Diferencia entre la AH predicha por el modelo OPALE y la AH observada definida como (i) la altura registrada después de los 20 años en niños o 18 en niñas; (ii) la talla registrada cuando la edad ósea (BA) es ≥ 18 años en niños y 16 años en niñas (99,6% de AH) (10); o (iii) la altura medida después de la caída de la velocidad de crecimiento a ≤ 1 cm/año
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hasta 18 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de retiros del tratamiento debido a eventos adversos
Periodo de tiempo: hasta 6 años de tratamiento con GH
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Seguridad
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hasta 6 años de tratamiento con GH
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Patricia Bretones, MD, Hospices Civils de Lyon
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del sistema endocrino
- Trastornos gonadales
- Trastornos del desarrollo sexual
- Anomalías urogenitales
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de las glándulas suprarrenales
- Metabolismo de esteroides, errores congénitos
- Hiperplasia
- Hiperplasia Suprarrenal Congénita
- Síndrome adrenogenital
- Hiperfunción adrenocortical
Otros números de identificación del estudio
- CIC 2009-019
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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