Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tillväxthormon (GH) vid medfödd binjurehyperplasi (OPALE GH)

19 maj 2017 uppdaterad av: Hospices Civils de Lyon

Utvärdering av höjdökningen för vuxna med tillväxthormonbehandling hos barn med medfödd binjurebarkhyperplasi (CDAH), med hjälp av OPALE-prediktionsmodellen

Medfödd binjurehyperplasi (CAH) är en genetiskt sällsynt sjukdom som förändrar binjureproduktionen av gluko- och mineralkortikoider. Behandlingen består i att komplettera barn med hydrokortison. Trots att vården för dessa barn har förbättrats avsevärt under decennier, är kort vuxenhöjd fortfarande en viktig konsekvens av sjukdomen. Cirka 20 % av patienterna har en AH under 2 standardavvikelser jämfört med deras förväntade längd.

I OPALE-modellstudien har forskarna samlat in data från en kohort av 496 franska patienter, födda mellan 1970 och 1991 och med en känd genotyp. Med hjälp av deras ålder, kön, tillväxt, sjukdom, benmognad och pubertetsdata har de byggt en modell som gör det möjligt att förutsäga deras AH med hjälp av tillgängliga data vid 8 års ålder. Denna modell har visat att den för närvarande använda formeln för att beräkna den förutsagda AH (Bayley Pineaus metod) inte är tillämplig på barn med CAH.

I detta projekt planerar utredarna att använda prediktionsmodellen för att jämföra AH hos patienter som har fått GH-behandling med deras förutspådda AH med hjälp av modellen.

Hypotesen är att GH förbättrar AH hos sådana patienter. Befintliga kohorter har visat förbättrad tillväxthastighet och tillväxtförväntningar med Bayley-Pineau-formeln), men detta har inte visats på den faktiska AH.

Denna studie kommer att göra det möjligt att förstärka utredarnas hypotes.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

25

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69500
        • Hospices Civils de Lyon

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 50 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med genetiskt bevisad CAH, klassisk form eller enkel virilisering, med 21 hydroxylas, eller 11ᵝ hydroxylas, eller 3βol-dehydrogenasbrist, födda mellan 1970 och 1998, som har fått GH-behandling under minst ett års varaktighet.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patienter med CAH, födda mellan 1970 och 1998, som har fått GH-behandling under minst ett år.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med kronisk tillväxtförändringssjukdom, Turners syndrom eller annan genetisk anomali; 8-årig handledsröntgen och vuxenhöjd bör vara tillgängliga för att möjliggöra användningen av OPALE-modellens förutsägelse.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Retrospektiv

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Vuxen höjd (AH) ökning
Tidsram: upp till 18 år
Skillnaden mellan AH som förutspåtts av OPALE-modellen och observerad AH definierad som (i) längden registrerad efter 20 års ålder hos pojkar eller 18 hos flickor; (ii) den registrerade längden när benåldern (BA) är ≥ 18 år hos pojkar och 16 år hos flickor (99,6 % av AH) (10); eller (iii) höjden uppmätt efter att tillväxthastigheten sjunkit till ≤ 1 cm/år
upp till 18 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal behandlingsavbrott på grund av biverkningar
Tidsram: upp till 6 års GH-behandling
Säkerhet
upp till 6 års GH-behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Utredare

  • Huvudutredare: Patricia Bretones, MD, Hospices Civils de Lyon

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 september 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

15 mars 2016

Avslutad studie (Faktisk)

15 mars 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 maj 2017

Första postat (Faktisk)

22 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 maj 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 maj 2017

Senast verifierad

1 maj 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CIC 2009-019

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Binjurehyperplasi, medfödd

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera