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Wachstumshormon (GH) bei angeborener Nebennierenhyperplasie (OPALE GH)

19. Mai 2017 aktualisiert von: Hospices Civils de Lyon

Bewertung der Gewichtszunahme bei Erwachsenen mit Wachstumshormonbehandlung bei Kindern mit angeborener Nebennierenhyperplasie (CDAH) unter Verwendung des OPALE-Vorhersagemodells

Die angeborene Nebennierenhyperplasie (CAH) ist eine seltene genetische Erkrankung, die die Nebennierenproduktion von Gluko- und Mineralkortikoiden verändert. Die Behandlung besteht darin, Kinder mit Hydrocortison zu ergänzen. Obwohl sich die Versorgung dieser Kinder im Laufe der Jahrzehnte erheblich verbessert hat, bleibt die geringe Körpergröße im Erwachsenenalter immer noch eine wichtige Folge der Krankheit. Etwa 20 % der Patienten haben einen AH von weniger als 2 Standardabweichungen im Vergleich zu ihrer erwarteten Körpergröße.

In der OPALE-Modellstudie haben die Forscher Daten von einer Kohorte von 496 französischen Patienten gesammelt, die zwischen 1970 und 1991 geboren wurden und einen bekannten Genotyp haben. Anhand von Alter, Geschlecht, Wachstum, Krankheit, Knochenreifung und Pubertätsdaten haben sie ein Modell erstellt, das es ermöglicht, ihre AH anhand von Daten vorherzusagen, die im Alter von 8 Jahren verfügbar sind. Dieses Modell hat gezeigt, dass die derzeit verwendete Formel zur Berechnung der vorhergesagten AH (Methode von Bayley Pineau) nicht auf Kinder mit CAH anwendbar ist.

In diesem Projekt planen die Forscher, das Vorhersagemodell zu verwenden, um die AH bei Patienten, die eine GH-Behandlung erhalten haben, mit ihrer vorhergesagten AH unter Verwendung des Modells zu vergleichen.

Die Hypothese ist, dass GH die AH bei solchen Patienten verbessert. Bestehende Kohorten haben eine verbesserte Wachstumsgeschwindigkeit und Wachstumserwartung unter Verwendung der Bayley-Pineau-Formel gezeigt), aber dies wurde nicht auf dem tatsächlichen AH gezeigt.

Diese Studie wird es ermöglichen, die Hypothese der Forscher zu untermauern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich, 69500
        • Hospices Civils de Lyon

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 50 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit genetisch nachgewiesener CAH, klassische Form oder einfach virilisierend, mit 21-Hydroxylase- oder 11ᵝ-Hydroxylase- oder 3βol-Dehydrogenase-Defizit, geboren zwischen 1970 und 1998, die mindestens ein Jahr lang eine GH-Behandlung erhalten haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten mit CAH, geboren zwischen 1970 und 1998, die mindestens ein Jahr lang eine GH-Behandlung erhalten haben.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit chronischen wachstumsverändernden Krankheiten, Turner-Syndrom oder anderen genetischen Anomalien; 8-Jahres-Röntgenaufnahmen des Handgelenks und Erwachsenengröße sollten verfügbar sein, um die Verwendung der OPALE-Modellvorhersage zu ermöglichen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zunahme der Erwachsenengröße (AH).
Zeitfenster: bis 18 Jahre
Unterschied zwischen der vom OPALE-Modell vorhergesagten AH und der beobachteten AH, definiert als (i) die nach dem 20. Lebensjahr bei Jungen oder 18. bei Mädchen aufgezeichnete Körpergröße; (ii) die aufgezeichnete Körpergröße bei einem Knochenalter (BA) von ≥ 18 Jahren bei Jungen und 16 Jahren bei Mädchen (99,6 % von AH) (10); oder (iii) die gemessene Höhe nach Abfall der Wachstumsgeschwindigkeit auf ≤ 1 cm/Jahr
bis 18 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Behandlungsabbrüche aufgrund von Nebenwirkungen
Zeitfenster: bis zu 6 Jahren GH-Behandlung
Sicherheit
bis zu 6 Jahren GH-Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Ermittler

  • Hauptermittler: Patricia Bretones, MD, Hospices Civils de Lyon

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. September 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. März 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. März 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Mai 2017

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CIC 2009-019

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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