선천성 부신 과형성증에서의 성장 호르몬(GH) (OPALE GH)
OPALE 예측 모델을 이용한 선천성 부신 비대증(CDAH) 소아에서 성장 호르몬 치료에 따른 성인 키 증가의 평가
선천성 부신 증식증(CAH)은 글루코 및 미네랄로 코르티코이드의 부신 생산을 변화시키는 유전성 희귀 질환입니다. 치료는 하이드로코르티손을 사용하여 어린이를 보충하는 것입니다. 이 아이들에 대한 보살핌이 수십 년에 걸쳐 상당히 개선되었음에도 불구하고, 키가 작은 성인 키는 여전히 이 질병의 중요한 결과로 남아 있습니다. 환자의 약 20%는 예상 키와 비교하여 2 표준 편차 미만의 AH를 가지고 있습니다.
OPALE 모델 연구에서 연구자들은 1970년에서 1991년 사이에 태어나 알려진 유전자형을 가진 496명의 프랑스 환자 코호트로부터 데이터를 수집했습니다. 연령, 성별, 성장, 질병, 뼈 성숙 및 사춘기 데이터를 사용하여 8세에 사용 가능한 데이터를 사용하여 AH를 예측할 수 있는 모델을 구축했습니다. 이 모델은 예상 AH를 계산하기 위해 현재 사용되는 공식(Bayley Pineau의 방법)이 CAH가 있는 어린이에게 적용할 수 없음을 보여주었습니다.
이 프로젝트에서 연구자들은 예측 모델을 사용하여 GH 치료를 받은 환자의 AH를 모델을 사용하여 예측된 AH와 비교할 계획입니다.
가설은 GH가 그러한 환자에서 AH를 향상시킨다는 것입니다. 기존 코호트는 Bayley-Pineau 공식을 사용하여 향상된 성장 속도 및 성장 기대치를 보였지만 실제 AH에서는 나타나지 않았습니다.
이 연구는 연구자의 가설을 강화할 것입니다.
연구 개요
상태
정황
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
-
Lyon, 프랑스, 69500
- Hospices Civils de Lyon
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
1970년에서 1998년 사이에 태어난 CAH 환자로서 최소 1년 동안 GH 치료를 받았습니다.
제외 기준:
- 만성 성장 장애 질환, 터너 증후군 또는 기타 유전적 이상이 있는 환자 OPALE 모델 예측을 사용하려면 8년 손목 Xray 및 성인 키를 사용할 수 있어야 합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 회고전
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
성인 키(AH) 증가
기간: 최대 18년
|
OPALE 모델에 의해 예측된 AH와 (i) 남아의 경우 20세 이후, 여아의 경우 18세 이후에 기록된 키; (ii) 골연령(BA)이 남아의 경우 18세 이상, 여아의 경우 16세(AH의 99.6%)일 때 기록된 키(10); 또는 (iii) 성장 속도가 1cm/년 이하로 떨어진 후 측정된 키
|
최대 18년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
부작용으로 인한 치료 중단 건수
기간: 최대 6년의 GH 치료
|
안전
|
최대 6년의 GH 치료
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Patricia Bretones, MD, Hospices Civils de Lyon
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CIC 2009-019
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .