Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kasvuhormoni (GH) synnynnäisessä lisämunuaisen hyperplasiassa (OPALE GH)

perjantai 19. toukokuuta 2017 päivittänyt: Hospices Civils de Lyon

Aikuisten pituuden nousun arviointi kasvuhormonihoidolla lapsilla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu (CDAH), käyttämällä OPALE-ennustusmallia

Synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu (CAH) on geneettisesti harvinainen sairaus, joka muuttaa lisämunuaisen gluko- ja mineralokortikoidien tuotantoa. Hoito koostuu lasten täydentämisestä hydrokortisonilla. Vaikka näiden lasten hoito on parantunut huomattavasti vuosikymmenten aikana, lyhyt aikuisen pituus on edelleen tärkeä seuraus taudista. Noin 20 %:lla potilaista AH on alle 2 standardipoikkeamaa verrattuna heidän odotettuun pituuteensa.

OPALE-mallitutkimuksessa tutkijat ovat keränneet tietoja 496 ranskalaisesta potilaasta, jotka ovat syntyneet vuosina 1970-1991 ja joilla on tunnettu genotyyppi. He ovat rakentaneet ikänsä, sukupuolensa, kasvunsa, sairautensa, luun kypsymisen ja murrosiän tietojensa perusteella mallin, joka mahdollistaa AH:n ennustamisen 8-vuotiaana saatavilla olevien tietojen perusteella. Tämä malli on osoittanut, että tällä hetkellä käytetty kaava ennustetun AH:n laskemiseen (Bayley Pineaun menetelmä) ei sovellu lapsille, joilla on CAH.

Tässä projektissa tutkijat aikovat käyttää ennustemallia vertaillakseen GH-hoitoa saaneiden potilaiden AH:ta mallin avulla ennustettuun AH:hen.

Hypoteesi on, että GH parantaa AH:ta tällaisilla potilailla. Olemassa olevat kohortit ovat osoittaneet parempaa kasvua ja kasvuodotuksia Bayley-Pineaun kaavalla), mutta tätä ei ole osoitettu todellisessa AH:ssa.

Tämä tutkimus antaa mahdollisuuden vahvistaa tutkijoiden hypoteesia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Lyon, Ranska, 69500
        • Hospices Civils de Lyon

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 50 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on geneettisesti todistettu CAH, klassinen muoto tai yksinkertainen virilisointi, joilla on 21-hydroksylaasi- tai 11-hydroksylaasi- tai 3βol-dehydrogenaasivaje, syntyneet vuosina 1970-1998 ja jotka ovat saaneet GH-hoitoa vähintään yhden vuoden ajan.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

CAH-potilaat, syntyneet vuosina 1970–1998 ja jotka ovat saaneet GH-hoitoa vähintään yhden vuoden ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on krooninen kasvua muuttava sairaus, Turnerin oireyhtymä tai muu geneettinen poikkeama; 8 vuoden ranteen röntgenkuvan ja aikuisen pituuden pitäisi olla saatavilla, jotta OPALE-mallin ennustetta voidaan käyttää.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Takautuva

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aikuisen pituuden (AH) nousu
Aikaikkuna: jopa 18 vuotta
Ero OPALE-mallin ennustaman AH:n ja havaitun AH:n välillä, joka määritellään (i) 20-vuotiaana pojilla tai 18-vuotiaana tytöillä mitattuna pituutena; (ii) mitattu pituus, kun luustoikä (BA) on ≥ 18 vuotta pojilla ja 16 vuotta tytöillä (99,6 % AH:sta) (10); tai (iii) korkeus mitattuna sen jälkeen, kun kasvunopeus on pudonnut arvoon ≤ 1 cm/vuosi
jopa 18 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon keskeytysten lukumäärä haittatapahtumien vuoksi
Aikaikkuna: jopa 6 vuotta GH-hoitoa
Turvallisuus
jopa 6 vuotta GH-hoitoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hospices Civils de Lyon

Tutkijat

  • Päätutkija: Patricia Bretones, MD, Hospices Civils de Lyon

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 15. syyskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 15. maaliskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 15. maaliskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 16. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 22. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 22. toukokuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. toukokuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CIC 2009-019

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lisämunuaisen hyperplasia, synnynnäinen

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malaysia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa