Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Væksthormon (GH) i medfødt binyrehyperplasi (OPALE GH)

19. maj 2017 opdateret af: Hospices Civils de Lyon

Evaluering af voksenhøjdeforøgelsen med væksthormonbehandling hos børn med medfødt binyrehyperplasi (CDAH), ved hjælp af OPALE-forudsigelsesmodellen

Kongenital binyrehyperplasi (CAH) er en genetisk sjælden sygdom, som ændrer binyreproduktionen af ​​gluco- og mineralokortikoider. Behandlingen består i at supplere børn med hydrocortison. På trods af at omsorgen for disse børn er blevet væsentligt forbedret gennem årtier, er kort voksenhøjde stadig en vigtig konsekvens af sygdommen. Omkring 20 % af patienterne har en AH under 2 standardafvigelser sammenlignet med deres forventede højde.

I OPALE-modelstudiet har efterforskerne indsamlet data fra en kohorte på 496 franske patienter, født mellem 1970 og 1991 og med en kendt genotype. Ved hjælp af deres alder, køn, vækst, sygdom, knoglemodning og pubertetsdata har de bygget en model, som gør det muligt at forudsige deres AH ved hjælp af data, der er tilgængelige ved 8 års alderen. Denne model har vist, at den aktuelt anvendte formel til at beregne den forudsagte AH (Bayley Pineaus metode) ikke er anvendelig for børn med CAH.

I dette projekt planlægger efterforskerne at bruge forudsigelsesmodellen til at sammenligne AH hos patienter, der har modtaget GH-behandling, med deres forudsagte AH ved hjælp af modellen.

Hypotesen er, at GH forbedrer AH hos sådanne patienter. Eksisterende kohorter har vist forbedret væksthastighed og vækstforventning ved brug af Bayley-Pineau-formlen), men dette er ikke blevet vist på den faktiske AH.

Denne undersøgelse vil gøre det muligt at styrke efterforskernes hypotese.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

25

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69500
        • Hospices Civils de Lyon

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 50 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med genetisk bevist CAH, klassisk form eller simpel virilisering, med 21 hydroxylase eller 11ᵝ hydroxylase eller 3βol-dehydrogenase underskud, født mellem 1970 og 1998, der har modtaget GH-behandling i en varighed på mindst et år.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter med CAH, født mellem 1970 og 1998, der har modtaget GH-behandling i en varighed på mindst et år.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med kronisk vækstændrende sygdom, Turners syndrom eller anden genetisk anomali; 8-års røntgenbillede af håndled og voksenhøjde bør være tilgængelige for at tillade brugen af ​​OPALE-modellens forudsigelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Voksenhøjdeforøgelse (AH).
Tidsramme: op til 18 år
Forskel mellem AH forudsagt af OPALE-modellen og observeret AH defineret som (i) højden registreret efter 20 år hos drenge eller 18 hos piger; (ii) højden registreret, når knoglealderen (BA) er ≥ 18 år hos drenge og 16 år hos piger (99,6 % af AH) (10); eller (iii) højden målt efter faldende væksthastighed til ≤ 1 cm/år
op til 18 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal behandlingsafbrydelser på grund af bivirkninger
Tidsramme: op til 6 års GH-behandling
Sikkerhed
op til 6 års GH-behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Patricia Bretones, MD, Hospices Civils de Lyon

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. september 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. marts 2016

Studieafslutning (Faktiske)

15. marts 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

22. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. maj 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2017

Sidst verificeret

1. maj 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CIC 2009-019

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Adrenal hyperplasi, medfødt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner