Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Hormon wzrostu (GH) we wrodzonym przeroście nadnerczy (OPALE GH)

19 maja 2017 zaktualizowane przez: Hospices Civils de Lyon

Ocena przyrostu wzrostu w wieku dorosłym po leczeniu hormonem wzrostu u dzieci z wrodzonym przerostem nadnerczy (CDAH) przy użyciu modelu prognostycznego OPALE

Wrodzony przerost nadnerczy (CAH) jest rzadką chorobą genetyczną, która zaburza produkcję glikokortykoidów i mineralokortykoidów w nadnerczach. Leczenie polega na suplementacji dzieci hydrokortyzonem. Pomimo znacznej poprawy opieki nad tymi dziećmi na przestrzeni dziesięcioleci, niski wzrost w wieku dorosłym nadal pozostaje ważną konsekwencją choroby. Około 20% pacjentów ma AH poniżej 2 odchyleń standardowych w stosunku do oczekiwanego wzrostu.

W badaniu modelowym OPALE badacze zebrali dane od kohorty 496 francuskich pacjentów, urodzonych w latach 1970-1991, ze znanym genotypem. Wykorzystując wiek, płeć, wzrost, chorobę, dojrzewanie kości i dane dotyczące okresu dojrzewania, zbudowali model, który pozwala przewidzieć ich AH na podstawie danych dostępnych w wieku 8 lat. Model ten wykazał, że obecnie stosowany wzór do obliczania przewidywanego AH (metoda Bayleya Pineau) nie ma zastosowania do dzieci z CAH.

W tym projekcie badacze planują wykorzystać model prognostyczny do porównania nadciśnienia tętniczego u pacjentów, którzy otrzymali leczenie hormonem wzrostu, z przewidywanym nadciśnieniem tętniczym za pomocą modelu.

Hipoteza jest taka, że ​​GH poprawia AH u takich pacjentów. Istniejące kohorty wykazały lepszą szybkość wzrostu i oczekiwany wzrost przy użyciu wzoru Bayleya-Pineau), ale nie zostało to pokazane na rzeczywistej AH.

Badanie to pozwoli wzmocnić hipotezę badaczy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lyon, Francja, 69500
        • Hospices Civils de Lyon

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 50 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z potwierdzonym genetycznie CAH, postacią klasyczną lub prostą wirylizacją, z deficytem 21-hydroksylazy, 11ᵝ hydroksylazy lub 3βol-dehydrogenazy, urodzeni w latach 1970-1998, po leczeniu hormonem wzrostu przez co najmniej rok.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci z CAH, urodzeni w latach 1970-1998, po leczeniu hormonem wzrostu przez co najmniej jeden rok.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z przewlekłą chorobą wpływającą na wzrost, zespołem Turnera lub inną anomalią genetyczną; 8-letnie zdjęcie rentgenowskie nadgarstka i wzrost osoby dorosłej powinny być dostępne, aby umożliwić zastosowanie prognozy modelu OPALE.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przyrost wzrostu dorosłego (AH).
Ramy czasowe: do 18 lat
Różnica między AH przewidzianą przez model OPALE, a obserwowaną AH zdefiniowaną jako (i) wzrost zarejestrowany po 20. roku życia u chłopców lub 18. roku życia u dziewcząt; (ii) wzrost zarejestrowany, gdy wiek kostny (BA) wynosi ≥ 18 lat u chłopców i 16 lat u dziewcząt (99,6% AH) (10); lub (iii) wysokość zmierzona po spadku tempa wzrostu do ≤ 1 cm/rok
do 18 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba przypadków przerwania leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: do 6 lat kuracji GH
Bezpieczeństwo
do 6 lat kuracji GH

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Śledczy

  • Główny śledczy: Patricia Bretones, MD, Hospices Civils de Lyon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 września 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 marca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 marca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2017

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CIC 2009-019

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przerost nadnerczy, wrodzony

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj