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Hormônio do Crescimento (GH) na Hiperplasia Adrenal Congênita (OPALE GH)

19 de maio de 2017 atualizado por: Hospices Civils de Lyon

Avaliação do Ganho de Altura em Adultos com Tratamento com Hormônio do Crescimento em Crianças com Hiperplasia Adrenal Congênita (CDAH), Utilizando o Modelo de Previsão OPALE

A hiperplasia adrenal congênita (HAC) é uma doença genética rara, que altera a produção adrenal de glicocorticóides e mineralocorticóides. O tratamento consiste na suplementação das crianças com hidrocortisona. Apesar de o atendimento a essas crianças ter melhorado substancialmente ao longo das décadas, a baixa altura adulta ainda continua sendo uma consequência importante da doença. Cerca de 20% dos pacientes apresentam HA abaixo de 2 desvios padrão em relação à altura esperada.

No estudo modelo OPALE, os investigadores coletaram dados de uma coorte de 496 pacientes franceses, nascidos entre 1970 e 1991 e com um genótipo conhecido. Usando seus dados de idade, sexo, crescimento, doença, maturação óssea e puberdade, eles construíram um modelo que permite prever sua HA usando dados disponíveis aos 8 anos de idade. Este modelo mostrou que a fórmula atualmente utilizada para calcular a HA predita (método de Bayley Pineau) não é aplicável a crianças com HAC.

Neste projeto, os pesquisadores planejam usar o modelo de previsão para comparar a HA em pacientes que receberam tratamento com GH com a HA prevista usando o modelo.

A hipótese é que o GH melhore a HA nesses pacientes. As coortes existentes mostraram maior celeridade de crescimento e expectativa de crescimento usando a fórmula de Bayley-Pineau), mas isso não foi demonstrado no AH real.

Este estudo permitirá reforçar a hipótese dos investigadores.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

25

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Lyon, França, 69500
        • Hospices Civils de Lyon

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 50 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com HAC geneticamente comprovada, forma clássica ou virilizante simples, com déficit de 21 hidroxilase, ou 11ᵝ hidroxilase, ou 3βol-desidrogenase, nascidos entre 1970 e 1998, tendo recebido tratamento com GH por um período mínimo de um ano.

Descrição

Critério de inclusão:

Pacientes com HAC, nascidos entre 1970 e 1998, tendo recebido tratamento com GH por um período mínimo de um ano.

Critério de exclusão:

  • Pacientes com qualquer doença crônica que altere o crescimento, síndrome de Turner ou outra anomalia genética; O raio X do pulso de 8 anos e a altura do adulto devem estar disponíveis para permitir o uso da previsão do modelo OPALE.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Retrospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ganho de altura adulta (AH)
Prazo: até 18 anos
Diferença entre a HA prevista pelo modelo OPALE e a HA observada definida como (i) a altura registrada após os 20 anos de idade em meninos ou 18 anos em meninas; (ii) a estatura registrada quando a idade óssea (IA) é ≥ 18 anos nos meninos e 16 anos nas meninas (99,6% da HA) (10); ou (iii) a altura medida após a queda da velocidade de crescimento para ≤ 1 cm/ano
até 18 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de retirada do tratamento devido a eventos adversos
Prazo: até 6 anos de tratamento com GH
Segurança
até 6 anos de tratamento com GH

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hospices Civils de Lyon

Investigadores

  • Investigador principal: Patricia Bretones, MD, Hospices Civils de Lyon

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de setembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

15 de março de 2016

Conclusão do estudo (Real)

15 de março de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de maio de 2017

Primeira postagem (Real)

22 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de maio de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de maio de 2017

Última verificação

1 de maio de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CIC 2009-019

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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