Гормон роста (GH) при врожденной гиперплазии надпочечников (OPALE GH)

Врожденная гиперплазия коры надпочечников (ВГКН) — редкое генетическое заболевание, при котором нарушается продукция надпочечниками глюко- и минералокортикоидов. Лечение заключается в докорме детей гидрокортизоном. Несмотря на то, что уход за этими детьми значительно улучшился за последние десятилетия, низкий рост взрослого человека по-прежнему остается важным последствием болезни. Около 20 % пациентов имеют АГ ниже 2 стандартных отклонений по сравнению с их ожидаемым ростом.

В модельном исследовании OPALE исследователи собрали данные о когорте из 496 французских пациентов, родившихся между 1970 и 1991 годами и с известным генотипом. Используя данные о возрасте, поле, росте, заболевании, костном созревании и половом созревании, они построили модель, которая позволяет прогнозировать их АГ, используя данные, доступные в возрасте 8 лет. Эта модель показала, что используемая в настоящее время формула для расчета прогнозируемой АГ (метод Бейли Пино) неприменима к детям с ХАГ.

В этом проекте исследователи планируют использовать модель прогнозирования для сравнения АГ у пациентов, получавших лечение гормоном роста, с их прогнозируемой АГ с использованием модели.

Гипотеза состоит в том, что ГР улучшает АГ у таких пациентов. Существующие когорты показали улучшенную скорость роста и ожидаемый рост с использованием формулы Бейли-Пино), но это не было показано на фактическом AH.

Это исследование позволит подкрепить гипотезу исследователей.