先天性肾上腺增生症中的生长激素 (GH) (OPALE GH)
2017年5月19日 更新者：Hospices Civils de Lyon
使用 OPALE 预测模型评估先天性肾上腺增生症 (CDAH) 儿童接受生长激素治疗后的成人身高增长
先天性肾上腺增生症 (CAH) 是一种遗传性罕见疾病，它会改变肾上腺产生的葡萄糖和矿物质皮质激素。 治疗包括使用氢化可的松补充儿童。 尽管几十年来对这些儿童的护理有了很大改善，但成人身高矮小仍然是该病的一个重要后果。 与预期身高相比，大约 20% 的患者 AH 低于 2 个标准差。
在 OPALE 模型研究中，研究人员收集了一组 496 名法国患者的数据，这些患者出生于 1970 年至 1991 年间，具有已知的基因型。 利用他们的年龄、性别、生长、疾病、骨骼成熟度和青春期数据，他们建立了一个模型，可以使用 8 岁时可用的数据预测他们的 AH。 该模型表明，目前用于计算预测 AH 的公式（Bayley Pineau 方法）不适用于患有 CAH 的儿童。
在这个项目中，研究人员计划使用预测模型将接受 GH 治疗的患者的 AH 与使用该模型预测的 AH 进行比较。
假设是 GH 改善了此类患者的 AH。 现有队列已显示出提高的增长速度和使用 Bayley-Pineau 公式的增长预期），但这并未显示在实际的 AH 上。
这项研究将允许加强调查人员的假设。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
25
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Lyon、法国、69500
- Hospices Civils de Lyon
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 50年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
经遗传证实的 CAH、经典型或单纯男性化型患者，具有 21 羟化酶、11ᵝ 羟化酶或 3β 醇脱氢酶缺陷，出生于 1970 年至 1998 年之间，已接受至少一年的 GH 治疗。
描述
纳入标准：
患有 CAH 的患者，出生于 1970 年至 1998 年之间，已接受至少一年的 GH 治疗。
排除标准：
- 患有慢性任何生长改变疾病、特纳综合征或其他遗传异常的患者；应提供 8 岁手腕 X 射线和成人身高，以允许使用 OPALE 模型预测。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：追溯
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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成人身高 (AH) 增加
大体时间：18岁以下
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OPALE 模型预测的 AH 与观察到的 AH 之间的差异定义为 (i) 男孩 20 岁或女孩 18 岁以后记录的身高； (ii) 当骨龄 (BA) 男孩≥18 岁，女孩≥16 岁时记录的身高（AH 的 99.6%）(10)；或 (iii) 生长速度下降至 ≤ 1 厘米/年后测得的高度
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18岁以下
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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因不良事件退出治疗的人数
大体时间：长达 6 年的 GH 治疗
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安全
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长达 6 年的 GH 治疗
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Patricia Bretones, MD、Hospices Civils de Lyon
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年9月15日
初级完成 (实际的)
2016年3月15日
研究完成 (实际的)
2016年3月15日
研究注册日期
首次提交
2017年5月16日
首先提交符合 QC 标准的
2017年5月19日
首次发布 (实际的)
2017年5月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年5月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年5月19日
最后验证
2017年5月1日
更多信息
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