再発/難治性急性骨髄性白血病患者におけるUCART123の安全性と有効性を評価する研究 (AMELI-01)
2025年8月4日 更新者：Cellectis S.A.
再発/難治性急性骨髄性患者に投与された UCART123 (抗 CD123 キメラ抗原受容体を発現する同種遺伝子操作 T 細胞) の安全性、拡大、持続性、および臨床活性を評価するための第 I 相非盲検用量漸増および用量拡大試験白血病
再発/難治性急性骨髄性白血病 (AML) 患者における CD123 を標的とする UCART の安全性と有効性を評価する第 I 相、初のヒト、非盲検、用量漸増および用量拡大試験。
この研究の目的は、UCART123v1.2 の安全性と臨床活動を評価し、最大耐用量 (MTD) と推奨されるフェーズ 2 用量 (RP2D) を決定することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
29
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60201
- Northwestern University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14263
- Roswell Park Cancer Institute
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New York、New York、アメリカ、10021
- Weill Medical College of Cornell University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania - Abramson Cancer Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- MD Anderson Cancer Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～61年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- -骨髄芽球が5％を超える再発または原発性難治性AML（WHO基準で定義）の患者
- CD123+ 芽細胞を有する患者 (フローサイトメトリーで検証)
- -東部共同腫瘍学グループのパフォーマンスステータス（ECOG-PS）が1以下
- -スクリーニング期間内に実行された最後の評価に基づく、骨髄、腎臓、肝臓、肺、および心機能を含む適切な臓器機能
- (用量漸増) リンパ球除去 (LD) の前に特定されたドナーおよび移植戦略
- 他の基準が適用される場合があります
主な除外基準:
- APLまたはCNS白血病の患者
- 研究歴のある遺伝子または細胞療法（CARを含む）
- 2回以上の同種異系SCT
- -3か月以内のリツキシマブまたは他の抗CD20療法による以前の治療
- 既知の活動性または制御されていない感染症
- 他の基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：用量漸増
UCART123v1.2 は、最大耐量 (MTD) を確立し、推奨フェーズ 2 用量 (RP2D) を特定するために、異なるリンパ球除去レジメンを使用していくつかの用量レベルでテストされました。 用量拡大: 用量漸増段階から決定されるRP2Dで投与されるUCART123v1.2 |
抗 CD123 キメラ抗原受容体を発現する同種改変 T 細胞 生物学的/ワクチン: CLLS52 CD52 抗原を認識するモノクローナル抗体 その他の名前: アレムツズマブ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）/重篤な有害事象（SAE）/用量制限毒性（DLT）の発生率 [安全性と忍容性]
時間枠：24ヶ月
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UCART123v1.2 の安全性 - 研究全体にわたる AE および SAE の発生率、性質、重症度
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24ヶ月
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用量漸増と拡大部分: DLT の発生
時間枠：最後の UCART123v1.2 注入後 28 日目まで
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最後の UCART123v1.2 注入後 28 日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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応答期間
時間枠：最初の応答の日から、病気の進行または何らかの原因による死亡のいずれか早い方の日まで、24 か月目まで評価
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最初の応答の日から、病気の進行または何らかの原因による死亡のいずれか早い方の日まで、24 か月目まで評価
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無増悪サバイバル
時間枠：研究治療の初日から、病気の進行または何らかの原因による死亡のいずれか早い方の日まで、24 か月目まで評価
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研究治療の初日から、病気の進行または何らかの原因による死亡のいずれか早い方の日まで、24 か月目まで評価
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全生存
時間枠：研究治療の初日から何らかの原因による死亡日まで、24か月目まで評価
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研究治療の初日から何らかの原因による死亡日まで、24か月目まで評価
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研究者らは、欧州白血病ネット (ELN) 応答基準に従って全体的な奏効率を評価しました。
時間枠：28日目、56日目、84日目、3ヶ月目、6ヶ月目、9ヶ月目、12ヶ月目、15ヶ月目、18ヶ月目、21ヶ月目、24ヶ月目
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28日目、56日目、84日目、3ヶ月目、6ヶ月目、9ヶ月目、12ヶ月目、15ヶ月目、18ヶ月目、21ヶ月目、24ヶ月目
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薬物動態 (PK) 分析: 標準的な PK 分析を完了して、最大血漿濃度 (Cmax) を取得します。
時間枠：アレムツズマブのレベルは、アレムツズマブの投与前および投与後、および最後の投与から最大48時間までに測定されます。
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アレムツズマブのレベルは、アレムツズマブの投与前および投与後、および最後の投与から最大48時間までに測定されます。
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薬物動態分析: 標準的な PK 分析を完了して、Cmax (Tmax) に到達する時間を取得します。
時間枠：アレムツズマブのレベルは、アレムツズマブの投与前および投与後、および最後の投与から最大48時間までに測定されます。
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アレムツズマブのレベルは、アレムツズマブの投与前および投与後、および最後の投与から最大48時間までに測定されます。
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薬物動態分析: 標準 PK 分析を完了して、ゼロから無限大 (AUC 無限大) までの総曲線下面積を取得します。
時間枠：アレムツズマブのレベルは、アレムツズマブの投与前および投与後、および最後の投与から最大48時間までに測定されます。
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アレムツズマブのレベルは、アレムツズマブの投与前および投与後、および最後の投与から最大48時間までに測定されます。
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薬物動態分析: 標準的な PK 分析を完了して終末速度を取得します。
時間枠：アレムツズマブのレベルは、アレムツズマブの投与前および投与後、および最後の投与から最大48時間までに測定されます。
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アレムツズマブのレベルは、アレムツズマブの投与前および投与後、および最後の投与から最大48時間までに測定されます。
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薬物動態分析: 標準的な PK 分析を完了して終末半減期を取得します。
時間枠：アレムツズマブのレベルは、アレムツズマブの投与前および投与後、および最後の投与から最大48時間までに測定されます。
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アレムツズマブのレベルは、アレムツズマブの投与前および投与後、および最後の投与から最大48時間までに測定されます。
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薬物動態分析: 認可を取得するために、標準的な PK 分析が完了します。
時間枠：アレムツズマブのレベルは、アレムツズマブの投与前および投与後、および最後の投与から最大48時間までに測定されます。
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アレムツズマブのレベルは、アレムツズマブの投与前および投与後、および最後の投与から最大48時間までに測定されます。
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薬物動態分析: 標準的な PK 分析を完了して、分布量を取得します。
時間枠：アレムツズマブのレベルは、アレムツズマブの投与前および投与後、および最後の投与から最大48時間までに測定されます。
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アレムツズマブのレベルは、アレムツズマブの投与前および投与後、および最後の投与から最大48時間までに測定されます。
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薬力学分析: 血清中の抗分化クラスター 52 (抗 CD52; アレムツズマブ) 抗体 (ADA) の発生率の薬力学モニタリング アレムツズマブ投与前から 84 日目まで
時間枠：上映から84日目まで
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上映から84日目まで
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薬力学分析: 末梢血中の T 細胞の薬力学定量
時間枠：上映から84日目まで
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上映から84日目まで
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薬力学分析: 末梢血中の B 細胞の薬力学定量
時間枠：上映から84日目まで
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上映から84日目まで
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薬力学分析: 末梢血中のナチュラルキラー (NK) 細胞の薬力学定量
時間枠：上映から84日目まで
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上映から84日目まで
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薬力学分析: 薬力学 末梢血中の総リンパ球の定量
時間枠：上映から84日目まで
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上映から84日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Gail Roboz, Dr、Weill Medical College of Cornell University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年6月19日
一次修了 (実際)
2024年12月24日
研究の完了 (推定)
2025年12月1日
試験登録日
最初に提出
2017年6月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年6月15日
最初の投稿 (実際)
2017年6月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年8月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月4日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- UCART123_01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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