Исследование по оценке безопасности и эффективности UCART123 у пациентов с рецидивирующим/рефрактерным острым миелоидным лейкозом (AMELI-01)
31 января 2024 г. обновлено: Cellectis S.A.
Фаза I, открытое исследование повышения дозы и увеличения дозы для оценки безопасности, распространения, стойкости и клинической активности UCART123 (аллогенно сконструированные Т-клетки, экспрессирующие химерный антигенный рецептор анти-CD123), вводимого пациентам с рецидивирующим/рефрактерным острым миелоидным заболеванием Лейкемия
Фаза I, первое открытое исследование на людях с повышением дозы и расширением дозы, оценивающее безопасность и эффективность UCART, нацеленного на CD123, у пациентов с рецидивирующим/рефрактерным острым миелоидным лейкозом (ОМЛ).
Целью этого исследования является оценка безопасности и клинической активности UCART123v1.2 и определение максимально переносимой дозы (MTD) и рекомендуемой дозы фазы 2 (RP2D).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
65
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Cellectis Central Contact
- Номер телефона: 1-347-752-4044
- Электронная почта: clinicaltrials@cellectis.com
Места учебы
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- Рекрутинг
- University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Отозван
- Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
- Рекрутинг
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60201
- Рекрутинг
- Northwestern University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Рекрутинг
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14263
- Рекрутинг
- Roswell Park Cancer Institute
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- Рекрутинг
- Weill Medical College of Cornell University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- University of Pennsylvania - Abramson Cancer Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Рекрутинг
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 16 лет до 63 года (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Основные критерии включения:
- Пациенты с рецидивирующим или первично-резистентным ОМЛ (согласно критериям ВОЗ) с >5% бластов в костном мозге
- Пациенты с бластными клетками CD123+ (подтверждено проточной цитометрией)
- Статус эффективности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG-PS) ≤1
- Адекватная функция органов, включая функцию костного мозга, почек, печени, легких и сердца, на основании последней оценки, проведенной в период скрининга.
- (Увеличение дозы) Идентифицированный донор и стратегия трансплантации до лимфодеплеции (ЛД)
- Могут применяться другие критерии
Основные критерии исключения:
- Пациенты с ОПЛ или лейкемией ЦНС
- Предыдущее исследование генная или клеточная терапия (включая CAR)
- ≥ 2 предыдущих аллогенных SCT
- Предшествующее лечение ритуксимабом или другой анти-CD20-терапией в течение 3 месяцев.
- Любая известная активная или неконтролируемая инфекция
- Могут применяться другие критерии
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Увеличение дозы
UCART123v1.2 протестирован на нескольких уровнях дозы с различными схемами лимфодеплеции для установления максимально переносимой дозы (MTD) и определения рекомендуемой дозы 2 фазы (RP2D). Увеличение дозы: UCART123v1.2 вводится на уровне RP2D, определяемом на этапе повышения дозы. |
Аллогенные сконструированные Т-клетки, экспрессирующие химерный антигенный рецептор анти-CD123. Биологический препарат/вакцина: CLLS52. Моноклональное антитело, распознающее антиген CD52. Другие названия: Алемтузумаб.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений (AE)/серьезных нежелательных явлений (SAE)/дозолимитирующей токсичности (DLT) [Безопасность и переносимость]
Временное ограничение: 24 месяца
|
Безопасность UCART123v1.2 — частота, характер и тяжесть НЯ и СНЯ на протяжении всего исследования
|
24 месяца
|
|
Часть эскалации и расширения дозы: возникновение ДЛТ.
Временное ограничение: До 28-го дня после последней инфузии UCART123v1.2.
|
До 28-го дня после последней инфузии UCART123v1.2.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Продолжительность ответа
Временное ограничение: С даты первоначального ответа до даты прогрессирования заболевания или смерти от любой причины, в зависимости от того, что наступит раньше, оценивается до 24 месяцев.
|
С даты первоначального ответа до даты прогрессирования заболевания или смерти от любой причины, в зависимости от того, что наступит раньше, оценивается до 24 месяцев.
|
|
Выживаемость без прогрессирования
Временное ограничение: С первого дня исследуемого лечения до даты прогрессирования заболевания или смерти от любой причины, в зависимости от того, что наступит раньше, оценивается до 24 месяцев.
|
С первого дня исследуемого лечения до даты прогрессирования заболевания или смерти от любой причины, в зависимости от того, что наступит раньше, оценивается до 24 месяцев.
|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: С первого дня исследуемого лечения до даты смерти по любой причине, оцененной до 24 месяцев.
|
С первого дня исследуемого лечения до даты смерти по любой причине, оцененной до 24 месяцев.
|
|
Исследователи оценили общий уровень ответа в соответствии с критериями ответа Европейской сети лейкемии (ELN).
Временное ограничение: В день 28, день 56, день 84, месяц 3, месяц 6, месяц 9, месяц 12, месяц 15, месяц 18, месяц 21 и месяц 24.
|
В день 28, день 56, день 84, месяц 3, месяц 6, месяц 9, месяц 12, месяц 15, месяц 18, месяц 21 и месяц 24.
|
|
Фармакокинетический (ФК) анализ: Стандартный фармакокинетический анализ будет завершен для получения максимальной концентрации в плазме (Cmax).
Временное ограничение: Уровни алемтузумаба будут определяться до и после приема алемтузумаба и в течение 48 часов после последней дозы.
|
Уровни алемтузумаба будут определяться до и после приема алемтузумаба и в течение 48 часов после последней дозы.
|
|
Фармакокинетический анализ: стандартный фармакокинетический анализ будет завершен для определения времени достижения Cmax (Tmax).
Временное ограничение: Уровни алемтузумаба будут определяться до и после приема алемтузумаба и в течение 48 часов после последней дозы.
|
Уровни алемтузумаба будут определяться до и после приема алемтузумаба и в течение 48 часов после последней дозы.
|
|
Фармакокинетический анализ: стандартный фармакокинетический анализ будет завершен для получения общей площади под кривой от нуля до бесконечности (AUC-бесконечность).
Временное ограничение: Уровни алемтузумаба будут определяться до и после приема алемтузумаба и в течение 48 часов после последней дозы.
|
Уровни алемтузумаба будут определяться до и после приема алемтузумаба и в течение 48 часов после последней дозы.
|
|
Фармакокинетический анализ: для получения конечной скорости будет выполнен стандартный фармакокинетический анализ.
Временное ограничение: Уровни алемтузумаба будут определяться до и после приема алемтузумаба и в течение 48 часов после последней дозы.
|
Уровни алемтузумаба будут определяться до и после приема алемтузумаба и в течение 48 часов после последней дозы.
|
|
Фармакокинетический анализ: стандартный фармакокинетический анализ будет выполнен для определения конечного периода полувыведения.
Временное ограничение: Уровни алемтузумаба будут определяться до и после приема алемтузумаба и в течение 48 часов после последней дозы.
|
Уровни алемтузумаба будут определяться до и после приема алемтузумаба и в течение 48 часов после последней дозы.
|
|
Фармакокинетический анализ: для получения разрешения будет выполнен стандартный фармакокинетический анализ.
Временное ограничение: Уровни алемтузумаба будут определяться до и после приема алемтузумаба и в течение 48 часов после последней дозы.
|
Уровни алемтузумаба будут определяться до и после приема алемтузумаба и в течение 48 часов после последней дозы.
|
|
Фармакокинетический анализ. Для определения объема распределения будет выполнен стандартный фармакокинетический анализ.
Временное ограничение: Уровни алемтузумаба будут определяться до и после приема алемтузумаба и в течение 48 часов после последней дозы.
|
Уровни алемтузумаба будут определяться до и после приема алемтузумаба и в течение 48 часов после последней дозы.
|
|
Фармакодинамический анализ: фармакодинамика. Мониторинг частоты появления антикластерных дифференцировочных антител 52 (анти-CD52; алемтузумаб) в сыворотке крови. До введения алемтузумаба и в течение 84-го дня.
Временное ограничение: От скрининга до 84-го дня
|
От скрининга до 84-го дня
|
|
Фармакодинамический анализ: фармакодинамика. Количественное определение Т-клеток в периферической крови.
Временное ограничение: От скрининга до 84-го дня
|
От скрининга до 84-го дня
|
|
Фармакодинамический анализ: фармакодинамика. Количественное определение В-клеток в периферической крови.
Временное ограничение: От скрининга до 84-го дня
|
От скрининга до 84-го дня
|
|
Фармакодинамический анализ: фармакодинамика. Количественное определение естественных клеток-киллеров (NK) в периферической крови.
Временное ограничение: От скрининга до 84-го дня
|
От скрининга до 84-го дня
|
|
Фармакодинамический анализ: фармакодинамика. Количественное определение общего количества лимфоцитов в периферической крови.
Временное ограничение: От скрининга до 84-го дня
|
От скрининга до 84-го дня
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Gail Roboz, Dr, Weill Medical College of Cornell University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 июня 2017 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 июня 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 июня 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 июня 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
5 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
31 января 2024 г.
Последняя проверка
1 января 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- UCART123_01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .