Studio che valuta la sicurezza e l'efficacia di UCART123 in pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria (AMELI-01)
4 agosto 2025 aggiornato da: Cellectis S.A.
Fase I, studio in aperto sull'aumento della dose e sull'espansione della dose per valutare la sicurezza, l'espansione, la persistenza e l'attività clinica di UCART123 (cellule T ingegnerizzate allogeniche che esprimono il recettore dell'antigene chimerico anti-CD123), somministrato a pazienti con mieloide acuta recidivante/refrattaria Leucemia
Studio di fase I, first-in-human, open-label, dose-escalation e dose-expansion che valuta la sicurezza e l'efficacia di UCART mirata al CD123 in pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) recidivante/refrattaria.
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'attività clinica di UCART123v1.2 e determinare la dose massima tollerata (MTD) e la dose raccomandata di fase 2 (RP2D).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
29
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60201
- Northwestern University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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New York
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Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
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New York, New York, Stati Uniti, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- University of Pennsylvania - Abramson Cancer Center
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 14 anni a 61 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Principali criteri di inclusione:
- Pazienti con LMA refrattaria primaria o recidivante (come definito nei criteri dell'OMS) con >5% di blasti midollari
- Pazienti con blasti CD123+ (verificati mediante citometria a flusso)
- Performance Status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG-PS) di ≤1
- Adeguata funzione d'organo, inclusa la funzione del midollo osseo, renale, epatica, polmonare e cardiaca sulla base dell'ultima valutazione eseguita durante il periodo di screening
- (Dose-escalation) Donatore identificato e strategia di trapianto prima della linfodeplezione (LD)
- Potrebbero essere applicati altri criteri
Principali criteri di esclusione:
- Pazienti con APL o leucemia del SNC
- Terapia genica o cellulare di precedenti indagini (inclusa CAR)
- ≥ 2 precedenti SCT allogenici
- Precedente trattamento con rituximab o altra terapia anti-CD20 entro 3 mesi
- Qualsiasi infezione nota attiva o incontrollata
- Potrebbero essere applicati altri criteri
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Aumento della dose
UCART123v1.2 testato a diversi livelli di dose con diversi regimi di linfodeplezione per stabilire la dose massima tollerata (MTD) e identificare la dose raccomandata per la fase 2 (RP2D) Espansione della dose: UCART123v1.2 somministrato all'RP2D determinato dalla fase di aumento della dose |
Cellule T ingegnerizzate allogeniche che esprimono il recettore dell'antigene chimerico anti-CD123 Biologico/vaccino: CLLS52 Un anticorpo monoclonale che riconosce l'antigene CD52 Altri nomi: Alemtuzumab
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza di eventi avversi (AE)/eventi avversi gravi (SAE)/tossicità dose-limitanti (DLT) [Sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: 24 mesi
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Sicurezza di UCART123v1.2 - Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi durante lo studio
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24 mesi
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Parte di incremento e espansione della dose: comparsa di DLT
Lasso di tempo: Fino al giorno 28 dopo l’ultima infusione di UCART123v1.2
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Fino al giorno 28 dopo l’ultima infusione di UCART123v1.2
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Durata della risposta
Lasso di tempo: Dalla data della risposta iniziale alla data della progressione della malattia o del decesso per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima, valutata fino al mese 24
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Dalla data della risposta iniziale alla data della progressione della malattia o del decesso per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima, valutata fino al mese 24
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Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: Dal primo giorno del trattamento in studio alla data di progressione della malattia o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale delle due condizioni si verifichi per prima, valutata fino al mese 24
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Dal primo giorno del trattamento in studio alla data di progressione della malattia o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale delle due condizioni si verifichi per prima, valutata fino al mese 24
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Dal primo giorno del trattamento in studio alla data del decesso per qualsiasi causa, valutato fino al Mese 24
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Dal primo giorno del trattamento in studio alla data del decesso per qualsiasi causa, valutato fino al Mese 24
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I ricercatori hanno valutato il tasso di risposta globale secondo i criteri di risposta dell’European Leukemia Net (ELN).
Lasso di tempo: Al giorno 28, giorno 56, giorno 84, mese 3, mese 6, mese 9, mese 12, mese 15, mese 18, mese 21 e mese 24
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Al giorno 28, giorno 56, giorno 84, mese 3, mese 6, mese 9, mese 12, mese 15, mese 18, mese 21 e mese 24
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Analisi farmacocinetica (PK): l'analisi PK standard sarà completata per ottenere la concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
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i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
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Analisi farmacocinetica: l'analisi PK standard sarà completata per ottenere il tempo necessario per raggiungere la Cmax (Tmax)
Lasso di tempo: i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
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i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
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Analisi farmacocinetica: l'analisi PK standard sarà completata per ottenere l'area totale sotto la curva da zero a infinito (AUC-infinito)
Lasso di tempo: i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
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i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
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Analisi farmacocinetica: l'analisi PK standard sarà completata per ottenere la velocità terminale
Lasso di tempo: i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
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i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
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Analisi farmacocinetica: l'analisi PK standard sarà completata per ottenere l'emivita terminale
Lasso di tempo: i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
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i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
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Analisi farmacocinetica: l'analisi PK standard sarà completata per ottenere l'autorizzazione
Lasso di tempo: i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
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i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
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Analisi farmacocinetica: l'analisi PK standard sarà completata per ottenere il volume di distribuzione
Lasso di tempo: i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
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i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
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Analisi farmacodinamica: monitoraggio farmacodinamico dell'incidenza degli anticorpi anti-cluster di differenziazione 52 (anti-CD52; alemtuzumab) (ADA) nel siero della somministrazione di pre-alemtuzumab e fino al giorno 84
Lasso di tempo: Dalla proiezione fino al giorno 84
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Dalla proiezione fino al giorno 84
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Analisi farmacodinamica: Quantificazione farmacodinamica delle cellule T nel sangue periferico
Lasso di tempo: Dalla proiezione fino al giorno 84
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Dalla proiezione fino al giorno 84
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Analisi farmacodinamica: farmacodinamica Quantificazione delle cellule B nel sangue periferico
Lasso di tempo: Dalla proiezione fino al giorno 84
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Dalla proiezione fino al giorno 84
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Analisi farmacodinamica: farmacodinamica Quantificazione delle cellule natural killer (NK) nel sangue periferico
Lasso di tempo: Dalla proiezione fino al giorno 84
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Dalla proiezione fino al giorno 84
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Analisi farmacodinamica: Farmacodinamica Quantificazione dei linfociti totali nel sangue periferico
Lasso di tempo: Dalla proiezione fino al giorno 84
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Dalla proiezione fino al giorno 84
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Gail Roboz, Dr, Weill Medical College of Cornell University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
19 giugno 2017
Completamento primario (Effettivo)
24 dicembre 2024
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 giugno 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 giugno 2017
Primo Inserito (Effettivo)
16 giugno 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 agosto 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 agosto 2025
Ultimo verificato
1 agosto 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- UCART123_01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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