Étude évaluant l'innocuité et l'efficacité d'UCART123 chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë récidivante/réfractaire (AMELI-01)
4 août 2025 mis à jour par: Cellectis S.A.
Phase I, étude ouverte d'escalade de dose et d'expansion de dose pour évaluer l'innocuité, l'expansion, la persistance et l'activité clinique d'UCART123 (cellules T allogéniques exprimant un récepteur d'antigène chimérique anti-CD123), administré chez des patients atteints de myéloïde aiguë récidivante/réfractaire Leucémie
Première étude de phase I chez l'homme, en ouvert, à escalade de dose et à expansion de dose évaluant l'innocuité et l'efficacité d'UCART ciblant CD123 chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM) récidivante/réfractaire.
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'activité clinique d'UCART123v1.2 et de déterminer la dose maximale tolérée (MTD) et la dose recommandée de phase 2 (RP2D).
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
29
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
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Florida
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Tampa, Florida, États-Unis, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60201
- Northwestern University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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New York
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Buffalo, New York, États-Unis, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
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New York, New York, États-Unis, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- University of Pennsylvania - Abramson Cancer Center
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans à 61 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Principaux critères d'inclusion :
- Patients atteints de LAM récidivante ou primaire réfractaire (tel que défini dans les critères de l'OMS) avec > 5 % de blastes médullaires
- Patients avec cellules blastiques CD123+ (vérifiées par cytométrie en flux)
- État de performance du groupe coopératif d'oncologie de l'Est (ECOG-PS) ≤ 1
- Fonction organique adéquate, y compris la fonction médullaire, rénale, hépatique, pulmonaire et cardiaque basée sur la dernière évaluation effectuée au cours de la période de dépistage
- (Escalade de dose) Donneur identifié et stratégie de transplantation avant la lymphodéplétion (LD)
- D'autres critères peuvent s'appliquer
Principaux critères d'exclusion :
- Patients atteints d'APL ou de leucémie du SNC
- Enquête antérieure sur la thérapie génique ou cellulaire (y compris CAR)
- ≥ 2 GCS allogéniques antérieurs
- Traitement antérieur par rituximab ou autre traitement anti-CD20 dans les 3 mois
- Toute infection active ou non contrôlée connue
- D'autres critères peuvent s'appliquer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Augmentation de la dose
UCART123v1.2 testé à plusieurs niveaux de dose avec différents schémas thérapeutiques de lymphodéplétion pour établir la dose maximale tolérée (DMT) et identifier la dose recommandée de phase 2 (RP2D) Expansion de dose : UCART123v1.2 administré au RP2D déterminé à partir de la phase d'augmentation de la dose |
Cellules T allogéniques exprimant le récepteur de l'antigène chimérique anti-CD123 Biologique/vaccin : CLLS52 Un anticorps monoclonal qui reconnaît l'antigène CD52 Autres noms : Alemtuzumab
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence des événements indésirables (EI)/événements indésirables graves (EIG)/toxicités limitant la dose (DLT) [Sécurité et tolérance]
Délai: 24mois
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Sécurité d'UCART123v1.2 - Incidence, nature et gravité des EI et des EIG tout au long de l'étude
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24mois
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Partie augmentation et expansion de la dose : apparition de DLT
Délai: Jusqu'au jour 28 après la dernière perfusion d'UCART123v1.2
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Jusqu'au jour 28 après la dernière perfusion d'UCART123v1.2
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Durée de la réponse
Délai: De la date de la réponse initiale à la date de la progression de la maladie ou du décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité, évaluée jusqu'au mois 24
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De la date de la réponse initiale à la date de la progression de la maladie ou du décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité, évaluée jusqu'au mois 24
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Survie sans progression
Délai: Du premier jour du traitement à l'étude à la date de progression de la maladie ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité, évaluée jusqu'au mois 24
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Du premier jour du traitement à l'étude à la date de progression de la maladie ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité, évaluée jusqu'au mois 24
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La survie globale
Délai: Du premier jour du traitement à l'étude à la date du décès quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'au mois 24
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Du premier jour du traitement à l'étude à la date du décès quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'au mois 24
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Les enquêteurs ont évalué le taux de réponse global selon les critères de réponse de l'European Leukemia Net (ELN).
Délai: Au jour 28, jour 56, jour 84, mois 3, mois 6, mois 9, mois 12, mois 15, mois 18, mois 21 et mois 24
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Au jour 28, jour 56, jour 84, mois 3, mois 6, mois 9, mois 12, mois 15, mois 18, mois 21 et mois 24
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Analyse pharmacocinétique (PK) : une analyse pharmacocinétique standard sera effectuée pour obtenir la concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: Les taux d'alemtuzumab seront déterminés avant et après l'administration d'alemtuzumab et jusqu'à 48 heures après la dernière dose.
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Les taux d'alemtuzumab seront déterminés avant et après l'administration d'alemtuzumab et jusqu'à 48 heures après la dernière dose.
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Analyse pharmacocinétique : une analyse pharmacocinétique standard sera effectuée pour obtenir le temps nécessaire pour atteindre la Cmax (Tmax)
Délai: Les taux d'alemtuzumab seront déterminés avant et après l'administration d'alemtuzumab et jusqu'à 48 heures après la dernière dose.
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Les taux d'alemtuzumab seront déterminés avant et après l'administration d'alemtuzumab et jusqu'à 48 heures après la dernière dose.
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Analyse pharmacocinétique : une analyse pharmacocinétique standard sera effectuée pour obtenir la surface totale sous la courbe de zéro à l'infini (AUC-infini)
Délai: Les taux d'alemtuzumab seront déterminés avant et après l'administration d'alemtuzumab et jusqu'à 48 heures après la dernière dose.
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Les taux d'alemtuzumab seront déterminés avant et après l'administration d'alemtuzumab et jusqu'à 48 heures après la dernière dose.
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Analyse pharmacocinétique : une analyse pharmacocinétique standard sera effectuée pour obtenir le taux terminal
Délai: Les taux d'alemtuzumab seront déterminés avant et après l'administration d'alemtuzumab et jusqu'à 48 heures après la dernière dose.
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Les taux d'alemtuzumab seront déterminés avant et après l'administration d'alemtuzumab et jusqu'à 48 heures après la dernière dose.
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Analyse pharmacocinétique : une analyse pharmacocinétique standard sera effectuée pour obtenir la demi-vie terminale
Délai: Les taux d'alemtuzumab seront déterminés avant et après l'administration d'alemtuzumab et jusqu'à 48 heures après la dernière dose.
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Les taux d'alemtuzumab seront déterminés avant et après l'administration d'alemtuzumab et jusqu'à 48 heures après la dernière dose.
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Analyse pharmacocinétique : une analyse pharmacocinétique standard sera effectuée pour obtenir l'autorisation
Délai: Les taux d'alemtuzumab seront déterminés avant et après l'administration d'alemtuzumab et jusqu'à 48 heures après la dernière dose.
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Les taux d'alemtuzumab seront déterminés avant et après l'administration d'alemtuzumab et jusqu'à 48 heures après la dernière dose.
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Analyse pharmacocinétique : une analyse pharmacocinétique standard sera effectuée pour obtenir le volume de distribution
Délai: Les taux d'alemtuzumab seront déterminés avant et après l'administration d'alemtuzumab et jusqu'à 48 heures après la dernière dose.
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Les taux d'alemtuzumab seront déterminés avant et après l'administration d'alemtuzumab et jusqu'à 48 heures après la dernière dose.
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Analyse pharmacodynamique : surveillance pharmacodynamique de l'incidence des anticorps anti-groupe de différenciation 52 (anti-CD52 ; alemtuzumab) (ADA) dans le sérum Administration pré-alemtuzumab et jusqu'au jour 84
Délai: De la sélection jusqu'au jour 84
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De la sélection jusqu'au jour 84
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Analyse pharmacodynamique : quantification pharmacodynamique des cellules T dans le sang périphérique
Délai: De la sélection jusqu'au jour 84
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De la sélection jusqu'au jour 84
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Analyse pharmacodynamique : quantification pharmacodynamique des cellules B dans le sang périphérique
Délai: De la sélection jusqu'au jour 84
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De la sélection jusqu'au jour 84
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Analyse pharmacodynamique : quantification pharmacodynamique des cellules tueuses naturelles (NK) dans le sang périphérique
Délai: De la sélection jusqu'au jour 84
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De la sélection jusqu'au jour 84
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Analyse pharmacodynamique : Quantification pharmacodynamique des lymphocytes totaux dans le sang périphérique
Délai: De la sélection jusqu'au jour 84
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De la sélection jusqu'au jour 84
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Gail Roboz, Dr, Weill Medical College of Cornell University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 juin 2017
Achèvement primaire (Réel)
24 décembre 2024
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 juin 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 juin 2017
Première publication (Réel)
16 juin 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 août 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 août 2025
Dernière vérification
1 août 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- UCART123_01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .