Studie hodnotící bezpečnost a účinnost UCART123 u pacientů s relapsující/refrakterní akutní myeloidní leukémií (AMELI-01)
4. srpna 2025 aktualizováno: Cellectis S.A.
Fáze I, otevřená studie eskalace dávky a expanze dávky k vyhodnocení bezpečnosti, expanze, perzistence a klinické aktivity UCART123 (alogenní inženýrství vytvořené T-buňky exprimující anti-CD123 chimérický antigenní receptor), podávané pacientům s relapsem/refrakterním akutním myeloidním myeloidem Leukémie
Fáze I, první u člověka, otevřená studie s eskalací dávky a expanzí dávky hodnotící bezpečnost a účinnost UCART zacíleného na CD123 u pacientů s relabující/refrakterní akutní myeloidní leukémií (AML).
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a klinickou aktivitu UCART123v1.2 a určit maximální tolerovanou dávku (MTD) a doporučenou dávku 2. fáze (RP2D).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
29
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60201
- Northwestern University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennsylvania - Abramson Cancer Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Hlavní kritéria pro zařazení:
- Pacienti s relabující nebo primárně refrakterní AML (jak je definováno v kritériích WHO) s >5% blasty kostní dřeně
- Pacienti s CD123+ blastovými buňkami (ověřeno průtokovou cytometrií)
- Stav výkonnosti východní kooperativní onkologické skupiny (ECOG-PS) ≤1
- Přiměřená funkce orgánů, včetně funkce kostní dřeně, ledvin, jater, plic a srdce na základě posledního hodnocení provedeného v rámci screeningového období
- (Eskalace dávky) Identifikovaný dárce a strategie transplantace před lymfodeplecí (LD)
- Mohou platit jiná kritéria
Hlavní kritéria vyloučení:
- Pacienti s APL nebo leukémií CNS
- Předchozí vyšetřovací genová nebo buněčná terapie (včetně CAR)
- ≥ 2 předchozí alogenní SCT
- Předchozí léčba rituximabem nebo jinou anti-CD20 terapií do 3 měsíců
- Jakákoli známá aktivní nebo nekontrolovaná infekce
- Mohou platit jiná kritéria
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Eskalace dávky
UCART123v1.2 testován v několika úrovních dávek s různými režimy lymfodeplece za účelem stanovení maximální tolerované dávky (MTD) a identifikaci doporučené dávky 2. fáze (RP2D) Rozšíření dávky: UCART123v1.2 podávaný v RP2D stanovený z fáze eskalace dávky |
Alogenní geneticky upravené T-buňky exprimující anti-CD123 chimérický antigenní receptor Biologická/vakcína: CLLS52 Monoklonální protilátka, která rozpoznává antigen CD52 Jiné názvy: Alemtuzumab
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod (AE)/závažných nežádoucích příhod (SAE)/Toxicity omezující dávku (DLT) [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: 24 měsíců
|
Bezpečnost UCART123v1.2 – Výskyt, povaha a závažnost AE a SAE v průběhu studie
|
24 měsíců
|
|
Část eskalace a expanze dávky: Výskyt DLT
Časové okno: Do 28. dne po poslední infuzi UCART123v1.2
|
Do 28. dne po poslední infuzi UCART123v1.2
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Doba odezvy
Časové okno: Od data první reakce do data progrese onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno do 24. měsíce
|
Od data první reakce do data progrese onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno do 24. měsíce
|
|
Přežití bez progrese
Časové okno: Od prvního dne studijní léčby do data progrese onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno do 24. měsíce
|
Od prvního dne studijní léčby do data progrese onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno do 24. měsíce
|
|
Celkové přežití
Časové okno: Od prvního dne studijní léčby do data úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 24. měsíce
|
Od prvního dne studijní léčby do data úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 24. měsíce
|
|
Vyšetřovatelé hodnotili celkovou míru odezvy podle kritérií odezvy Evropské sítě pro leukemii (ELN).
Časové okno: V den 28, den 56, den 84, měsíc 3, měsíc 6, měsíc 9, měsíc 12, měsíc 15, měsíc 18, měsíc 21 a měsíc 24
|
V den 28, den 56, den 84, měsíc 3, měsíc 6, měsíc 9, měsíc 12, měsíc 15, měsíc 18, měsíc 21 a měsíc 24
|
|
Farmakokinetická (PK) analýza: Pro získání maximální plazmatické koncentrace (Cmax) bude dokončena standardní PK analýza.
Časové okno: Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
|
Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
|
|
Farmakokinetická analýza: Bude dokončena standardní PK analýza, aby se získal čas k dosažení Cmax (Tmax)
Časové okno: Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
|
Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
|
|
Farmakokinetická analýza: Bude dokončena standardní PK analýza, aby se získala celková plocha pod křivkou od nuly do nekonečna (AUC-nekonečno)
Časové okno: Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
|
Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
|
|
Farmakokinetická analýza: Pro získání konečné rychlosti bude dokončena standardní PK analýza
Časové okno: Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
|
Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
|
|
Farmakokinetická analýza: Pro získání konečného poločasu bude dokončena standardní PK analýza
Časové okno: Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
|
Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
|
|
Farmakokinetická analýza: Pro získání clearance bude dokončena standardní PK analýza
Časové okno: Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
|
Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
|
|
Farmakokinetická analýza: Pro získání distribučního objemu bude dokončena standardní PK analýza
Časové okno: Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
|
Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
|
|
Farmakodynamická analýza: Farmakodynamika Sledování výskytu protilátek proti seskupení diferenciace 52 (anti-CD52; alemtuzumab) (ADA) v séru před podáním alemtuzumabu a do 84. dne
Časové okno: Od promítání až po 84. den
|
Od promítání až po 84. den
|
|
Farmakodynamická analýza: Farmakodynamika Kvantifikace T buněk v periferní krvi
Časové okno: Od promítání až po 84. den
|
Od promítání až po 84. den
|
|
Farmakodynamická analýza: Farmakodynamika Kvantifikace B buněk v periferní krvi
Časové okno: Od promítání až po 84. den
|
Od promítání až po 84. den
|
|
Farmakodynamická analýza: Farmakodynamika Kvantifikace přirozených zabíječů (NK) buněk v periferní krvi
Časové okno: Od promítání až po 84. den
|
Od promítání až po 84. den
|
|
Farmakodynamická analýza: Farmakodynamika Kvantifikace celkového počtu lymfocytů v periferní krvi
Časové okno: Od promítání až po 84. den
|
Od promítání až po 84. den
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Gail Roboz, Dr, Weill Medical College of Cornell University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. června 2017
Primární dokončení (Aktuální)
24. prosince 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. června 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. června 2017
První zveřejněno (Aktuální)
16. června 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. srpna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- UCART123_01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .