Studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van UCART123 bij patiënten met recidiverende/refractaire acute myeloïde leukemie (AMELI-01)
4 augustus 2025 bijgewerkt door: Cellectis S.A.
Fase I, open-label dosisescalatie- en dosisexpansiestudie om de veiligheid, uitbreiding, persistentie en klinische activiteit van UCART123 (allogene gemanipuleerde T-cellen die anti-CD123 chimere antigeenreceptor tot expressie brengen) te evalueren, toegediend bij patiënten met recidiverende/refractaire acute myeloïde Leukemie
Fase I, first-in-human, open-label, dosis-escalatie en dosis-expansie studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van UCART gericht op CD123 bij patiënten met recidiverende/refractaire acute myeloïde leukemie (AML).
Het doel van deze studie is om de veiligheid en klinische activiteit van UCART123v1.2 te evalueren en de maximaal getolereerde dosis (MTD) en de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) te bepalen.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
29
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60201
- Northwestern University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- University of Pennsylvania - Abramson Cancer Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 61 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Patiënten met recidiverende of primaire refractaire AML (zoals gedefinieerd in WHO-criteria) met >5% beenmergblasten
- Patiënten met CD123+ blastcellen (geverifieerd door flowcytometrie)
- Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status (ECOG-PS) van ≤1
- Adequate orgaanfunctie, inclusief beenmerg-, nier-, lever-, long- en hartfunctie op basis van de laatste beoordeling die binnen de screeningperiode is uitgevoerd
- (Dosis-escalatie) Geïdentificeerde donor en transplantatiestrategie voorafgaand aan lymfodepletie (LD)
- Er kunnen andere criteria van toepassing zijn
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Patiënten met APL of CZS-leukemie
- Voorgaand onderzoek gen- of celtherapie (inclusief CAR)
- ≥ 2 eerdere allogene SCT's
- Eerdere behandeling met rituximab of andere anti-CD20 therapie binnen 3 maanden
- Elke bekende actieve of ongecontroleerde infectie
- Er kunnen andere criteria van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Dosis-escalatie
UCART123v1.2 getest op verschillende dosisniveaus met verschillende lymfodepletieregimes om de Maximaal Getolereerde Dosis (MTD) vast te stellen en de Aanbevolen Fase 2 Dosis (RP2D) te identificeren Dosisuitbreiding: UCART123v1.2 toegediend op de RP2D bepaald op basis van de dosisescalatiefase |
Allogene gemanipuleerde T-cellen die anti-CD123 tot expressie brengen. Chimere antigeenreceptor Biologisch/vaccin: CLLS52 Een monoklonaal antilichaam dat het CD52-antigeen herkent. Andere namen: Alemtuzumab
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van bijwerkingen (AE)/ernstige bijwerkingen (SAE)/dosisbeperkende toxiciteiten (DLT) [Veiligheid en verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Veiligheid van UCART123v1.2 - Incidentie, aard en ernst van bijwerkingen en SAE's tijdens het onderzoek
|
24 maanden
|
|
Dosisescalatie en uitbreidingsgedeelte: optreden van DLT's
Tijdsspanne: Tot dag 28 na de laatste UCART123v1.2-infusie
|
Tot dag 28 na de laatste UCART123v1.2-infusie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Duur van de reactie
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste reactie tot de datum van ziekteprogressie of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, beoordeeld tot maand 24
|
Vanaf de datum van de eerste reactie tot de datum van ziekteprogressie of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, beoordeeld tot maand 24
|
|
Progressievrije overleving
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dag van de studiebehandeling tot de datum van ziekteprogressie of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, beoordeeld tot maand 24
|
Vanaf de eerste dag van de studiebehandeling tot de datum van ziekteprogressie of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, beoordeeld tot maand 24
|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dag van de studiebehandeling tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot maand 24
|
Vanaf de eerste dag van de studiebehandeling tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot maand 24
|
|
Onderzoekers beoordeelden het algehele responspercentage volgens de European Leukemia Net (ELN) Response Criteria
Tijdsspanne: Op dag 28, dag 56, dag 84, maand 3, maand 6, maand 9, maand 12, maand 15, maand 18, maand 21 en maand 24
|
Op dag 28, dag 56, dag 84, maand 3, maand 6, maand 9, maand 12, maand 15, maand 18, maand 21 en maand 24
|
|
Farmacokinetische (PK) analyse: Standaard PK-analyse zal worden voltooid om de maximale plasmaconcentratie (Cmax) te verkrijgen
Tijdsspanne: De alemtuzumabspiegels zullen vóór en na de dosis alemtuzumab worden bepaald en tot 48 uur na de laatste dosis
|
De alemtuzumabspiegels zullen vóór en na de dosis alemtuzumab worden bepaald en tot 48 uur na de laatste dosis
|
|
Farmacokinetische analyse: Standaard PK-analyse zal worden voltooid om tijd te verkrijgen om Cmax (Tmax) te bereiken
Tijdsspanne: De alemtuzumabspiegels zullen vóór en na de dosis alemtuzumab worden bepaald en tot 48 uur na de laatste dosis
|
De alemtuzumabspiegels zullen vóór en na de dosis alemtuzumab worden bepaald en tot 48 uur na de laatste dosis
|
|
Farmacokinetische analyse: Standaard PK-analyse zal worden voltooid om het totale oppervlak onder de curve van nul tot oneindig (AUC-oneindig) te verkrijgen
Tijdsspanne: De alemtuzumabspiegels zullen vóór en na de dosis alemtuzumab worden bepaald en tot 48 uur na de laatste dosis
|
De alemtuzumabspiegels zullen vóór en na de dosis alemtuzumab worden bepaald en tot 48 uur na de laatste dosis
|
|
Farmacokinetische analyse: De standaard PK-analyse zal worden voltooid om de terminale snelheid te verkrijgen
Tijdsspanne: De alemtuzumabspiegels zullen vóór en na de dosis alemtuzumab worden bepaald en tot 48 uur na de laatste dosis
|
De alemtuzumabspiegels zullen vóór en na de dosis alemtuzumab worden bepaald en tot 48 uur na de laatste dosis
|
|
Farmacokinetische analyse: De standaard PK-analyse zal worden voltooid om de terminale halfwaardetijd te verkrijgen
Tijdsspanne: De alemtuzumabspiegels zullen vóór en na de dosis alemtuzumab worden bepaald en tot 48 uur na de laatste dosis
|
De alemtuzumabspiegels zullen vóór en na de dosis alemtuzumab worden bepaald en tot 48 uur na de laatste dosis
|
|
Farmacokinetische analyse: De standaard PK-analyse zal worden voltooid om goedkeuring te verkrijgen
Tijdsspanne: De alemtuzumabspiegels zullen vóór en na de dosis alemtuzumab worden bepaald en tot 48 uur na de laatste dosis
|
De alemtuzumabspiegels zullen vóór en na de dosis alemtuzumab worden bepaald en tot 48 uur na de laatste dosis
|
|
Farmacokinetische analyse: De standaard PK-analyse zal worden uitgevoerd om het distributievolume te bepalen
Tijdsspanne: De alemtuzumabspiegels zullen vóór en na de dosis alemtuzumab worden bepaald en tot 48 uur na de laatste dosis
|
De alemtuzumabspiegels zullen vóór en na de dosis alemtuzumab worden bepaald en tot 48 uur na de laatste dosis
|
|
Farmacodynamische analyse: Farmacodynamiek Monitoring van de incidentie van anti-cluster van differentiatie 52 (anti-CD52; alemtuzumab) antilichamen (ADA) in serum Pre-alemtuzumab-toediening en tot en met dag 84
Tijdsspanne: Vanaf screening tot en met dag 84
|
Vanaf screening tot en met dag 84
|
|
Farmacodynamische analyse: farmacodynamiek Kwantificering van T-cellen in perifeer bloed
Tijdsspanne: Vanaf screening tot en met dag 84
|
Vanaf screening tot en met dag 84
|
|
Farmacodynamische analyse: farmacodynamiek Kwantificering van B-cellen in perifeer bloed
Tijdsspanne: Vanaf screening tot en met dag 84
|
Vanaf screening tot en met dag 84
|
|
Farmacodynamische analyse: farmacodynamiek Kwantificering van natuurlijke killercellen (NK-cellen) in perifeer bloed
Tijdsspanne: Vanaf screening tot en met dag 84
|
Vanaf screening tot en met dag 84
|
|
Farmacodynamische analyse: farmacodynamiek Kwantificering van het totale aantal lymfocyten in perifeer bloed
Tijdsspanne: Vanaf screening tot en met dag 84
|
Vanaf screening tot en met dag 84
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Gail Roboz, Dr, Weill Medical College of Cornell University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
19 juni 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
24 december 2024
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 juni 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 juni 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 juni 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
7 augustus 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 augustus 2025
Laatst geverifieerd
1 augustus 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- UCART123_01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Recidiverende/refractaire acute myeloïde leukemie
-
National University of MalaysiaGaia ScienceWervingRelapsed B Acute lymfatische leukemie | Refractory B Acute lymfatische leukemieMaleisië