Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność UCART123 u pacjentów z nawracającą/oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową (AMELI-01)
31 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Cellectis S.A.
Otwarte badanie fazy I dotyczące zwiększania dawki i zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa, ekspansji, trwałości i aktywności klinicznej UCART123 (allogeniczne zmodyfikowane limfocyty T eksprymujące chimeryczny receptor antygenowy anty-CD123), podawanego pacjentom z nawracającym/opornym na leczenie ostrym zapaleniem szpiku Białaczka
Faza I, pierwsze u ludzi, otwarte badanie z eskalacją dawki i rozszerzeniem dawki, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność UCART ukierunkowanego na CD123 u pacjentów z nawrotową/oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową (AML).
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i aktywności klinicznej UCART123v1.2 oraz określenie maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) i zalecanej dawki fazy 2 (RP2D).
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
65
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Cellectis Central Contact
- Numer telefonu: 1-347-752-4044
- E-mail: clinicaltrials@cellectis.com
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- Rekrutacyjny
- University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Wycofane
- Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- Rekrutacyjny
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60201
- Rekrutacyjny
- Northwestern University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Rekrutacyjny
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
- Rekrutacyjny
- Roswell Park Cancer Institute
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Rekrutacyjny
- Weill Medical College of Cornell University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- University of Pennsylvania - Abramson Cancer Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Rekrutacyjny
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat do 63 lata (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Główne kryteria włączenia:
- Pacjenci z nawrotową lub pierwotnie oporną na leczenie AML (zgodnie z kryteriami WHO) z >5% blastów w szpiku kostnym
- Pacjenci z komórkami blastycznymi CD123+ (potwierdzone metodą cytometrii przepływowej)
- Stan sprawności grupy Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG-PS) ≤1
- Odpowiednia czynność narządów, w tym czynność szpiku kostnego, nerek, wątroby, płuc i serca na podstawie ostatniej oceny przeprowadzonej w okresie przesiewowym
- (Eskalacja dawki) Zidentyfikowany dawca i strategia przeszczepu przed limfodeplecją (LD)
- Mogą obowiązywać inne kryteria
Główne kryteria wykluczenia:
- Pacjenci z białaczką APL lub OUN
- Wcześniejsza badana terapia genowa lub komórkowa (w tym CAR)
- ≥ 2 wcześniejsze allogeniczne SCT
- Wcześniejsze leczenie rytuksymabem lub inną terapią anty-CD20 w ciągu 3 miesięcy
- Każda znana aktywna lub niekontrolowana infekcja
- Mogą obowiązywać inne kryteria
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Zwiększanie dawki
Test UCART123v1.2 na kilku poziomach dawek z różnymi schematami limfodeplecji w celu ustalenia maksymalnej dawki tolerowanej (MTD) i identyfikacji zalecanej dawki fazy 2 (RP2D) Zwiększenie dawki: UCART123v1.2 podawany w RP2D, określony na podstawie fazy zwiększania dawki |
Allogeniczne zmodyfikowane komórki T wykazujące ekspresję chimerycznego receptora antygenu anty-CD123 Biologiczne/szczepionka: CLLS52 Przeciwciało monoklonalne rozpoznające antygen CD52 Inne nazwy: Alemtuzumab
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)/poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)/Toksyczności ograniczających dawkę (DLT) [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Bezpieczeństwo UCART123v1.2 — Częstość występowania, charakter i nasilenie AE i SAE w trakcie badania
|
24 miesiące
|
|
Część dotycząca zwiększania i zwiększania dawki: Występowanie DLT
Ramy czasowe: Do 28 dnia po ostatniej infuzji UCART123v1.2
|
Do 28 dnia po ostatniej infuzji UCART123v1.2
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Czas trwania odpowiedzi
Ramy czasowe: Od daty początkowej odpowiedzi do daty progresji choroby lub zgonu z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniane do 24. miesiąca
|
Od daty początkowej odpowiedzi do daty progresji choroby lub zgonu z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniane do 24. miesiąca
|
|
Przetrwanie bez progresji
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia leczenia w ramach badania do daty progresji choroby lub zgonu z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniane do 24. miesiąca
|
Od pierwszego dnia leczenia w ramach badania do daty progresji choroby lub zgonu z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniane do 24. miesiąca
|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia leczenia w ramach badania do daty śmierci z dowolnej przyczyny, ocenianej do 24. miesiąca
|
Od pierwszego dnia leczenia w ramach badania do daty śmierci z dowolnej przyczyny, ocenianej do 24. miesiąca
|
|
Badacze ocenili ogólny odsetek odpowiedzi zgodnie z kryteriami odpowiedzi Europejskiej Sieci Leukemii (ELN).
Ramy czasowe: W dniu 28, dniu 56, dniu 84, miesiącu 3, miesiącu 6, miesiącu 9, miesiącu 12, miesiącu 15, miesiącu 18, miesiącu 21 i miesiącu 24
|
W dniu 28, dniu 56, dniu 84, miesiącu 3, miesiącu 6, miesiącu 9, miesiącu 12, miesiącu 15, miesiącu 18, miesiącu 21 i miesiącu 24
|
|
Analiza farmakokinetyczna (PK): Standardowa analiza PK zostanie przeprowadzona w celu uzyskania maksymalnego stężenia w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: stężenie alemtuzumabu zostanie oznaczone przed i po podaniu alemtuzumabu oraz do 48 godzin po przyjęciu ostatniej dawki
|
stężenie alemtuzumabu zostanie oznaczone przed i po podaniu alemtuzumabu oraz do 48 godzin po przyjęciu ostatniej dawki
|
|
Analiza farmakokinetyczna: Przeprowadzona zostanie standardowa analiza PK w celu ustalenia czasu do osiągnięcia Cmax (Tmax).
Ramy czasowe: stężenie alemtuzumabu zostanie oznaczone przed i po podaniu alemtuzumabu oraz do 48 godzin po przyjęciu ostatniej dawki
|
stężenie alemtuzumabu zostanie oznaczone przed i po podaniu alemtuzumabu oraz do 48 godzin po przyjęciu ostatniej dawki
|
|
Analiza farmakokinetyczna: Standardowa analiza PK zostanie przeprowadzona w celu uzyskania całkowitego pola pod krzywą od zera do nieskończoności (AUC-nieskończoność)
Ramy czasowe: stężenie alemtuzumabu zostanie oznaczone przed i po podaniu alemtuzumabu oraz do 48 godzin po przyjęciu ostatniej dawki
|
stężenie alemtuzumabu zostanie oznaczone przed i po podaniu alemtuzumabu oraz do 48 godzin po przyjęciu ostatniej dawki
|
|
Analiza farmakokinetyczna: W celu uzyskania dawki końcowej zostanie przeprowadzona standardowa analiza PK
Ramy czasowe: stężenie alemtuzumabu zostanie oznaczone przed i po podaniu alemtuzumabu oraz do 48 godzin po przyjęciu ostatniej dawki
|
stężenie alemtuzumabu zostanie oznaczone przed i po podaniu alemtuzumabu oraz do 48 godzin po przyjęciu ostatniej dawki
|
|
Analiza farmakokinetyczna: Przeprowadzona zostanie standardowa analiza PK w celu ustalenia końcowego okresu półtrwania
Ramy czasowe: stężenie alemtuzumabu zostanie oznaczone przed i po podaniu alemtuzumabu oraz do 48 godzin po przyjęciu ostatniej dawki
|
stężenie alemtuzumabu zostanie oznaczone przed i po podaniu alemtuzumabu oraz do 48 godzin po przyjęciu ostatniej dawki
|
|
Analiza farmakokinetyczna: W celu uzyskania klirensu zostanie przeprowadzona standardowa analiza PK
Ramy czasowe: stężenie alemtuzumabu zostanie oznaczone przed i po podaniu alemtuzumabu oraz do 48 godzin po przyjęciu ostatniej dawki
|
stężenie alemtuzumabu zostanie oznaczone przed i po podaniu alemtuzumabu oraz do 48 godzin po przyjęciu ostatniej dawki
|
|
Analiza farmakokinetyczna: W celu uzyskania objętości dystrybucji zostanie przeprowadzona standardowa analiza PK
Ramy czasowe: stężenie alemtuzumabu zostanie oznaczone przed i po podaniu alemtuzumabu oraz do 48 godzin po przyjęciu ostatniej dawki
|
stężenie alemtuzumabu zostanie oznaczone przed i po podaniu alemtuzumabu oraz do 48 godzin po przyjęciu ostatniej dawki
|
|
Analiza farmakodynamiczna: Farmakodynamika Monitorowanie częstości występowania przeciwciał przeciwko klasterowi różnicowania 52 (anty-CD52; alemtuzumab) (ADA) w surowicy przed podaniem alemtuzumabu i do 84. dnia
Ramy czasowe: Od pokazu do dnia 84
|
Od pokazu do dnia 84
|
|
Analiza farmakodynamiczna: Farmakodynamika Oznaczanie ilościowe limfocytów T we krwi obwodowej
Ramy czasowe: Od pokazu do dnia 84
|
Od pokazu do dnia 84
|
|
Analiza farmakodynamiczna: Farmakodynamika Oznaczanie ilościowe limfocytów B we krwi obwodowej
Ramy czasowe: Od pokazu do dnia 84
|
Od pokazu do dnia 84
|
|
Analiza farmakodynamiczna: Farmakodynamika Oznaczanie ilościowe komórek naturalnych zabójców (NK) we krwi obwodowej
Ramy czasowe: Od pokazu do dnia 84
|
Od pokazu do dnia 84
|
|
Analiza farmakodynamiczna: Farmakodynamika Oznaczanie ilościowe wszystkich limfocytów we krwi obwodowej
Ramy czasowe: Od pokazu do dnia 84
|
Od pokazu do dnia 84
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Gail Roboz, Dr, Weill Medical College of Cornell University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 czerwca 2017
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 czerwca 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 czerwca 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 czerwca 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
5 lutego 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 stycznia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- UCART123_01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .