Estudo avaliando segurança e eficácia de UCART123 em pacientes com leucemia mielóide aguda recidivante/refratária (AMELI-01)
4 de agosto de 2025 atualizado por: Cellectis S.A.
Fase I, Escalação de Dose Aberta e Estudo de Expansão de Dose para Avaliar a Segurança, Expansão, Persistência e Atividade Clínica de UCART123 (Células T de Engenharia Alogênica Expressando Receptor de Antígeno Quimérico Anti-CD123), Administrado em Pacientes com Mieloide Aguda Recidivante/Refratária Leucemia
Fase I, primeiro em humanos, aberto, escalonamento de dose e estudo de expansão de dose avaliando a segurança e eficácia de UCART visando CD123 em pacientes com leucemia mielóide aguda recidivante/refratária (AML).
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a atividade clínica de UCART123v1.2 e determinar a Dose Máxima Tolerada (MTD) e a Dose Recomendada de Fase 2 (RP2D).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
29
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60201
- Northwestern University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania - Abramson Cancer Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 61 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Pacientes com LMA recidivante ou refratária primária (conforme definido nos critérios da OMS) com >5% de blastos na medula óssea
- Pacientes com células blásticas CD123+ (verificado por citometria de fluxo)
- Status de Desempenho do Grupo Cooperativo de Oncologia do Leste (ECOG-PS) de ≤1
- Função adequada dos órgãos, incluindo medula óssea, função renal, hepática, pulmonar e cardíaca com base na última avaliação realizada no período de triagem
- (Aumento da dose) Doador identificado e estratégia de transplante antes da linfodepleção (LD)
- Outros critérios podem ser aplicados
Principais Critérios de Exclusão:
- Pacientes com APL ou leucemia do SNC
- Investigação prévia de gene ou terapia celular (incluindo CAR)
- ≥ 2 SCTs alogênicos anteriores
- Tratamento prévio com rituximabe ou outra terapia anti-CD20 em 3 meses
- Qualquer infecção ativa ou descontrolada conhecida
- Outros critérios podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Escalonamento de Dose
UCART123v1.2 testado em vários níveis de dose com diferentes regimes de linfodepleção para estabelecer a Dose Máxima Tolerada (MTD) e identificar a Dose Recomendada de Fase 2 (RP2D) Expansão de Dose: UCART123v1.2 administrado no RP2D determinado a partir da fase de escalonamento de dose |
Células T projetadas alogênicamente que expressam receptor de antígeno quimérico anti-CD123 Biológico/vacina: CLLS52 Um anticorpo monoclonal que reconhece o antígeno CD52 Outros nomes: Alemtuzumab
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos (EA)/eventos adversos graves (SAE)/Toxicidades limitantes de dose (DLT) [Segurança e tolerabilidade]
Prazo: 24 meses
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Segurança de UCART123v1.2 - Incidência, natureza e gravidade de EA e SAEs ao longo do estudo
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24 meses
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Parte de escalonamento e expansão de dose: Ocorrência de DLTs
Prazo: Até o dia 28 após a última infusão de UCART123v1.2
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Até o dia 28 após a última infusão de UCART123v1.2
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Duração da resposta
Prazo: Da data da resposta inicial até a data de progressão da doença ou morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, avaliado até o Mês 24
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Da data da resposta inicial até a data de progressão da doença ou morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, avaliado até o Mês 24
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Sobrevivência Livre de Progressão
Prazo: Desde o primeiro dia de tratamento do estudo até a data de progressão da doença ou morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, avaliado até o Mês 24
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Desde o primeiro dia de tratamento do estudo até a data de progressão da doença ou morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, avaliado até o Mês 24
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Sobrevivência geral
Prazo: Desde o primeiro dia de tratamento do estudo até a data da morte por qualquer causa, avaliada até o Mês 24
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Desde o primeiro dia de tratamento do estudo até a data da morte por qualquer causa, avaliada até o Mês 24
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Os investigadores avaliaram a taxa de resposta global de acordo com os critérios de resposta da European Leukemia Net (ELN)
Prazo: No dia 28, dia 56, dia 84, mês 3, mês 6, mês 9, mês 12, mês 15, mês 18, mês 21 e mês 24
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No dia 28, dia 56, dia 84, mês 3, mês 6, mês 9, mês 12, mês 15, mês 18, mês 21 e mês 24
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Análise Farmacocinética (PK): A Análise PK Padrão será concluída para obter a concentração plasmática máxima (Cmax)
Prazo: os níveis de alemtuzumabe serão determinados pré e pós-dose de alemtuzumabe e até 48 horas após a última dose
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os níveis de alemtuzumabe serão determinados pré e pós-dose de alemtuzumabe e até 48 horas após a última dose
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Análise Farmacocinética: A análise farmacocinética padrão será concluída para obter tempo para atingir Cmax (Tmax)
Prazo: os níveis de alemtuzumabe serão determinados pré e pós-dose de alemtuzumabe e até 48 horas após a última dose
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os níveis de alemtuzumabe serão determinados pré e pós-dose de alemtuzumabe e até 48 horas após a última dose
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Análise Farmacocinética: A análise farmacocinética padrão será concluída para obter a área total sob a curva de zero ao infinito (AUC-infinito)
Prazo: os níveis de alemtuzumabe serão determinados pré e pós-dose de alemtuzumabe e até 48 horas após a última dose
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os níveis de alemtuzumabe serão determinados pré e pós-dose de alemtuzumabe e até 48 horas após a última dose
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Análise Farmacocinética: A Análise PK Padrão será concluída para obter a Taxa Terminal
Prazo: os níveis de alemtuzumabe serão determinados pré e pós-dose de alemtuzumabe e até 48 horas após a última dose
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os níveis de alemtuzumabe serão determinados pré e pós-dose de alemtuzumabe e até 48 horas após a última dose
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Análise Farmacocinética: A análise farmacocinética padrão será concluída para obter a meia-vida terminal
Prazo: os níveis de alemtuzumabe serão determinados pré e pós-dose de alemtuzumabe e até 48 horas após a última dose
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os níveis de alemtuzumabe serão determinados pré e pós-dose de alemtuzumabe e até 48 horas após a última dose
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Análise Farmacocinética: A análise farmacocinética padrão será concluída para obter autorização
Prazo: os níveis de alemtuzumabe serão determinados pré e pós-dose de alemtuzumabe e até 48 horas após a última dose
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os níveis de alemtuzumabe serão determinados pré e pós-dose de alemtuzumabe e até 48 horas após a última dose
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Análise Farmacocinética: A Análise PK Padrão será concluída para obter o Volume de Distribuição
Prazo: os níveis de alemtuzumabe serão determinados pré e pós-dose de alemtuzumabe e até 48 horas após a última dose
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os níveis de alemtuzumabe serão determinados pré e pós-dose de alemtuzumabe e até 48 horas após a última dose
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Análise Farmacodinâmica: Monitoramento Farmacodinâmico da incidência de anticorpos anti-cluster de diferenciação 52 (anti-CD52; alemtuzumabe) (ADA) no soro Administração pré-alemtuzumabe e até o dia 84
Prazo: Da exibição até o dia 84
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Da exibição até o dia 84
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Análise Farmacodinâmica: Quantificação Farmacodinâmica de células T no sangue periférico
Prazo: Da exibição até o dia 84
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Da exibição até o dia 84
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Análise Farmacodinâmica: Quantificação Farmacodinâmica de células B no sangue periférico
Prazo: Da exibição até o dia 84
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Da exibição até o dia 84
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Análise Farmacodinâmica: Quantificação Farmacodinâmica de células natural killer (NK) no sangue periférico
Prazo: Da exibição até o dia 84
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Da exibição até o dia 84
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Análise Farmacodinâmica: Quantificação Farmacodinâmica de linfócitos totais no sangue periférico
Prazo: Da exibição até o dia 84
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Da exibição até o dia 84
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gail Roboz, Dr, Weill Medical College of Cornell University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de junho de 2017
Conclusão Primária (Real)
24 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de junho de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de junho de 2017
Primeira postagem (Real)
16 de junho de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de agosto de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de agosto de 2025
Última verificação
1 de agosto de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UCART123_01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .