Tutkimus, jossa arvioidaan UCART123:n turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on uusiutunut/refraktorinen akuutti myelooinen leukemia (AMELI-01)
keskiviikko 31. tammikuuta 2024 päivittänyt: Cellectis S.A.
Vaihe I, avoin annoksen eskalointi ja annoksen laajennustutkimus UCART123:n (allogeeniset muokatut T-solut, jotka ekspressoivat anti-CD123-kimeeristä antigeenireseptoria) turvallisuuden, laajenemisen, pysyvyyden ja kliinisen aktiivisuuden arvioimiseksi, annettuna potilaille, joilla on uusiutunut/refraktorinen myrkytulehdus Leukemia
Vaihe I, ensimmäinen ihmisillä, avoin, annoksen nosto- ja annoksen laajennustutkimus, jossa arvioidaan CD123:een kohdistuvan UCART:n turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on uusiutunut/refraktorinen akuutti myelooinen leukemia (AML).
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida UCART123v1.2:n turvallisuutta ja kliinistä aktiivisuutta ja määrittää suurin siedetty annos (MTD) ja suositeltu vaiheen 2 annos (RP2D).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
65
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Cellectis Central Contact
- Puhelinnumero: 1-347-752-4044
- Sähköposti: clinicaltrials@cellectis.com
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Rekrytointi
- University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Peruutettu
- Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Rekrytointi
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60201
- Rekrytointi
- Northwestern University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Rekrytointi
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14263
- Rekrytointi
- Roswell Park Cancer Institute
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Rekrytointi
- Weill Medical College of Cornell University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- University of Pennsylvania - Abramson Cancer Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Md Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 63 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Potilaat, joilla on uusiutunut tai primaarinen refraktaarinen AML (määritelty WHO:n kriteereissä), joilla on > 5 % luuydinblasteja
- Potilaat, joilla on CD123+ -blastisoluja (varmistettu virtaussytometrialla)
- Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status (ECOG-PS) ≤1
- Riittävä elinten toiminta, mukaan lukien luuytimen, munuaisten, maksan, keuhkojen ja sydämen toiminta viimeisimmän seulontajakson aikana tehdyn arvioinnin perusteella
- (Dose-escalation) Tunnistettu luovuttaja ja siirtostrategia ennen lymfodepletiota (LD)
- Muita kriteerejä voidaan soveltaa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on APL tai keskushermoston leukemia
- Aikaisempi tutkimus geeni- tai soluterapia (mukaan lukien CAR)
- ≥ 2 aikaisempaa allogeenistä SCT:tä
- Aiempi hoito rituksimabilla tai muulla anti-CD20-hoidolla 3 kuukauden sisällä
- Mikä tahansa tunnettu aktiivinen tai hallitsematon infektio
- Muita kriteerejä voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Annoksen eskalointi
UCART123v1.2 testattiin useilla annostasoilla eri lymfodepletio-ohjelmilla maksimi siedetyn annoksen (MTD) ja suositellun vaiheen 2 annoksen (RP2D) määrittämiseksi. Annoksen laajennus: UCART123v1.2 annettuna RP2D:llä määritettynä annoksen korotusvaiheesta |
Allogeenisesti muokatut T-solut, jotka ilmentävät anti-CD123-kimeeristä antigeenireseptoria Biologinen/rokote: CLLS52 Monoklonaalinen vasta-aine, joka tunnistaa CD52-antigeenin Muut nimet: Alemtutsumabi
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten (AE)/vakavien haittatapahtumien (SAE)/annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) ilmaantuvuus [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
UCART123v1.2:n turvallisuus – AE:n ja SAE:n ilmaantuvuus, luonne ja vakavuus koko tutkimuksen ajan
|
24 kuukautta
|
|
Annoksen lisääminen ja laajentaminen: DLT:iden esiintyminen
Aikaikkuna: Päivään 28 asti viimeisen UCART123v1.2-infuusion jälkeen
|
Päivään 28 asti viimeisen UCART123v1.2-infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: Alkuperäisen vasteen päivämäärästä taudin etenemisen tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman päivämäärään, sen mukaan kumpi tapahtuu ensin, arvioituna 24 kuukauteen asti
|
Alkuperäisen vasteen päivämäärästä taudin etenemisen tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman päivämäärään, sen mukaan kumpi tapahtuu ensin, arvioituna 24 kuukauteen asti
|
|
Etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: Tutkimushoidon ensimmäisestä päivästä taudin etenemisen tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman päivämäärään, sen mukaan kumpi tapahtuu ensin, arvioituna 24. kuukauteen asti
|
Tutkimushoidon ensimmäisestä päivästä taudin etenemisen tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman päivämäärään, sen mukaan kumpi tapahtuu ensin, arvioituna 24. kuukauteen asti
|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Tutkimushoidon ensimmäisestä päivästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan, arvioituna 24. kuukauteen asti
|
Tutkimushoidon ensimmäisestä päivästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan, arvioituna 24. kuukauteen asti
|
|
Tutkijat arvioivat yleisen vasteprosentin Euroopan leukemiaverkon (ELN) vastekriteerien mukaisesti
Aikaikkuna: Päivä 28, päivä 56, päivä 84, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, kuukausi 21 ja kuukausi 24
|
Päivä 28, päivä 56, päivä 84, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, kuukausi 21 ja kuukausi 24
|
|
Farmakokineettinen (PK) analyysi: Standardi PK-analyysi suoritetaan, jotta saavutetaan maksimipitoisuus plasmassa (Cmax)
Aikaikkuna: alemtutsumabipitoisuudet määritetään ennen alemtutsumabin annosta ja sen jälkeen ja enintään 48 tuntia viimeisen annoksen jälkeen
|
alemtutsumabipitoisuudet määritetään ennen alemtutsumabin annosta ja sen jälkeen ja enintään 48 tuntia viimeisen annoksen jälkeen
|
|
Farmakokineettinen analyysi: Normaali PK-analyysi suoritetaan, jotta saadaan aika saavuttaa Cmax (Tmax)
Aikaikkuna: alemtutsumabipitoisuudet määritetään ennen alemtutsumabin annosta ja sen jälkeen ja enintään 48 tuntia viimeisen annoksen jälkeen
|
alemtutsumabipitoisuudet määritetään ennen alemtutsumabin annosta ja sen jälkeen ja enintään 48 tuntia viimeisen annoksen jälkeen
|
|
Farmakokineettinen analyysi: Standardi PK-analyysi suoritetaan, jotta saadaan käyrän alla oleva kokonaispinta-ala nollasta äärettömään (AUC-ääretön)
Aikaikkuna: alemtutsumabipitoisuudet määritetään ennen alemtutsumabin annosta ja sen jälkeen ja enintään 48 tuntia viimeisen annoksen jälkeen
|
alemtutsumabipitoisuudet määritetään ennen alemtutsumabin annosta ja sen jälkeen ja enintään 48 tuntia viimeisen annoksen jälkeen
|
|
Farmakokineettinen analyysi: Normaali PK-analyysi suoritetaan loppuun terminaalinopeuden saamiseksi
Aikaikkuna: alemtutsumabipitoisuudet määritetään ennen alemtutsumabin annosta ja sen jälkeen ja enintään 48 tuntia viimeisen annoksen jälkeen
|
alemtutsumabipitoisuudet määritetään ennen alemtutsumabin annosta ja sen jälkeen ja enintään 48 tuntia viimeisen annoksen jälkeen
|
|
Farmakokineettinen analyysi: Normaali PK-analyysi suoritetaan terminaalisen puoliintumisajan saamiseksi
Aikaikkuna: alemtutsumabipitoisuudet määritetään ennen alemtutsumabin annosta ja sen jälkeen ja enintään 48 tuntia viimeisen annoksen jälkeen
|
alemtutsumabipitoisuudet määritetään ennen alemtutsumabin annosta ja sen jälkeen ja enintään 48 tuntia viimeisen annoksen jälkeen
|
|
Farmakokineettinen analyysi: Normaali PK-analyysi suoritetaan puhdistuman saamiseksi
Aikaikkuna: alemtutsumabipitoisuudet määritetään ennen alemtutsumabin annosta ja sen jälkeen ja enintään 48 tuntia viimeisen annoksen jälkeen
|
alemtutsumabipitoisuudet määritetään ennen alemtutsumabin annosta ja sen jälkeen ja enintään 48 tuntia viimeisen annoksen jälkeen
|
|
Farmakokineettinen analyysi: Vakio-PK-analyysi suoritetaan, jotta saadaan jakautumistilavuus
Aikaikkuna: alemtutsumabipitoisuudet määritetään ennen alemtutsumabin annosta ja sen jälkeen ja enintään 48 tuntia viimeisen annoksen jälkeen
|
alemtutsumabipitoisuudet määritetään ennen alemtutsumabin annosta ja sen jälkeen ja enintään 48 tuntia viimeisen annoksen jälkeen
|
|
Farmakodynaaminen analyysi: Farmakodynamiikka Erilaistumisklusterin 52 (anti-CD52; alemtutsumabi) vasta-aineiden (ADA) esiintyvyyden seuranta seerumissa Ennen alemtutsumabin antoa ja päivään 84 asti
Aikaikkuna: Esityksestä päivään 84
|
Esityksestä päivään 84
|
|
Farmakodynaaminen analyysi: Farmakodynamiikka T-solujen kvantifiointi ääreisveressä
Aikaikkuna: Esityksestä päivään 84
|
Esityksestä päivään 84
|
|
Farmakodynaaminen analyysi: Farmakodynamiikka B-solujen kvantifiointi ääreisveressä
Aikaikkuna: Esityksestä päivään 84
|
Esityksestä päivään 84
|
|
Farmakodynaaminen analyysi: Farmakodynamiikka Luonnollisten tappajasolujen (NK) kvantifiointi ääreisveressä
Aikaikkuna: Esityksestä päivään 84
|
Esityksestä päivään 84
|
|
Farmakodynaaminen analyysi: Farmakodynamiikka Kokonaislymfosyyttien kvantifiointi ääreisveressä
Aikaikkuna: Esityksestä päivään 84
|
Esityksestä päivään 84
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Gail Roboz, Dr, Weill Medical College of Cornell University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 19. kesäkuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 14. kesäkuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. kesäkuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 16. kesäkuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 5. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 31. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- UCART123_01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .