Estudio que evalúa la seguridad y la eficacia de UCART123 en pacientes con leucemia mieloide aguda en recaída o refractaria (AMELI-01)
4 de agosto de 2025 actualizado por: Cellectis S.A.
Estudio abierto de fase I de aumento de dosis y expansión de dosis para evaluar la seguridad, expansión, persistencia y actividad clínica de UCART123 (células T modificadas alogénicas que expresan receptor de antígeno quimérico anti-CD123), administrado en pacientes con mieloide agudo recidivante/refractario Leucemia
Estudio de fase I, primero en humanos, abierto, de aumento de dosis y expansión de dosis que evalúa la seguridad y eficacia de UCART dirigido a CD123 en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria.
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la actividad clínica de UCART123v1.2 y determinar la dosis máxima tolerada (MTD) y la dosis recomendada de fase 2 (RP2D).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
29
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60201
- Northwestern University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania - Abramson Cancer Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 61 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Principales Criterios de Inclusión:
- Pacientes con LMA refractaria primaria o recidivante (como se define en los criterios de la OMS) con >5 % de blastos en la médula ósea
- Pacientes con células blásticas CD123+ (verificado por citometría de flujo)
- Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG-PS) de ≤1
- Función adecuada de los órganos, incluida la función de la médula ósea, renal, hepática, pulmonar y cardíaca según la última evaluación realizada dentro del período de selección.
- (Escalamiento de dosis) Donante identificado y estrategia de trasplante antes del agotamiento de linfocitos (LD)
- Pueden aplicarse otros criterios
Principales Criterios de Exclusión:
- Pacientes con APL o leucemia del SNC
- Investigación previa terapia génica o celular (incluyendo CAR)
- ≥ 2 SCT alogénicos previos
- Tratamiento previo con rituximab u otra terapia anti-CD20 dentro de los 3 meses
- Cualquier infección activa o no controlada conocida
- Pueden aplicarse otros criterios
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Escalada de dosis
UCART123v1.2 se probó en varios niveles de dosis con diferentes regímenes de linfodepleción para establecer la dosis máxima tolerada (MTD) e identificar la dosis recomendada de fase 2 (RP2D) Expansión de dosis: UCART123v1.2 administrado en el RP2D determinado a partir de la fase de aumento de dosis |
Células T diseñadas alogénicamente que expresan el receptor del antígeno quimérico anti-CD123 Biológico/vacuna: CLLS52 Un anticuerpo monoclonal que reconoce el antígeno CD52 Otros nombres: Alemtuzumab
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos (EA)/eventos adversos graves (SAE)/toxicidades limitantes de dosis (DLT) [Seguridad y tolerabilidad]
Periodo de tiempo: 24 meses
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Seguridad de UCART123v1.2: incidencia, naturaleza y gravedad de EA y EAG a lo largo del estudio
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24 meses
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Parte de aumento y expansión de dosis: aparición de DLT
Periodo de tiempo: Hasta el día 28 después de la última infusión de UCART123v1.2
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Hasta el día 28 después de la última infusión de UCART123v1.2
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Duración de la respuesta
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la respuesta inicial hasta la fecha de progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta el Mes 24
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Desde la fecha de la respuesta inicial hasta la fecha de progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta el Mes 24
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Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: Desde el primer día de tratamiento del estudio hasta la fecha de progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta el Mes 24
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Desde el primer día de tratamiento del estudio hasta la fecha de progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta el Mes 24
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Desde el primer día de tratamiento del estudio hasta la fecha del fallecimiento por cualquier causa, evaluado hasta el Mes 24
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Desde el primer día de tratamiento del estudio hasta la fecha del fallecimiento por cualquier causa, evaluado hasta el Mes 24
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Los investigadores evaluaron la tasa de respuesta general según los criterios de respuesta de la Red Europea contra la Leucemia (ELN).
Periodo de tiempo: En el día 28, día 56, día 84, mes 3, mes 6, mes 9, mes 12, mes 15, mes 18, mes 21 y mes 24
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En el día 28, día 56, día 84, mes 3, mes 6, mes 9, mes 12, mes 15, mes 18, mes 21 y mes 24
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Análisis farmacocinético (PK): se completará el análisis PK estándar para obtener la concentración plasmática máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
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Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
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Análisis farmacocinético: se completará el análisis farmacocinético estándar para obtener el tiempo necesario para alcanzar la Cmax (Tmax)
Periodo de tiempo: Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
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Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
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Análisis farmacocinético: se completará el análisis PK estándar para obtener el área total bajo la curva de cero a infinito (AUC-infinito)
Periodo de tiempo: Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
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Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
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Análisis farmacocinético: se completará el análisis farmacocinético estándar para obtener la tasa terminal
Periodo de tiempo: Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
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Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
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Análisis farmacocinético: se completará el análisis farmacocinético estándar para obtener la vida media terminal
Periodo de tiempo: Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
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Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
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Análisis farmacocinético: se completará el análisis farmacocinético estándar para obtener la autorización.
Periodo de tiempo: Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
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Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
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Análisis farmacocinético: se completará el análisis farmacocinético estándar para obtener el volumen de distribución.
Periodo de tiempo: Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
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Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
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Análisis farmacodinámico: Monitoreo farmacodinámico de la incidencia de anticuerpos anti-grupo de diferenciación 52 (anti-CD52; alemtuzumab) (ADA) en suero Antes de la administración de alemtuzumab y hasta el día 84
Periodo de tiempo: Desde la proyección hasta el día 84
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Desde la proyección hasta el día 84
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Análisis farmacodinámico: cuantificación farmacodinámica de células T en sangre periférica.
Periodo de tiempo: Desde la proyección hasta el día 84
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Desde la proyección hasta el día 84
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Análisis farmacodinámico: cuantificación farmacodinámica de células B en sangre periférica.
Periodo de tiempo: Desde la proyección hasta el día 84
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Desde la proyección hasta el día 84
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Análisis farmacodinámico: cuantificación farmacodinámica de células asesinas naturales (NK) en sangre periférica
Periodo de tiempo: Desde la proyección hasta el día 84
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Desde la proyección hasta el día 84
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Análisis farmacodinámico: Farmacodinamia Cuantificación de linfocitos totales en sangre periférica
Periodo de tiempo: Desde la proyección hasta el día 84
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Desde la proyección hasta el día 84
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gail Roboz, Dr, Weill Medical College of Cornell University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de junio de 2017
Finalización primaria (Actual)
24 de diciembre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de junio de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de junio de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
16 de junio de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de agosto de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de agosto de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- UCART123_01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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