评估 UCART123 在复发/难治性急性髓性白血病患者中的安全性和有效性的研究 (AMELI-01)
2025年8月4日 更新者：Cellectis S.A.
I 期、开放标签剂量递增和剂量扩展研究，以评估 UCART123（表达抗 CD123 嵌合抗原受体的同种异体工程 T 细胞）在复发/难治性急性髓系患者中的安全性、扩展性、持久性和临床活性白血病
I 期、首次人体、开放标签、剂量递增和剂量扩展研究评估了针对 CD123 的 UCART 在复发/难治性急性髓性白血病 (AML) 患者中的安全性和有效性。
本研究的目的是评估 UCART123v1.2 的安全性和临床活性，并确定最大耐受剂量 (MTD) 和推荐的 2 期剂量 (RP2D)。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
29
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60201
- Northwestern University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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New York
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Buffalo、New York、美国、14263
- Roswell Park Cancer Institute
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New York、New York、美国、10021
- Weill Medical College of Cornell University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania - Abramson Cancer Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- MD Anderson Cancer Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 61年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准：
- 骨髓母细胞 >5% 的复发性或原发性难治性 AML（定义见 WHO 标准）患者
- CD123+母细胞患者（通过流式细胞术验证）
- ≤1 的东部合作肿瘤小组表现状态 (ECOG-PS)
- 根据筛选期间进行的最后一次评估，具有足够的器官功能，包括骨髓、肾、肝、肺和心脏功能
- （剂量递增）在淋巴细胞清除 (LD) 前确定供体和移植策略
- 其他标准可能适用
主要排除标准：
- APL 或 CNS 白血病患者
- 既往研究基因或细胞疗法（包括 CAR）
- ≥ 2 次既往同种异体 SCT
- 之前在 3 个月内接受过利妥昔单抗或其他抗 CD20 治疗
- 任何已知的活动性或不受控制的感染
- 其他标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：剂量递增
UCART123v1.2 使用不同的淋巴细胞清除方案在多个剂量水平进行测试，以确定最大耐受剂量 (MTD) 并确定推荐的 2 期剂量 (RP2D) 剂量扩展：在根据剂量递增阶段确定的 RP2D 施用 UCART123v1.2 |
表达抗 CD123 嵌合抗原受体的同种异体工程 T 细胞 生物/疫苗：CLLS52 识别 CD52 抗原的单克隆抗体 其他名称：阿仑单抗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件 (AE)/严重不良事件 (SAE)/剂量限制性毒性 (DLT) 的发生率 [安全性和耐受性]
大体时间：24个月
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UCART123v1.2 的安全性 - 整个研究期间 AE 和 SAE 的发生率、性质和严重程度
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24个月
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剂量递增和扩展部分：DLT 的发生
大体时间：截至最后一次 UCART123v1.2 输注后第 28 天
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截至最后一次 UCART123v1.2 输注后第 28 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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反应持续时间
大体时间：从初始反应之日到疾病进展或任何原因死亡之日，以先发生者为准，评估至第 24 个月
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从初始反应之日到疾病进展或任何原因死亡之日，以先发生者为准，评估至第 24 个月
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无进展生存期
大体时间：从研究治疗的第一天到疾病进展或因任何原因死亡的日期，以先发生者为准，评估至第 24 个月
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从研究治疗的第一天到疾病进展或因任何原因死亡的日期，以先发生者为准，评估至第 24 个月
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总生存期
大体时间：从研究治疗的第一天到因任何原因死亡的日期，评估至第 24 个月
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从研究治疗的第一天到因任何原因死亡的日期，评估至第 24 个月
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研究人员根据欧洲白血病网 (ELN) 反应标准评估了总体反应率
大体时间：第 28 天、第 56 天、第 84 天、第 3 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 18 个月、第 21 个月和第 24 个月
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第 28 天、第 56 天、第 84 天、第 3 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 18 个月、第 21 个月和第 24 个月
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药代动力学 (PK) 分析：完成标准 PK 分析以获得最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：阿仑单抗水平将在阿仑单抗给药前和给药后以及最后一次给药后 48 小时内测定
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阿仑单抗水平将在阿仑单抗给药前和给药后以及最后一次给药后 48 小时内测定
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药代动力学分析：将完成标准 PK 分析以获得达到 Cmax (Tmax) 的时间
大体时间：阿仑单抗水平将在阿仑单抗给药前和给药后以及最后一次给药后 48 小时内测定
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阿仑单抗水平将在阿仑单抗给药前和给药后以及最后一次给药后 48 小时内测定
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药代动力学分析：完成标准 PK 分析以获得从零到无穷大的曲线下总面积（AUC-无穷大）
大体时间：阿仑单抗水平将在阿仑单抗给药前和给药后以及最后一次给药后 48 小时内测定
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阿仑单抗水平将在阿仑单抗给药前和给药后以及最后一次给药后 48 小时内测定
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药代动力学分析：完成标准 PK 分析以获得最终速率
大体时间：阿仑单抗水平将在阿仑单抗给药前和给药后以及最后一次给药后 48 小时内测定
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阿仑单抗水平将在阿仑单抗给药前和给药后以及最后一次给药后 48 小时内测定
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药代动力学分析：将完成标准 PK 分析以获得终末半衰期
大体时间：阿仑单抗水平将在阿仑单抗给药前和给药后以及最后一次给药后 48 小时内测定
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阿仑单抗水平将在阿仑单抗给药前和给药后以及最后一次给药后 48 小时内测定
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药代动力学分析：将完成标准 PK 分析以获得许可
大体时间：阿仑单抗水平将在阿仑单抗给药前和给药后以及最后一次给药后 48 小时内测定
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阿仑单抗水平将在阿仑单抗给药前和给药后以及最后一次给药后 48 小时内测定
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药代动力学分析：将完成标准 PK 分析以获得分布体积
大体时间：阿仑单抗水平将在阿仑单抗给药前和给药后以及最后一次给药后 48 小时内测定
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阿仑单抗水平将在阿仑单抗给药前和给药后以及最后一次给药后 48 小时内测定
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药效分析：药效学监测阿仑单抗给药前和第 84 天血清中抗分化簇 52（抗 CD52；阿仑单抗）抗体 (ADA) 的发生率
大体时间：从筛选到第 84 天
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从筛选到第 84 天
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药效分析：外周血中T细胞的药效定量
大体时间：从筛选到第 84 天
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从筛选到第 84 天
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药效分析：外周血中B细胞的药效定量
大体时间：从筛选到第 84 天
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从筛选到第 84 天
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药效分析：外周血中自然杀伤 (NK) 细胞的药效定量
大体时间：从筛选到第 84 天
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从筛选到第 84 天
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药效分析：外周血总淋巴细胞药效定量
大体时间：从筛选到第 84 天
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从筛选到第 84 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Gail Roboz, Dr、Weill Medical College of Cornell University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年6月19日
初级完成 (实际的)
2024年12月24日
研究完成 (估计的)
2025年12月1日
研究注册日期
首次提交
2017年6月14日
首先提交符合 QC 标准的
2017年6月15日
首次发布 (实际的)
2017年6月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年8月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年8月4日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- UCART123_01
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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