自閉症スペクトラム障害（ASD）の小児におけるカンナビジバリン（CBDV）とプラセボの比較
2025年10月20日 更新者：Montefiore Medical Center
この試験は、ASD の小児におけるカンナビジバリン (CBDV) の有効性と安全性を研究することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
現在承認されている治療法の代謝および体重の有害事象プロファイルを持たないASDの子供の過敏症を治療するための新しい治療法に対する明確な満たされていないニーズがあります. カンナビジバリン (CBDV) は非精神活性フィトカンナビノイドであり、カンナビジオール (CBD) の安全な変種です。 テトラヒドロカンナビノール (THC) はほとんど含まれておらず [0.01% 未満]、体重や代謝に影響を与えず、特発性および症候群性自閉症の動物モデル (Fragile X、Rett Syndrome、Angelman) の社会的および認知機能の両方を改善します症候群）。 CDC は現在、59 人に 1 人の子供が ASD であると推定しています。 ASD は、社会的コミュニケーションの障害、過敏性、反復行動、衝動性、癇癪、介護者の大きな負担を特徴としています。 現在、ASD の症状に対して FDA が承認した唯一の薬は、アリピプラゾールとリスペリドンであり、どちらも小児 ASD の過敏性に適応されています。 これらの薬剤は効果的ですが、体重増加、メタボリック シンドロームおよび 2 型糖尿病のリスク、プロラクチンの上昇と乳房組織の成長、錐体外路症状および遅発性のリスクなど、この慢性発達障害の長期治療にはかなりの副作用が伴います。ジスキネジア。 抗けいれん剤のジバルプロエックス ナトリウム (バルプロ酸/VPA) も、ASD 患者の過敏性と反復行動を大幅に軽減します。 VPA は小児てんかんや ASD の一部の症状に有効ですが、体重増加、鎮静、吐き気などの重大な副作用もあります。 CBDV は、VPA と同様に小児てんかんの治療に効果的であり、ASD マウス モデルは、反復行動、過敏性、社交性、生活の質に対する潜在的な治療効果、および炎症を軽減する能力など、CBDV による治療の潜在的なメカニズムを示しています。 この研究は、カンナビジバリン (CBDV) の有効性と安全性を調べることを目的としており、ASD の子供の過敏性に対するその効果を研究することを主な目的としています。
研究デザイン: これは、ASD と診断された 5 歳から 18 歳までの 100 人の小児および青年被験者を対象とした CBDV 対プラセボの 12 週間のランダム化二重盲検研究です。
研究の種類
介入
入学 (推定)
100
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Casara Ferretti, MS, MA
- 電話番号：914-315-4236
- メール：casara.ferretti@einsteinmed.edu
研究場所
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10016
- 完了
- New York University (NYU) Langone
-
The Bronx、New York、アメリカ、10467
- 募集
- Montefiore Medical Center
-
コンタクト：
- Casara Ferretti
- 電話番号：914-315-4236
- メール：casara.ferretti@einsteinmed.edu
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～14年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準
- 5歳から18歳までの男性または女性の小児科外来患者。ADOS-2およびDSM-5基準によって確認された自閉症スペクトラム障害（ASD）の診断* 特別な状況 (例: COVID-19 パンデミックなど）、サイトの制限により ADOS-2 を実行できない場合（例: フェイスマスクの必須使用）、自閉症診断インタビュー、改訂版（ADI-R）を使用して適格性を確認できます
- -異常行動チェックリスト（ABC）-過敏性サブスケール（ABC-I）スコアが18以上 スクリーニング訪問時。
- -スクリーニング訪問時の66T以上の社会的応答性スケール（SRS）スコア。
- -臨床グローバル印象スケール-スクリーニング時の重症度（CGI-S）スコアが4以上。
- -安定した薬理学的、教育的、行動的、および/または食事介入 無作為化の4週間前および研究期間中。
- ASDを持つ個人の正常範囲内の身体検査と検査結果。
- -参加に同意し、研究全体の子供の発達と行動に関する完全な評価を行うことができる親/介護者/保護者の存在。 対象者が 7 歳以上で、書面による同意書を理解して署名する、および/または口頭で同意する精神的能力がある場合、子供の同意が得られます。
除外基準
- -無作為化前の30日間の治験薬への曝露。
- -CBD、CBDV、またはエンドカンナビノイド治療による以前の慢性治療。
- -スクリーニング訪問時の尿検査または繰り返し確認検査時のベースライン訪問によるTHCまたは他の乱用薬物の陽性検査。
- 過去3か月間のマリファナ/大麻の使用を含む薬物乱用の最近の履歴。
- 既知の遺伝性疾患の診断 (すなわち. プラダー・ウィリー症候群、アンジェルマン症候群など）。
- 双極性障害、精神病、統合失調症、心的外傷後ストレス障害 (PTSD) または大うつ病性障害 (MDD) を含む、ASD 以外の主要な精神医学的診断。 これらの患者は、潜在的な交絡結果のために除外されます。
- 研究に参加する被験者の能力に深刻な影響を与える、研究の実施を妨害する、研究結果の解釈を混乱させる、または被験者の健康を危険にさらす病状。
- レット症候群または小児期崩壊性障害の既知の診断、または難聴や失明などの顕著な感覚障害。
- -無作為化前の4週間以内に関連する健康療法、行動的または教育的介入に変化があった被験者 学校の休暇に関連するものを除く。
- -無作為化から4週間以内に投薬または投薬量が変更された被験者。 BUN/クレアチニンの正常上限を超える値、または血清リパーゼおよびアミラーゼの正常上限の2倍の値、血小板<80,000 / mcL、またはWBC <3.0 103 / mcLによって証明される腎、膵臓、または血液機能障害
- ASTまたはALTの> 2 X UNL値によって明らかにされる肝機能障害
- -ベースラインスクリーニング時のECG異常、またはスクリーニング時の収縮期血圧の臨床的に有意な姿勢低下。 最初のスクリーニング ECG が 460 ミリ秒を超える QTcB を示した場合、5 分間隔で同じ場所に 2 つの追加の ECG が実施されます。 スクリーニングで認識されない場合は、すべての包含/除外基準を満たすために、460ミリ秒以下の平均QTcBを示す完全な3回繰り返し。 妊娠中の女性被験者は研究から除外されます。 女性被験者が妊娠できる場合、研究に参加する前に血清妊娠検査を受けます。 女性被験者は、CBDV を服用している間は妊娠しないように通知されます。 女性被験者は、研究中に妊娠した場合、研究者に伝え、産科医または母体胎児専門医に相談する必要があります。
- ごま油アレルギーの既往がある方
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：カンナビジバリン (CBDV)
CBDV 10 mg/kg/日の体重ベースの投与量を 12 週間
|
CBDV の 10 mg/kg/日の体重ベースの投薬
他の名前：
|
|
プラセボコンパレーター：一致したプラセボ
プラセボ 10 mg/kg/日の体重ベースの投与を 12 週間
|
10 mg/kg/日のプラセボの体重ベースの投与
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
異常な動作チェックリスト - アイラリティ（ABC-I）サブスケール
時間枠：ベースラインから12週目に変更（12週間にわたって変更）
|
ベースラインからの異常な挙動の変化は、ABCの過敏性サブスケールを使用して評価されます。
ABCは、発達障害および自閉症スペクトラム障害（ASD）の行動を測定するために主成分分析によって経験的に導き出された有益な評価手段です。
ABC-Iは、親/介護者など、患者をよく知っている大人によって完了します。
ABC-Iサブスケールは、攻撃性、かんしゃく、および/または自傷行為の存在に対処する15のアイテムで構成されています。
サブスケール上の各アイテムのスコアの範囲は0（まったく問題ありません）から3（問題は程度が深刻です）であり、0-45からサブスケールの全体的なスコアを生成し、スコアが高いほど過敏性の重症度の増加を示します。
スコアは、基本的な記述統計を使用して、スタディアームによって要約されます。
|
ベースラインから12週目に変更（12週間にわたって変更）
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
反復的な行動スケール改訂（RBS-R）
時間枠：RBS-Rのベースラインから12週目までの変更（12週間にわたって変化）
|
ベースラインからの反復行動の変化は、自閉症スペクトラム障害（ASD）症候学に特有の反復行動の幅を測定するために使用される43項目の自己報告機器であるRBS-Rを使用して評価されます。
43項目には、以下を含む6つの行動サブスケールが含まれます。ステレオタイプ（6項目）。自傷（8項目）;強迫的（8項目）;儀式的（6項目）;同一性（11項目）;および制限された動作（4項目）。
動作のリストが提示され、親は先月、行動がどれだけ問題を抱えているかを最もよく説明するスコアを選択するように求められます。
動作は、4ポイントスケールで評価されます：0（動作は発生しません）、1（動作が発生し、軽度の問題です）、2（動作が発生し、中程度の問題です）、3（動作が発生し、深刻な問題です）。
スコアが高いほど、そのスケールの反復行動の重大度の増加を反映しています。
6つのサブスケールのそれぞれのスコアは、基本的な記述統計を使用してARMによって要約されます。
|
RBS-Rのベースラインから12週目までの変更（12週間にわたって変化）
|
|
Montefiore einstein Rigitidity Scale-Revised（MERS-R）
時間枠：MERS-Rのベースラインから12週目に変更（12週間にわたって変化）
|
ベースラインからの剛性の変化は、MERS-Rを使用して評価されます。
MERS-Rは、ASDを使用して、子供（および大人）の硬直行動の3つのドメインを評価するように設計されています。認知的剛性（例：特別な関心、ルールへの柔軟性のない順守など）;抗議（剛性からの逸脱に応じて、たとえば、口頭での異議、かんしゃく、身体的攻撃）。
MERS-Rは臨床医が評価したスケールであり、ベースラインで厳格な動作を示す被験者のみで完了し、第4週、8週目、および12週目に訪問を研究します。
MERS-Rは43個のアイテムで構成されています。
各アイテムは、過去1か月間に表示された剛性の動作について、0（問題なし）から3（深刻な問題）の範囲の4ポイントスケールに基づいて採点され、0〜129の全体的なMERS-Rスコアが得られます。
より高いスコアは、より深刻な剛性に関連付けられています。
スコアは、基本的な記述統計を使用して、スタディアームによって要約されます。
|
MERS-Rのベースラインから12週目に変更（12週間にわたって変化）
|
|
異常な行動チェックリストと社会的撤退（ABC-SW）サブスケール
時間枠：ABC-SWのベースラインから12週目に変更（12週間にわたって変化）
|
ベースラインからの異常な挙動の変化は、異常な行動チェックリスト（ABC）の社会的撤退サブスケールを使用しても評価されます。
ABCは、発達障害とASDの個人の行動を測定する情報提供者の評価手段です。
ABC-SWスケールは、0〜3の範囲の4ポイントの重大度スケールを使用した動作を測定します。親は異常な行動を0 =まったく問題なく、1 =行動は問題ですが、わずかな程度では、2 =問題は適度に深刻であり、3 =問題は程度に深刻であるため、より高いスコアが増加するため、社会的撤退の増加に関連します。
スコアは、基本的な記述統計を使用して、スタディアームによって要約されます。
|
ABC-SWのベースラインから12週目に変更（12週間にわたって変化）
|
|
小児生活の質の在庫（PEDSQL）ファミリーインパクトモジュール
時間枠：PEDSQLのベースラインから12週目への変更（12週間にわたって変化）
|
生活の質の変化は、介護者の機能を測定するために使用される36項目の自己報告介護者フォームであるPEDSQLファミリーインパクトモジュールを使用して評価されます。
PEDSQLには、6つのスケールが含まれます：身体機能（6項目）、感情的機能（5項目）、社会的機能（4項目）、認知機能（5項目）、コミュニケーション（3項目）、心配（5項目）、2つのスケール介護者報告家族機能：日常活動（3項目）および家族関係（5項目）。
各アイテムは、0（決して問題ではない）から4（常に問題）の範囲の5ポイントスケールを使用してスコアリングされます。
その後、アイテムはリバーススコアを獲得し、0-100スケール（0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0）に変換されるため、スコアが高いほど機能が向上します（マイナスの影響が少ない）。
スケールスコアは、項目の合計を回答したアイテムの数で割ったものとして計算されます（欠落データを考慮するため）。
スケール内のアイテムの50％を超えて欠落している場合、スケールスコアは計算されません。
スコアは、スタディアームによって要約されます。
|
PEDSQLのベースラインから12週目への変更（12週間にわたって変化）
|
|
Vineland Adaptive Behavior Scale、第3版（VABS-3）
時間枠：VABS-3のベースラインから12週目までの変更（12週間にわたって変化）
|
ベースラインからの適応挙動の変化は、VABS-3を使用して評価されます。
VABS-3は、発達障害のある個人のコミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力、不適応行動の5つのドメインにわたる適応行動を測定する機器です。
調査インタビューフォーム（半構造化されたインタビュー）は、この研究で参加者の信頼できる介護者に実施されます。その間、インタビュアーは、被験者の活動と行動に関連する介護者のオープンエンドの質問を尋ねます。
スコアリングには、質問への回答に基づいて、各アイテムにポイント（0、1、または2）を割り当てることが含まれます。
次に、これらのスコアを規範データと比較して、ピアに対する個人の立場を決定します。
より高いスコアは一般に、より良い適応行動を示しています。
スコアは、基本的な記述統計を使用して、スタディアームによって要約されます。
|
VABS-3のベースラインから12週目までの変更（12週間にわたって変化）
|
|
臨床的グローバルな印象 - 改善（CGI -I）
時間枠：CGI-Iのベースラインから12週目への変更（12週間にわたって変化）
|
ベースラインからの条件の変化の程度は、CGI-Iスケールを使用して評価されます。
CGI-Iは、ベースラインの状態と比較して患者の症状の変化の程度を評価するために使用される改善スケールの臨床医が評価したグローバルな尺度です。
次のように7点スケールで構成されています。1=非常に改善、2 = 2 = 3 =最小改善、4 =変化なし、5 = 5 = 6 = 6 = 6 = 7 =非常に悪いので、スコアの低下は症状の改善の増加を示します。
スコアは、基本的な記述統計を使用して、スタディアームによって要約されます。
|
CGI-Iのベースラインから12週目への変更（12週間にわたって変化）
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Eric Hollander, MD、Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年4月12日
一次修了 (推定)
2027年2月1日
研究の完了 (推定)
2027年2月1日
試験登録日
最初に提出
2017年6月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年6月27日
最初の投稿 (実際)
2017年6月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年10月20日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2017-8538
- AR160104 (その他の助成金/資金番号：Department of Defense (DOD))
- G32379 (その他の助成金/資金番号：GW Pharmaceuticals)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。