Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cannabidivarin (CBDV) vs. Placebo u dětí s poruchou autistického spektra (ASD)

20. října 2025 aktualizováno: Montefiore Medical Center
Cílem této studie je studovat účinnost a bezpečnost kanabidivarinu (CBDV) u dětí s ASD.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Existuje jasná neuspokojená potřeba nových terapeutik k léčbě podrážděnosti u dětí s ASD, které nemají profily metabolických a hmotnostních nežádoucích účinků jako aktuálně schválené způsoby léčby. Cannabidivarin (CBDV) je nepsychoaktivní fytokanabinoid a bezpečná varianta kanabidiolu (CBD). Nemá žádný znatelný tetrahydrokanabinol (THC) [méně než 0,01 %], bylo prokázáno, že nemá žádný vliv na hmotnost nebo metabolismus a zlepšuje sociální a kognitivní funkce na zvířecích modelech idiopatického a syndromového autismu (Fragile X, Rettův syndrom, Angelman Syndrom). CDC v současnosti odhaduje, že 1 z 59 dětí má ASD. PAS je charakterizován deficitem v sociální komunikaci, podrážděností, opakujícím se chováním, impulzivitou, záchvaty vzteku a vysokou zátěží pečovatelů. V současné době jsou jedinými léky na symptomy ASD schválenými FDA aripiprazol a risperidon, které jsou oba indikovány pro dráždivost u pediatrických ASD. Tyto léky jsou účinné, ale jsou spojeny se značnými vedlejšími účinky při dlouhodobé léčbě této chronické vývojové poruchy, včetně nárůstu hmotnosti, metabolického syndromu a rizika diabetu 2. typu, zvýšení hladiny prolaktinu a růstu prsní tkáně, extrapyramidových příznaků a rizika tardivního onemocnění. dyskineze. Antikonvulzivum divalproex sodný (valproát/VPA) také významně snižuje podrážděnost a opakující se chování u jedinců s ASD. Ačkoli je VPA účinná u dětské epilepsie a některých příznaků ASD, má také významné vedlejší účinky, včetně nárůstu hmotnosti, sedace a nevolnosti. CBDV, stejně jako VPA, je účinný při léčbě dětské epilepsie a myší modely ASD demonstrují potenciální mechanismy pro léčbu CBDV, včetně potenciálních terapeutických účinků na opakující se chování, podrážděnost, sociabilitu a kvalitu života a schopnost snižovat zánět. Tato studie si klade za cíl zkoumat účinnost a bezpečnost kanabidivarinu (CBDV) s primárním cílem studovat jeho účinek na podrážděnost u dětí s ASD.

NÁVRH STUDIE: Toto je 12týdenní randomizovaná, dvojitě zaslepená studie CBDV vs. placebo u 100 dětských a dospívajících subjektů ve věku 5 až 18 let s diagnózou ASD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

100

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Dokončeno
        • New York University (NYU) Langone
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 14 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Pediatričtí ambulantní pacienti muži nebo ženy ve věku od 5 do 18 let včetně. Diagnóza poruchy autistického spektra (ASD) potvrzená kritérii ADOS-2 a DSM-5.*Během zvláštní okolnosti (např. pandemie COVID-19), kde nelze provést ADOS-2 z důvodu omezení na místě (např. povinné používání obličejových masek), způsobilost lze potvrdit pomocí Autism Diagnostic Interview, Revised (ADI-R)
  2. Kontrolní seznam aberantního chování (ABC) – skóre subškály dráždivosti (ABC-I) 18 nebo vyšší při screeningové návštěvě.
  3. Skóre Social Responsiveness Scale (SRS) 66T nebo vyšší při screeningové návštěvě.
  4. Klinická globální škála dojmů – skóre závažnosti (CGI-S) 4 nebo vyšší při screeningu.
  5. Stabilní farmakologické, vzdělávací, behaviorální a/nebo dietní intervence po dobu 4 týdnů před randomizací a po dobu trvání studie.
  6. Fyzikální vyšetření a laboratorní výsledky, které jsou v normálním rozmezí pro jedince s PAS.
  7. Přítomnost rodiče/pečovatele/opatrovníka, který je schopen souhlasit s jejich účastí a kompletním hodnocením vývoje a chování dítěte v průběhu studie. Dítě souhlas bude získáno, pokud je subjektu 7 let nebo starší a má duševní schopnost porozumět a podepsat písemný souhlas a/nebo dát ústní souhlas.

Kritéria vyloučení

  1. Expozice jakékoli zkoumané látce během 30 dnů před randomizací.
  2. Předchozí chronická léčba CBD, CBDV nebo endokanabinoidní léčba.
  3. Pozitivní testování na THC nebo jiné návykové látky prostřednictvím testování moči při screeningové návštěvě nebo základní návštěvy při opakovaném potvrzovacím testování.
  4. Nedávná historie zneužívání drog včetně užívání marihuany/konopí za poslední 3 měsíce.
  5. Diagnóza známé genetické poruchy (např. Prader-Williho syndrom, Angelmanův syndrom atd.).
  6. Primární psychiatrická diagnóza jiná než ASD, včetně bipolární poruchy, psychózy, schizofrenie, posttraumatické stresové poruchy (PTSD) nebo velké depresivní poruchy (MDD). Tito pacienti budou vyloučeni z důvodu potenciálních matoucích výsledků.
  7. Zdravotní stav, který vážně ovlivňuje schopnost subjektu účastnit se studie, narušuje provádění studie, zkresluje interpretaci výsledků studie nebo ohrožuje pohodu subjektu.
  8. Známá diagnóza Rettova syndromu nebo dětské dezintegrační poruchy nebo výrazného poškození smyslů, jako je hluchota nebo slepota.
  9. Subjekty, u kterých došlo během čtyř týdnů před randomizací ke změnám souvisejících zdravotních terapií, behaviorálních nebo vzdělávacích intervencí, jiné než ty spojené se školními prázdninami.
  10. Subjekty, u kterých došlo ke změnám v medikaci nebo dávkách léků do čtyř týdnů od randomizace. Renální, pankreatická nebo hematologická dysfunkce, o čemž svědčí hodnoty nad horní hranicí normy pro BUN/kreatinin nebo hodnoty dvojnásobku horní hranice normy pro sérovou lipázu a amylázu, krevní destičky <80 000 /mcL nebo WBC<3,0 103 /mcL
  11. Jaterní dysfunkce projevující se > 2 X UNL hodnotami AST nebo ALT
  12. Abnormality EKG při základním screeningu nebo klinicky významný posturální pokles systolického krevního tlaku při screeningu. Pokud úvodní screeningové EKG ukáže QTcB větší než 460 ms, pak budou provedena 2 další EKG ve stejném sezení s odstupem 5 minut. Pokud není rozpoznáno při screeningu, pak úplné trojité opakování ukazující průměrnou QTcB 460 ms nebo méně, aby byla splněna všechna kritéria pro zařazení/vyloučení. Ženy, které jsou těhotné, budou ze studie vyloučeny. Pokud je žena schopna otěhotnět, bude jí před vstupem do studie proveden těhotenský test v séru. Ženy budou informovány, aby během užívání CBDV neotěhotněly. Ženy, které otěhotní během studie, musí informovat zkoušejícího a poradit se s porodníkem nebo specialistou na matku a plod.
  13. Známá alergie na sezamový olej

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Cannabidivarin (CBDV)
Dávkování CBDV na základě hmotnosti 10 mg/kg/den po dobu 12 týdnů
Lék: Cannabidivarin
Dávkování CBDV na základě hmotnosti 10 mg/kg/den
Ostatní jména:
  • CBDV
Komparátor placeba: Shodné placebo
Dávkování placeba na základě hmotnosti 10 mg/kg/den po dobu 12 týdnů
Lék: Shodné placebo
Dávkování placeba na základě hmotnosti 10 mg/kg/den
Ostatní jména:
  • Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Aberantní chování kontrolního seznamu-Irritability (ABC-I) Subcale
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 12. týden (změna po 12 týdnech)
Změna aberantního chování ze základní linie bude hodnocena pomocí podrážděnosti dílčí škály ABC. ABC je informativní ratingový nástroj, který byl empiricky odvozen analýzou hlavních složek pro měření chování u osob s vývojovým postižením a poruchou autistického spektra (ASD). ABC-I bude dokončen každý dospělý, který dobře zná pacienta, jako je rodič/pečovatel. Subcale ABC-I se skládá z 15 položek, které se zabývají přítomností agrese, hněvu a/nebo sebepoškození. Skóre pro každou položku v podskupině rozmezí od 0 (vůbec žádný problém) do 3 (problém je ve stupni závažný), což poskytuje celkové možné skóre pro dílčí stupnici od 0-45, takže vyšší skóre svědčí o zvýšené závažnosti podrážděnosti. Skóre bude shrnuto studiem ARM pomocí základní popisné statistiky.
Změna z výchozí hodnoty na 12. týden (změna po 12 týdnech)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Repatitivní chování měřítko revized (RBS-R)
Časové okno: Změna v RBS-R z výchozí hodnoty na 12. týden (změna po 12 týdnech)
Změna opakovaného chování ze základní linie bude hodnocena pomocí RBS-R, 43-polohového nástroje pro vlastní hlášení, který se používá k měření šířky opakujícího se chování specifického pro symptomatologii poruchy autistického spektra (ASD). 43 položek zahrnuje 6 behaviorálních dílčích stupnic včetně: stereotypní (6 položek); Sebepoškození (8 položek); Nutkavé (8 položek); Rituální (6 položek); Stejnost (11 položek); a omezené chování (4 položky). Bude představen seznam chování a rodič bude požádán, aby si vybral skóre, které nejlépe popisuje, jaký problém bylo chování za poslední měsíc. Chování je hodnoceno na 4-bodové stupnici: 0 (chování nedochází), 1 (chování dojde a je mírným problémem), 2 (chování a je mírný problém) a 3 (chování dochází a je to závažný problém). Vyšší skóre odráží zvýšenou závažnost opakovaného chování v tomto měřítku. Skóre pro každou ze 6 dílčích stupnic bude shrnuto pomocí ARM pomocí základní popisné statistiky.
Změna v RBS-R z výchozí hodnoty na 12. týden (změna po 12 týdnech)
Montefiore Einstein rigidita revided (MERS-R)
Časové okno: Změna v MERS-R z výchozího stavu na 12. týden (změna po 12 týdnech)
Změna rigidity z výchozí hodnoty bude hodnocena pomocí MERS-R. MERS-R je navržen tak, aby posoudil tři domény rigidního chování u dětí (a dospělých) s ASD: rigidita chování (např. Trvání na stejnost, musí se věci udělat jeho cestou atd.); Kognitivní rigidita (např. Zvláštní zájmy, nepružné dodržování pravidel atd.); a protest (v reakci na odchylku od tuhosti; např. Verbální námitka, hněv, fyzická agrese). MERS-R je stupnice hodnocení kliniky a bude dokončena pouze u subjektů, které vykazují přísná chování na začátku a studují návštěvy během 4., 8. týdne a 12. týdne. MERS-R se skládá ze 43 položek. Každá položka je hodnocena na základě čtyřbodové stupnice od 0 (žádný problém) do 3 (závažný problém) pro přísné chování zobrazené za poslední měsíc, což poskytuje celkové skóre MERS-R 0-129. Vyšší skóre je spojena s závažnější rigiditou. Skóre bude shrnuto studiem ARM pomocí základní popisné statistiky.
Změna v MERS-R z výchozího stavu na 12. týden (změna po 12 týdnech)
Aberantní chování kontrolního seznamu a Sociální stažení (ABC-SW)
Časové okno: Změna v ABC-SW z výchozí hodnoty na 12. týden (změna po 12 týdnech)
Změna aberantního chování ze základní linie bude také vyhodnocena pomocí sociálního seznamu aberantního chování kontrolního seznamu aberantního chování (ABC). ABC je nástroj pro hodnocení informátora, který měří chování u jedinců s vývojovým postižením a ASD. Měřítko ABC-SW měří chování pomocí 4-bodové stupnice závažnosti v rozmezí od 0-3, kde rodiče hodnotí aberantní chování jako 0 = žádný problém vůbec, 1 = chování je problém, ale v mírném stupni je 2 = problém mírně závažný a 3 = problém je v míře závažné, takže vyšší skóre je spojeno s zvýšeným závažností z sociálního stažení, celkově možné skóre 0-48. Skóre bude shrnuto studiem ARM pomocí základní popisné statistiky.
Změna v ABC-SW z výchozí hodnoty na 12. týden (změna po 12 týdnech)
Pediatrická kvalita života Inventory (PEDSQL) Modul dopadu rodiny
Časové okno: Změna v PEDSQL z výchozí hodnoty na 12. týden (změna po 12 týdnech)
Změna kvality života se hodnotí pomocí modulu Impact Impact Impact PEDSQL, 36-bodového formuláře pro pečovatel, který se používá k měření fungování pečovatele. PEDSQL zahrnuje 6 stupnic: fyzické fungování (6 položek), emocionální fungování (5 položek), sociální fungování (4 položky), kognitivní fungování (5 položek), komunikace (3 položky), starosti (5 položek) a 2 měřítka měřící pečovatel-ustanovené rodinné fungování: denní činnosti (3 položky) a rodinné vztahy (5 položek). Každá položka je hodnocena pomocí 5-bodové stupnice od 0 (nikdy problém) do 4 (vždy problém). Položky se pak opakují a transformují na stupnici 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), takže vyšší skóre naznačuje lepší fungování (menší negativní dopad). Skóre měřítka se vypočítá jako součet položek dělených počtem odpovězených položek (za účelem účtování chybějících údajů). Pokud> 50% položek v měřítku chybí, není vypočítáno skóre měřítka. Skóre bude shrnuto studiem.
Změna v PEDSQL z výchozí hodnoty na 12. týden (změna po 12 týdnech)
Měřítko adaptivního chování Vineland, třetí vydání (VABS-3)
Časové okno: Změna VABS-3 z výchozí hodnoty na 12. týden (změna během 12 týdnů)
Změna adaptivního chování ze základní linie bude hodnocena pomocí VABS-3. VABS-3 je nástroj, který měří adaptivní chování v 5 doménách: komunikace, každodenní životní dovednosti, socializace, motorické dovednosti a maladaptivní chování jednotlivců s vývojovým postižením. Formulář průzkumu (polostrukturovaný rozhovor) bude spravován spolehlivé pečovateli účastníka v této studii, během níž tazatel položí otevřené otázky týkající se činností a chování subjektu. Bodování zahrnuje přiřazení bodů (0, 1 nebo 2) ke každé položce na základě odpovědí na otázky. Tato skóre jsou pak porovnána s normativními údaji, aby se určila stoje jednotlivce vzhledem k vrstevníkům. Vyšší skóre obecně svědčí o lepším adaptivním chování. Skóre bude shrnuto studiem ARM pomocí základní popisné statistiky.
Změna VABS-3 z výchozí hodnoty na 12. týden (změna během 12 týdnů)
Klinické globální dojmy - zlepšení (CGI -I)
Časové okno: Změna CGI-I z výchozího hodnoty na 12. týden (změna po 12 týdnech)
Stupeň změny podmínky ve výchozím stavu bude hodnocen pomocí stupnice CGI-I. CGI-I je globální měřítko zlepšení hodnoceného lékařem používané k posouzení stupně změny symptomů u pacienta ve srovnání s výchozím podmínkou. Skládá se ze 7-bodové stupnice takto: 1 = velmi vylepšené, 2 = mnohem vylepšené, 3 = minimálně vylepšené, 4 = bez změny, 5 = minimálně horší, 6 = mnohem horší a 7 = velmi horší, takže nižší skóre svědčí o zvýšeném zlepšení symptomů. Skóre bude shrnuto studiem ARM pomocí základní popisné statistiky.
Změna CGI-I z výchozího hodnoty na 12. týden (změna po 12 týdnech)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Montefiore Medical Center

Spolupracovníci

United States Department of Defense
Jazz Pharmaceuticals
GW Pharmaceuticals Ltd

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. dubna 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. června 2017

První zveřejněno (Aktuální)

28. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

22. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2017-8538
  • AR160104 (Jiné číslo grantu/financování: Department of Defense (DOD))
  • G32379 (Jiné číslo grantu/financování: GW Pharmaceuticals)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit