Cannabidivarina (CBDV) versus placebo en niños con trastorno del espectro autista (TEA)
20 de octubre de 2025 actualizado por: Montefiore Medical Center
Este ensayo tiene como objetivo estudiar la eficacia y seguridad de la cannabidivarina (CBDV) en niños con TEA.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Existe una clara necesidad insatisfecha de nuevas terapias para tratar la irritabilidad en niños con TEA que no tienen los perfiles de eventos adversos metabólicos y de peso de los tratamientos actualmente aprobados. Cannabidivarin (CBDV) es un fitocannabinoide no psicoactivo y una variante segura de Cannabidiol (CBD). No tiene tetrahidrocannabinol (THC) apreciable [menos del 0.01%], se ha demostrado que no tiene impacto en el peso o el metabolismo, y mejora el funcionamiento social y cognitivo en modelos animales de autismo idiopático y sindrómico (Fragile X, Síndrome de Rett, Angelman Síndrome). El CDC actualmente estima que 1 de cada 59 niños tiene TEA. El TEA se caracteriza por deficiencias en la comunicación social, irritabilidad, comportamientos repetitivos, impulsividad, rabietas y una gran carga para el cuidador. Actualmente, los únicos medicamentos aprobados por la FDA para los síntomas del TEA son el aripiprazol y la risperidona, ambos indicados para la irritabilidad en el TEA pediátrico. Estos medicamentos son efectivos pero se asocian con efectos secundarios considerables con el tratamiento a largo plazo en este trastorno crónico del desarrollo, incluido el aumento de peso, el síndrome metabólico y el riesgo de diabetes tipo 2, aumento de la prolactina y crecimiento del tejido mamario, síntomas extrapiramidales y el riesgo de retraso en el desarrollo. discinesia El anticonvulsivo divalproato de sodio (valproato/VPA) también reduce significativamente la irritabilidad y los comportamientos repetitivos en personas con TEA. Aunque el VPA es eficaz para la epilepsia pediátrica y algunos síntomas de ASD, también tiene efectos secundarios significativos, que incluyen aumento de peso, sedación y náuseas. El CBDV, como el VPA, es eficaz en el tratamiento de la epilepsia pediátrica, y los modelos de ratones con TEA demuestran mecanismos potenciales para el tratamiento con CBDV, incluidos los efectos terapéuticos potenciales sobre los comportamientos repetitivos, la irritabilidad, la sociabilidad y la calidad de vida, y la capacidad de reducir la inflamación. Este estudio tiene como objetivo examinar la eficacia y seguridad de la cannabidivarina (CBDV) con el objetivo principal de estudiar su efecto sobre la irritabilidad en niños con TEA.
DISEÑO DEL ESTUDIO: Este es un estudio aleatorizado, doble ciego de 12 semanas de CBDV versus placebo en 100 niños y adolescentes de 5 a 18 años con diagnóstico de TEA.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
100
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Casara Ferretti, MS, MA
- Número de teléfono: 914-315-4236
- Correo electrónico: casara.ferretti@einsteinmed.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Terminado
- New York University (NYU) Langone
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Reclutamiento
- Montefiore Medical Center
-
Contacto:
- Casara Ferretti
- Número de teléfono: 914-315-4236
- Correo electrónico: casara.ferretti@einsteinmed.edu
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 14 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión
- Pacientes ambulatorios pediátricos masculinos o femeninos con edades comprendidas entre 5 y 18 años inclusive. Diagnóstico de trastorno del espectro autista (TEA) confirmado por los criterios ADOS-2 y DSM-5.*Durante circunstancias especiales (por ej. pandemia de COVID-19) donde el ADOS-2 no se puede realizar debido a restricciones del sitio (p. uso obligatorio de mascarillas), la elegibilidad se puede confirmar usando la Entrevista de Diagnóstico de Autismo, Revisada (ADI-R)
- Lista de Verificación de Comportamiento Aberrante (ABC) - Puntaje de 18 o más en la Subescala de Irritabilidad (ABC-I) en la visita de selección.
- Puntuación de la escala de respuesta social (SRS) de 66T o superior en la visita de selección.
- Escala de impresión clínica global: puntuación de gravedad (CGI-S) de 4 o más en la selección.
- Intervenciones farmacológicas, educativas, conductuales y/o dietéticas estables durante 4 semanas antes de la aleatorización y durante la duración del estudio.
- Examen físico y resultados de laboratorio que están dentro del rango normal para personas con TEA.
- Presencia de un padre/cuidador/tutor que pueda dar su consentimiento para su participación y evaluaciones completas sobre el desarrollo y el comportamiento del niño durante todo el estudio. Se obtendrá el asentimiento del niño si el sujeto tiene 7 años de edad o más y tiene la capacidad mental para comprender y firmar un formulario de asentimiento por escrito y/o dar asentimiento verbal.
Criterio de exclusión
- Exposición a cualquier agente en investigación en los 30 días anteriores a la aleatorización.
- Tratamiento crónico previo con CBD, CBDV o un tratamiento endocannabinoide.
- Pruebas positivas de THC u otras drogas de abuso a través de análisis de orina en la visita de selección o visitas de referencia al repetir la prueba de confirmación.
- Historial reciente de abuso de drogas, incluido el uso de marihuana/cannabis en los últimos 3 meses.
- Diagnóstico de un trastorno genético conocido (es decir, Síndrome de Prader-Willi, Síndrome de Angelman, etc.).
- Un diagnóstico psiquiátrico primario que no sea ASD, incluido el trastorno bipolar, la psicosis, la esquizofrenia, el trastorno de estrés postraumático (PTSD) o el trastorno depresivo mayor (MDD). Estos pacientes serán excluidos debido a posibles resultados confusos.
- Una afección médica que afecta gravemente la capacidad del sujeto para participar en el estudio, interfiere con la realización del estudio, confunde la interpretación de los resultados del estudio o pone en peligro el bienestar del sujeto.
- Un diagnóstico conocido de Síndrome de Rett o Trastorno de Desintegración Infantil, o deterioro sensorial marcado como sordera o ceguera.
- Sujetos que hayan tenido cambios en terapias de salud aliadas, intervenciones conductuales o educativas dentro de las cuatro semanas anteriores a la aleatorización que no sean las asociadas con las vacaciones escolares.
- Sujetos que hayan tenido cambios en los medicamentos o en las dosis de los medicamentos dentro de las cuatro semanas posteriores a la aleatorización. Disfunción renal, pancreática o hematológica evidenciada por valores por encima de los límites superiores de lo normal para BUN/creatinina, o valores dos veces superiores al límite superior de lo normal para lipasa y amilasa séricas, plaquetas <80 000/mcL o leucocitos <3,0 103/mcL
- Disfunción hepática manifestada por valores > 2 X UNL de AST o ALT
- Anomalía en el ECG en la selección inicial o descenso postural clínicamente significativo de la presión arterial sistólica en la selección. Si el ECG de detección inicial muestra un QTcB superior a 460 ms, se realizarán 2 ECG adicionales en la misma sesión, con 5 minutos de diferencia. Si no se reconoce en la selección, entonces una repetición completa por triplicado que muestre un QTcB promedio de 460 mseg o menos para cumplir con todos los criterios de inclusión/exclusión. Las mujeres que estén embarazadas serán excluidas del estudio. Si una mujer puede quedar embarazada, se le realizará una prueba de embarazo en suero antes de ingresar al estudio. Se informará a las mujeres que no queden embarazadas mientras toman CBDV. Las mujeres deben informar al investigador y consultar a un obstetra o especialista materno-fetal si quedan embarazadas durante el estudio.
- Alergia conocida al aceite de sésamo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Cannabidivarina (CBDV)
Dosis basada en el peso de 10 mg/kg/día de CBDV durante 12 semanas
|
Dosis basada en el peso de 10 mg/kg/día de CBDV
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: Placebo emparejado
Dosis basada en el peso de 10 mg/kg/día de placebo durante 12 semanas
|
Dosis basada en el peso de 10 mg/kg/día de placebo
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Subescala de la Lista de verificación de comportamiento aberrante (ABC-I)
Periodo de tiempo: Cambio de la línea de base a la semana 12 (cambio durante 12 semanas)
|
El cambio en el comportamiento aberrante desde el inicio se evaluará utilizando la subescala de irritabilidad del ABC.
El ABC es un instrumento de calificación informativo que se derivó empíricamente por el análisis de componentes principales para medir el comportamiento en aquellos con discapacidad del desarrollo y trastorno del espectro autista (TEA).
El ABC-I será completado por cualquier adulto que conozca bien al paciente, como un padre/cuidador.
La subescala ABC-I consta de 15 ítems que abordan la presencia de agresión, berrinches y/o autolesiones.
Los puntajes para cada elemento en la subescala varían de 0 (sin problema) a 3 (el problema es severo en grado), lo que produce una puntuación general posible para la subescala de 0-45, de modo que las puntuaciones más altas son indicativas de una mayor gravedad de irritabilidad.
Los puntajes se resumirán mediante ARM de estudio utilizando estadísticas descriptivas básicas.
|
Cambio de la línea de base a la semana 12 (cambio durante 12 semanas)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Escala de comportamiento repetitivo revisado (RBS-R)
Periodo de tiempo: Cambio en RBS-R desde el inicio hasta la semana 12 (cambio durante 12 semanas)
|
El cambio en el comportamiento repetitivo desde el inicio se evaluará utilizando el RBS-R, un instrumento de autoinforme de 43 ítems que se utiliza para medir la amplitud de comportamientos repetitivos específicos para el trastorno del espectro autista (TEA) sintomatología.
Los 43 elementos abarcan 6 subescalas de comportamiento que incluyen: estereotípico (6 ítems); Autodesino (8 ítems); Compulsivo (8 elementos); Ritualista (6 ítems); Igualdad (11 elementos); y comportamiento restringido (4 elementos).
Se presentará una lista de comportamientos y se le pedirá al padre que elija un puntaje que mejor describa cuánto problema ha sido el comportamiento durante el último mes.
Los comportamientos se clasifican en una escala de 4 puntos: 0 (el comportamiento no ocurre), 1 (el comportamiento ocurre y es un problema leve), 2 (el comportamiento ocurre y es un problema moderado) y 3 (el comportamiento ocurre y es un problema grave).
Los puntajes más altos reflejan una mayor gravedad del comportamiento repetitivo para esa escala.
Los puntajes para cada una de las 6 subescalas se resumirán mediante ARM utilizando estadísticas descriptivas básicas.
|
Cambio en RBS-R desde el inicio hasta la semana 12 (cambio durante 12 semanas)
|
|
Montefiore Einstein Rigidez a la escala revisada (MERS-R)
Periodo de tiempo: Cambio en MERS-R desde el inicio hasta la semana 12 (cambio durante 12 semanas)
|
El cambio en la rigidez desde el inicio se evaluará utilizando el MERS-R.
MERS-R está diseñado para evaluar tres dominios de comportamiento rígido en niños (y adultos) con TEA: rigidez conductual (por ejemplo, insistencia en la igualdad, las cosas deben hacerse su camino, etc.); Rigidez cognitiva (por ejemplo, intereses especiales, adherencia inflexible a las reglas, etc.); y protesta (en respuesta a la desviación de la rigidez; por ejemplo, objeción verbal, berrinche, agresión física).
MERS-R es una escala calificada por clínicos y solo se completará solo para sujetos que muestran comportamientos rígidos al inicio, y el estudio de las visitas durante la semana 4, la semana 8 y la semana 12.
El MERS-R consta de 43 artículos.
Cada elemento se califica en función de una escala de 4 puntos que varía de 0 (sin problema) a 3 (problema severo) para los comportamientos rígidos que se muestran durante el mes pasado, lo que produce una puntuación MERS-R general de 0-129.
Los puntajes más altos se asocian con una rigidez más severa.
Los puntajes se resumirán mediante ARM de estudio utilizando estadísticas descriptivas básicas.
|
Cambio en MERS-R desde el inicio hasta la semana 12 (cambio durante 12 semanas)
|
|
Subescala de la Lista de verificación de comportamiento aberrante (ABC-SW)
Periodo de tiempo: Cambio en ABC-SW desde el inicio hasta la semana 12 (cambio durante 12 semanas)
|
El cambio en el comportamiento aberrante desde el inicio también se evaluará utilizando la subescala de retiro social de la Lista de verificación de comportamiento aberrante (ABC).
El ABC es un instrumento de calificación informante que mide el comportamiento en individuos con discapacidad del desarrollo y TEA.
La escala ABC-SW mide el comportamiento utilizando una escala de gravedad de 4 puntos, que varía de 0-3, donde los padres califican los comportamientos aberrantes como 0 = sin problema, 1 = el comportamiento es un problema, pero en un ligero grado, 2 = el problema es moderadamente grave, y 3 = el problema es grave en grado, de modo que las puntuaciones más altas se asocian con una mayor gravedad de la retirada social, para una puntuación general posible de 0-48.
Los puntajes se resumirán mediante ARM de estudio utilizando estadísticas descriptivas básicas.
|
Cambio en ABC-SW desde el inicio hasta la semana 12 (cambio durante 12 semanas)
|
|
Módulo de impacto familiar de Calidad de Vida Pediátrica (PEDSQL)
Periodo de tiempo: Cambio en PEDSQL desde el inicio hasta la semana 12 (cambio durante 12 semanas)
|
El cambio en la calidad de vida se evalúa utilizando el módulo de impacto de la familia PEDSQL, una forma de cuidador de autoinforme de 36 ítems utilizada para medir el funcionamiento del cuidador.
PEDSQL abarca 6 escalas: funcionamiento físico (6 elementos), funcionamiento emocional (5 elementos), funcionamiento social (4 elementos), funcionamiento cognitivo (5 elementos), comunicación (3 elementos), preocupación (5 elementos) y 2 escalas que miden el funcionamiento familiar informado por el cuidador: actividades diarias (3 elementos) y relaciones familiares (5 elementos).
Cada elemento se califica utilizando una escala de 5 puntos que varía de 0 (nunca un problema) a 4 (siempre un problema).
Luego, los elementos se anotan y se transforman a una escala 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), de modo que las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento (menos impacto negativo).
Los puntajes de la escala se calculan como la suma de los elementos divididos por el número de elementos respondidos (para tener en cuenta los datos faltantes).
Si falta> 50% de los elementos en la escala, no se calcula una puntuación de escala.
Los puntajes se resumirán mediante el brazo de estudio.
|
Cambio en PEDSQL desde el inicio hasta la semana 12 (cambio durante 12 semanas)
|
|
Vineland Adaptive Behavior Scale, tercera edición (Vabs-3)
Periodo de tiempo: Cambio en VABS-3 desde el inicio hasta la semana 12 (cambio durante 12 semanas)
|
El cambio en el comportamiento adaptativo desde el inicio se evaluará utilizando el VABS-3.
El VABS-3 es un instrumento que mide el comportamiento adaptativo en 5 dominios: comunicación, habilidades diarias, socialización, habilidades motoras y comportamiento desadaptativo de las personas con discapacidades del desarrollo.
El formulario de entrevista de la encuesta (entrevista semiestructurada) se administrará al cuidador confiable de un participante en este estudio, durante el cual el entrevistador hará al cuidador, las preguntas con finalización de las actividades y el comportamiento del sujeto.
La puntuación implica asignar puntos (0, 1 o 2) a cada elemento en función de las respuestas a las preguntas.
Estos puntajes se comparan con los datos normativos para determinar la posición del individuo en relación con los pares.
Los puntajes más altos son generalmente indicativos de un mejor comportamiento adaptativo.
Los puntajes se resumirán mediante ARM de estudio utilizando estadísticas descriptivas básicas.
|
Cambio en VABS-3 desde el inicio hasta la semana 12 (cambio durante 12 semanas)
|
|
Impresiones globales clínicas - Mejora (CGI -I)
Periodo de tiempo: Cambio en CGI-I desde el inicio hasta la semana 12 (cambio durante 12 semanas)
|
El grado de cambio de en la condición desde el inicio se evaluará utilizando la escala CGI-I.
El CGI-I es una medida global de mejora con calificación clínica utilizada para evaluar el grado de cambio de síntomas en un paciente en relación con la condición de referencia.
Consiste en una escala de 7 puntos de la siguiente manera: 1 = muy mejorado, 2 = mucho mejorado, 3 = mínimamente mejorado, 4 = sin cambio, 5 = mínimamente peor, 6 = mucho peor y 7 = mucho peor, de modo que las puntuaciones más bajas son indicativas de una mayor mejora de los síntomas.
Los puntajes se resumirán mediante ARM de estudio utilizando estadísticas descriptivas básicas.
|
Cambio en CGI-I desde el inicio hasta la semana 12 (cambio durante 12 semanas)
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de abril de 2019
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de junio de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de junio de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
28 de junio de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
22 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de octubre de 2025
Última verificación
1 de octubre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2017-8538
- AR160104 (Otro número de subvención/financiamiento: Department of Defense (DOD))
- G32379 (Otro número de subvención/financiamiento: GW Pharmaceuticals)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Desorden del espectro autista
-
Chinese PLA General HospitalAún no reclutandoNeuromielitis óptica Spectrum Enfermedad (NMOSD)Porcelana
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...Activo, no reclutandoVacunación | Miastenia Gravis Generalizada | Sistema complementario | Neuromielitis óptica Spectrum Enfermedad (NMOSD)Italia
-
Wuhan Union Hospital, ChinaNanjing Legend Biotech Co.ReclutamientoMiastenia gravis | Esclerosis múltiple (EM) | Neuromielitis óptica Spectrum Enfermedad (NMOSD) | Los trastornos asociados con glucoproteína de oligodendrocitos anti-mielina (Mogad)Porcelana