Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kannabidiwaryna (CBDV) vs. placebo u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD)

20 października 2025 zaktualizowane przez: Montefiore Medical Center
To badanie ma na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa kannabidiwaryny (CBDV) u dzieci z ASD.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Istnieje wyraźna niezaspokojona potrzeba opracowania nowych środków terapeutycznych do leczenia drażliwości u dzieci z ASD, które nie mają profili zdarzeń niepożądanych dotyczących metabolizmu i masy ciała, takich jak obecnie zatwierdzone metody leczenia. Kannabidiwaryna (CBDV) jest niepsychoaktywnym fitokannabinoidem i bezpieczną odmianą kannabidiolu (CBD). Nie zawiera znaczącej ilości tetrahydrokannabinolu (THC) [mniej niż 0,01%], wykazano, że nie ma wpływu na wagę ani metabolizm oraz poprawia funkcjonowanie zarówno społeczne, jak i poznawcze w zwierzęcych modelach autyzmu idiopatycznego i syndromalnego (Fragile X, zespół Retta, Angelman Zespół). CDC szacuje obecnie, że 1 na 59 dzieci ma ASD. ASD charakteryzuje się deficytami w komunikacji społecznej, drażliwością, powtarzającymi się zachowaniami, impulsywnością, napadami złości i dużym obciążeniem opiekuna. Obecnie jedynymi zatwierdzonymi przez FDA lekami na objawy ASD są arypiprazol i rysperydon, z których oba są wskazane w leczeniu drażliwości w ASD u dzieci. Leki te są skuteczne, ale wiążą się ze znacznymi skutkami ubocznymi długotrwałego leczenia tego przewlekłego zaburzenia rozwojowego, w tym przyrostu masy ciała, zespołu metabolicznego i ryzyka cukrzycy typu 2, podwyższenia poziomu prolaktyny i wzrostu tkanki piersi, objawów pozapiramidowych i ryzyka opóźnień dyskinezy. Przeciwdrgawkowy diwalproeks sodu (walproinian/VPA) również znacznie zmniejsza drażliwość i powtarzalne zachowania u osób z ASD. Chociaż VPA jest skuteczny w przypadku padaczki dziecięcej i niektórych objawów ASD, ma również znaczące skutki uboczne, w tym przyrost masy ciała, uspokojenie polekowe i nudności. CBDV, podobnie jak VPA, jest skuteczny w leczeniu padaczki dziecięcej, a mysie modele ASD wykazują potencjalne mechanizmy leczenia CBDV, w tym potencjalny wpływ terapeutyczny na powtarzające się zachowania, drażliwość, towarzyskość i jakość życia oraz zdolność do zmniejszania stanu zapalnego. To badanie ma na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa kannabidiwaryny (CBDV), a głównym celem jest zbadanie jej wpływu na drażliwość u dzieci z ASD.

PROJEKT BADANIA: Jest to 12-tygodniowe randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą porównujące CBDV z placebo u 100 dzieci i młodzieży w wieku od 5 do 18 lat z rozpoznaniem ASD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

100

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Zakończony
        • New York University (NYU) Langone
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  1. Pacjenci ambulatoryjni pediatryczni płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 5 do 18 lat włącznie. Rozpoznanie zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD) potwierdzone kryteriami ADOS-2 i DSM-5.*Podczas szczególne okoliczności (np. pandemia COVID-19), w przypadku których ADOS-2 nie może być wykonany ze względu na ograniczenia miejsca (np. obowiązkowe stosowanie masek na twarz), kwalifikowalność można potwierdzić za pomocą wywiadu diagnostycznego autyzmu, poprawionego (ADI-R)
  2. Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania (ABC) — wynik w podskali drażliwości (ABC-I) wynoszący 18 lub więcej podczas wizyty przesiewowej.
  3. Wynik w Skali Responsywności Społecznej (SRS) 66T lub wyższy podczas wizyty przesiewowej.
  4. Skala ogólnego wrażenia klinicznego — ciężkość (CGI-S) 4 lub wyższa podczas badania przesiewowego.
  5. Stabilne interwencje farmakologiczne, edukacyjne, behawioralne i/lub dietetyczne przez 4 tygodnie przed randomizacją i przez cały czas trwania badania.
  6. Wyniki badania fizykalnego i laboratoryjnego mieszczą się w normalnym zakresie dla osób z ASD.
  7. Obecność rodzica/opiekuna/opiekuna, który jest w stanie wyrazić zgodę na ich udział i pełną ocenę rozwoju i zachowania dziecka w trakcie całego badania. Zgoda dziecka zostanie uzyskana, jeśli pacjent ma co najmniej 7 lat i jest w stanie zrozumieć i podpisać pisemny formularz zgody i/lub wyrazić ustną zgodę.

Kryteria wyłączenia

  1. Ekspozycja na jakikolwiek czynnik badany w ciągu 30 dni przed randomizacją.
  2. Wcześniejsze przewlekłe leczenie CBD, CBDV lub leczenie endokannabinoidami.
  3. Pozytywny wynik testu na obecność THC lub innych środków odurzających w badaniu moczu podczas wizyty przesiewowej lub wizyty początkowej po powtórzeniu testu potwierdzającego.
  4. Najnowsza historia nadużywania narkotyków, w tym używania marihuany/konopi indyjskich w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  5. Diagnoza znanej choroby genetycznej (tj. zespół Pradera-Williego, zespół Angelmana itp.).
  6. Pierwotna diagnoza psychiatryczna inna niż ASD, w tym choroba afektywna dwubiegunowa, psychoza, schizofrenia, zespół stresu pourazowego (PTSD) lub duże zaburzenie depresyjne (MDD). Tacy pacjenci zostaną wykluczeni ze względu na potencjalnie zakłócające wyniki.
  7. Stan chorobowy, który poważnie wpływa na zdolność uczestnika do udziału w badaniu, zakłóca prowadzenie badania, zakłóca interpretację wyników badania lub zagraża dobru uczestnika.
  8. Znana diagnoza zespołu Retta lub dziecięcego zaburzenia dezintegracyjnego lub wyraźne upośledzenie sensoryczne, takie jak głuchota lub ślepota.
  9. Osoby, które miały zmiany w pokrewnych terapiach zdrowotnych, interwencjach behawioralnych lub edukacyjnych w ciągu czterech tygodni przed randomizacją, inne niż te związane z wakacjami szkolnymi.
  10. Osoby, u których nastąpiły zmiany leków lub dawek leków w ciągu czterech tygodni od randomizacji. Dysfunkcja nerek, trzustki lub hematologiczna, o czym świadczą wartości przekraczające górną granicę normy dla BUN/kreatyniny lub wartości dwukrotnie przekraczające górną granicę normy dla lipazy i amylazy w surowicy, płytki krwi <80 000/ml lub leukocyty <3,0 103/ml
  11. Dysfunkcja wątroby objawiająca się > 2 x UNL wartościami AST lub ALT
  12. Nieprawidłowości w zapisie EKG podczas początkowego badania przesiewowego lub klinicznie istotny spadek skurczowego ciśnienia krwi w pozycji posturalnej podczas badania przesiewowego. Jeśli wstępne badanie przesiewowe EKG wykaże QTcB większe niż 460 ms, podczas tego samego posiedzenia zostaną przeprowadzone 2 dodatkowe badania EKG w odstępie 5 minut. Jeśli nie zostanie rozpoznany podczas badania przesiewowego, wówczas pełne trzykrotne powtórzenie wykazujące średni odstęp QTcB wynoszący 460 ms lub mniej, aby spełnić wszystkie kryteria włączenia/wyłączenia. Kobiety w ciąży zostaną wykluczone z badania. Jeśli pacjentka może zajść w ciążę, przed włączeniem do badania zostanie jej wykonany test ciążowy z surowicy. Kobiety zostaną poinformowane, aby nie zachodziły w ciążę podczas przyjmowania CBDV. Kobiety muszą poinformować badacza i skonsultować się z położnikiem lub specjalistą matczyno-płodowym, jeśli zajdą w ciążę podczas badania.
  13. Znana alergia na olej sezamowy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kannabidiwaryna (CBDV)
Dawkowanie oparte na wadze 10 mg/kg/dzień CBDV przez 12 tygodni
Lek: Kannabidiwaryna
Dawkowanie oparte na wadze 10 mg/kg/dzień CBDV
Inne nazwy:
  • CBDV
Komparator placebo: Dopasowane placebo
Oparte na masie ciała dawkowanie 10 mg/kg/dzień placebo przez 12 tygodni
Lek: Dopasowane placebo
Dawkowanie oparte na masie ciała 10 mg/kg/dzień placebo
Inne nazwy:
  • Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Nieprawidłowa podskala irritarność listy kontrolnej (ABC-I)
Ramy czasowe: Zmiana z wartości bazowej na 12 tygodnia (zmiana w ciągu 12 tygodni)
Zmiana nieprawidłowego zachowania od wartości wyjściowej zostanie oceniona za pomocą podskali drażliwości ABC. ABC jest pouczającym instrumentem oceny, który został empirycznie uzyskany przez analizę głównych składników w celu pomiaru zachowania u osób z zaburzeniem niepełnosprawności rozwojowej i spektrum autyzmu (ASD). ABC-I zostanie ukończony przez każdego dorosłego, który dobrze zna pacjenta, na przykład rodzic/opiekun. Podskala ABC-I składa się z 15 pozycji, które dotyczą obecności agresji, napadów złości i/lub samookaleczenia. Wyniki dla każdej pozycji w podskali wahają się od 0 (w ogóle nie ma problemu) do 3 (problem ma poważny stopień), co daje ogólny możliwy wynik dla podskali od 0-45, tak że wyższe wyniki wskazują na zwiększoną nasilenie drażliwości. Wyniki zostaną podsumowane przez Study Arm przy użyciu podstawowej statystyki opisowej.
Zmiana z wartości bazowej na 12 tygodnia (zmiana w ciągu 12 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Powtarzające się zachowanie (RBS-R)
Ramy czasowe: Zmiana RBS-R z wartości wyjściowej na 12 tygodnia (zmiana w ciągu 12 tygodni)
Zmiana powtarzającego się zachowania od wartości wyjściowej zostanie oceniona za pomocą RBS-R, 43-elementowego instrumentu własnego raportu, który jest używany do pomiaru szerokości powtarzalnych zachowań specyficznych dla objawów zaburzenia ze spektrum autyzmu (ASD). 43 pozycje obejmują 6 podskal behawioralnych, w tym: stereotypowy (6 pozycji); Samookaleczający (8 pozycji); Kompulsywne (8 pozycji); Rytualny (6 pozycji); Podobieństwo (11 pozycji); i ograniczone zachowanie (4 pozycje). Lista zachowań zostanie przedstawiona, a rodzic zostanie poproszony o wybranie wyniku, który najlepiej opisuje, jak duży problem miało miejsce w ciągu ostatniego miesiąca. Zachowania są oceniane w 4-punktowej skali: 0 (zachowanie nie występuje), 1 (zachowanie występuje i jest łagodnym problemem), 2 (zachowanie występuje i jest umiarkowanym problemem) i 3 (zachowanie występuje i jest poważnym problemem). Wyższe wyniki odzwierciedlają zwiększoną nasilenie powtarzających się zachowań dla tej skali. Wyniki dla każdej z 6 podskal zostaną podsumowane przez ARM za pomocą podstawowej statystyki opisowej.
Zmiana RBS-R z wartości wyjściowej na 12 tygodnia (zmiana w ciągu 12 tygodni)
Montefiore Einstein Sagrity Scale-Revised (MERS-R)
Ramy czasowe: Zmiana MERS-R z wartości wyjściowej na 12 tygodnia (zmiana w ciągu 12 tygodni)
Zmiana sztywności od wartości wyjściowej zostanie oceniona za pomocą MERS-R. MERS-R jest zaprojektowany do oceny trzech domen sztywnego zachowania u dzieci (i dorosłych) z ASD: Sztywność behawioralna (np. Należanie na identyczność, rzeczy należy zrobić na jego sposób itp.); Sztywność poznawcza (np. Specjalne interesy, nieelastyczne przestrzeganie zasad itp.); oraz protest (w odpowiedzi na odchylenie od sztywności; np. Werbalny sprzeciw, napad złości, agresja fizyczna). MERS-R to skala oceniana przez klinicystę i zostanie ukończona tylko dla osób, które wykazują sztywne zachowania na początku, a wizyty badawcze w tygodniu 4, tygodniu 8 i tygodniu 12. MERS-R składa się z 43 pozycji. Każdy element jest oceniany w oparciu o 4-punktową skalę od 0 (bez problemu) do 3 (poważny problem) dla sztywnych zachowań wyświetlanych w ciągu ostatniego miesiąca, co daje ogólny wynik MERS-R wynoszący 0-129. Wyższe wyniki są związane z silniejszą sztywnością. Wyniki zostaną podsumowane przez Study Arm przy użyciu podstawowej statystyki opisowej.
Zmiana MERS-R z wartości wyjściowej na 12 tygodnia (zmiana w ciągu 12 tygodni)
Nieprawidłowa podskala wycofania się listy kontrolnej-społecznej (ABC-SW)
Ramy czasowe: Zmiana ABC-SW z wartości wyjściowej na 12 tygodnia (zmiana w ciągu 12 tygodni)
Zmiana nieprawidłowego zachowania od wartości wyjściowej zostanie również oceniona przy użyciu podskali odstawienia wycofania społecznego nieprawidłowej listy kontrolnej zachowania (ABC). ABC jest instrumentem oceny informacyjnej, który mierzy zachowanie u osób z niepełnosprawnością rozwojową i ASD. Skala ABC SW mierzy zachowanie przy użyciu 4-punktowej skali nasilenia, od 0-3, gdzie rodzice oceniają nieprawidłowe zachowania jako 0 = W ogóle problem, 1 = zachowanie jest problemem, ale w niewielkim stopniu 2 = problem jest umiarkowanie poważny, a 3 = problem jest poważny, tak że wyższe wyniki są związane ze zwiększonym nasileniem wycofania społecznego, dla ogólnego wyniku 0-48. Wyniki zostaną podsumowane przez Study Arm przy użyciu podstawowej statystyki opisowej.
Zmiana ABC-SW z wartości wyjściowej na 12 tygodnia (zmiana w ciągu 12 tygodni)
Pediatryczna jakość inwentarza życia (PEDSQL) Moduł wpływowy
Ramy czasowe: Zmiana PEDSQL z wartości wyjściowej na 12 tygodnia (zmiana w ciągu 12 tygodni)
Zmiana jakości życia jest oceniana za pomocą modułu uderzenia rodziny PEDSQL, 36-elementowej formy opiekuna własnego użytego do pomiaru funkcjonowania opiekuna. PEDSQL obejmuje 6 skal: funkcjonowanie fizyczne (6 pozycji), funkcjonowanie emocjonalne (5 pozycji), funkcjonowanie społeczne (4 pozycje), funkcjonowanie poznawcze (5 pozycji), komunikacja (3 pozycje), zmartwienie (5 pozycji) i 2 skale mierzące funkcjonowanie rodziny zgłoszone przez opiekunów: Dzienne czynności (3 pozycje) i relacje rodzinne (5 pozycji). Każdy element jest oceniany za pomocą 5-punktowej skali od 0 (nigdy nie jest problemem) do 4 (zawsze problem). Elementy są następnie z oceną i przekształcane w skalę 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), tak że wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie (mniej negatywne wpływ). Wyniki skali są obliczane jako suma elementów podzielonych przez liczbę pozycji odpowiedzi (aby uwzględnić brakujące dane). Jeśli brakuje> 50% pozycji w skali, wynik skali nie jest obliczony. Wyniki zostaną podsumowane przez Study Arm.
Zmiana PEDSQL z wartości wyjściowej na 12 tygodnia (zmiana w ciągu 12 tygodni)
Vineland Adaptive Behavior Scale, trzecie wydanie (VABS-3)
Ramy czasowe: Zmiana VABS-3 z wartości wyjściowej na 12 tygodnia (zmiana w ciągu 12 tygodni)
Zmiana zachowania adaptacyjnego od wartości wyjściowej zostanie oceniona za pomocą VABS-3. VABS-3 jest instrumentem, który mierzy zachowania adaptacyjne w 5 domenach: komunikacja, umiejętności życiowe, socjalizacja, umiejętności motoryczne i nieprzystosowawcze zachowanie osób niepełnosprawnych rozwojowych. Formularz wywiadu z ankietą (wywiad z częściowo ustrukturyzowany) zostanie podany niezawodnego opiekuna uczestnika w tym badaniu, podczas którego ankieter zadaje otwartemu opiekunowi pytania dotyczące działań i zachowań podmiotu. Punktacja obejmuje przypisanie punktów (0, 1 lub 2) do każdego elementu na podstawie odpowiedzi na pytania. Te wyniki są następnie porównywane z danymi normatywnymi w celu określenia pozycji jednostki w stosunku do rówieśników. Wyższe wyniki generalnie wskazują na lepsze zachowania adaptacyjne. Wyniki zostaną podsumowane przez Study Arm przy użyciu podstawowej statystyki opisowej.
Zmiana VABS-3 z wartości wyjściowej na 12 tygodnia (zmiana w ciągu 12 tygodni)
Globalne wrażenia kliniczne - poprawa (CGI -I)
Ramy czasowe: Zmiana CGI-I z wartości wyjściowej na 12 tygodnia (zmiana w ciągu 12 tygodni)
Stopień zmiany stanu z wartości wyjściowej zostanie oceniony za pomocą skali CGI-I. CGI-I jest globalną miarą skali poprawy ocenianej przez klinicystę stosowaną do oceny stopnia zmiany objawów u pacjenta w stosunku do stanu wyjściowego. Składa się z 7-punktowej skali w następujący sposób: 1 = bardzo ulepszony, 2 = znacznie ulepszony, 3 = minimalnie ulepszony, 4 = bez zmiany, 5 = minimalnie gorszy, 6 = znacznie gorzej, a 7 = znacznie gorsze, tak że niższe wyniki wskazują na zwiększenie poprawy objawów. Wyniki zostaną podsumowane przez Study Arm przy użyciu podstawowej statystyki opisowej.
Zmiana CGI-I z wartości wyjściowej na 12 tygodnia (zmiana w ciągu 12 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Współpracownicy

United States Department of Defense
Jazz Pharmaceuticals
GW Pharmaceuticals Ltd

Śledczy

  • Główny śledczy: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 czerwca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 czerwca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 czerwca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

22 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2017-8538
  • AR160104 (Inny numer grantu/finansowania: Department of Defense (DOD))
  • G32379 (Inny numer grantu/finansowania: GW Pharmaceuticals)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Badania kliniczne na Kannabidiwaryna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj