Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Cannabidivarin (CBDV) kontra placebo hos barn med autismspektrumstörning (ASD)

20 oktober 2025 uppdaterad av: Montefiore Medical Center
Denna studie syftar till att studera effektiviteten och säkerheten av cannabidivarin (CBDV) hos barn med ASD.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det finns ett tydligt otillfredsställt behov av nya terapier för att behandla irritabilitet hos barn med ASD som inte har de metaboliska biverkningsprofiler och biverkningsprofiler för vikt som de för närvarande godkända behandlingarna. Cannabidivarin (CBDV) är en icke-psykoaktiv fytocannabinoid och en säker variant av Cannabidiol (CBD). Det har ingen nämnvärd tetrahydrocannabinol (THC) [mindre än 0,01%], har inte visat sig ha någon inverkan på vikt eller metabolism, och förbättrar både social och kognitiv funktion i djurmodeller av idiopatisk och syndromal autism (Fragile X, Rett Syndrome, Angelman) Syndrom). CDC uppskattar för närvarande att 1 av 59 barn har ASD. ASD kännetecknas av brister i social kommunikation, irritabilitet, repetitiva beteenden, impulsivitet, raserianfall och hög vårdbörda. För närvarande är de enda FDA-godkända läkemedlen för symtom på ASD aripiprazol och risperidon, som båda är indikerade för irritabilitet vid pediatrisk ASD. Dessa mediciner är effektiva men är förknippade med avsevärda biverkningar med långtidsbehandling av denna kroniska utvecklingsstörning, inklusive viktökning, metabolt syndrom och risken för typ 2-diabetes, prolaktinhöjning och tillväxt av bröstvävnad, extrapyramidala symtom och risken för tardiva dyskinesi. Det antikonvulsiva divalproexnatriumet (valproat/VPA) minskar också signifikant irritabilitet och repetitiva beteenden hos individer med ASD. Även om VPA är effektivt för pediatrisk epilepsi och vissa symtom på ASD, har det också betydande biverkningar, inklusive viktökning, sedering och illamående. CBDV, liksom VPA, är effektivt vid behandling av pediatrisk epilepsi, och ASD-musmodeller visar potentiella mekanismer för behandling med CBDV, inklusive potentiella terapeutiska effekter på repetitiva beteenden, irritabilitet, sällskaplighet och livskvalitet, och förmågan att minska inflammation. Denna studie syftar till att undersöka effektiviteten och säkerheten av cannabidivarin (CBDV) med ett primärt syfte att studera dess effekt på irritabilitet hos barn med ASD.

STUDIEDESIGN: Detta är en 12-veckors randomiserad, dubbelblind studie av CBDV vs. placebo på 100 barn och ungdomar i åldern 5 till 18 år med diagnosen ASD.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

100

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Avslutad
        • New York University (NYU) Langone
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 14 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier

  1. Manliga eller kvinnliga pediatriska polikliniska patienter i åldrarna mellan och inklusive åldrarna 5 till 18. Diagnos av Autism Spectrum Disorder (ASD) bekräftad av ADOS-2 och DSM-5 kriterierna.*Under särskilda omständigheter (t.ex. COVID-19-pandemi) där ADOS-2 inte kan utföras på grund av platsbegränsningar (t.ex. obligatorisk användning av ansiktsmasker), behörighet kan bekräftas med hjälp av Autism Diagnostic Interview, Revised (ADI-R)
  2. Checklista för avvikande beteende (ABC) - Irritabilitetssubskala (ABC-I) poäng på 18 eller högre vid screeningbesök.
  3. Social Responsiveness Scale (SRS)-poäng på 66T eller högre vid screeningbesök.
  4. Clinical Global Impression Scale - Allvarlighetspoäng (CGI-S) på 4 eller högre vid screening.
  5. Stabila farmakologiska, pedagogiska, beteendemässiga och/eller kostinterventioner under 4 veckor före randomisering och under studiens varaktighet.
  6. Fysiska undersökningar och laboratorieresultat som ligger inom normalområdet för individer med ASD.
  7. Närvaro av en förälder/vårdnadshavare/vårdnadshavare som kan ge sitt samtycke till deras deltagande och genomföra bedömningar av barnets utveckling och beteende under hela studien. Barnsamtycke erhålls om försökspersonen är 7 år eller äldre och har mental förmåga att förstå och underteckna ett skriftligt samtyckesformulär och/eller ge muntligt samtycke.

Exklusions kriterier

  1. Exponering för något undersökningsmedel under 30 dagar före randomisering.
  2. Tidigare kronisk behandling med CBD, CBDV eller en endocannabinoidbehandling.
  3. Positiv testning för THC eller andra missbruksdroger via urintestning vid screeningbesöket eller baslinjebesök vid upprepad bekräftelsetestning.
  4. Senare historia av drogmissbruk inklusive marijuana/cannabisanvändning under de senaste 3 månaderna.
  5. Diagnos av en känd genetisk störning (dvs. Prader-Willi syndrom, Angelman syndrom etc.).
  6. En annan primär psykiatrisk diagnos än ASD, inklusive bipolär sjukdom, psykos, schizofreni, posttraumatiskt stressyndrom (PTSD) eller Major Depressive Disorder (MDD). Dessa patienter kommer att uteslutas på grund av potentiella förvirrande resultat.
  7. Ett medicinskt tillstånd som allvarligt påverkar försökspersonens förmåga att delta i studien, stör genomförandet av studien, förvirrar tolkningen av studieresultat eller äventyrar försökspersonens välbefinnande.
  8. En känd diagnos av Retts syndrom eller disintegrativ sjukdom i barndomen, eller markant sensorisk försämring som dövhet eller blindhet.
  9. Försökspersoner som har haft förändringar i allierade hälsoterapier, beteendemässiga eller pedagogiska interventioner inom fyra veckor före randomisering andra än de som är förknippade med skollov.
  10. Försökspersoner som har haft förändringar i mediciner eller medicindoser inom fyra veckor efter randomisering. Njur-, bukspottkörtel- eller hematologisk dysfunktion som framgår av värden över övre normala gränser för BUN/kreatinin, eller värden två gånger den övre normalgränsen för serumlipas och amylas, trombocyter <80 000/mcL eller WBC<3,0 103/mcL
  11. Leverdysfunktion manifesteras av > 2 X UNL-värden av ASAT eller ALAT
  12. EKG-avvikelse vid baslinjescreening eller kliniskt signifikant posturalt fall i systoliskt blodtryck vid screening. Om det initiala screening-EKG:t visar en QTcB på mer än 460 msek, kommer ytterligare 2 EKG att utföras i samma sittning, med 5 minuters mellanrum. Om det inte känns igen vid screening, sedan en fullständig triplikat upprepning som visar ett genomsnittligt QTcB på 460 msek eller mindre för att uppfylla alla inklusions-/exkluderingskriterier. Kvinnliga försökspersoner som är gravida kommer att uteslutas från studien. Om en kvinnlig försöksperson kan bli gravid kommer hon att få ett serumgraviditetstest innan hon går in i studien. Kvinnliga försökspersoner kommer att informeras om att inte bli gravida medan de tar CBDV. Kvinnliga försökspersoner måste berätta för utredaren och konsultera en obstetriker eller specialist hos modern och foster om de blir gravida under studien.
  13. Känd allergi mot sesamolja

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Cannabidivarin (CBDV)
Viktbaserad dosering av 10 mg/kg/dag av CBDV i 12 veckor
Läkemedel: Cannabidivarin
Viktbaserad dosering på 10 mg/kg/dag av CBDV
Andra namn:
  • CBDV
Placebo-jämförare: Matchad placebo
Viktbaserad dosering på 10 mg/kg/dag av placebo i 12 veckor
Läkemedel: Matchad placebo
Viktbaserad dosering på 10 mg/kg/dag av placebo
Andra namn:
  • Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Avvikande beteende checklista-otritabilitet (ABC-I) underskala
Tidsram: Ändra från baslinjen till vecka 12 (förändring över 12 veckor)
Förändring i avvikande beteende från baslinjen kommer att bedömas med hjälp av IRritabilitetsunderskalan för ABC. ABC är ett informativt betygsinstrument som empiriskt härleddes genom huvudkomponentanalys för att mäta beteende hos dem med utvecklingsstörning och autismspektrumstörning (ASD). ABC-I kommer att slutföras av alla vuxna som känner patienten väl, till exempel en förälder/vårdgivare. ABC-I-underskalan består av 15 artiklar som behandlar närvaron av aggression, raserianfall och/eller självskada. Poäng för varje objekt på underskalan sträcker sig från 0 (inga problem alls) till 3 (problemet är allvarligt i grad), vilket ger en total möjlig poäng för underskalan från 0-45, så att högre poäng indikerar ökad svårighetsgrad. Poäng kommer att sammanfattas med studiearm med grundläggande beskrivande statistik.
Ändra från baslinjen till vecka 12 (förändring över 12 veckor)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Repetitiva beteendeskala-reviderade (RBS-R)
Tidsram: Förändring i RBS-R från baslinjen till vecka 12 (förändring över 12 veckor)
Förändring i repetitivt beteende från baslinjen kommer att utvärderas med RBS-R, ett självrapportinstrument på 43 artiklar som används för att mäta bredden av repetitiva beteenden som är specifika för Autism Spectrum Disorder (ASD) symptomatologi. De 43 artiklarna omfattar 6 beteendemässiga underskalor inklusive: stereotypiska (6 artiklar); Självskadande (8 artiklar); Tvångsmässiga (8 artiklar); Ritualistisk (6 artiklar); Likhet (11 artiklar); och begränsat beteende (4 artiklar). En lista över beteenden kommer att presenteras och föräldern kommer att uppmanas att välja en poäng som bäst beskriver hur mycket av ett problem beteendet har varit under den senaste månaden. Beteenden är rankade på en 4-punktsskala: 0 (beteende inträffar inte), 1 (beteende inträffar och är ett milt problem), 2 (beteende inträffar och är ett måttligt problem) och 3 (beteende inträffar och är ett allvarligt problem). Högre poäng återspeglar ökad svårighetsgrad av repetitivt beteende för den skalan. Poäng för var och en av de 6 underskalorna kommer att sammanfattas med ARM med hjälp av grundläggande beskrivande statistik.
Förändring i RBS-R från baslinjen till vecka 12 (förändring över 12 veckor)
Montefiore Einstein styvhetsskala-reviderad (MERS-R)
Tidsram: Förändring i MERS-R från baslinjen till vecka 12 (förändring över 12 veckor)
Förändring i styvhet från baslinjen kommer att bedömas med MERS-R. MERS-R är utformad för att bedöma tre domäner av styvt beteende hos barn (och vuxna) med ASD: Beteende styvhet (t.ex. insisterande på likhet, saker måste göras på hans/hennes väg, etc.); Kognitiv styvhet (t.ex. specialintressen, oflexibel anslutning till regler, etc.); och protest (som svar på avvikelse från styvhet; t.ex. verbal invändning, raseri, fysisk aggression). MERS-R är en kliniker-rankad skala och kommer endast att slutföras endast för personer som visar styvt beteende vid baslinjen och studerar besök under vecka 4, vecka 8 och vecka 12. MERS-R består av 43 artiklar. Varje objekt görs baserat på en 4-punktsskala som sträcker sig från 0 (inga problem) till 3 (allvarligt problem) för styva beteenden som visas under den senaste månaden, vilket ger en total MERS-R-poäng på 0-129. Högre poäng är förknippade med mer allvarlig styvhet. Poäng kommer att sammanfattas med studiearm med grundläggande beskrivande statistik.
Förändring i MERS-R från baslinjen till vecka 12 (förändring över 12 veckor)
Avvikande beteende checklista-socialt uttag (ABC-SW) underskal
Tidsram: Förändring i ABC-SW från baslinjen till vecka 12 (förändring över 12 veckor)
Förändring i avvikande beteende från baslinjen kommer också att utvärderas med hjälp av underskalan för socialt uttag av den avvikande beteendechecklistan (ABC). ABC är ett informant -betygsinstrument som mäter beteende hos individer med utvecklingsstörning och ASD. ABC-SW-skalan mäter beteende med en 4-punkts svårighetsskala, allt från 0-3, där föräldrar betygsätter avvikande beteenden som 0 = Inga problem alls, 1 = beteende är ett problem men i en liten grad är 2 = problemet är måttligt allvarligt och 3 = problem är allvarligt i grad, så att högre poäng är förknippade med ökad svårighetsgrad av sociala uttag, för en total möjlig poäng 0-48. Poäng kommer att sammanfattas med studiearm med grundläggande beskrivande statistik.
Förändring i ABC-SW från baslinjen till vecka 12 (förändring över 12 veckor)
Pediatrisk livskvalitet Inventory (PEDSQL) Familje Impact Module
Tidsram: Förändring i PEDSQL från baslinjen till vecka 12 (förändring över 12 veckor)
Förändring i livskvalitet utvärderas med hjälp av PEDSQL-familjens påverkningsmodul, en självrapportformulär för självrapport som används för att mäta vårdgivarens funktion. PEDSQL omfattar 6 skalor: fysisk funktion (6 artiklar), emotionell funktion (5 artiklar), social funktion (4 artiklar), kognitiv funktion (5 artiklar), kommunikation (3 artiklar), oro (5 artiklar) och 2 skalor som mäter vårdgivare-rapporterade familjefunktion: dagliga aktiviteter (3 artiklar) och familjerelationer (5 artiklar). Varje artikel görs med en 5-punkts skala från 0 (aldrig ett problem) till 4 (alltid ett problem). Objekt är sedan omvänd poäng och omvandlas till en 0-100 skala (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), så att högre poäng indikerar bättre funktion (mindre negativ påverkan). Skalpoäng beräknas som summan av artiklarna dividerat med antalet svarade objekt (för att stå för saknade data). Om> 50% av artiklarna i skalan saknas beräknas inte en skalpoäng. Poäng kommer att sammanfattas med studiearm.
Förändring i PEDSQL från baslinjen till vecka 12 (förändring över 12 veckor)
Vineland Adaptive Behaviour Scale, tredje upplagan (VABS-3)
Tidsram: Förändring i VABS-3 från baslinje till vecka 12 (förändring över 12 veckor)
Förändring i adaptivt beteende från baslinjen kommer att bedömas med hjälp av VABS-3. VABS-3 är ett instrument som mäter adaptivt beteende över 5 domäner: kommunikation, dagliga levnadsförmågor, socialisering, motoriska färdigheter och missanpassande beteende hos individer med utvecklingsstörningar. Undersökningsintervjuformen (semistrukturerad intervju) kommer att administreras till en deltagares pålitliga vårdgivare i denna studie, under vilken intervjuaren kommer att ställa vårdgivaren öppna frågor som rör ämnets aktiviteter och beteende. Poäng innebär att du tilldelar poäng (0, 1 eller 2) till varje artikel baserat på svaren på frågorna. Dessa poäng jämförs sedan med normativa data för att bestämma individens ställning relativt kamrater. Högre poäng indikerar i allmänhet bättre adaptivt beteende. Poäng kommer att sammanfattas med studiearm med grundläggande beskrivande statistik.
Förändring i VABS-3 från baslinje till vecka 12 (förändring över 12 veckor)
Kliniska globala intryck - Förbättring (CGI -I)
Tidsram: Förändring i CGI-I från baslinje till vecka 12 (förändring över 12 veckor)
Graden av förändring av i tillstånd från baslinjen kommer att bedömas med CGI-I-skalan. CGI-I är ett kliniker-rankat globalt mått på förbättringsskala som används för att bedöma graden av symptomförändring hos en patient relativt baslinjetillståndet. Den består av en 7-punktsskala enligt följande: 1 = mycket förbättrad, 2 = mycket förbättrad, 3 = minimalt förbättrad, 4 = ingen förändring, 5 = minimalt sämre, 6 = mycket värre och 7 = mycket värre, så att lägre poäng indikerar ökat symptomförbättring. Poäng kommer att sammanfattas med studiearm med grundläggande beskrivande statistik.
Förändring i CGI-I från baslinje till vecka 12 (förändring över 12 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Samarbetspartners

United States Department of Defense
Jazz Pharmaceuticals
GW Pharmaceuticals Ltd

Utredare

  • Huvudutredare: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 april 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 juni 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 juni 2017

Första postat (Faktisk)

28 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

22 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 oktober 2025

Senast verifierad

1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2017-8538
  • AR160104 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Department of Defense (DOD))
  • G32379 (Annat bidrag/finansieringsnummer: GW Pharmaceuticals)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autismspektrumstörning

Kliniska prövningar på Cannabidivarin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera