Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Каннабидиварин (CBDV) в сравнении с плацебо у детей с расстройствами аутистического спектра (РАС)

20 октября 2025 г. обновлено: Montefiore Medical Center
Это исследование направлено на изучение эффективности и безопасности каннабидиварина (CBDV) у детей с РАС.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Существует явная неудовлетворенная потребность в новых терапевтических средствах для лечения раздражительности у детей с РАС, которые не имеют профилей нежелательных явлений с метаболизмом и весом, характерных для одобренных в настоящее время методов лечения. Каннабидиварин (CBDV) — это непсихоактивный фитоканнабиноид и безопасный вариант каннабидиола (CBD). Он не содержит заметного количества тетрагидроканнабинола (ТГК) [менее 0,01%], не влияет на вес или обмен веществ и улучшает как социальные, так и когнитивные функции на животных моделях идиопатического и синдромального аутизма (фрагильный X, синдром Ретта, синдром Ангельмана). Синдром). В настоящее время CDC оценивает, что у 1 из 59 детей есть РАС. РАС характеризуется дефицитом социального общения, раздражительностью, повторяющимся поведением, импульсивностью, приступами гнева и большой нагрузкой на лиц, осуществляющих уход. В настоящее время единственными одобренными FDA препаратами для лечения симптомов РАС являются арипипразол и рисперидон, оба из которых показаны при раздражительности у детей с РАС. Эти лекарства эффективны, но связаны со значительными побочными эффектами при длительном лечении этого хронического нарушения развития, включая увеличение веса, метаболический синдром и риск диабета 2 типа, повышение пролактина и рост ткани молочной железы, экстрапирамидные симптомы и риск позднего развития. дискинезия. Противосудорожный препарат дивалпроекс натрия (валпроат/ВПА) также значительно снижает раздражительность и повторяющееся поведение у людей с РАС. Хотя VPA эффективен при педиатрической эпилепсии и некоторых симптомах РАС, он также имеет значительные побочные эффекты, включая увеличение веса, седативный эффект и тошноту. CBDV, как и VPA, эффективен при лечении эпилепсии у детей, а модели мышей с РАС демонстрируют потенциальные механизмы лечения CBDV, включая потенциальное терапевтическое воздействие на повторяющееся поведение, раздражительность, общительность и качество жизни, а также способность уменьшать воспаление. Это исследование направлено на изучение эффективности и безопасности каннабидиварина (CBDV) с основной целью изучения его влияния на раздражительность у детей с РАС.

ДИЗАЙН ИССЛЕДОВАНИЯ: Это 12-недельное рандомизированное двойное слепое исследование CBDV по сравнению с плацебо у 100 детей и подростков в возрасте от 5 до 18 лет с диагнозом РАС.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

100

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Завершенный
        • New York University (NYU) Langone
      • The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Рекрутинг
        • Montefiore Medical Center
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 14 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения

  1. Амбулаторные педиатрические пациенты мужского или женского пола в возрасте от 5 до 18 лет включительно. Диагноз расстройства аутистического спектра (РАС), подтвержденный критериями ADOS-2 и DSM-5.*Во время особые обстоятельства (напр. пандемия COVID-19), где ADOS-2 не может быть выполнен из-за ограничений сайта (например, обязательное использование лицевых масок), право на участие может быть подтверждено с помощью пересмотренного интервью по диагностике аутизма (ADI-R)
  2. Контрольный список аберрантного поведения (ABC) — 18 баллов по подшкале раздражительности (ABC-I) или выше на скрининговом визите.
  3. Оценка по шкале социальной отзывчивости (SRS) 66T или выше при скрининговом посещении.
  4. Клиническая шкала общих впечатлений - оценка тяжести (CGI-S) 4 или выше при скрининге.
  5. Стабильные фармакологические, образовательные, поведенческие и/или диетические вмешательства в течение 4 недель до рандомизации и на протяжении всего исследования.
  6. Результаты физического осмотра и лабораторных исследований находятся в пределах нормы для людей с РАС.
  7. Присутствие родителя/опекуна/опекуна, который может дать согласие на свое участие и полную оценку развития и поведения ребенка на протяжении всего исследования. Согласие ребенка будет получено, если субъекту исполнилось 7 лет и он обладает умственными способностями понимать и подписывать форму письменного согласия и/или давать устное согласие.

Критерий исключения

  1. Воздействие любого исследуемого агента в течение 30 дней до рандомизации.
  2. Предшествующее длительное лечение КБД, КБДВ или лечение эндоканнабиноидами.
  3. Положительный результат тестирования на ТГК или другие наркотики путем анализа мочи при скрининговом посещении или исходных посещений при повторном подтверждающем тестировании.
  4. Недавняя история злоупотребления наркотиками, включая употребление марихуаны/каннабиса за последние 3 месяца.
  5. Диагноз известного генетического заболевания (т. синдром Прадера-Вилли, синдром Ангельмана и др.).
  6. Первичный психиатрический диагноз, отличный от РАС, включая биполярное расстройство, психоз, шизофрению, посттравматическое стрессовое расстройство (ПТСР) или большое депрессивное расстройство (БДР). Эти пациенты будут исключены из-за возможных смешанных результатов.
  7. Медицинское состояние, которое серьезно влияет на способность субъекта участвовать в исследовании, мешает проведению исследования, затрудняет интерпретацию результатов исследования или ставит под угрозу благополучие субъекта.
  8. Известный диагноз синдрома Ретта или детского дезинтегративного расстройства или выраженные сенсорные нарушения, такие как глухота или слепота.
  9. Субъекты, у которых произошли изменения в родственных методах лечения, поведенческих или образовательных вмешательствах в течение четырех недель до рандомизации, кроме тех, которые связаны со школьными каникулами.
  10. Субъекты, у которых были изменения в лекарствах или дозах лекарств в течение четырех недель после рандомизации. Почечная, поджелудочная или гематологическая дисфункция, о чем свидетельствуют значения выше верхней границы нормы для азота мочевины/креатинина или значения вдвое выше верхней границы нормы для сывороточной липазы и амилазы, тромбоциты <80 000/мкл или лейкоциты <3,0 103/мкл
  11. Дисфункция печени, проявляющаяся более чем в 2 раза больше значений UNL АСТ или АЛТ
  12. Отклонение ЭКГ при исходном скрининге или клинически значимое постуральное снижение систолического артериального давления при скрининге. Если первоначальная скрининговая ЭКГ показывает QTcB более 460 мс, то будут проведены 2 дополнительные ЭКГ в то же время с интервалом в 5 минут. Если не распознается при скрининге, то полный трехкратный повтор со средним значением QTcB 460 мс или менее соответствует всем критериям включения/исключения. Беременные женщины исключаются из исследования. Если женщина может забеременеть, перед включением в исследование ей сделают сывороточный тест на беременность. Субъекты женского пола будут проинформированы о том, что нельзя беременеть во время приема CBDV. Субъекты женского пола должны сообщить исследователю и проконсультироваться с акушером или специалистом по охране материнства и плода, если они забеременеют во время исследования.
  13. Известная аллергия на кунжутное масло

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Каннабидиварин (CBDV)
Дозировка 10 мг/кг/день CBDV в зависимости от веса в течение 12 недель
Лекарство: Каннабидиварин
Дозировка 10 мг/кг/день CBDV в зависимости от веса
Другие имена:
  • CBDV
Плацебо Компаратор: Соответствующее плацебо
Дозировка 10 мг/кг/день плацебо в зависимости от веса в течение 12 недель.
Лекарство: Соответствующее плацебо
Дозировка 10 мг/кг/день плацебо в зависимости от веса.
Другие имена:
  • Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Подшкала контрольного списка аберрантного поведения (ABC-I)
Временное ограничение: Переход с базовой линии на 12 неделе (смена в течение 12 недель)
Изменение аберрантного поведения от исходного уровня будет оцениваться с использованием подшкалы раздражительности ABC. ABC - это информативный рейтинговый инструмент, который был эмпирически получен с помощью анализа основных компонентов для измерения поведения у тех, у кого нет возможностей развития и расстройства спектра аутизма (ASD). ABC-I будет завершен любым взрослым, который хорошо знает пациента, например, родитель/опекун. Подшкала ABC-I состоит из 15 пунктов, которые касаются присутствия агрессии, истерики и/или самоповреждения. Оценки для каждого элемента в подшкале варьируются от 0 (вообще без проблем) до 3 (проблема серьезное по степени), что дает общий возможный балл для подшкалы с 0-45, так что более высокие оценки свидетельствуют о повышении тяжести раздражительности. Оценки будут обобщены по исследованию с использованием основной описательной статистики.
Переход с базовой линии на 12 неделе (смена в течение 12 недель)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Повторяющуюся шкалу поведения (RBS-R)
Временное ограничение: Изменение RBS-R с базовой линии на 12 неделе (изменение в течение 12 недель)
Изменение повторяющегося поведения от исходного уровня будет оцениваться с использованием RBS-R, 43-элементного инструмента самоотчета, который используется для измерения широты повторяющегося поведения, специфичного для симптоматики расстройства аутистического спектра (ASD). 43 пункта охватывают 6 поведенческих подшкал, включая: стереотипные (6 элементов); Самостоятельный (8 предметов); Навязчивая (8 предметов); Ритуальный (6 пунктов); Сходство (11 пунктов); и ограниченное поведение (4 пункта). Будет представлен список поведения, и родителю будет предложено выбрать оценку, которая лучше всего описывает, какую проблему было поведение в течение последнего месяца. Поведение оценивается по 4-балльной шкале: 0 (поведение не происходит), 1 (поведение происходит и является легкой проблемой), 2 (поведение происходит и является умеренной проблемой) и 3 (поведение происходит и является серьезной проблемой). Более высокие оценки отражают повышенную тяжесть повторяющегося поведения для этой шкалы. Оценки для каждой из 6 подшкал будут обобщены ARM с использованием основной описательной статистики.
Изменение RBS-R с базовой линии на 12 неделе (изменение в течение 12 недель)
Montefiore Einstein Scalister Scally Scally (MERS-R)
Временное ограничение: Изменение MERS-R от базовой линии на 12 неделе (смена в течение 12 недель)
Изменение жесткости с исходного уровня будет оцениваться с использованием MERS-R. MERS-R предназначен для оценки трех областей жесткого поведения у детей (и взрослых) с ASD: поведенческая жесткость (например, настойчивость в отношении одинаковости, все должно быть сделано по его/ее путь и т. Д.); Когнитивная жесткость (например, особые интересы, негибкая соблюдение правил и т. Д.); и протест (в ответ на отклонение от жесткости; например, устное возражение, истерика, физическая агрессия). MERS-R представляет собой шкалу с рейтингом клиницистов и будет выполнена только для субъектов, которые демонстрируют жесткое поведение на исходном уровне, и посещения исследования в течение 4, недели 8 и недели 12. MERS-R состоит из 43 предметов. Каждый элемент оценивается на основе 4-балльной шкалы в диапазоне от 0 (без проблем) до 3 (тяжелая проблема) для жесткого поведения, отображаемого за последний месяц, что дает общий балл MERS-R 0-129. Более высокие оценки связаны с более серьезной жесткостью. Оценки будут обобщены по исследованию с использованием основной описательной статистики.
Изменение MERS-R от базовой линии на 12 неделе (смена в течение 12 недель)
Аберрантный контрольный список поведения-социальный снятие (ABC-SW) подшкала
Временное ограничение: Изменение ABC-SW с базовой линии на 12 неделе (смена в течение 12 недель)
Изменения в аберрантном поведении от базового уровня также будут оцениваться с использованием подшкалы социального снятия контрольного списка аберрантного поведения (ABC). ABC - это инструмент информатора, который измеряет поведение у людей с нарушениями развития и РАС. Шкала ABC-SW измеряет поведение с использованием 4-балльной шкалы тяжести, в диапазоне от 0 до 3, где родители оценивают аберрантное поведение как 0 = нет проблем вообще, 1 = поведение является проблемой, но в небольшой степени 2 = проблема умеренно серьезна, а 3 = проблема по степени серьезного по степени, так что более высокие оценки связаны с повышенной серьезностью социальной снижения, для общего возможного балла 0-48. Оценки будут обобщены по исследованию с использованием основной описательной статистики.
Изменение ABC-SW с базовой линии на 12 неделе (смена в течение 12 недель)
Педиатрическое качество жизни инвентаризации (PEDSQL) Семейный модуль воздействия
Временное ограничение: Изменение Pedsql с базовой линии на 12 неделе (изменение в течение 12 недель)
Изменение качества жизни оценивается с использованием модуля воздействия на семейство Pedsql, формы по уходу за самоотчетом из 36 пунктов, используемой для измерения функционирования лица, осуществляющего уход. Pedsql включает в себя 6 шкал: физическое функционирование (6 пунктов), эмоциональное функционирование (5 пунктов), социальное функционирование (4 пункта), когнитивное функционирование (5 пунктов), общение (3 пункта), беспокойство (5 пунктов) и 2 шкалы, измеряющие функционирование семейства, оправданного уходом,: ежедневные действия (3 пункта) и семейные отношения (5 пунктов). Каждый элемент оценивается с использованием 5-балльной шкалы в диапазоне от 0 (никогда не проблема) до 4 (всегда проблема). Затем элементы обрабатывают и преобразуются в шкалу 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), так что более высокие оценки указывают на лучшее функционирование (менее отрицательное воздействие). Масштабные оценки рассчитываются как сумма элементов, деленных на количество ответных элементов (для учета отсутствующих данных). Если> 50% элементов в шкале отсутствуют, шкала не вычисляется. Оценки будут обобщены по учебной руке.
Изменение Pedsql с базовой линии на 12 неделе (изменение в течение 12 недель)
Vineland адаптивное поведение, третье издание (VABS-3)
Временное ограничение: Изменение VABS-3 с базовой линии на 12 неделе (изменение в течение 12 недель)
Изменение адаптивного поведения с базового уровня будет оцениваться с использованием VABS-3. VABS-3-это инструмент, который измеряет адаптивное поведение в 5 областях: общение, навыки повседневной жизни, социализация, моторные навыки и неадаптивное поведение людей с нарушениями развития. Форма собеседования (полуструктурированное интервью) будет введена в надежный уход участника в этом исследовании, в ходе которого интервьюер задаст открытые вопросы попечителя, касающиеся деятельности и поведения субъекта. Оценка включает в себя назначение очков (0, 1 или 2) каждому элементу на основе ответов на вопросы. Эти оценки затем сравниваются с нормативными данными, чтобы определить положение человека относительно сверстников. Более высокие оценки обычно указывают на лучшее адаптивное поведение. Оценки будут обобщены по исследованию с использованием основной описательной статистики.
Изменение VABS-3 с базовой линии на 12 неделе (изменение в течение 12 недель)
Клинические глобальные впечатления - улучшение (CGI -I)
Временное ограничение: Изменение CGI-I с базовой линии на 12 неделе (изменение в течение 12 недель)
Степень изменения в условиях базового уровня будет оценена с использованием шкалы CGI-I. CGI-I является глобальной мерой улучшения, оцененной клиницистом, используемой для оценки степени изменения симптомов у пациента по сравнению с исходным состоянием. Он состоит из 7-балльной шкалы следующим образом: 1 = очень значительно улучшен, 2 = значительно улучшен, 3 = минимально улучшенное, 4 = без изменений, 5 = минимально хуже, 6 = намного хуже и 7 = намного хуже, так что более низкие оценки указывают на повышение улучшения симптомов. Оценки будут обобщены по исследованию с использованием основной описательной статистики.
Изменение CGI-I с базовой линии на 12 неделе (изменение в течение 12 недель)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Montefiore Medical Center

Соавторы

United States Department of Defense
Jazz Pharmaceuticals
GW Pharmaceuticals Ltd

Следователи

  • Главный следователь: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 апреля 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 июня 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 июня 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 июня 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

22 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2017-8538
  • AR160104 (Другой номер гранта/финансирования: Department of Defense (DOD))
  • G32379 (Другой номер гранта/финансирования: GW Pharmaceuticals)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Расстройство аутистического спектра

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mali

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться