Cannabidivarine (CBDV) vs placebo chez les enfants atteints de troubles du spectre autistique (TSA)
20 octobre 2025 mis à jour par: Montefiore Medical Center
Cet essai vise à étudier l'efficacité et l'innocuité de la cannabidivarine (CBDV) chez les enfants atteints de TSA.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il existe un besoin clair non satisfait de nouveaux traitements pour traiter l'irritabilité chez les enfants atteints de TSA qui n'ont pas les profils d'événements indésirables métaboliques et de poids des traitements actuellement approuvés. La cannabidivarine (CBDV) est un phytocannabinoïde non psychoactif et une variante sûre du cannabidiol (CBD). Il ne contient pas de tétrahydrocannabinol (THC) appréciable [moins de 0,01 %], il a été démontré qu'il n'a aucun impact sur le poids ou le métabolisme, et améliore à la fois le fonctionnement social et cognitif dans les modèles animaux d'autisme idiopathique et syndromique (X fragile, syndrome de Rett, Angelman Syndrome). Le CDC estime actuellement qu'un enfant sur 59 a un TSA. Le TSA se caractérise par des déficits de communication sociale, de l'irritabilité, des comportements répétitifs, de l'impulsivité, des crises de colère et un fardeau élevé pour les soignants. Actuellement, les seuls médicaments approuvés par la FDA pour les symptômes de TSA sont l'aripiprazole et la rispéridone, qui sont tous deux indiqués pour l'irritabilité dans les TSA pédiatriques. Ces médicaments sont efficaces mais sont associés à des effets secondaires considérables lors d'un traitement à long terme de ce trouble chronique du développement, notamment la prise de poids, le syndrome métabolique et le risque de diabète de type 2, l'élévation de la prolactine et la croissance du tissu mammaire, les symptômes extrapyramidaux et le risque de maladie tardive. dyskinésie. L'anticonvulsivant divalproex sodique (valproate/VPA) réduit également de manière significative l'irritabilité et les comportements répétitifs chez les personnes atteintes de TSA. Bien que le VPA soit efficace pour l'épilepsie pédiatrique et certains symptômes de TSA, il a également des effets secondaires importants, notamment la prise de poids, la sédation et les nausées. Le CBDV, comme le VPA, est efficace dans le traitement de l'épilepsie pédiatrique, et les modèles de souris TSA démontrent des mécanismes potentiels de traitement avec le CBDV, y compris des effets thérapeutiques potentiels sur les comportements répétitifs, l'irritabilité, la sociabilité et la qualité de vie, ainsi que la capacité de réduire l'inflammation. Cette étude vise à examiner l'efficacité et l'innocuité de la cannabidivarine (CBDV) dans le but principal d'étudier son effet sur l'irritabilité chez les enfants atteints de TSA.
CONCEPTION DE L'ÉTUDE : Il s'agit d'une étude randomisée en double aveugle de 12 semaines comparant le CBDV à un placebo chez 100 enfants et adolescents âgés de 5 à 18 ans avec un diagnostic de TSA.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
100
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Casara Ferretti, MS, MA
- Numéro de téléphone: 914-315-4236
- E-mail: casara.ferretti@einsteinmed.edu
Lieux d'étude
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10016
- Complété
- New York University (NYU) Langone
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The Bronx, New York, États-Unis, 10467
- Recrutement
- Montefiore Medical Center
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Contact:
- Casara Ferretti
- Numéro de téléphone: 914-315-4236
- E-mail: casara.ferretti@einsteinmed.edu
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an à 14 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration
- Patients ambulatoires pédiatriques masculins ou féminins âgés de 5 à 18 ans inclus. Diagnostic de trouble du spectre autistique (TSA) confirmé par les critères ADOS-2 et DSM-5.*Pendant circonstances particulières (par ex. pandémie de COVID-19) où l'ADOS-2 ne peut pas être effectué en raison des restrictions du site (par ex. utilisation obligatoire de masques faciaux), l'admissibilité peut être confirmée à l'aide de l'entrevue de diagnostic de l'autisme, révisée (ADI-R)
- Liste de contrôle des comportements aberrants (ABC) - Score de la sous-échelle d'irritabilité (ABC-I) de 18 ou plus lors de la visite de dépistage.
- Score sur l'échelle de réactivité sociale (SRS) de 66 T ou plus lors de la visite de dépistage.
- Échelle d'impression globale clinique - score de gravité (CGI-S) de 4 ou plus lors du dépistage.
- Interventions pharmacologiques, éducatives, comportementales et/ou diététiques stables pendant 4 semaines avant la randomisation et pendant toute la durée de l'étude.
- Examen physique et résultats de laboratoire qui se situent dans la fourchette normale pour les personnes atteintes de TSA.
- Présence d'un parent/soignant/tuteur qui est en mesure de consentir à sa participation et aux évaluations complètes concernant le développement et le comportement de l'enfant tout au long de l'étude. L'assentiment de l'enfant sera obtenu si le sujet est âgé de 7 ans ou plus et a la capacité mentale de comprendre et de signer un formulaire d'assentiment écrit et/ou de donner son assentiment verbal.
Critère d'exclusion
- Exposition à tout agent expérimental dans les 30 jours précédant la randomisation.
- Traitement chronique antérieur avec CBD, CBDV ou un traitement endocannabinoïde.
- Test positif pour le THC ou d'autres drogues d'abus via des tests d'urine lors de la visite de dépistage ou des visites de référence lors des tests de confirmation répétés.
- Antécédents récents d'abus de drogues, y compris l'utilisation de marijuana / cannabis au cours des 3 derniers mois.
- Diagnostic d'une maladie génétique connue (par ex. syndrome de Prader-Willi, syndrome d'Angelman, etc.).
- Un diagnostic psychiatrique principal autre que le TSA, y compris le trouble bipolaire, la psychose, la schizophrénie, le trouble de stress post-traumatique (SSPT) ou le trouble dépressif majeur (TDM). Ces patients seront exclus en raison de résultats confusionnels potentiels.
- Une condition médicale qui affecte gravement la capacité du sujet à participer à l'étude, interfère avec la conduite de l'étude, confond l'interprétation des résultats de l'étude ou met en danger le bien-être du sujet.
- Un diagnostic connu de syndrome de Rett ou de trouble désintégratif de l'enfance, ou une déficience sensorielle marquée telle que la surdité ou la cécité.
- Sujets qui ont eu des changements dans les thérapies paramédicales, les interventions comportementales ou éducatives dans les quatre semaines précédant la randomisation autres que ceux associés aux vacances scolaires.
- Sujets qui ont eu des changements de médicaments ou de doses de médicaments dans les quatre semaines suivant la randomisation. Dysfonctionnement rénal, pancréatique ou hématologique mis en évidence par des valeurs supérieures à la limite supérieure de la normale pour l'azote uréique sanguin/créatinine, ou des valeurs deux fois supérieures à la limite supérieure de la normale pour la lipase et l'amylase sériques, les plaquettes < 80 000/mcL ou le nombre de globules blancs < 3,0 103 /mcL
- Dysfonctionnement hépatique se manifestant par > 2 X valeurs UNL d'AST ou d'ALT
- Anomalie de l'ECG au dépistage initial ou chute posturale cliniquement significative de la pression artérielle systolique au dépistage. Si l'ECG de dépistage initial montre un QTcB supérieur à 460 msec, alors 2 ECG supplémentaires seront effectués dans la même séance, à 5 minutes d'intervalle. S'il n'est pas reconnu lors du dépistage, alors une répétition complète en trois exemplaires montrant un QTcB moyen de 460 msec ou moins pour répondre à tous les critères d'inclusion/exclusion. Les sujets féminins qui sont enceintes seront exclus de l'étude. Si une femme est capable de devenir enceinte, elle recevra un test de grossesse sérique avant son entrée dans l'étude. Les sujets féminins seront informés de ne pas devenir enceintes pendant la prise de CBDV. Les sujets féminins doivent informer l'investigateur et consulter un obstétricien ou un spécialiste materno-fœtal s'ils tombent enceintes pendant l'étude.
- Allergie connue à l'huile de sésame
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cannabidivarine (CBDV)
Dosage basé sur le poids de 10 mg/kg/jour de CBDV pendant 12 semaines
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Dosage basé sur le poids de 10 mg/kg/jour de CBDV
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo apparié
Dosage basé sur le poids de 10 mg/kg/jour de placebo pendant 12 semaines
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Dosage basé sur le poids de 10 mg/kg/jour de placebo
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sous-échelle de la liste de contrôle du comportement aberrant (ABC-I)
Délai: Changement de la ligne de base à la semaine 12 (changement sur 12 semaines)
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Le changement dans le comportement aberrant par rapport à la ligne de base sera évalué à l'aide de la sous-échelle d'irritabilité de l'ABC.
L'ABC est un instrument de notation informatif qui a été dérivé empiriquement par l'analyse des composants principaux pour mesurer le comportement chez les personnes atteintes d'invalidité du développement et du trouble du spectre autistique (TSA).
L'ABC-I sera achevé par tout adulte qui connaît bien le patient, comme un parent / soignant.
La sous-échelle ABC-I se compose de 15 éléments qui traitent de la présence d'agression, de crises de colère et / ou d'auto-blessure.
Les scores pour chaque élément de la sous-échelle varient de 0 (aucun problème du tout) à 3 (le problème est grave en degré), ce qui donne un score possible global pour la sous-échelle de 0 à 45, de sorte que les scores plus élevés indiquent une gravité accrue de l'irritabilité.
Les scores seront résumés par ARM de l'étude en utilisant des statistiques descriptives de base.
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Changement de la ligne de base à la semaine 12 (changement sur 12 semaines)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Échelle de comportement répétitif-révisé (RBS-R)
Délai: Changement de RBS-R de la ligne de base à la semaine 12 (changement sur 12 semaines)
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Le changement de comportement répétitif par rapport à la ligne de base sera évalué à l'aide du RBS-R, un instrument d'auto-évaluation de 43 éléments qui est utilisé pour mesurer l'étendue des comportements répétitifs spécifiques à la symptomatologie du trouble du spectre autistique (TSA).
Les 43 éléments comprennent 6 sous-échelles comportementales, y compris: stéréotypée (6 éléments); Auto-incité (8 articles); Compulsif (8 éléments); Ritualiste (6 éléments); Similitude (11 éléments); et comportement restreint (4 éléments).
Une liste de comportements sera présentée et le parent sera invité à choisir une partition qui décrit le mieux le problème du comportement au cours du dernier mois.
Les comportements sont évalués sur une échelle de 4 points: 0 (le comportement ne se produit pas), 1 (le comportement se produit et est un problème léger), 2 (le comportement se produit et est un problème modéré) et 3 (le comportement se produit et est un problème grave).
Des scores plus élevés reflètent une gravité accrue du comportement répétitif pour cette échelle.
Les scores pour chacune des 6 sous-échelles seront résumés par ARM en utilisant des statistiques descriptives de base.
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Changement de RBS-R de la ligne de base à la semaine 12 (changement sur 12 semaines)
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Montefiore Einstein Rigidité révisé (MERS-R)
Délai: Changement dans le MERS-R de la ligne de base à la semaine 12 (changement sur 12 semaines)
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Le changement de rigidité par rapport à la ligne de base sera évalué à l'aide du MERS-R.
Le MERS-R est conçu pour évaluer trois domaines de comportement rigide chez les enfants (et les adultes) atteints de TSA: la rigidité comportementale (par exemple, l'insistance sur la similitude, les choses doivent être faites à sa manière, etc.); Rigidité cognitive (par exemple, intérêts particuliers, adhésion inflexible aux règles, etc.); et protestation (en réponse à l'écart par rapport à la rigidité; par exemple, objection verbale, crise de colère, agression physique).
Le MERS-R est une échelle évaluée par les cliniciens et ne sera achevé que pour les sujets qui affichent des comportements rigides au départ, et étudient les visites au cours de la semaine 4, de la semaine 8 et de la semaine 12.
Le MERS-R se compose de 43 articles.
Chaque élément est noté sur la base d'une échelle de 4 points allant de 0 (pas de problème) à 3 (problème grave) pour les comportements rigides affichés au cours du mois dernier, ce qui donne un score MERS-R global de 0-129.
Des scores plus élevés sont associés à une rigidité plus sévère.
Les scores seront résumés par ARM de l'étude en utilisant des statistiques descriptives de base.
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Changement dans le MERS-R de la ligne de base à la semaine 12 (changement sur 12 semaines)
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Sous-échelle de retrait de contrôle de contrôle-Social (ABC-SW)
Délai: Changement dans ABC-SW de la ligne de base à la semaine 12 (changement sur 12 semaines)
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Le changement de comportement aberrant par rapport à la ligne de base sera également évalué à l'aide de la sous-échelle de retrait social de la liste de contrôle du comportement aberrant (ABC).
L'ABC est un instrument de notation informateur qui mesure le comportement chez les personnes handicapées et les TSA.
L'échelle ABC-SW mesure le comportement en utilisant une échelle de gravité en 4 points, allant de 0 à 3, où les parents évaluent les comportements aberrants comme 0 = aucun problème du tout, 1 = le comportement est un problème mais dans un léger degré, 2 = le problème est modérément grave, et 3 = le problème est grave en degré, de sorte que les scores plus élevés sont associés à une gravité accrue du retrait social, pour un score global possible de 0 à 48.
Les scores seront résumés par ARM de l'étude en utilisant des statistiques descriptives de base.
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Changement dans ABC-SW de la ligne de base à la semaine 12 (changement sur 12 semaines)
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Module d'impact de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PEDSQL)
Délai: Changement de Pedsql de la ligne de base à la semaine 12 (changement sur 12 semaines)
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Le changement de qualité de vie est évalué à l'aide du module d'impact de la famille Pedsql, un formulaire de soignant d'auto-évaluation de 36 éléments utilisé pour mesurer le fonctionnement des soignants.
PEDSQL englobe 6 échelles: fonctionnement physique (6 éléments), fonctionnement émotionnel (5 éléments), fonctionnement social (4 éléments), fonctionnement cognitif (5 éléments), communication (3 éléments), inquiétude (5 éléments) et 2 échelles mesurant le fonctionnement familial signalé par les soignants: activités quotidiennes (3 éléments) et relations familiales (5 éléments).
Chaque élément est noté en utilisant une échelle de 5 points allant de 0 (jamais un problème) à 4 (toujours un problème).
Les éléments sont ensuite scorés inversés et transformés en une échelle 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), de sorte que des scores plus élevés indiquent un meilleur fonctionnement (moins d'impact négatif).
Les scores d'échelle sont calculés comme la somme des éléments divisée par le nombre d'éléments répondus (pour tenir compte des données manquantes).
Si> 50% des éléments de l'échelle sont manquants, un score d'échelle n'est pas calculé.
Les scores seront résumés par le bras d'étude.
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Changement de Pedsql de la ligne de base à la semaine 12 (changement sur 12 semaines)
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Échelle de comportement adaptative de Vineland, troisième édition (VABS-3)
Délai: Changement de VABS-3 de la ligne de base à la semaine 12 (changement sur 12 semaines)
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Le changement de comportement adaptatif par rapport à la ligne de base sera évalué à l'aide du VABS-3.
Le VABS-3 est un instrument qui mesure le comportement adaptatif dans 5 domaines: communication, compétences de vie quotidienne, socialisation, motricité et comportement inadapté des personnes ayant une déficience du développement.
Le formulaire d'entrevue d'enquête (entretien semi-structuré) sera administré au soignant fiable d'un participant dans cette étude, au cours de laquelle l'intervieweur posera aux questions ouvertes de soignante relatives aux activités et au comportement du sujet.
La notation implique d'attribuer des points (0, 1 ou 2) à chaque élément en fonction des réponses aux questions.
Ces scores sont ensuite comparés aux données normatives pour déterminer la position debout de l'individu par rapport aux pairs.
Des scores plus élevés indiquent généralement un meilleur comportement adaptatif.
Les scores seront résumés par ARM de l'étude en utilisant des statistiques descriptives de base.
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Changement de VABS-3 de la ligne de base à la semaine 12 (changement sur 12 semaines)
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Impressions mondiales cliniques - Amélioration (CGI-I)
Délai: Changement de CGI-I de la ligne de base à la semaine 12 (changement sur 12 semaines)
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Le degré de changement de condition par rapport à la ligne de base sera évalué à l'aide de l'échelle CGI-I.
Le CGI-I est une mesure mondiale évaluée par les cliniciens de l'échelle d'amélioration utilisée pour évaluer le degré de changement de symptômes chez un patient par rapport à l'état de base.
Il se compose d'une échelle de 7 points comme suit: 1 = très amélioré, 2 = beaucoup amélioré, 3 = minimalement amélioré, 4 = pas de changement, 5 = moins pire, 6 = bien pire, et 7 = bien pire, de sorte que les scores inférieurs indiquent une amélioration accrue des symptômes.
Les scores seront résumés par ARM de l'étude en utilisant des statistiques descriptives de base.
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Changement de CGI-I de la ligne de base à la semaine 12 (changement sur 12 semaines)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 avril 2019
Achèvement primaire (Estimé)
1 février 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 février 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 juin 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 juin 2017
Première publication (Réel)
28 juin 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
22 octobre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 octobre 2025
Dernière vérification
1 octobre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2017-8538
- AR160104 (Autre subvention/numéro de financement: Department of Defense (DOD))
- G32379 (Autre subvention/numéro de financement: GW Pharmaceuticals)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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