Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Cannabidivarin (CBDV) vs. placebo hos børn med autismespektrumforstyrrelse (ASD)

20. oktober 2025 opdateret af: Montefiore Medical Center
Dette forsøg har til formål at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​cannabidivarin (CBDV) hos børn med ASD.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Der er et klart udækket behov for nye lægemidler til behandling af irritabilitet hos børn med ASD, som ikke har de metaboliske og vægtmæssige bivirkningsprofiler som de aktuelt godkendte behandlinger. Cannabidivarin (CBDV) er et ikke-psykoaktivt phytocannabinoid og en sikker variant af Cannabidiol (CBD). Det har ingen nævneværdig tetrahydrocannabinol (THC) [mindre end 0,01%], har vist sig ikke at have nogen indflydelse på vægt eller stofskifte og forbedrer både social og kognitiv funktion i dyremodeller af idiopatisk og syndromal autisme (Fragile X, Rett Syndrome, Angelman) Syndrom). CDC anslår i øjeblikket, at 1 ud af 59 børn har ASD. ASD er karakteriseret ved underskud i social kommunikation, irritabilitet, gentagen adfærd, impulsivitet, raserianfald og høj plejebyrde. I øjeblikket er de eneste FDA-godkendte lægemidler til symptomer på ASD aripiprazol og risperidon, som begge er indiceret for irritabilitet ved pædiatrisk ASD. Disse lægemidler er effektive, men er forbundet med betydelige bivirkninger ved langtidsbehandling af denne kroniske udviklingsforstyrrelse, herunder vægtøgning, metabolisk syndrom og risikoen for type 2-diabetes, prolaktinforhøjelse og vækst af brystvæv, ekstrapyramidale symptomer og risikoen for tardiv. dyskinesi. Det antikonvulsive divalproex-natrium (valproat/VPA) reducerer også markant irritabilitet og gentagen adfærd hos personer med ASD. Selvom VPA er effektivt til pædiatrisk epilepsi og nogle symptomer på ASD, har det også betydelige bivirkninger, herunder vægtøgning, sedation og kvalme. CBDV er ligesom VPA effektiv til behandling af pædiatrisk epilepsi, og ASD-musemodeller viser potentielle mekanismer til behandling med CBDV, herunder potentielle terapeutiske effekter på gentagen adfærd, irritabilitet, omgængelighed og livskvalitet og evnen til at reducere inflammation. Denne undersøgelse har til formål at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​cannabidivarin (CBDV) med det primære formål at studere dets effekt på irritabilitet hos børn med ASD.

STUDIEDESIGN: Dette er en 12-ugers randomiseret, dobbeltblind undersøgelse af CBDV vs. placebo i 100 børn og unge i alderen 5 til 18 år med diagnosen ASD.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

100

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Afsluttet
        • New York University (NYU) Langone
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Mandlige eller kvindelige pædiatriske ambulante patienter i alderen fra og med 5 til 18 år. Diagnose af autismespektrumforstyrrelse (ASD) bekræftet af ADOS-2- og DSM-5-kriterierne.*I løbet af særlige omstændigheder (f. COVID-19-pandemi), hvor ADOS-2 ikke kan udføres på grund af stedsbegrænsninger (f.eks. obligatorisk brug af ansigtsmasker), kan berettigelse bekræftes ved hjælp af Autism Diagnostic Interview, Revised (ADI-R)
  2. Afvigende adfærdstjekliste (ABC) - Irritabilitetsunderskala (ABC-I) score på 18 eller højere ved screeningsbesøg.
  3. Social Responsiveness Scale (SRS) score på 66T eller højere ved screeningsbesøg.
  4. Clinical Global Impression Scale - Sværhedsgrad (CGI-S) score på 4 eller højere ved screening.
  5. Stabile farmakologiske, uddannelsesmæssige, adfærdsmæssige og/eller diætinterventioner i 4 uger forud for randomisering og i undersøgelsens varighed.
  6. Fysiske undersøgelser og laboratorieresultater, der er inden for normalområdet for personer med ASD.
  7. Tilstedeværelse af en forælder/plejer/værge, der er i stand til at give samtykke til deres deltagelse og gennemføre vurderinger vedrørende barnets udvikling og adfærd gennem hele undersøgelsen. Samtykke fra børn vil blive opnået, hvis forsøgspersonen er 7 år eller ældre og har den mentale evne til at forstå og underskrive en skriftlig samtykkeerklæring og/eller give mundtlig samtykke.

Eksklusionskriterier

  1. Eksponering for ethvert forsøgsmiddel i de 30 dage før randomisering.
  2. Forudgående kronisk behandling med CBD, CBDV eller en endocannabinoid behandling.
  3. Positiv test for THC eller andre misbrugsstoffer via urintest ved screeningbesøget eller baselinebesøg ved gentagen bekræftelsestest.
  4. Nylig historie med stofmisbrug inklusive marihuana/cannabisbrug i de seneste 3 måneder.
  5. Diagnose af en kendt genetisk lidelse (dvs. Prader-Willi syndrom, Angelman syndrom osv.).
  6. En anden primær psykiatrisk diagnose end ASD, herunder bipolar lidelse, psykose, skizofreni, posttraumatisk stresslidelse (PTSD) eller svær depressiv lidelse (MDD). Disse patienter vil blive udelukket på grund af potentielle forvirrende resultater.
  7. En medicinsk tilstand, der i alvorlig grad påvirker forsøgspersonens evne til at deltage i undersøgelsen, forstyrrer udførelsen af ​​undersøgelsen, forvirrer fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater eller bringer forsøgspersonens velbefindende i fare.
  8. En kendt diagnose af Rett syndrom eller disintegrativ lidelse i barndommen eller markant sensorisk svækkelse såsom døvhed eller blindhed.
  9. Forsøgspersoner, der har haft ændringer i allierede sundhedsterapier, adfærdsmæssige eller pædagogiske interventioner inden for fire uger før randomisering, bortset fra dem, der er forbundet med skoleferier.
  10. Forsøgspersoner, der har haft ændringer i medicin eller medicindoser inden for fire uger efter randomisering. Nyre-, bugspytkirtel- eller hæmatologisk dysfunktion som påvist af værdier over øvre normalgrænser for BUN/kreatinin eller værdier to gange den øvre grænse for normal for serumlipase og amylase, blodplader <80.000/mcL eller WBC<3,0 103/mcL
  11. Leverdysfunktion manifesteret ved > 2 X UNL-værdier for ASAT eller ALAT
  12. EKG-abnormitet ved baseline-screening eller klinisk signifikant posturalt fald i systolisk blodtryk ved screening. Hvis det indledende screenings-EKG viser en QTcB på mere end 460 msek, vil der blive udført 2 yderligere EKG'er i samme møde med 5 minutters mellemrum. Hvis det ikke genkendes ved screening, så en fuld gentagelse i tre eksemplarer, der viser en gennemsnitlig QTcB på 460 msek eller mindre for at opfylde alle inklusions-/eksklusionskriterier. Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide, vil blive udelukket fra undersøgelsen. Hvis en kvindelig forsøgsperson er i stand til at blive gravid, vil hun få en serumgraviditetstest, inden hun går ind i undersøgelsen. Kvindelige forsøgspersoner vil blive informeret om ikke at blive gravide, mens de tager CBDV. Kvindelige forsøgspersoner skal fortælle investigatoren og konsultere en fødselslæge eller specialist hos moder-føtal, hvis de bliver gravide under undersøgelsen.
  13. Kendt allergi over for sesamolie

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cannabidivarin (CBDV)
Vægtbaseret dosering på 10 mg/kg/dag af CBDV i 12 uger
Medicin: Cannabidivarin
Vægtbaseret dosering på 10 mg/kg/dag af CBDV
Andre navne:
  • CBDV
Placebo komparator: Matchet placebo
Vægtbaseret dosering på 10 mg/kg/dag placebo i 12 uger
Medicin: Matchet placebo
Vægtbaseret dosering på 10 mg/kg/dag placebo
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Aberrant adfærd tjekliste-irritabilitet (ABC-I) underskala
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 12 (skift over 12 uger)
Ændring i afvigende opførsel fra baseline vurderes ved hjælp af den irritabilitetsunderskala af ABC. ABC er et informativt bedømmelsesinstrument, der empirisk blev afledt af hovedkomponentanalyse for at måle adfærd hos dem med udviklingshæmning og autismespektrumforstyrrelse (ASD). ABC-I vil blive afsluttet af enhver voksen, der kender patienten godt, såsom en forælder/plejer. ABC-I-underskalaen består af 15 genstande, der adresserer tilstedeværelsen af ​​aggression, raserianfald og/eller selvskade. Resultater for hvert element på underskalaen spænder fra 0 (intet problem overhovedet) til 3 (problemet er alvorligt i grad), hvilket giver en samlet mulig score for underskalaen fra 0-45, således at højere score er tegn på øget sværhedsgrad af irritabilitet. Resultater opsummeres ved undersøgelsesarm ved hjælp af grundlæggende beskrivende statistikker.
Skift fra baseline til uge 12 (skift over 12 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gentagen adfærdsskala-Revised (RBS-R)
Tidsramme: Ændring i RBS-R fra baseline til uge 12 (ændring over 12 uger)
Ændring i gentagen adfærd fra baseline vurderes ved hjælp af RBS-R, et 43-punkts selvrapporteringsinstrument, der bruges til at måle bredden af ​​gentagen adfærd, der er specifik for autismespektrumforstyrrelse (ASD) symptomatologi. De 43 poster omfatter 6 adfærdsunderskalaer, herunder: stereotype (6 poster); Selvskadelig (8 genstande); Tvangsmæssig (8 genstande); Ritualistisk (6 genstande); Ensartethed (11 genstande); og begrænset opførsel (4 poster). En liste over adfærd vil blive præsenteret, og forælderen bliver bedt om at vælge en score, der bedst beskriver, hvor meget af et problem adfærden har været i løbet af den sidste måned. Adfærd er vurderet på en 4-punkts skala: 0 (adfærd forekommer ikke), 1 (adfærd forekommer og er et mildt problem), 2 (adfærd forekommer og er et moderat problem) og 3 (adfærd forekommer og er et alvorligt problem). Højere score afspejler øget sværhedsgrad af gentagen adfærd for denne skala. Resultater for hver af de 6 underskalaer opsummeres ved arm ved hjælp af grundlæggende beskrivende statistikker.
Ændring i RBS-R fra baseline til uge 12 (ændring over 12 uger)
Montefiore Einstein Rividity Scale Revised (MERS-R)
Tidsramme: Ændring i MERS-R fra baseline til uge 12 (ændring over 12 uger)
Ændring i stivhed fra baseline vurderes ved hjælp af MERS-R. MERS-R er designet til at vurdere tre domæner af stiv adfærd hos børn (og voksne) med ASD: adfærdsstivhed (f.eks. Insister på ensartethed, ting skal gøres på hans/hendes måde osv.); Kognitiv stivhed (f.eks. Særlige interesser, ufleksibel overholdelse af regler osv.); og protest (som svar på afvigelse fra stivhed; f.eks. Verbal indsigelse, tantrum, fysisk aggression). MERS-R er en kliniker-klassificeret skala og vil kun blive afsluttet for emner, der udviser stiv adfærd ved baseline, og studiebesøg i uge 4, uge ​​8 og uge 12. MERS-R består af 43 genstande. Hver vare scores baseret på en 4-punkts skala, der spænder fra 0 (intet problem) til 3 (alvorligt problem) for stiv adfærd, der vises i løbet af den sidste måned, hvilket giver en samlet MERS-R-score på 0-129. Højere score er forbundet med mere alvorlig stivhed. Resultater opsummeres ved undersøgelsesarm ved hjælp af grundlæggende beskrivende statistikker.
Ændring i MERS-R fra baseline til uge 12 (ændring over 12 uger)
Afvigende adfærdscheckliste-social tilbagetrækning (ABC-SW) underskala
Tidsramme: Ændring i ABC-SW fra baseline til uge 12 (ændring over 12 uger)
Ændring i afvigende opførsel fra baseline vil også blive evalueret ved hjælp af den sociale tilbagetrækning af underskalaen af ​​den afvigende adfærdstjekliste (ABC). ABC er et informantvurderingsinstrument, der måler adfærd hos personer med udviklingshæmning og ASD. ABC-SW-skalaen måler adfærd ved hjælp af en 4-punkts sværhedsgrad, der spænder fra 0-3, hvor forældre vurderer afvigende adfærd som 0 = intet problem overhovedet, 1 = adfærd er et problem, men i en lille grad er 2 = problemet moderat alvorligt, og 3 = problemet er alvorligt i grad, således at højere scoringer er forbundet med øget alvorlighed af social tilbagetrækning, for en samlet mulig score på 0-48. Resultater opsummeres ved undersøgelsesarm ved hjælp af grundlæggende beskrivende statistikker.
Ændring i ABC-SW fra baseline til uge 12 (ændring over 12 uger)
Pædiatrisk livskvalitet (PEDSQL) familiepåvirkningsmodul
Tidsramme: Ændring i PEDSQL fra baseline til uge 12 (ændring over 12 uger)
Ændring i livskvalitet vurderes ved hjælp af PEDSQL Family Impact-modulet, en selvrapporteringsformular på 36 punkter, der bruges til at måle plejepersonale. PEDSQL omfatter 6 skalaer: fysisk funktion (6 poster), følelsesmæssig funktion (5 poster), social funktion (4 poster), kognitiv funktion (5 poster), kommunikation (3 genstande), bekymring (5 poster) og 2 skalaer, der måler plejepersonrapporteret familiefunktion: daglige aktiviteter (3 poster) og familieforhold (5 poster). Hver vare scores ved hjælp af en 5-punkts skala, der spænder fra 0 (aldrig et problem) til 4 (altid et problem). Elementer er derefter omvendt og scoret og transformeres til en 0-100 skala (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), således at højere score indikerer bedre funktion (mindre negativ påvirkning). Skala -scoringer beregnes som summen af ​​de varer, der er divideret med antallet af besvarede elementer (for at redegøre for manglende data). Hvis> 50% af elementerne i skalaen mangler, beregnes en skala score ikke. Resultater opsummeres af studiearmen.
Ændring i PEDSQL fra baseline til uge 12 (ændring over 12 uger)
Vineland Adaptive Behavior Scale, Third Edition (VABS-3)
Tidsramme: Ændring i VABS-3 fra baseline til uge 12 (ændring over 12 uger)
Ændring i adaptiv adfærd fra baseline vurderes ved hjælp af VABS-3. VABS-3 er et instrument, der måler adaptiv adfærd på tværs af 5 domæner: kommunikation, daglige livsfærdigheder, socialisering, motoriske færdigheder og maladaptiv opførsel hos personer med udviklingshæmning. Undersøgelsesinterviewformularen (semistruktureret samtale) administreres til en deltagers pålidelige plejeperson i denne undersøgelse, hvor intervieweren vil stille plejepersonale åbne spørgsmål, der vedrører emnets aktiviteter og opførsel. Scoring involverer tildeling af point (0, 1 eller 2) til hvert emne baseret på svarene på spørgsmålene. Disse scoringer sammenlignes derefter med normative data for at bestemme den enkeltes stående i forhold til kammerater. Højere score er generelt tegn på bedre adaptiv adfærd. Resultater opsummeres ved undersøgelsesarm ved hjælp af grundlæggende beskrivende statistikker.
Ændring i VABS-3 fra baseline til uge 12 (ændring over 12 uger)
Kliniske globale indtryk - forbedring (CGI -I)
Tidsramme: Ændring i CGI-I fra baseline til uge 12 (ændring over 12 uger)
Graden af ​​ændring af i tilstand fra baseline vurderes ved hjælp af CGI-I-skalaen. CGI-I er et kliniker-klassificeret globalt mål for forbedringsskala, der bruges til at vurdere graden af ​​symptomændring hos en patient i forhold til baseline-tilstanden. Det består af en 7-punkts skala som følger: 1 = meget forbedret, 2 = meget forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen ændring, 5 = minimalt værre, 6 = meget værre og 7 = meget meget værre, således at lavere score er tegn på øget symptomforbedring. Resultater opsummeres ved undersøgelsesarm ved hjælp af grundlæggende beskrivende statistikker.
Ændring i CGI-I fra baseline til uge 12 (ændring over 12 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Samarbejdspartnere

United States Department of Defense
Jazz Pharmaceuticals
GW Pharmaceuticals Ltd

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. april 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

28. juni 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

22. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2017-8538
  • AR160104 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Department of Defense (DOD))
  • G32379 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: GW Pharmaceuticals)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske forsøg med Cannabidivarin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner