Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cannabidivarine (CBDV) vs. Placebo bij kinderen met autismespectrumstoornis (ASS)

20 oktober 2025 bijgewerkt door: Montefiore Medical Center
Deze proef heeft tot doel de werkzaamheid en veiligheid van cannabidivarine (CBDV) bij kinderen met ASS te bestuderen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er is duidelijk een onvervulde behoefte aan nieuwe therapieën om prikkelbaarheid te behandelen bij kinderen met ASS die niet de metabolische en gewichtsbijwerkingen hebben van de momenteel goedgekeurde behandelingen. Cannabidivarin (CBDV) is een niet-psychoactieve fytocannabinoïde en een veilige variant van Cannabidiol (CBD). Het heeft geen merkbare tetrahydrocannabinol (THC) [minder dan 0,01%], heeft geen invloed op het gewicht of metabolisme en verbetert zowel het sociale als het cognitieve functioneren in diermodellen van idiopathisch en syndromaal autisme (Fragile X, Rett Syndrome, Angelman Syndroom). De CDC schat momenteel dat 1 op de 59 kinderen ASS heeft. ASS wordt gekenmerkt door gebreken in sociale communicatie, prikkelbaarheid, repetitief gedrag, impulsiviteit, driftbuien en een hoge belasting van de verzorger. Momenteel zijn de enige door de FDA goedgekeurde medicijnen voor symptomen van ASS aripiprazol en risperidon, die beide zijn geïndiceerd voor prikkelbaarheid bij pediatrische ASS. Deze medicijnen zijn effectief, maar gaan gepaard met aanzienlijke bijwerkingen bij langdurige behandeling van deze chronische ontwikkelingsstoornis, waaronder gewichtstoename, metabool syndroom en het risico op diabetes type 2, prolactineverhoging en groei van borstweefsel, extrapiramidale symptomen en het risico op tardieve dyskinesie. Het anticonvulsieve natriumvalproaatnatrium (valproaat/VPA) vermindert ook significant prikkelbaarheid en repetitief gedrag bij personen met ASS. Hoewel VPA effectief is voor pediatrische epilepsie en sommige symptomen van ASS, heeft het ook significante bijwerkingen, waaronder gewichtstoename, sedatie en misselijkheid. CBDV is, net als VPA, effectief bij de behandeling van pediatrische epilepsie, en ASS-muismodellen demonstreren mogelijke mechanismen voor behandeling met CBDV, waaronder mogelijke therapeutische effecten op repetitief gedrag, prikkelbaarheid, gezelligheid en kwaliteit van leven, en het vermogen om ontstekingen te verminderen. Deze studie heeft tot doel de werkzaamheid en veiligheid van cannabidivarine (CBDV) te onderzoeken met als primair doel het effect ervan op prikkelbaarheid bij kinderen met ASS te bestuderen.

ONDERZOEKSOPZET: Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde studie van 12 weken van CBDV vs. placebo bij 100 kinderen en adolescenten van 5 tot 18 jaar met een diagnose van ASS.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

100

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Voltooid
        • New York University (NYU) Langone
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 14 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Mannelijke of vrouwelijke pediatrische poliklinische patiënten in de leeftijd van 5 tot 18 jaar. Diagnose van autismespectrumstoornis (ASS) bevestigd door de ADOS-2- en DSM-5-criteria.*Tijdens bijzondere omstandigheden (bijv. COVID-19-pandemie) waar de ADOS-2 niet kan worden uitgevoerd vanwege locatiebeperkingen (bijv. verplicht gebruik van gezichtsmaskers), geschiktheid kan worden bevestigd met behulp van het Autism Diagnostic Interview, Revised (ADI-R)
  2. Afwijkende Gedrag Checklist (ABC) - Prikkelbaarheid Subschaal (ABC-I) score van 18 of hoger bij screening bezoek.
  3. Social Responsiveness Scale (SRS)-score van 66T of hoger bij screeningbezoek.
  4. Clinical Global Impression Scale - Severity (CGI-S) score van 4 of hoger bij screening.
  5. Stabiele farmacologische, educatieve, gedrags- en/of dieetinterventies gedurende 4 weken voorafgaand aan randomisatie en voor de duur van het onderzoek.
  6. Lichamelijk onderzoek en laboratoriumresultaten die binnen het normale bereik liggen voor personen met ASS.
  7. Aanwezigheid van een ouder/verzorger/voogd die toestemming kan geven voor hun deelname en volledige beoordelingen met betrekking tot de ontwikkeling en het gedrag van het kind gedurende het onderzoek. Instemming van kinderen wordt verkregen als de proefpersoon 7 jaar of ouder is en de mentale capaciteit heeft om een ​​schriftelijk toestemmingsformulier te begrijpen en te ondertekenen en/of mondelinge toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria

  1. Blootstelling aan een onderzoeksmiddel in de 30 dagen voorafgaand aan randomisatie.
  2. Eerdere chronische behandeling met CBD, CBDV of een endocannabinoïdebehandeling.
  3. Positief getest op THC of andere misbruikende drugs via urinetesten tijdens het screeningsbezoek of basisbezoeken bij herhaalde bevestigingstesten.
  4. Recente geschiedenis van drugsmisbruik, inclusief gebruik van marihuana/cannabis in de afgelopen 3 maanden.
  5. Diagnose van een bekende genetische aandoening (bijv. Prader-Willi-syndroom, Angelman-syndroom enz.).
  6. Een andere primaire psychiatrische diagnose dan ASS, waaronder bipolaire stoornis, psychose, schizofrenie, posttraumatische stressstoornis (PTSS) of depressieve stoornis (MDD). Deze patiënten zullen worden uitgesloten vanwege mogelijk verwarrende resultaten.
  7. Een medische aandoening die het vermogen van de proefpersoon om aan het onderzoek deel te nemen ernstig beïnvloedt, de uitvoering van het onderzoek verstoort, de interpretatie van onderzoeksresultaten in de war brengt of het welzijn van de proefpersoon in gevaar brengt.
  8. Een bekende diagnose van het Rett-syndroom of desintegratiestoornis van de kindertijd, of een duidelijke zintuiglijke beperking zoals doofheid of blindheid.
  9. Proefpersonen die binnen vier weken voorafgaand aan randomisatie veranderingen hebben ondergaan in paramedische therapieën, gedrags- of onderwijsinterventies, anders dan die in verband met schoolvakanties.
  10. Proefpersonen die binnen vier weken na randomisatie veranderingen in medicatie of medicatiedoses hebben ondergaan. Nier-, pancreas- of hematologische disfunctie zoals blijkt uit waarden boven de bovengrens van normaal voor BUN/creatinine, of waarden tweemaal de bovengrens van normaal voor serumlipase en amylase, bloedplaatjes <80.000 /mcL, of WBC<3,0 103 /mcL
  11. Leverdisfunctie gemanifesteerd door > 2 X UNL-waarden van AST of ALT
  12. ECG-afwijking bij baselinescreening of klinisch significante houdingsdaling van de systolische bloeddruk bij screening. Als het eerste screenings-ECG een QTcB van meer dan 460 msec laat zien, worden er 2 extra ECG's gemaakt in dezelfde zitting, met een tussenpoos van 5 minuten. Indien niet herkend bij screening, dan een volledige herhaling in drievoud met een gemiddelde QTcB van 460 msec of minder om aan alle opname-/uitsluitingscriteria te voldoen. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn, zullen van het onderzoek worden uitgesloten. Als een vrouwelijke proefpersoon zwanger kan worden, krijgt ze een serumzwangerschapstest voordat ze aan het onderzoek begint. Vrouwelijke proefpersonen zullen worden geïnformeerd om niet zwanger te worden tijdens het gebruik van CBDV. Vrouwelijke proefpersonen moeten het de onderzoeker vertellen en een verloskundige of moeder-foetale specialist raadplegen als ze tijdens het onderzoek zwanger worden.
  13. Bekende allergie voor sesamolie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cannabidivarine (CBDV)
Op gewicht gebaseerde dosering van 10 mg/kg/dag CBDV gedurende 12 weken
Geneesmiddel: Cannabidivarine
Op gewicht gebaseerde dosering van 10 mg/kg/dag CBDV
Andere namen:
  • CBDV
Placebo-vergelijker: Overeenkomende Placebo
Op gewicht gebaseerde dosering van 10 mg/kg/dag placebo gedurende 12 weken
Geneesmiddel: Overeenkomende Placebo
Op gewicht gebaseerde dosering van 10 mg/kg/dag placebo
Andere namen:
  • Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Afwijkende gedragscontrolelijst-irritabiliteit (ABC-I) subschaal
Tijdsspanne: Verandering van basislijn naar week 12 (verandering gedurende 12 weken)
Verandering in afwijkende gedrag van de basislijn zal worden beoordeeld met behulp van de prikkelbaarheidssubschaal van het ABC. Het ABC is een informatief beoordelingsinstrument dat empirisch werd afgeleid door de belangrijkste componentanalyse om gedrag te meten bij mensen met ontwikkelingsstoornissen en autismespectrumstoornis (ASS). Het ABC-I zal worden voltooid door elke volwassene die de patiënt goed kent, zoals een ouder/verzorger. De ABC-I-subschaal bestaat uit 15 items die betrekking hebben op de aanwezigheid van agressie, driftbuien en/of zelfverwonding. Scores voor elk item op het subschaalbereik van 0 (helemaal geen probleem) tot 3 (probleem is ernstig in graad), waardoor een algehele mogelijke score voor de subschaal van 0-45 wordt opgeleverd, zodat hogere scores indicatief zijn voor een verhoogde ernst van prikkelbaarheid. Scores zullen worden samengevat door de studiearm met behulp van basisbeschrijvende statistieken.
Verandering van basislijn naar week 12 (verandering gedurende 12 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Repetitief gedragsschaal herzien (RBS-R)
Tijdsspanne: Verandering in RBS-R van baseline tot week 12 (wijziging gedurende 12 weken)
Verandering in repetitief gedrag van de basislijn zal worden beoordeeld met behulp van de RBS-R, een 43-item zelfrapportage-instrument dat wordt gebruikt om de breedte van repetitief gedrag te meten dat specifiek is voor autisme spectrumstoornis (ASS) symptomatologie. De 43 items omvatten 6 gedragssubschalen, waaronder: stereotypisch (6 items); Zelfbeschadigend (8 items); Dwangmatig (8 items); Ritueel (6 items); Gelijkheid (11 items); en beperkt gedrag (4 items). Een lijst met gedrag zal worden gepresenteerd en de ouder wordt gevraagd om een ​​score te kiezen die het beste beschrijft hoeveel een probleem het gedrag de afgelopen maand is geweest. Gedrag wordt beoordeeld op een 4-puntsschaal: 0 (gedrag treedt niet op), 1 (gedrag vindt plaats en is een mild probleem), 2 (gedrag treedt op en is een matig probleem) en 3 (gedrag treedt op en is een ernstig probleem). Hogere scores weerspiegelen een verhoogde ernst van repetitief gedrag voor die schaal. Scores voor elk van de 6 subschalen worden samengevat door ARM met behulp van basisbeschrijvende statistieken.
Verandering in RBS-R van baseline tot week 12 (wijziging gedurende 12 weken)
Montefiore Einstein Rigidity Scale-Revised (MERS-R)
Tijdsspanne: Verandering in MERS-R van basislijn tot week 12 (verandering gedurende 12 weken)
Verandering in stijfheid van de basislijn zal worden beoordeeld met behulp van de MERS-R. MERS-R is ontworpen om drie domeinen van rigide gedrag bij kinderen (en volwassenen) met ASS te beoordelen: gedragsstijfheid (bijvoorbeeld aandringen op gelijkheid, dingen moeten op zijn/haar weg worden gedaan, enz.); Cognitieve stijfheid (bijv. Speciale interesses, onbuigzame therapietrouw aan regels, enz.); en protest (als reactie op afwijking van stijfheid; bijvoorbeeld verbaal bezwaar, driftbui, fysieke agressie). MERS-R is een schaal op het gebied van arts en zal alleen worden voltooid voor proefpersonen die rigide gedrag vertonen bij aanvang en studeren bezoeken tijdens week 4, week 8 en week 12. De MERS-R bestaat uit 43 items. Elk item wordt gescoord op basis van een 4-puntsschaal variërend van 0 (geen probleem) tot 3 (ernstig probleem) voor rigide gedrag dat de afgelopen maand wordt weergegeven, wat een algemene MERS-R-score van 0-129 oplevert. Hogere scores worden geassocieerd met ernstiger stijfheid. Scores zullen worden samengevat door de studiearm met behulp van basisbeschrijvende statistieken.
Verandering in MERS-R van basislijn tot week 12 (verandering gedurende 12 weken)
Afwijkende gedragscontrolelijst-sociale terugtrekking (ABC-SW) subschaal
Tijdsspanne: Verandering in ABC-SW van baseline tot week 12 (verandering gedurende 12 weken)
Verandering in afwijkende gedrag van de basislijn zal ook worden geëvalueerd met behulp van de sociale terugtrekkingssubschaal van de Aberrant Behaviour Checklist (ABC). Het ABC is een informant -beoordelingsinstrument dat gedrag meet bij personen met ontwikkelingsstoornissen en ASS. Het ABC-SW-schaal meet gedrag met behulp van een 4-punts ernstschaal, variërend van 0-3, waarbij ouders afwijkende gedrag beoordelen als 0 = helemaal geen probleem, 1 = gedrag is een probleem, maar in een geringe mate is 2 = probleem matig ernstig, en 3 = probleem is ernstig in graad, zodat hogere scores zijn geassocieerd met een verhoogde ernst van de sociale terugtrekking, voor een totale score van 0-48. Scores zullen worden samengevat door de studiearm met behulp van basisbeschrijvende statistieken.
Verandering in ABC-SW van baseline tot week 12 (verandering gedurende 12 weken)
Pediatrische kwaliteit van leven Inventaris (PEDSQL) Family Impact Module
Tijdsspanne: Verandering in pedsql van baseline tot week 12 (wijziging gedurende 12 weken)
Verandering in kwaliteit van leven wordt beoordeeld met behulp van de PedsQL Family Impact Module, een 36-item zelfrapportage zorgverlener die wordt gebruikt om de functioneren van de zorgverlener te meten. PEDSQL omvat 6 schalen: fysiek functioneren (6 items), emotioneel functioneren (5 items), sociaal functioneren (4 items), cognitief functioneren (5 items), communicatie (3 items), zorgen (5 items) en 2 schalen meten zorgverlener gerapporteerd familiefunctioneren: dagelijkse activiteiten (3 items) en familierelaties (5 items). Elk item wordt gescoord met behulp van een 5-puntsschaal variërend van 0 (nooit een probleem) tot 4 (altijd een probleem). Items worden vervolgens omgekeerd gescoord en getransformeerd naar een schaal van 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), zodat hogere scores een beter functioneren aangeven (minder negatieve impact). Schaalscores worden berekend als de som van de items gedeeld door het aantal beantwoord items (om rekening te houden met ontbrekende gegevens). Als> 50% van de items in de schaal ontbreken, wordt een schaalscore niet berekend. Scores zullen worden samengevat door studiearm.
Verandering in pedsql van baseline tot week 12 (wijziging gedurende 12 weken)
Vineland Adaptive Behaviour Scale, Third Edition (VABS-3)
Tijdsspanne: Verandering in VABS-3 van baseline tot week 12 (wijziging over 12 weken)
Verandering in adaptief gedrag van de basislijn zal worden beoordeeld met behulp van de VABS-3. De VABS-3 is een instrument dat adaptief gedrag meet in 5 domeinen: communicatie, dagelijkse levende vaardigheden, socialisatie, motorische vaardigheden en onaangepast gedrag van personen met ontwikkelingsstoornissen. Het enquête-interviewformulier (semi-gestructureerd interview) zal in deze studie worden toegediend aan de betrouwbare zorgverlener van een deelnemer, waarin de interviewer de verzorger open vragen zal stellen met betrekking tot de activiteiten en het gedrag van het onderwerp. Scoren omvat het toewijzen van punten (0, 1 of 2) aan elk item op basis van de antwoorden op de vragen. Deze scores worden vervolgens vergeleken met normatieve gegevens om de status van het individu ten opzichte van leeftijdsgenoten te bepalen. Hogere scores zijn over het algemeen indicatief voor beter adaptief gedrag. Scores zullen worden samengevat door de studiearm met behulp van basisbeschrijvende statistieken.
Verandering in VABS-3 van baseline tot week 12 (wijziging over 12 weken)
Klinische wereldwijde indrukken - verbetering (CGI -I)
Tijdsspanne: Verandering in CGI-I van baseline tot week 12 (verandering gedurende 12 weken)
De mate van verandering van in conditie van de basislijn zal worden beoordeeld met behulp van de CGI-I-schaal. De CGI-I is een globale maatregel voor door clinicus beoordeelde verbeteringsschaal die wordt gebruikt om de mate van symptoomverandering bij een patiënt te beoordelen ten opzichte van de basislijnaandoening. Het bestaat als volgt uit een 7-puntsschaal: 1 = zeer verbeterd, 2 = veel verbeterd, 3 = minimaal verbeterde, 4 = geen verandering, 5 = minimaal erger, 6 = veel erger en 7 = veel erger, zodat lagere scores indicatief zijn voor verhoogde symptomenverbetering. Scores zullen worden samengevat door de studiearm met behulp van basisbeschrijvende statistieken.
Verandering in CGI-I van baseline tot week 12 (verandering gedurende 12 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Medewerkers

United States Department of Defense
Jazz Pharmaceuticals
GW Pharmaceuticals Ltd

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 april 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

22 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2017-8538
  • AR160104 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Department of Defense (DOD))
  • G32379 (Ander subsidie-/financieringsnummer: GW Pharmaceuticals)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Autisme Spectrum Stoornis

Klinische onderzoeken op Cannabidivarine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Israel

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren