自闭症谱系障碍 (ASD) 儿童的大麻二酚 (CBDV) 与安慰剂
2025年10月20日 更新者：Montefiore Medical Center
该试验旨在研究大麻二酚 (CBDV) 对自闭症儿童的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
显然，对于治疗 ASD 儿童易激惹的新疗法存在未满足的需求，这些儿童没有目前批准的治疗方法的代谢和体重不良事件特征。 大麻二酚 (CBDV) 是一种非精神活性植物大麻素，是大麻二酚 (CBD) 的安全变体。 它没有明显的四氢大麻酚 (THC) [低于 0.01%]，已被证明对体重或新陈代谢没有影响，并在特发性和综合征性自闭症动物模型（脆性 X、雷特综合征、安格曼）中改善社交和认知功能综合症）。 CDC 目前估计每 59 名儿童中就有 1 名患有 ASD。 ASD 的特征是社交沟通障碍、易怒、重复行为、冲动、发脾气和高照顾者负担。 目前，唯一获得 FDA 批准的治疗 ASD 症状的药物是阿立哌唑和利培酮，这两种药物均适用于儿童 ASD 的易激惹。 这些药物是有效的，但长期治疗这种慢性发育障碍会产生相当大的副作用，包括体重增加、代谢综合征和 2 型糖尿病的风险、催乳素升高和乳腺组织生长、锥体外系症状和迟发性早产的风险运动障碍。 抗惊厥药双丙戊酸钠 (丙戊酸钠/VPA) 还可显着降低 ASD 患者的烦躁和重复行为。 尽管 VPA 对小儿癫痫和 ASD 的一些症状有效，但它也有明显的副作用，包括体重增加、镇静和恶心。 CBDV 与 VPA 一样，可有效治疗小儿癫痫，ASD 小鼠模型展示了 CBDV 治疗的潜在机制，包括对重复行为、易怒、社交能力和生活质量的潜在治疗效果，以及减少炎症的能力。 本研究旨在检验大麻二酚 (CBDV) 的有效性和安全性，主要目的是研究其对 ASD 儿童易激惹的影响。
研究设计：这是一项为期 12 周的随机、双盲研究，在 100 名诊断为 ASD 的 5 至 18 岁儿童和青少年受试者中比较 CBDV 与安慰剂。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
100
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Casara Ferretti, MS, MA
- 电话号码：914-315-4236
- 邮箱：casara.ferretti@einsteinmed.edu
学习地点
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10016
- 完全的
- New York University (NYU) Langone
-
The Bronx、New York、美国、10467
- 招聘中
- Montefiore Medical Center
-
接触：
- Casara Ferretti
- 电话号码：914-315-4236
- 邮箱：casara.ferretti@einsteinmed.edu
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 14年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准
- 年龄在 5 至 18 岁之间的男性或女性儿科门诊患者。根据 ADOS-2 和 DSM-5 标准确认的自闭症谱系障碍 (ASD) 诊断。*期间 特殊情况（例如 COVID-19 大流行），其中由于站点限制（例如， 强制使用面罩），可以使用修订版自闭症诊断访谈 (ADI-R) 确认资格
- 异常行为检查表 (ABC) - 易激惹子量表 (ABC-I) 在筛选访视时得分为 18 分或更高。
- 筛选访视时社会反应量表 (SRS) 得分为 66T 或更高。
- 筛选时临床总体印象量表 - 严重程度 (CGI-S) 得分为 4 分或更高。
- 在随机分组前 4 周和研究期间进行稳定的药理学、教育、行为和/或饮食干预。
- ASD 患者的体检和实验室结果在正常范围内。
- 父母/看护人/监护人在场，能够同意他们参与并完成有关儿童在整个研究过程中的发育和行为的评估。 如果受试者年满 7 岁并且具有理解和签署书面同意书和/或口头同意的心智能力，则将获得儿童同意书。
排除标准
- 在随机分组前 30 天内接触过任何研究药物。
- 先前接受过 CBD、CBDV 或内源性大麻素治疗的慢性治疗。
- 在筛选访视或基线访视时重复确认测试时通过尿液检测 THC 或其他滥用药物呈阳性。
- 最近的药物滥用史，包括过去 3 个月内吸食大麻/大麻。
- 已知遗传疾病的诊断（即。 Prader-Willi 综合症、Angelman 综合症等）。
- ASD 以外的主要精神病学诊断，包括双相情感障碍、精神病、精神分裂症、创伤后应激障碍 (PTSD) 或重度抑郁症 (MDD)。 由于潜在的混杂结果，这些患者将被排除在外。
- 严重影响受试者参与研究的能力、干扰研究的进行、混淆研究结果的解释或危及受试者的健康的医疗状况。
- 已知的雷特综合症或儿童瓦解性障碍的诊断，或明显的感觉障碍，如耳聋或失明。
- 在随机分组前 4 周内在相关健康疗法、行为或教育干预方面发生变化的受试者，与学校假期相关的受试者除外。
- 在随机分组后 4 周内药物或药物剂量发生变化的受试者。 BUN/肌酐值高于正常上限值，或血清脂肪酶和淀粉酶值高于正常值上限两倍，血小板 <80,000 /mcL，或 WBC<3.0·103 /mcL，证明肾、胰腺或血液功能障碍
- 肝功能障碍表现为 > 2 X UNL 值的 AST 或 ALT
- 基线筛选时心电图异常或筛选时收缩压临床显着姿势下降。 如果初始筛查 ECG 显示 QTcB 大于 460 毫秒，则将在同一坐位进行 2 次额外的 ECG，间隔 5 分钟。 如果在筛选时未被识别，则完整的三次重复显示平均 QTcB 为 460 毫秒或更短，以满足所有包含/排除标准。 怀孕的女性受试者将被排除在研究之外。 如果女性受试者能够怀孕，她将在进入研究前接受血清妊娠试验。 女性受试者将被告知在服用 CBDV 时不要怀孕。 女性受试者如果在研究期间怀孕，必须告诉研究者并咨询产科医生或母胎专家。
- 已知对芝麻油过敏
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：大麻素 (CBDV)
基于体重的 CBDV 剂量为 10 mg/kg/天，持续 12 周
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基于体重的 CBDV 剂量为 10 mg/kg/天
其他名称：
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安慰剂比较：匹配的安慰剂
基于体重的 10 mg/kg/天安慰剂给药，持续 12 周
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基于体重的安慰剂剂量为 10 mg/kg/天
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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异常行为清单 - 验证性（ABC-I）子量表
大体时间：从基线变为第12周（在12周内变化）
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基线的异常行为变化将使用ABC的易怒子量表进行评估。
ABC是一种信息丰富的评级工具，它是由主要成分分析在经验上得出的，以衡量发育障碍和自闭症谱系障碍（ASD）的行为。
ABC-I将由任何了解患者的成年人（例如父母/照顾者）完成。
ABC-I子量表由15个项目组成，这些项目涉及侵略性，发脾气和/或自我伤害的存在。
每个项目的分数范围从0（完全没有问题）到3（程度上的问题），从0-45量表得出总体量表的总体得分，因此更高的分数表明易怒性的严重程度增加。
使用基本描述性统计数据将通过研究组来总结得分。
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从基线变为第12周（在12周内变化）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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重复行为量表重新定义（RBS-R）
大体时间：RBS-R从基线到第12周的变化（在12周内变化）
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将使用RBS-R（一种43个项目的自我报告工具）评估重复行为的变化，该工具用于衡量自闭症谱系障碍（ASD）症状学特异性重复行为的广度。
43个项目包括6个行为分量表：刻板印象（6个项目）；自我伤害（8个项目）；强迫性（8个项目）；仪式（6个项目）；相称（11个项目）；和限制行为（4个项目）。
将提出一系列行为列表，并要求父母选择一个最能描述上个月行为有多少问题的分数。
行为以4分制评为：0（行为不发生），1（行为发生并且是一个轻度的问题），2（行为发生，是一个中度问题），而3（行为发生，是一个严重的问题）。
更高的分数反映了该量表的重复行为的严重程度增加。
6个子量表中的每个分量表的分数将使用基本描述性统计数据来汇总。
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RBS-R从基线到第12周的变化（在12周内变化）
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蒙特菲奥尔爱因斯坦刚性量表重新定义（MERS-R）
大体时间：MERS-R从基线到第12周的变化（在12周内更改）
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将使用MERS-R评估刚性的变化。
MERS-R旨在评估ASD儿童（和成年人）的三个僵化行为的领域：行为僵化（例如，坚持对相同性，必须完成他/她的方式等）；认知僵化（例如，特殊利益，对规则的依从性等等）；和抗议活动（应对僵化的偏差；例如，言语异议，发脾气，身体侵略）。
MERS-R是临床医生评级的量表，仅对在基线表现出严格行为的受试者以及在第4周，第8周和第12周期间进行访问。
MERS-R由43个项目组成。
每个项目的评分是根据过去一个月显示的刚性行为的4分量表从0（无问题）到3（严重问题），总体MERS-R得分为0-129。
更高的分数与更严重的刚性有关。
使用基本描述性统计数据将通过研究组来总结得分。
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MERS-R从基线到第12周的变化（在12周内更改）
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异常行为清单 - 社会戒断（ABC-SW）子量表
大体时间：ABC-SW从基线到第12周的变化（在12周内更改）
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基线的异常行为变化也将使用异常行为清单（ABC）的社会撤回子量表进行评估。
ABC是一种线人评级工具，可衡量发育障碍和ASD患者的行为。
ABC-SW量表使用4分严重程度量表从0-3进行衡量行为，在0-3中，父母将异常行为评为0 =完全没有问题，1 =行为是一个问题，但在略有程度上是一个问题，2 =问题是中等程度的严重严重的，而问题很严重，程度是严重的，因此，较高的得分与社会撤离的分数相关，可以提高社会撤离的分数，而总得分为0-48。
使用基本描述性统计数据将通过研究组来总结得分。
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ABC-SW从基线到第12周的变化（在12周内更改）
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小儿生活质量清单（PEDSQL）家庭影响模块
大体时间：PEDSQL从基线到第12周的变化（在12周内更改）
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使用PEDSQL家族影响模块评估生活质量的变化，这是一种用于测量护理人员功能的36项自我报告护理人员形式。
PEDSQL包括6个量表：身体功能（6个项目），情感功能（5个项目），社交功能（4个项目），认知功能（5个项目），通信（3个项目），忧虑（5个项目）和2个量表测量照料者报告的家庭功能：每日活动（每日活动）（3项）和家庭关系（5个项目）（5项）。
每个项目均使用从0（从来没有问题）到4（总是一个问题）的5分制评分。
然后将项目反向评分并转换为0-100比例（0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0），因此较高的分数表明功能更好（负面影响较小）。
比例尺分数计算为项目的总和除以回答的项目数（以说明丢失的数据）。
如果缺少量表中的50％的项目，则不会计算比例分数。
分数将通过研究部门总结。
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PEDSQL从基线到第12周的变化（在12周内更改）
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Vineland自适应行为量表，第三版（VABS-3）
大体时间：从基线到第12周的VABS-3更改（在12周内更改）
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将使用VABS-3评估自适应行为的变化。
VABS-3是一种衡量跨5个领域的适应性行为的工具：沟通，日常生活技能，社会化，运动技能和发育障碍者的适应不良行为。
调查访谈表（半结构化访谈）将在这项研究中向参与者的可靠照顾者进行管理，在此期间，面试官将询问照顾者开放的问题，该问题与对象的活动和行为有关。
评分涉及根据对问题的回答为每个项目分配点（0、1或2）。
然后将这些分数与规范数据进行比较，以确定个人相对于同龄人的地位。
较高的分数通常表明更好的适应性行为。
使用基本描述性统计数据将通过研究组来总结得分。
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从基线到第12周的VABS-3更改（在12周内更改）
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临床全球印象 - 改进（CGI -I）
大体时间：CGI-I从基线到第12周的更改（在12周内更改）
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将使用CGI-I量表评估基线条件的变化程度。
CGI-I是一种用于评估患者相对于基线状况的症状变化程度的临床医生评价的全球改进量表。
它由7分制的标准组成：1 =非常改进，2 =大大改善，3 =最小改善，4 =无变化，5 =最小情况更糟，6 =更糟，7 =非常差，因此较低的分数表明症状改善了。
使用基本描述性统计数据将通过研究组来总结得分。
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CGI-I从基线到第12周的更改（在12周内更改）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Eric Hollander, MD、Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年4月12日
初级完成 (估计的)
2027年2月1日
研究完成 (估计的)
2027年2月1日
研究注册日期
首次提交
2017年6月27日
首先提交符合 QC 标准的
2017年6月27日
首次发布 (实际的)
2017年6月28日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年10月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年10月20日
最后验证
2025年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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