Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Cannabidivarin (CBDV) kontra placebo az autizmus spektrum zavarban (ASD) szenvedő gyermekeknél

2025. október 20. frissítette: Montefiore Medical Center
Ennek a vizsgálatnak a célja a kannabidivarin (CBDV) hatékonyságának és biztonságosságának tanulmányozása ASD-ben szenvedő gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Egyértelműen kielégítetlen az igény olyan új terápiákra, amelyek az ASD-ben szenvedő gyermekek ingerlékenységének kezelésére szolgálnak, és amelyek nem rendelkeznek a jelenleg jóváhagyott kezelések metabolikus és súlyú nemkívánatos eseményprofiljával. A kannabidivarin (CBDV) egy nem pszichoaktív fitokannabinoid és a kannabidiol (CBD) biztonságos változata. Nem tartalmaz észrevehető tetrahidrokannabinolt (THC) [kevesebb, mint 0,01%], kimutatták, hogy nincs hatással a testsúlyra vagy az anyagcserére, és javítja mind a szociális, mind a kognitív működést az idiopátiás és szindrómás autizmus állatmodelljeiben (Fragile X, Rett-szindróma, Angelman). Szindróma). A CDC becslései szerint jelenleg 59 gyermek közül 1 szenved ASD-ben. Az ASD-t a szociális kommunikáció hiányosságai, ingerlékenység, ismétlődő viselkedések, impulzivitás, indulatkitörések és nagy gondozói teher jellemzi. Jelenleg az egyetlen FDA által jóváhagyott gyógyszer az ASD tüneteinek kezelésére az aripiprazol és a riszperidon, amelyek mindkettő ingerlékenységre javallt gyermekkori ASD-ben. Ezek a gyógyszerek hatékonyak, de jelentős mellékhatásokkal járnak e krónikus fejlődési rendellenesség hosszú távú kezelésénél, beleértve a súlygyarapodást, a metabolikus szindrómát és a 2-es típusú cukorbetegség kockázatát, a prolaktinszint emelkedést és a mellszövet növekedését, az extrapiramidális tüneteket és a késleltetés kockázatát. diszkinézia. A görcsoldó divalproex-nátrium (valproát/VPA) szintén jelentősen csökkenti az ingerlékenységet és az ismétlődő viselkedést az ASD-ben szenvedő betegeknél. Bár a VPA hatékony a gyermekkori epilepszia és az ASD egyes tünetei esetén, jelentős mellékhatásai is vannak, beleértve a súlygyarapodást, a szedációt és az émelygést. A CBDV a VPA-hoz hasonlóan hatékony a gyermekkori epilepszia kezelésében, és az ASD egérmodellek a CBDV kezelésének lehetséges mechanizmusait mutatják be, ideértve az ismétlődő viselkedésre, ingerlékenységre, társasági képességre és életminőségre gyakorolt ​​lehetséges terápiás hatásokat, valamint a gyulladás csökkentésére való képességet. A tanulmány célja a kannabidivarin (CBDV) hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata azzal a céllal, hogy tanulmányozza a kannabidivarin (CBDV) hatását az ASD-vel küzdő gyermekek ingerlékenységére.

A VIZSGÁLAT TERVEZÉSE: Ez egy 12 hetes randomizált, kettős vak vizsgálat a CBDV kontra placebóval szemben 100, 5 és 18 év közötti, ASD-vel diagnosztizált gyermek és serdülő alanyon.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

100

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Befejezve
        • New York University (NYU) Langone
      • The Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadási kritériumok

  1. Férfi vagy női gyermekgyógyászati ​​járóbetegek 5 és 18 év közötti életkor között. Az autizmus spektrum zavar (ASD) diagnózisa, amelyet az ADOS-2 és a DSM-5 kritériumok igazolnak.*A alatt különleges körülmények (pl. COVID-19 világjárvány), ahol az ADOS-2 nem hajtható végre a helyszíni korlátozások miatt (pl. kötelező arcmaszk használata), a jogosultság az Autizmus Diagnosztikai Interjú, Revised (ADI-R) segítségével igazolható
  2. Aberrant Behaviour Checklist (ABC) – Irritabilitási alskála (ABC-I) 18 vagy annál magasabb pontszám a szűrővizsgálaton.
  3. A Social Responsiveness Scale (SRS) pontszáma 66T vagy magasabb a szűrővizsgálaton.
  4. Clinical Global Impression Scale – Súlyossági (CGI-S) pontszám 4 vagy magasabb a szűréskor.
  5. Stabil farmakológiai, oktatási, viselkedési és/vagy étrendi beavatkozások a randomizálás előtt 4 hétig és a vizsgálat időtartama alatt.
  6. Fizikai vizsgálati és laboratóriumi eredmények, amelyek a normál tartományon belül vannak az ASD-vel küzdő egyének esetében.
  7. Egy szülő/gondozó/gondviselő jelenléte, aki képes hozzájárulni a részvételhez, és a gyermek fejlődésére és viselkedésére vonatkozó értékeléseket elvégezni a vizsgálat során. A gyermek hozzájárulását akkor kell megszerezni, ha az alany 7 éves vagy annál idősebb, és rendelkezik olyan mentális képességgel, hogy megértse és aláírja az írásos beleegyező nyilatkozatot és/vagy szóbeli hozzájárulást adjon.

Kizárási kritériumok

  1. Bármely vizsgálati szerrel való érintkezés a randomizálást megelőző 30 napon belül.
  2. Korábbi krónikus kezelés CBD-vel, CBDV-vel vagy endokannabinoid kezeléssel.
  3. Pozitív teszt a THC-re vagy más abúzus kábítószereire vizeletvizsgálattal a szűrővizsgálaton vagy a kiindulási viziteken az ismételt megerősítő vizsgálat során.
  4. Kábítószerrel való visszaélés közelmúltbeli története, beleértve a marihuána/kannabisz használatát az elmúlt 3 hónapban.
  5. Ismert genetikai rendellenesség diagnózisa (pl. Prader-Willi szindróma, Angelman szindróma stb.).
  6. Az ASD-től eltérő elsődleges pszichiátriai diagnózis, beleértve a bipoláris zavart, pszichózist, skizofréniát, poszttraumás stressz-zavart (PTSD) vagy súlyos depressziós rendellenességet (MDD). Ezek a betegek az esetleges zavaró eredmények miatt kizárásra kerülnek.
  7. Olyan egészségügyi állapot, amely súlyosan befolyásolja az alanynak a vizsgálatban való részvételi képességét, megzavarja a vizsgálat lefolytatását, megzavarja a vizsgálati eredmények értelmezését vagy veszélyezteti az alany jólétét.
  8. Rett-szindróma vagy gyermekkori szétesést okozó rendellenesség ismert diagnózisa, vagy jelentős érzékszervi károsodás, például süketség vagy vakság.
  9. Azok az alanyok, akiknél a véletlen besorolást megelőző négy héten belül megváltoztak a rokon egészségügyi terápiák, viselkedési vagy oktatási beavatkozások, kivéve az iskolai szünetekkel kapcsolatosakat.
  10. Olyan alanyok, akiknél a randomizálást követő négy héten belül megváltoztak a gyógyszerek vagy a gyógyszeradagok. Vese-, hasnyálmirigy- vagy hematológiai diszfunkció, amit a BUN/kreatinin normál felső határa feletti értékek, vagy a szérum lipáz és amiláz normálértékének felső határának kétszerese, a vérlemezkék <80 000 /mcL vagy a WBC <3,0 103 /mcL igazolnak.
  11. Májműködési zavar, amely az AST vagy ALT > 2-szeres UNL értékében nyilvánul meg
  12. EKG-eltérés a kiindulási szűréskor vagy klinikailag jelentős testtartási csökkenés a szisztolés vérnyomásban a szűréskor. Ha a kezdeti szűrő-EKG 460 msec-nél nagyobb QTcB-t mutat, akkor ugyanabban az ülésben további 2 EKG-t kell végezni, 5 perces különbséggel. Ha a szűrés során nem ismerik fel, akkor egy teljes háromszoros ismétlés, amely az átlagos QTcB-t 460 msec vagy kevesebbet mutatja, hogy megfeleljen az összes felvételi/kizárási kritériumnak. A terhes nőket kizárják a vizsgálatból. Ha egy női alany teherbe tud esni, a vizsgálatba való belépés előtt szérum terhességi tesztet kap. A női alanyokat tájékoztatni kell arról, hogy ne esjenek teherbe a CBDV szedése alatt. A női alanyoknak közölniük kell a vizsgálóval, és konzultálniuk kell szülészorvossal vagy anyai-magzati specialistával, ha a vizsgálat során teherbe esnek.
  13. Ismert allergia a szezámolajra

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Cannabidivarin (CBDV)
CBDV 10 mg/ttkg/nap súlyalapú adagolása 12 héten keresztül
Drog: Cannabidivarin
10 mg/ttkg/nap CBDV súlyalapú adagolás
Más nevek:
  • CBDV
Placebo Comparator: Egyező Placebo
10 mg/ttkg/nap súlyalapú placebo adagolása 12 héten keresztül
Drog: Egyező Placebo
A placebo testtömeg-alapú adagolása 10 mg/ttkg/nap
Más nevek:
  • Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Aberráns viselkedés ellenőrzőlista-irritálhatóság (ABC-I) alskála
Időkeret: Váltás az alapvonalról a 12. hétre (váltás 12 hét alatt)
A rendellenes viselkedés megváltozását az alapvonalból az ABC ingerlékenységi alskálájával kell megvizsgálni. Az ABC egy informatív besorolási eszköz, amelyet empirikusan származtattak a fő komponens -elemzéssel, hogy mérje a viselkedést a fejlődési fogyatékossággal és az autizmus spektrum rendellenességgel (ASD). Az ABC-I-t minden olyan felnőtt befejezi, aki jól ismeri a beteget, például egy szülő/gondozót. Az ABC-I alskála 15 elemből áll, amelyek az agresszió, a tantrumok és/vagy az önkárosodás jelenlétével foglalkoznak. Az alskála minden egyes elemének pontszáma 0-tól (egyáltalán nem probléma) a 3-ig (a probléma fokonként súlyos), így az alskála esetleges pontszáma 0–45-ig terjed, így a magasabb pontszámok jelzik az ingerlékenység fokozott súlyosságát. A pontszámokat az alapvető leíró statisztikák felhasználásával a tanulmányi kar foglalja össze.
Váltás az alapvonalról a 12. hétre (váltás 12 hét alatt)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Ismétlődő viselkedés skála megújított (RBS-R)
Időkeret: Változás az RBS-R-ben a kiindulási értékről a 12. hétre (váltás 12 hét alatt)
Az ismétlődő viselkedés változást a kiindulási értékből az RBS-R, egy 43 elemből álló önjelentő eszköz segítségével kell megvizsgálni, amelyet az autizmus spektrum rendellenességére (ASD) tüneteire specifikus ismétlődő viselkedés szélességének mérésére használnak. A 43 elem 6 viselkedési alskálát foglal magában, beleértve: sztereotípiát (6 tétel); Önkárosító (8 elem); Kényszeres (8 elem); Rituálista (6 elem); Egyszerűség (11 tétel); és korlátozott viselkedés (4 tétel). Bemutatják a viselkedés listáját, és a szülő felkérést kap, hogy válasszon egy olyan pontszámot, amely a legjobban leírja, hogy a viselkedés mekkora problémája volt az elmúlt hónapban. A viselkedést négypontos skálán kell besorolni: 0 (viselkedés nem fordul elő), 1 (a viselkedés előfordul, és enyhe probléma), 2 (a viselkedés jelentkezik és mérsékelt probléma) és 3 (a viselkedés jelentkezik, és súlyos probléma). A magasabb pontszámok tükrözik az ismétlődő viselkedés megnövekedett súlyosságát az adott skálán. A 6 alskála mindegyikére vonatkozó pontszámokat ARM -rel összefoglaljuk az alapvető leíró statisztikák felhasználásával.
Változás az RBS-R-ben a kiindulási értékről a 12. hétre (váltás 12 hét alatt)
Montefiore Einstein merevség skála-átalakítása (MERS-R)
Időkeret: Változás a MERS-R-ben a kiindulási értékről a 12. hétre (váltás 12 hét alatt)
A merevség változását a kiindulási értékből a MERS-R használatával kell értékelni. A MERS-R-t úgy tervezték, hogy felmérje az ASD-vel rendelkező gyermekek (és felnőttek) merev viselkedésének három területét: viselkedési merevség (például a hasonlóság ragaszkodását, a dolgokat meg kell tenni az útját stb.); Kognitív merevség (például speciális érdekek, szabálytalan szabályok betartása stb.); és tiltakozás (válaszul a merevségtől való eltérésre; például verbális kifogás, tantrum, fizikai agresszió). A MERS-R egy klinikus besorolású skála, és csak azoknak az alanyoknak fog kitölteni, akik kiindulási állapotban merev viselkedést mutatnak, és a 4. héten, a 8. és a 12. héten vizsgálati látogatások. A MERS-R 43 elemből áll. Mindegyik tételt egy 4-pontos skála alapján, 0 (nincs probléma) és 3 (súlyos probléma) alapján, az elmúlt hónapban megjelenő merev viselkedésnél, az összes MERS-R pontszámot 0-129-hez képest. A magasabb pontszámok a súlyosabb merevséghez kapcsolódnak. A pontszámokat az alapvető leíró statisztikák felhasználásával a tanulmányi kar foglalja össze.
Változás a MERS-R-ben a kiindulási értékről a 12. hétre (váltás 12 hét alatt)
Rendellenes viselkedés-ellenőrző lista-szociális visszavonás (ABC-SW) alskála
Időkeret: Változás az ABC-SW-ben a kiindulási értékről a 12. hétre (váltás 12 hét alatt)
A rendellenes viselkedés megváltozását a kiindulási értékből szintén ki kell értékelni a rendellenes viselkedés ellenőrző listájának (ABC) társadalmi megvonási alskálájával. Az ABC egy informátor besorolási eszköz, amely méri a fejlődési fogyatékossággal élő és ASD -ben szenvedő egyének viselkedését. Az ABC-SW skála egy 4-pontos súlyossági skála felhasználásával méri a viselkedést, amely 0-3-ig terjed, ahol a szülők a rendellenes viselkedést 0 = egyáltalán nem jelentik, 1 = a viselkedés problémát jelent, de enyhe mértékben 2 = a probléma mérsékelten súlyos, és 3 = a probléma súlyos, a magasabb pontszámok a társadalmi kivonás fokozott súlyosságához kapcsolódnak, az általános 0-48 pontszámhoz. A pontszámokat az alapvető leíró statisztikák felhasználásával a tanulmányi kar foglalja össze.
Változás az ABC-SW-ben a kiindulási értékről a 12. hétre (váltás 12 hét alatt)
Gyermekgyógyászati ​​életminőség -leltár (PEDSQL) családi ütközési modul
Időkeret: A PEDSQL változása a kiindulási értékről a 12. hétre (váltás 12 hét alatt)
Az életminőség megváltozását a PEDSQL Family Impact modul, egy 36 elemből álló önjelentő gondozói forma segítségével értékelik, amelyet a gondozó működésének mérésére használnak. A PEDSQL 6 skálát foglal magában: fizikai működés (6 elem), érzelmi működés (5 elem), társadalmi működés (4 elem), kognitív működés (5 elem), kommunikáció (3 elem), aggodalom (5 elem) és 2 skála, amely méri a gondozó által jelentett családi működést: napi tevékenységek (3 elem) és családi kapcsolatok (5 elem). Mindegyik tételt egy 5 pontos skála alapján pontozunk, 0-tól (soha nem probléma) 4-ig (mindig probléma). Az elemeket ezután megfordítják és 0-100 skálára alakítják (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), így a magasabb pontszámok jobb működést jeleznek (kevésbé negatív hatás). A skála pontszámait úgy számítják ki, hogy az elemek összege elosztja a válaszolt tételek számát (a hiányzó adatok elszámolásához). Ha hiányzik a skála tételeinek> 50% -a, akkor a skála pontszámát nem számítják ki. A pontszámokat a vizsgálati kar foglalja össze.
A PEDSQL változása a kiindulási értékről a 12. hétre (váltás 12 hét alatt)
Vineland adaptív viselkedés skála, harmadik kiadás (VABS-3)
Időkeret: Váltás a VABS-3-ban a kiindulási értékről a 12. hétre (váltás 12 hét alatt)
Az adaptív viselkedés változását a kiindulási értékből a VABS-3 segítségével kell megvizsgálni. A VABS-3 olyan eszköz, amely 5 területen az adaptív viselkedést méri: kommunikáció, mindennapi életképesség, szocializáció, motoros készségek és a fejlődési fogyatékossággal élő személyek rosszindulatú viselkedése. A felmérési interjú űrlapot (félig strukturált interjú) a résztvevő megbízható gondozójának kell beadni ebben a tanulmányban, amelynek során az interjúkészítő a gondozó nyitott végű kérdéseket tesz fel a tárgy tevékenységeivel és viselkedésével kapcsolatos kérdésekkel kapcsolatban. A pontozás magában foglalja a pontok (0, 1 vagy 2) pontok hozzárendelését az egyes tételekhez, a kérdésekre adott válaszok alapján. Ezeket a pontszámokat ezután összehasonlítják a normatív adatokkal, hogy meghatározzák az egyénnek a társaikhoz viszonyított helyzetét. A magasabb pontszámok általában a jobb adaptív viselkedést jelzik. A pontszámokat az alapvető leíró statisztikák felhasználásával a tanulmányi kar foglalja össze.
Váltás a VABS-3-ban a kiindulási értékről a 12. hétre (váltás 12 hét alatt)
Klinikai globális benyomások - Javítás (CGI -I)
Időkeret: Változás a CGI-I-ben a kiindulási értékről a 12. hétre (váltás 12 hét alatt)
A kiindulási állapotban bekövetkezett állapotváltozás mértékét a CGI-I skála segítségével kell megvizsgálni. A CGI-I egy klinikus besorolású globális javulási skála, amelyet a betegek tünetváltozásának mértékének felmérésére használnak a kiindulási állapothoz viszonyítva. Egy 7 pontos skálából áll, az alábbiak szerint: 1 = nagyon javult, 2 = sokkal továbbfejlesztett, 3 = minimálisan továbbfejlesztett, 4 = nincs változás, 5 = minimálisan rosszabb, 6 = sokkal rosszabb és 7 = nagyon rosszabb, hogy az alacsonyabb pontszámok a tünetek fokozott javulását jelzik. A pontszámokat az alapvető leíró statisztikák felhasználásával a tanulmányi kar foglalja össze.
Változás a CGI-I-ben a kiindulási értékről a 12. hétre (váltás 12 hét alatt)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Montefiore Medical Center

Együttműködők

United States Department of Defense
Jazz Pharmaceuticals
GW Pharmaceuticals Ltd

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. április 12.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. február 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. június 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 27.

Első közzététel (Tényleges)

2017. június 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. október 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. október 20.

Utolsó ellenőrzés

2025. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2017-8538
  • AR160104 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Department of Defense (DOD))
  • G32379 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: GW Pharmaceuticals)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Autizmus spektrum zavar

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kosovo

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel