Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Cannabidivarin (CBDV) vs. placebo hos barn med autismespektrumforstyrrelse (ASD)

20. oktober 2025 oppdatert av: Montefiore Medical Center
Denne studien tar sikte på å studere effektiviteten og sikkerheten til cannabidivarin (CBDV) hos barn med ASD.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det er et klart udekket behov for nye terapier for å behandle irritabilitet hos barn med ASD som ikke har de metabolske og vektbivirkningsprofilene til de nåværende godkjente behandlingene. Cannabidivarin (CBDV) er et ikke-psykoaktivt fytocannabinoid og en sikker variant av Cannabidiol (CBD). Det har ingen nevneverdig tetrahydrocannabinol (THC) [mindre enn 0,01 %], har ikke vist seg å ha noen innvirkning på vekt eller metabolisme, og forbedrer både sosial og kognitiv funksjon i dyremodeller av idiopatisk og syndromal autisme (Fragile X, Rett Syndrome, Angelman) Syndrom). CDC anslår for tiden at 1 av 59 barn har ASD. ASD er preget av mangler i sosial kommunikasjon, irritabilitet, repeterende atferd, impulsivitet, raserianfall og høy omsorgsbyrde. Foreløpig er de eneste FDA-godkjente medisinene for symptomer på ASD aripiprazol og risperidon, som begge er indisert for irritabilitet ved pediatrisk ASD. Disse medisinene er effektive, men er assosiert med betydelige bivirkninger ved langtidsbehandling ved denne kroniske utviklingsforstyrrelsen, inkludert vektøkning, metabolsk syndrom og risiko for type 2 diabetes, prolaktinforhøyelse og vekst av brystvev, ekstrapyramidale symptomer og risiko for tardiv. dyskinesi. Det antikonvulsive divalproex-natriumet (valproat/VPA) reduserer også betydelig irritabilitet og repeterende atferd hos personer med ASD. Selv om VPA er effektivt for pediatrisk epilepsi og noen symptomer på ASD, har det også betydelige bivirkninger, inkludert vektøkning, sedasjon og kvalme. CBDV, som VPA, er effektiv i behandlingen av pediatrisk epilepsi, og ASD-musemodeller viser potensielle mekanismer for behandling med CBDV, inkludert potensielle terapeutiske effekter på repeterende atferd, irritabilitet, omgjengelighet og livskvalitet, og evnen til å redusere betennelse. Denne studien tar sikte på å undersøke effektiviteten og sikkerheten til cannabidivarin (CBDV) med et hovedmål å studere effekten på irritabilitet hos barn med ASD.

STUDIEDESIGN: Dette er en 12-ukers randomisert, dobbeltblind studie av CBDV vs. placebo hos 100 barn og ungdom i alderen 5 til 18 år med diagnosen ASD.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

100

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Fullført
        • New York University (NYU) Langone
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  1. Mannlige eller kvinnelige polikliniske pediatriske pasienter i alderen mellom og med 5 til 18 år. Diagnose av autismespektrumforstyrrelse (ASD) bekreftet av ADOS-2 og DSM-5 kriteriene.*I løpet av spesielle omstendigheter (f. COVID-19-pandemi) der ADOS-2 ikke kan utføres på grunn av stedsbegrensninger (f.eks. obligatorisk bruk av ansiktsmasker), kvalifisering kan bekreftes ved å bruke Autism Diagnostic Interview, Revised (ADI-R)
  2. Sjekkliste for avvikende atferd (ABC) - Irritabilitetssubskala (ABC-I) score på 18 eller høyere ved screeningbesøk.
  3. Social Responsiveness Scale (SRS) score på 66T eller høyere ved screeningbesøk.
  4. Clinical Global Impression Scale - Alvorlighetsscore (CGI-S) på 4 eller høyere ved screening.
  5. Stabile farmakologiske, pedagogiske, atferdsmessige og/eller diettintervensjoner i 4 uker før randomisering og i løpet av studien.
  6. Fysiske undersøkelser og laboratorieresultater som er innenfor normalområdet for personer med ASD.
  7. Tilstedeværelse av en forelder/omsorgsperson/foresatt som er i stand til å samtykke til deres deltakelse og fullføre vurderinger angående barnets utvikling og atferd gjennom hele studien. Barnesamtykke vil bli innhentet hvis forsøkspersonen er 7 år eller eldre og har mental kapasitet til å forstå og signere et skriftlig samtykkeskjema og/eller gi muntlig samtykke.

Eksklusjonskriterier

  1. Eksponering for ethvert undersøkelsesmiddel i de 30 dagene før randomisering.
  2. Tidligere kronisk behandling med CBD, CBDV eller en endocannabinoid behandling.
  3. Positiv testing for THC eller andre misbruksmedisiner via urintesting ved screeningbesøket eller baseline-besøk ved gjentatt bekreftelsestesting.
  4. Nylig historie med narkotikamisbruk inkludert marihuana/cannabisbruk de siste 3 månedene.
  5. Diagnose av en kjent genetisk lidelse (dvs. Prader-Willi syndrom, Angelman syndrom osv.).
  6. En annen psykiatrisk primærdiagnose enn ASD, inkludert bipolar lidelse, psykose, schizofreni, posttraumatisk stresslidelse (PTSD) eller alvorlig depressiv lidelse (MDD). Disse pasientene vil bli ekskludert på grunn av potensielle forvirrende resultater.
  7. En medisinsk tilstand som i alvorlig grad påvirker forsøkspersonens evne til å delta i studien, forstyrrer gjennomføringen av studien, forvirrer tolkningen av studieresultater eller setter forsøkspersonens velvære i fare.
  8. En kjent diagnose av Rett syndrom eller disintegrativ lidelse i barndommen, eller markert sensorisk svekkelse som døvhet eller blindhet.
  9. Forsøkspersoner som har hatt endringer i alliert helseterapi, atferdsmessige eller pedagogiske intervensjoner innen fire uker før randomisering andre enn de som er knyttet til skoleferier.
  10. Forsøkspersoner som har hatt endringer i medisiner eller medisindoser innen fire uker etter randomisering. Nyre-, bukspyttkjertel- eller hematologisk dysfunksjon som påvist av verdier over øvre normalgrenser for BUN/kreatinin, eller verdier to ganger øvre normalgrense for serumlipase og amylase, blodplater <80 000/mcL eller WBC<3,0 103/mcL
  11. Leverdysfunksjon manifestert ved > 2 X UNL-verdier av ASAT eller ALAT
  12. EKG-avvik ved baseline-screening eller klinisk signifikant posturalt fall i systolisk blodtrykk ved screening. Hvis det innledende screening-EKG viser en QTcB på mer enn 460 msek, vil 2 ekstra EKG bli utført i samme møte, med 5 minutters mellomrom. Hvis ikke gjenkjent ved screening, så en full triplikat gjentakelse som viser en gjennomsnittlig QTcB på 460 msek eller mindre for å oppfylle alle inklusjons-/eksklusjonskriterier. Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide vil bli ekskludert fra studien. Hvis en kvinnelig forsøksperson er i stand til å bli gravid, vil hun få en serumgraviditetstest før hun går inn i studien. Kvinnelige forsøkspersoner vil bli informert om ikke å bli gravide mens de tar CBDV. Kvinnelige forsøkspersoner må fortelle etterforskeren og konsultere en fødselslege eller mor-føtal spesialist hvis de blir gravide under studien.
  13. Kjent allergi mot sesamolje

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Cannabidivarin (CBDV)
Vektbasert dosering på 10 mg/kg/dag CBDV i 12 uker
Legemiddel: Cannabidivarin
Vektbasert dosering på 10 mg/kg/dag CBDV
Andre navn:
  • CBDV
Placebo komparator: Matchet placebo
Vektbasert dosering på 10 mg/kg/dag placebo i 12 uker
Legemiddel: Matchet placebo
Vektbasert dosering på 10 mg/kg/dag med placebo
Andre navn:
  • Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Avvikende atferdssjekkliste-irritabilitet (ABC-I) underskala
Tidsramme: Endre fra baseline til uke 12 (endre over 12 uker)
Endring i avvikende atferd fra baseline vil bli vurdert ved bruk av ABCs irritabilitet i ABC. ABC er et informativt vurderingsinstrument som ble empirisk avledet av hovedkomponentanalyse for å måle atferd hos de med utviklingshemming og autismespekterforstyrrelse (ASD). ABC-I vil være fullført av enhver voksen som kjenner pasienten godt, for eksempel en forelder/omsorgsperson. ABC-I-underskalaen består av 15 elementer som adresserer tilstedeværelsen av aggresjon, raserianfall og/eller selvskading. Poeng for hvert element på underskalaen varierer fra 0 (ikke noe problem i det hele tatt) til 3 (problemet er alvorlig i grad), noe som gir en samlet mulig poengsum for underskalaen fra 0-45, slik at høyere score er en indikasjon på økt alvorlighetsgrad av irritabilitet. Poeng vil bli oppsummert av studiearm ved bruk av grunnleggende beskrivende statistikk.
Endre fra baseline til uke 12 (endre over 12 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Repeterende atferdsskala-revidert (RBS-R)
Tidsramme: Endring i RBS-R fra baseline til uke 12 (endre over 12 uker)
Endring i repeterende atferd fra baseline vil bli vurdert ved bruk av RBS-R, et selvrapportinstrument på 43 elementer som brukes til å måle bredden av repeterende atferd som er spesifikt for autismespekterforstyrrelse (ASD) symptomatologi. De 43 elementene omfatter 6 atferdsunderskalaer inkludert: stereotypiske (6 elementer); Selvveldende (8 varer); Tvangsmessig (8 elementer); Ritualistisk (6 elementer); Sameness (11 elementer); og begrenset oppførsel (4 elementer). En liste over atferd vil bli presentert, og foreldrene vil bli bedt om å velge en poengsum som best beskriver hvor mye av et problem oppførselen har vært den siste måneden. Atferd er vurdert på en 4-punkts skala: 0 (atferd forekommer ikke), 1 (atferd oppstår og er et mildt problem), 2 (atferd oppstår og er et moderat problem) og 3 (atferd oppstår og er et alvorlig problem). Høyere score gjenspeiler økt alvorlighetsgrad av repeterende atferd i den skalaen. Poeng for hver av de 6 underskalaene vil bli oppsummert ved ARM ved bruk av grunnleggende beskrivende statistikk.
Endring i RBS-R fra baseline til uke 12 (endre over 12 uker)
Montefiore Einstein Rigidity Scale-Revised (MERS-R)
Tidsramme: Endring i MERS-R fra baseline til uke 12 (endre over 12 uker)
Endring i stivhet fra baseline vil bli vurdert ved bruk av MERS-R. MERS-R er designet for å vurdere tre domener med stiv oppførsel hos barn (og voksne) med ASD: atferdsstivhet (f.eks. Insistering på ensartethet, ting må gjøres hans/hennes måte osv.); Kognitiv stivhet (f.eks. Spesielle interesser, ufleksibel overholdelse av regler osv.); og protest (som svar på avvik fra stivhet; f.eks. Verbal innvending, raserianfall, fysisk aggresjon). MERS-R er en kliniker-vurdert skala og vil bare være fullført bare for fag som viser stiv atferd ved baseline, og studere besøk i løpet av uke 4, uke 8 og uke 12. MERS-R består av 43 varer. Hvert element blir scoret basert på en 4-punkts skala fra 0 (ikke noe problem) til 3 (alvorlig problem) for stiv atferd som ble vist den siste måneden, noe som gir en samlet MERS-R-poengsum på 0-129. Høyere score er assosiert med mer alvorlig stivhet. Poeng vil bli oppsummert av studiearm ved bruk av grunnleggende beskrivende statistikk.
Endring i MERS-R fra baseline til uke 12 (endre over 12 uker)
Avvikende atferdssjekkliste-sosial tilbaketrekning (ABC-SW) underskala
Tidsramme: Endring i ABC-SW fra baseline til uke 12 (endre over 12 uker)
Endring i avvikende atferd fra baseline vil også bli evaluert ved bruk av den sosiale tilbaketrekningsunderskalaen til den avvikende atferdssjekklisten (ABC). ABC er et informantvurderingsinstrument som måler atferd hos individer med utviklingshemming og ASD. ABC-SW-skalaen måler atferd ved bruk av en 4-punkts alvorlighetsskala, alt fra 0-3, der foreldre rangerer avvikende atferd som 0 = ikke noe problem i det hele tatt, 1 = atferd er et problem, men i liten grad er 2 = problemet moderat alvorlig, og 3 = problem er alvorlig i grad, slik at høyere score er assosiert med økt alvorlighetsgrad på sosial med en total grad, slik at høyere score er assosiert med økt alvorlighetsgrad på sosiale med en sosial grad. Poeng vil bli oppsummert av studiearm ved bruk av grunnleggende beskrivende statistikk.
Endring i ABC-SW fra baseline til uke 12 (endre over 12 uker)
Pediatric Quality of Life Inventory (PEDSQL) Family Impact Module
Tidsramme: Endring i pedsql fra baseline til uke 12 (endre over 12 uker)
Endring i livskvalitet blir vurdert ved hjelp av PedSQL Family Impact-modulen, en 36-punkts egenrapport omsorgsperson som brukes til å måle omsorgspersonens funksjon. PEDSQL omfatter 6 skalaer: fysisk funksjon (6 elementer), emosjonell funksjon (5 elementer), sosial funksjon (4 elementer), kognitiv funksjon (5 elementer), kommunikasjon (3 elementer), bekymring (5 elementer) og 2 skalaer som måler omsorgspersonerrapportert familiefunksjon: daglige aktiviteter (3 elementer) og familieforhold (5 elementer). Hvert element blir scoret ved hjelp av en 5-punkts skala fra 0 (aldri et problem) til 4 (alltid et problem). Elementer blir deretter revers-scored og transformert til en skala 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), slik at høyere score indikerer bedre funksjon (mindre negativ innvirkning). Skala -score beregnes som summen av elementene delt på antall besvarte elementer (for å redegjøre for manglende data). Hvis> 50% av elementene i skalaen mangler, beregnes ikke en skala -poengsum. Poeng vil bli oppsummert av studiearm.
Endring i pedsql fra baseline til uke 12 (endre over 12 uker)
Vineland Adaptive Behavior Scale, Third Edition (VABS-3)
Tidsramme: Endring i VABS-3 fra baseline til uke 12 (endre over 12 uker)
Endring i adaptiv atferd fra baseline vil bli vurdert ved bruk av VABS-3. VABS-3 er et instrument som måler adaptiv atferd på 5 domener: kommunikasjon, daglige livsferdigheter, sosialisering, motoriske ferdigheter og maladaptiv atferd hos individer med utviklingshemming. Undersøkelsesintervjuskjemaet (semistrukturert intervju) vil bli administrert til en deltakers pålitelige omsorgsperson i denne studien, der intervjueren vil stille omsorgspersonen åpne spørsmål om spørsmål om emnets aktiviteter og atferd. Scoring innebærer å tildele poeng (0, 1 eller 2) til hvert element basert på svarene på spørsmålene. Disse score blir deretter sammenlignet med normative data for å bestemme individets stilling i forhold til jevnaldrende. Høyere score indikerer generelt bedre adaptiv atferd. Poeng vil bli oppsummert av studiearm ved bruk av grunnleggende beskrivende statistikk.
Endring i VABS-3 fra baseline til uke 12 (endre over 12 uker)
Kliniske globale inntrykk - Forbedring (CGI -I)
Tidsramme: Endring i CGI-I fra baseline til uke 12 (endring over 12 uker)
Graden av endring av i tilstand fra baseline vil bli vurdert ved bruk av CGI-I-skalaen. CGI-I er et klinisk rangert globalt mål for forbedringsskala som brukes til å vurdere graden av symptomendring hos en pasient i forhold til baseline-tilstanden. Den består av en 7-punkts skala som følger: 1 = veldig forbedret, 2 = mye forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen endring, 5 = minimalt verre, 6 = mye verre og 7 = veldig mye verre, slik at lavere score er en indikasjon på økt symptomforbedring. Poeng vil bli oppsummert av studiearm ved bruk av grunnleggende beskrivende statistikk.
Endring i CGI-I fra baseline til uke 12 (endring over 12 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Samarbeidspartnere

United States Department of Defense
Jazz Pharmaceuticals
GW Pharmaceuticals Ltd

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. april 2019

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juni 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juni 2017

Først lagt ut (Faktiske)

28. juni 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

22. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2017-8538
  • AR160104 (Annet stipend/finansieringsnummer: Department of Defense (DOD))
  • G32379 (Annet stipend/finansieringsnummer: GW Pharmaceuticals)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske studier på Cannabidivarin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere