STRIMVELIS リスク最小化対策 (RMM) の有効性の評価
2023年11月10日 更新者：Fondazione Telethon
Strimvelis™ 治療に関連する特定のリスクに対する紹介医療関係者および保護者/介護者の理解の評価
STRIMVELIS は、造血細胞系のアデノシンデアミナーゼ（ADA）機能を回復させ、免疫機能の低下を防ぐ医薬品です。
STRIMVELIS は、適切なヒト白血球抗原 (HLA) が適合する関連幹細胞ドナーを利用できない ADA 重症複合免疫不全症 (SCID) 患者の治療に適応されます。
この研究の目的は、STRIMVELIS に関連する特定のリスクに関して、参照元の医療提供者 (HCP) および保護者/介護者 (以下、参加者と呼ぶ) の理解を評価することにより、日常的および追加のリスク最小化措置の有効性を評価することです。
この横断的研究では、STRIMVELIS による治療から約 6 か月後に、紹介元の HCP および子供の親/介護者に調査が提供されます。
この研究は、約 2 年間、または最大 10 人の紹介 HCP と 10 人の保護者/介護者がそれぞれの調査を完了するまでのいずれか早い方で募集します。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
16
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Milan、イタリア、20132
- Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
はい
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
このレジストリに登録されている患者、またはレジストリ外で STRIMVELIS による治療を受けている患者の保護者/介護者および紹介元 HCP には、個別に連絡を取り、リスク最小化対策の有効性を評価するそれぞれの調査に参加するよう求めます。
説明
包含基準:
- HCP または HCP の近親者は、Orchard、Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD)、Food and Drug Administration (FDA)、または European Medicines Agency (EMA) の従業員ではない可能性があります。
- HCP はライセンスを取得する必要があります
- HCP は、以前に STRIMVELIS 教材に関する調査を完了してはなりません。
- HCP は、以前に STRIMVELIS 治療のために患者を紹介している必要があります。
- 親/介護者または親/介護者の近親者は、オーチャード、PPD、FDA、または EMA の従業員ではない可能性があります。
- 親/介護者は、以前に STRIMVELIS 教材に関する調査を完了してはなりません。
- -親または介護者の子供は、以前にSTRIMVELISによる治療を受けていなければなりません
除外基準:
- 除外基準なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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医療提供者
約 20 の質問からなる HCP 調査ツールが提供されます。
調査の質問は、STRIMVELIS の製品特性の概要と教材に基づいています。
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これは、ヒト ADA 相補的デオキシリボ核酸 (cDNA) 配列をコードするレトロウイルスベクターで形質導入された CD34+ 細胞を含む自己分化クラスター (CD) 34+ 濃縮細胞画分です。
以前に STRIMVELIS 治療のために患者を紹介した HCP、または以前に STRIMVELIS による治療を受けた親/介護者の子供が研究に採用されます。
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親/介護者
約 20 の質問からなる保護者/介護者の調査手段が提供されます。
調査の質問は、STRIMVELIS 患者情報リーフレットと教育資料に基づいています。
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これは、ヒト ADA 相補的デオキシリボ核酸 (cDNA) 配列をコードするレトロウイルスベクターで形質導入された CD34+ 細胞を含む自己分化クラスター (CD) 34+ 濃縮細胞画分です。
以前に STRIMVELIS 治療のために患者を紹介した HCP、または以前に STRIMVELIS による治療を受けた親/介護者の子供が研究に採用されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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正しい応答を提供するHCPの割合
時間枠：2年まで
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STRIMVELIS に関連する特定のリスクに関する一連の質問は、調査中に尋ねられます。
すべての調査回答者からのデータが分析され、記述統計として報告されます。
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2年まで
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正しい回答をした保護者/保護者の割合
時間枠：2年まで
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STRIMVELIS に関連する特定のリスクに関する一連の質問は、調査中に尋ねられます。
すべての調査回答者からのデータが分析され、記述統計として報告されます。
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2年まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Fondazione Telethon、Fondazione Telethon
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年4月12日
一次修了 (実際)
2021年6月25日
研究の完了 (実際)
2021年6月25日
試験登録日
最初に提出
2017年7月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年7月25日
最初の投稿 (実際)
2017年7月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2023年11月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年11月10日
最終確認日
2023年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STRIM-001
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。